Hemotrial: 2016-003038-26 - Un estudio sobre la seguridad y eficacia de...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 09:48:05

Número EudraCT:

2016-003038-26

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

ARGX-113-1603

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2016-003038-26

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Título del ensayo:

Un estudio sobre la seguridad y eficacia de ARGX-113 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria

Título abreviado:

Un estudio sobre la seguridad y eficacia de ARGX-113 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria

Código Protocolo del Promotor:

ARGX-113-1603

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

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Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Bélgica	Argenx BVBA	Argenx BVBA	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	ARGX-113
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	N/A
Código del producto-fármaco:	ARGX-113	Forma farmacéutica:	Concentrado para solución para perfusión
Vía de administración:	4 infusions over 3 week period
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Trombocitopenia inmune primaria
Objetivo principal del ensayo:	Evaluar la seguridad y tolerabilidad del ARGX-113. La finalidad de este ensayo clínico es determinar la seguridad de un medicamento en investigación, el fármaco del estudio, en personas que padecen trombocitopenia inmune primaria. Las personas que van a participar en este ensayo clínico ya reciben un tratamiento estándar (tratamiento de referencia) para la trombocitopenia inmune primaria, pero todavía presentan signos y síntomas de la enfermedad. Todos los participantes en este ensayo clínico seguirán utilizando el tratamiento estándar. Este ensayo clínico comparará la eficacia del fármaco del estudio combinado con el tratamiento estándar para tratar la trombocitopenia inmune primaria, en comparación con la administración del tratamiento estándar solo. El ensayo clínico también estudiará cómo toleran los pacientes el fármaco del estudio, cómo funciona, cómo lo procesa el organismo, qué efectos tiene sobre el organismo y cómo afecta al sistema inmunitario. Para garantizar que los efectos que se observen al utilizar el fármaco del estudio sean reales, el ensayo clínico comparará el fármaco del estudio, combinado con su tratamiento estándar, con la administración de un placebo combinado con su tratamiento estándar. El placebo es un producto que tiene la apariencia del fármaco del estudio, pero que no contiene ningún principio activo.
Objetivos secundarios del ensayo:	¿ Evaluar a los pacientes con respuesta inicial, es decir, recuento plaquetario ¿30 × 109/l o, como mínimo, duplicación del recuento plaquetario inicial y ausencia de hemorragia. ¿ Evaluar el efecto clínico del ARGX-113 por medio de: o recuentos plaquetarios; o uso de tratamiento de rescate; o episodios hemorrágicos. ¿ Evaluar el efecto del ARGX-113 en la calidad de vida. ¿ Evaluar la farmacocinética (FC) del ARGX-113. ¿ Evaluar los efectos farmacodinámicos (FD) del ARGX-113. ¿ Evaluar la inmunogenicidad del ARGX-113
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio en fase II, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética de ARGX-113 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria
Criterios de Inclusión:	1. Capacidad para comprender los requisitos del estudio, proporcionar el consentimiento informado por escrito (incluido el consentimiento por el uso y la divulgación de la información sanitaria relacionada con la investigación) y someterse a los procedimientos del protocolo del estudio (incluidas las visitas del estudio requeridas). 2. Hombres o mujeres de ¿18 a ¿85 años de edad. 3. Los pacientes aptos han de recibir un TE para la TIP, de conformidad con las directrices de la Asociación Estadounidense de Hematología (ASH) y el Grupo Internacional de Trabajo, con carácter estable en cuanto a dosis y frecuencia durante un mínimo de 4 semanas antes de la selección. El tratamiento estándar podrá incluir corticoesteroides orales, los inmunodepresores orales permitidos o un agonista del TPO-R (véase el apartado Sección 7.9.2). 4. Diagnóstico confirmado de TIP de acuerdo con los criterios de 2010 de la ASH con recuentos plaquetarios en sangre 40 IU/l o que sean quirúrgicamente estériles (es decir, que se hayan sometido a una histerectomía, una ooforectomía bilateral o que tengan documentada una ligadura de trompas o cualquier otro procedimiento de esterilización femenina permanente). La hormona foliculoestimulante puede usarse para confirmar el estado posmenopáusico en pacientes con amenorrea que no se encuentren en tratamiento de reemplazo hormonal si el valor está dentro del rango posmenopáusico según el laboratorio central. 6. Las participantes en edad fértil deben estar de acuerdo en usar un método anticonceptivo altamente eficaz (es decir, con una tasa de embarazo de menos del 1 % al año) durante el estudio y 90 días tras la interrupción del PEI. Los métodos anticonceptivos que derivan en una tasa baja de ineficacia cuando se usan sistemática y correctamente incluyen métodos tales como anticoncepción hormonal combinada asociada a una inhibición de la ovulación (oral, intravaginal y transdérmica), anticoncepción hormonal basada solo en la progesterona asociada a una inhibición de la ovulación (oral, inyectable e implantable), dispositivos intrauterinos (DIU), sistema de liberación hormonal intrauterina, abstinencia sexual verdadera (cuando esto concuerda con el estilo de vida preferido y habitual de la participante; no se consideran métodos anticonceptivos aceptables la abstinencia periódica [p. ej., métodos de calendario, de ovulación] ni la marcha atrás), oclusión bilateral de trompas o un participante hombre que se haya sometido a una vasectomía con aspermia documentada posterior al procedimiento. Todas las participantes que usen un método anticonceptivo hormonal, en especial, las que usen micofenolato, deben usar también un método de barrera (es decir, preservativo o capuchón oclusivo [diafragma o capuchón cervical/en bóveda]) y haberse mantenido estables en el tratamiento anticonceptivo hormonal durante al menos las 4 semanas previas a la selección. 7. Los pacientes de sexo masculino no esterilizados que sean sexualmente activos con una pareja de sexo femenino en edad fértil deben usar un método anticonceptivo doble efectivo, en el cual un método ha de ser uno de barrera y el otro, otro método de barrera o un método anticonceptivo altamente eficaz según lo descrito anteriormente para las mujeres en edad fértil (p. ej., preservativo con crema o gel espermicida, 1 método hormonal más 1 método de barrera, DIU más 1 método de barrera o 2 métodos de barrera simultáneamente). Pueden incluirse a hombres que practiquen una abstinencia sexual real (siempre que concuerde con el estilo de vida preferido y habitual del paciente). Podrá incluirse a pacientes de sexo masculino esterilizados que se hayan sometido a una vasectomía con aspermia documentada posterior al procedimiento. Además, se aconseja a los pacientes de sexo masculino que no donen esperma durante este periodo desde la firma del formulario de consentimiento informado, durante el transcurso del estudio y 90 días después de la administración del PEI.
Criterios de exclusión:	1. Uso de anticoagulantes o de cualquier fármaco con efecto antiplaquetario (p. ej., ácido acetilsalicílico [aspirina] u otros medicamentos que contengan salicilato, inhibidores de la ciclooxigenasa, inhibidores del receptor de la adenosina-difosfato, inhibidores de la fosfodiesterasa, inhibidores de la glicoproteína IIB/IIIA, inhibidores de la recaptación de la adenosina, inhibidores de los tromboxanos, antipalúdicos y prostaciclina) durante el estudio y en las 3 semanas previas a la selección. 2. Pacientes que hayan recibido aportes de sangre o transfusiones en las 4 semanas previas a la selección. 3. Uso de IgIV o tratamiento con inmunoglobulina anti D en las 4 semanas previas a la selección. 4. Uso de trombopoyetina recombinante en cualquier momento. 5. Uso de rituximab en los 6 meses previos a la selección. No se permite el uso de ningún anti CD20, salvo rituximab, en ningún momento. 6. Uso de corticoesteroides que no se haya mantenido estable durante al menos las 4 semanas previas a la selección. 7. No se permite el uso de inmunodepresores en las 4 semanas previas a la selección, a excepción de los siguientes inmunodepresores orales: azatioprina (hasta 2,5 mg/kg/día), danazol (hasta 15 mg/kg/día), micofenolato de mofetilo (hasta 3 g/día) y micofenolato sódico (hasta 2160 mg/día), que han de haberse mantenido estables durante al menos las 4 semanas previas a la selección. 8. Uso de cualquier otro tratamiento biológico o fármaco en investigación distinto a los indicados anteriormente en los 3 meses o las 5 semividas del fármaco (lo que se prolongue más) previos a la selección. 9. Recepción de vacunas en las 4 semanas previas a la selección o vacuna programada durante el estudio. 10. En la selección, tener anomalías analíticas clínicamente significativas como se muestra a continuación: a. Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa >3 × límite superior de la normalidad (LSN). b. Bilirrubina sérica total >1,5 x LSN (excepto para la hiperbilirrubinemia de grado 1 según la definición de los Criterios terminológicos comunes para acontecimientos adversos [CTCAE] del Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU., debida únicamente a un diagnóstico médico documentado de síndrome de Gilbert). c. Creatinina sérica >1,5 mg/dl o aclaramiento de creatinina 1,5 o tiempo de tromboplastina parcial activada >1,5 × LSN. g. Nivel total de inmunoglobulina G (IgG)
Criterios de valoración:	¿ Incidencia e intensidad de los acontecimientos adversos (AA) y acontecimientos adversos graves (AAG) surgidos durante del tratamiento. ¿ Cambios con respecto al inicio (media, mediana, valores mínimos y máximos, cambios) en las constantes vitales, los parámetros electrocardiográficos (ECG), las anomalías en las exploraciones físicas y las evaluaciones analíticas clínicas.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL DEL MAR.

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL DEL MAR.	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5:

Investigador principal:	N/A
Centro:		Población:
Provincia:	La Coruña	Comunidad:	Galicia
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Investigadores

Estado actual