Hemotrial: 2016-002814-29 - Ensayo SOAR: Eltrombopag combinado con cicl...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 00:03:47

Número EudraCT:

2016-002814-29

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

CETB115E2403

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2016-002814-29

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Título del ensayo:

Ensayo SOAR: Eltrombopag combinado con ciclosporina como tratamiento de primera línea en pacientes con aplasia medular adquirida grave con un seguimiento de hasta 60 meses

Título abreviado:

Ensayo SOAR: Eltrombopag combinado con ciclosporina como tratamiento de primera línea en pacientes con aplasia medular adquirida grave con un seguimiento de hasta 60 meses

Código Protocolo del Promotor:

CETB115E2403

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
España	Novartis Farmacéutica, S.A.	Novartis Farmacéutica, S.A.	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Eltrombopag
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	ELTROMBOPAG
Código del producto-fármaco:	ETB115	Forma farmacéutica:	Comprimido recubierto con película
Vía de administración:	A maximum of 30 months of treatment (6 months with
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Eltrombopag
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	ELTROMBOPAG
Código del producto-fármaco:	ETB115	Forma farmacéutica:	Comprimido recubierto con película
Vía de administración:	A maximum of 30 months of treatment (6 months with
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Primera línea en pacientes con aplasia medular adquirida grave
Objetivo principal del ensayo:	Evaluar la eficacia de eltrombopag + ciclosporina como tratamiento de primera línea en la respuesta hematológica global (neutrófilos, plaquetas, hemoglobina) a los 6 meses La Aplasia Medular Grave es un fallo de la médula ósea, amenazante para la vida, que se caracteriza por un número bajo de células en la médula ósea y una disminución de algunas o de los tres tipos de células sanguíneas (plaquetas, glóbulos rojos y glóbulos blancos). La Aplasia Medular Grave afecta a aproximadamente 2 de cada millón de personas en los países occidentales al año . No hay una única prueba que diagnostique si se padece aplasia medular grave, sino que se necesita realizar varias pruebas que indiquen que la aplasia no está producida por otras causas. El tratamiento estándar de la aplasia medular grave en pacientes no candidatos a trasplante ha sido el tratamiento inmunosupresor (ciclosporina y ATG) durante mucho tiempo, pero este tratamiento tiene sus limitaciones: las respuestas no son todo lo buenas que deberían, un tercio de los pacientes no responden, un 35 % de pacientes que responden recaerán, otros pacientes sufrirán toxicidades. La combinación de eltrombopag, como estimulador de los progenitores de células en la médula, y cisclosporina, como inmunosupresor podría ser una combinación favorable para el tratamiento de la aplasia medular grave. Este estudio investiga la eficacia y seguridad de la administración de eltrombopag junto con ciclosporina para el tratamiento de primera linea (no se ha recibido ningún tratamiento previo para tratar la enfermedad) en pacientes con aplasia medular grave.
Objetivos secundarios del ensayo:	-1: evaluar el efecto de eltrombopag + ciclosporina en la respuesta hematológica global (neutrófilos, plaquetas, hemoglobina) a los 3 y 12 meses. Todos estos objetivos secundarios se evaluarán a los 6, 30 y 60 meses según proceda y se notificarán de manera acumulativa. -2: evaluar la duración de la respuesta hematológica. -3: evaluar la tasa de recidiva de la enfermedad. -4: evaluar la evolución clonal hacia mielodisplasia, HPN leucemia. - 5: evaluar la necesidad de una transfusión de hematíes. - 6: evaluar la necesidad de una transfusión de plaquetas. -7: evaluar la duración de la independencia de la transfusión de plaquetas y hematíes - 8: evaluar la supervivencia global (OS) - 9: evaluar el efecto de eltrombopag y ciclosporina en los síntomas y la calidad de vida relacionada con la salud del paciente. - 10: evaluar la seguridad y tolerancia de eltrombopag + ciclosporina. - 11: caracterizar la PK de eltrombopag combinado con ciclosporina.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Ensayo SOAR, estudio con dos partes: fase II intervencionista de brazo único para evaluar la eficacia y seguridad de eltrombopag combinado con ciclosporina como tratamiento de primera línea en pacientes con aplasia medular adquirida grave, y un perio
Criterios de Inclusión:	1. Pacientes que hayan firmado el consentimiento informado (FCI) antes de realizar cualquier procedimiento de selección. 2. Pacientes de ambos sexos ¿ 6 años de edad en el momento de la obtención del consentimiento informado que sean capaces de tragar un comprimido. 3. Pacientes con AMG caracterizada por: a. Celularidad de la médula ósea < 30 % (salvo linfocitos) y b. al menos dos de los siguientes (sangre periférica): -Recuento absoluto de neutrófilos < 500/µl. -Recuento de plaquetas < 20.000/ µl. -Recuento absoluto de reticulocitos < 60.000/µl. 4. ECG normal definido del siguiente modo y determinado mediante la media de un ECG triplicado.
Criterios de exclusión:	1. Diagnóstico de anemia de Fanconi. 2. Evidencia de un trastorno hematológico clonal de la médula ósea en la citogenética. Los pacientes con neutropenia muy grave (RAN < 200 /¿l) no quedarán excluidos inicialmente si la citogenética no está disponible o está pendiente. Si se identifica un trastorno clonal, el paciente quedará excluido 3. Tratamiento inmunosupresor previo con ciclosporina, alemtuzumab, GAT de conejos o caballos y agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-R). 4. Hipersensibilidad a eltrombopag o sus componentes. 5. AST o ALT >3 x LSN. 6. Creatinina, bilirrubina total y fosfatasa alcalina >3 x LSN. 7. Paciente con cirrosis hepática. 8. Infección no controlada adecuadamente con el tratamiento apropiado. 9. Estado paliativo o enfermedad hepática, renal, cardíaca, neurológica, pulmonar, infecciosa o metabólica concurrente de tal gravedad que impidiera la capacidad del paciente para otorgar su consentimiento, cumplir los procedimientos del estudio, tolerar el tratamiento del protocolo, o que pudiera ocasionar la muerte en los 30 días posteriores. 10. Pacientes con cáncer que no se consideren curados, que estén recibiendo tratamiento quimioterapéutico activo o que tomen fármacos con efectos hematológicos. 11. Administración de un fármaco en investigación en los 30 días o 5 vidas medias antes a la primera dosis del tratamiento del estudio, aquel periodo que sea más largo. 12. Declaraciones sobre embarazo y requisitos relativos a los métodos anticonceptivos: Mujeres embarazadas o en periodo de lactancia. Mujeres en edad fértil, definidas como toda mujer fisiológicamente capaz de quedarse embarazada (o parejas mujeres de pacientes varones), salvo que estén utilizando métodos anticonceptivos altamente eficaces durante la administración de la dosis y durante los 3 meses posteriores a la suspension de la medicación. Los métodos anticonceptivos altamente eficaces incluyen: Abstinencia total (cuando esté en consonancia con el estilo de vida habitual y preferido del sujeto). Abstinencia periódica (p. ej., calendario, ovulación, métodos sintotérmicos o postovulación) y el coitus interruptus no son métodos anticonceptivos aceptables. Esterilización femenina (cuando se le haya realizado una ooforectomía bilateral con o sin histerectomía), histerectomía total o ligadura de trompas al menos 6 semanas antes de recibir el tratamiento del estudio. Si sólo se ha realizado ooforectomía, únicamente cuando se haya confirmado el estado reproductor de la mujer mediante la evaluación de seguimiento del nivel hormonal. Esterilización masculina (al menos 6 meses antes de la selección). Los varones a quienes se les haya practicado una vasectomía deberán ser la única pareja del sujeto en cuestión. Uso de métodos anticonceptivos hormonales orales, inyectados o implantados, o implantación de un dispositivo intrauterino (DIU) o sistema intrauterino (SIU) u otros métodos anticonceptivos hormonales que tengan una eficacia comparable (tasa de fallo < 1%), por ejemplo, anillo vaginal hormonal o anticonceptivo hormonal transdérmico. Varones sexualmente activos, salvo que utilicen un preservativo durante el coito mientras estén tomando el fármaco durante el tratamiento y durante los 3 meses posteriores a la suspensión del tratamiento; no deberán engendrar un bebé durante este periodo. El uso de preservativos también es necesario en hombres sometidos a vasectomía, así como durante la relación sexual con una pareja varón a fin de evitar la emisión del fármaco a través del semen. Las mujeres que tomen anticonceptivos orales deberán tomar la misma píldora durante un mínimo de 3 meses antes de recibir el tratamiento del estudio. 13. Pacientes que no puedan entender la naturaleza de investigación del estudio o que no puedan otorgar su consentimiento informado. 14. Anomalía clínicamente significativa en el ECG que incluye arritmias cardíacas (p. ej., taquicardia ventricular), bloqueo completo de rama izquierda, bloqueo atrioventricular de grado alto o incapacidad de determinar el intervalo QTcF en el ECG. 15. Presencia de enfermedad cardíaca o antecedentes familiares de muerte súbita idiopática o síndrome del QT prolongado congénito. 16. Factores de riesgo de Torsades de Pointe que incluyen hipopotasemia o hipomagnesemia no corregidas, o uso de medicación concomitante que conlleva un riesgo conocido de prolongar el intervalo QT que no se pueda retirar.
Criterios de valoración:	El análisis principal se realizará después de que todos los pacientes incluidos hayan completado 6 meses de tratamiento con eltrombopag + ciclosporina o hayan retirado el tratamiento con eltrombopag antes de 6 meses para evaluar la variable principal.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA	Población:	Majadahonda
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DONOSTIA	Población:
Provincia:	Guipúzcoa	Comunidad:	País Vasco
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutamiento finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico