Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Ensayo clínico para ofrecer la oportunidad de tratar con CTL019, una terapia génica de investigación, a pacientes pediátricos y adultos jóvenes diagnosticados con recurrente leucemia aguda linfoblástica de células B después del cierre del estudio de Novartis de un solo brazo fase II fundamental para registro (estudio CCTL019B2202) y recoger información adicional de seguridad.

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Resumen

2021-08-12 16:02:23
2016-001991-31
CCTL019B2001X
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2016-001991-31
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Ensayo clínico para ofrecer la oportunidad de tratar con CTL019, una terapia génica de investigación, a pacientes pediátricos y adultos jóvenes diagnosticados con recurrente leucemia aguda linfoblástica de células B después del cierre del estudio de Novartis de un solo brazo fase II fundamental para registro (estudio CCTL019B2202) y recoger información adicional de seguridad.
Ensayo clínico para ofrecer la oportunidad de tratar con CTL019, una terapia génica de investigación, a pacientes pediátricos y adultos jóvenes diagnosticados con recurrente leucemia aguda linfoblástica de células B después del cierre del estudio de Novartis de un solo brazo fase II fundamental para registro (estudio CCTL019B2202) y recoger información adicional de seguridad.
CCTL019B2001X

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
España Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Farmacéutica, S.A. Comercial

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental CTL019
tisagenlecleucel-T
CTL019 Suspensión inyectable
CTL019 is administered as a single infusion.

Contenido del fármaco

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General


Pacientes pediátricos/adultos jóvenes con LAL de células B que son quimiorrefractarios, han experimentado recaída después de TCM alogénico o que, por otros motivos, no son elegibles para TCM alogénico.

Este protocolo de tratamiento expandido (PTE) proporcionará la oportunidad a los pacientes pediátricos/adultos jóvenes con LAL de células B en recaída o refractaria de ser tratados con CTL019 tras la finalización del ensayo clínico de Novartis de fase II, de un solo grupo (Estudio CCTL019B2202) y de recoger información de seguridad adicional. En pacientes pediátricos/adultos jóvenes con leucemia aguda linfoblástica de células B (LAL-B) en recaída o refractaria, el resultado sigue siendo malo. Las opciones terapéuticas para la LAL de células B en recaída o refractaria incluyen el tratamiento adicional con quimioterapia de rescate, un segundo trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) alogénico o tratamiento de soporte. El tratamiento en esta población no es curativo y tiene una supervivencia global de 3 a 6 meses.

- Evaluar la eficacia del tratamiento con CTL019 medida por la tasa de remisión completa (RC), lo que incluye la RC y la RC con recuperación incompleta del recuento de las células sanguíneas (RCi). - Evaluar el porcentaje de pacientes que logran RC o RCi en el Mes 6 sin trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) entre la infusión de CTL019 y la evaluación de la respuesta en el Mes 6. - Evaluar el porcentaje de pacientes que logran RC o RCi y luego reciben un TPH mientras están en remisión antes de la evaluación de la respuesta en el Mes 6. - Evaluar la duración de la remisión (DOR). - Evaluar la supervivencia libre de recaída (SLR). - Evaluar la supervivencia libre de acontecimientos (SLA). - Evaluar la supervivencia global (SG). - Evaluar la respuesta el Día 28 +/- 4 días. - Evaluar el impacto de la carga tumoral basal sobre la respuesta. Otros objectivos pueden encontrarse en el protocolo del estudio.

No

Protocolo de tratamiento expandido de CTL019 para pacientes pediátricos/adultos jóvenes diagnosticados de leucemia aguda linfoblástica en recaída/refractaria

Los criterios de inclusión son los siguientes: 1. LAL de células B en recaída o refractaria en pacientes pediátricos o adultos jóvenes: a. Segunda o más recaídas en médula ósea, O b. Cualquier recaída en médula ósea después de trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) alogénico y deben pasar >/= 6 meses desde el TPH hasta el momento de la infusión de CTL019, O c. Enfermedad refractaria primaria definida por el hecho de no lograr remisión completa (RC) después de 2 ciclos de una pauta estándar de quimioterapia o quimiorrefractaria definida por el hecho de no lograr RC después de 1 ciclo de quimioterapia estándar para la leucemia en recaída, O d. Los pacientes con LAL con cromosoma Filadelfia positivo (Ph+) son elegibles si no toleran o no han respondido a 2 líneas de terapia con inhibidores de tirosina quinasa (TKI) o si la terapia con TKI está contraindicada, O e. No elegibles para TPH alogénico debido a: Comorbilidad/Otras contraindicaciones para el régimen de acondicionamiento del TPH alogénico/Falta de un donante adecuado/TPH previo/Rechazo de TPH alogénico como opción terapéutica después de una conversación documentada sobre el papel del TPH con un médico especialista en trasplante de médula ósea que no forme parte del equipo del programa. 2. En pacientes con recaída, documentación de la expresión tumoral CD19 en médula ósea o en sangre periférica mediante citometría de flujo en el plazo de 3 meses a la entrada en el programa. 3.Función orgánica adecuada definida como: a. Función renal definida como: Creatinina sérica basada en la edad/sexo del modo siguiente: Creatinina sérica máxima (mg/dL) - Edad/Varones/Mujeres: 1 a < 2 años/0.6/0.6; 2 a < 6 años/0.8/0.8; 6 a < 10 años/1.0/1.0; 10 a < 13 años /1.2/1.2; 13 a < 16 años/1.5/ 1.4; ¿ 16 años /1.7/1.4. b. Alanino aminotransferasa (ALT) /= 28% confirmado por ecocardiograma (ECO) o fracción de eyección ventricular izquierda (FEVI) >/= 45% confirmada por ecocardiograma o ventriculografía isotópica (MUGA) en el plazo de 7 días de la selección. 4. Médula ósea con >/= 5% de linfoblastos por evaluación morfológica en la selección. 5. Esperanza de vida > 12 semanas. 6. Tres años de edad en el momento de la selección hasta 21 años de edad en el momento del diagnóstico inicial. 7. Estado funcional de Karnofsky (edad >/= 16 años) o de Lansky (edad < 16 años) >/= 50 en la selección. 8. Antes de cualquier procedimiento del programa, se debe obtener el formulario de consentimiento informado por escrito firmado y el formulario de asentimiento, si procede. 9. Se deben cumplir los criterios del hospital para la práctica de leucoaféresis o disponer de un producto de leucoaféresis conservado aceptable. 10. Una vez confirmados todos los demás criterios de elegibilidad, se debe disponer de un producto de leucoaféresis de células no movilizadas recibido y aceptado por el centro de fabricación. Nota: El producto de leucoaféresis no se enviará al centro de fabricación ni será evaluado para su aceptación por el centro de fabricación hasta que se reciba la confirmación documentada de todos los demás criterios de elegibilidad. Otros criterios de inclusión definidos en el protocolo serán de aplicación.

Criterios de exclusión: 1. Recaída de enfermedad extramedular aislada. 2. Pacientes con un síndrome genético concomitante asociado a estados de insuficiencia medular: como pacientes con anemia de Fanconi, síndrome de Kostmann, síndrome de Shwachman o cualquier otro síndrome de insuficiencia medular conocido. No se excluirán los pacientes con síndrome de Down. 3. Los pacientes con linfoma/leucemia de Burkitt (es decir, pacientes con LAL de células B maduras, leucemia con LAL de células B [inmunoglobulina de superficie (IgS) positiva y positividad restringida a kappa o lambda], con morfología L3 French-American-British [FAB] y/o traslocación MYC). 4. Neoplasia maligna previa, excepto carcinoma in situ de la piel o del cuello uterino tratado con intención curativa y sin evidencia de enfermedad activa. 5. Tratamiento previo con cualquier producto de terapia génica. 6. Haber recibido tratamiento previo con cualquier terapia anti-CD19/anti-CD3 o con cualquier otra terapia anti-CD19. 7. Hepatitis B activa o latente o hepatitis C activa (prueba en el plazo de 8 semanas de la selección) o cualquier infección no controlada en la selección. 8. Positividad al virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en el plazo de 8 semanas de la selección. 9. Presencia de enfermedad de injerto contra huésped (EICH) extensa o aguda de grado 2-4. 10. Afectación activa por la neoplasia maligna del SNC, definida como SNC-3 según las guías de la NCCN. Nota: Los pacientes con antecedentes de enfermedad del SNC que se hayan tratado eficazmente serán elegibles. 11. Paciente que haya recibido un medicamento en investigación en los últimos 30 días antes de la selección. 12. Mujeres embarazadas o en período de lactancia. NOTA: las mujeres participantes en el programa con potencial reproductivo deberán tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero u orina realizada en las 48 horas previas a la infusión. 13. Mujeres en edad fértil (definidas como todas las mujeres fisiológicamente capaces de quedarse embarazadas) y todos los varones participantes, salvo que estén utilizando métodos anticonceptivos altamente eficaces durante un período de 1 año después de la infusión de CTL019. Los métodos anticonceptivos altamente eficaces incluyen: a. Abstinencia total (cuando esté en consonancia con el estilo de vida habitual y preferido del paciente). La abstinencia periódica (p. ej., calendario, ovulación, métodos sintotérmicos, postovulación) y el coitus interruptus NO son métodos anticonceptivos aceptables. b. Esterilización de la mujer (ha sido sometida a ooforectomía bilateral quirúrgica con o sin histerectomía), histerectomía total o ligadura de trompas al menos seis semanas antes de tomar el tratamiento del programa. Si sólo se ha realizado ooforectomía, sólo cuando se ha confirmado el estado reproductor de la mujer mediante el seguimiento de la evaluación del nivel hormonal. c. Esterilización del varón (al menos 6 meses antes de la selección). Para las pacientes mujeres participantes en el programa, la pareja varón vasectomizado debería ser la única pareja de dicha paciente. d. Uso de métodos anticonceptivos hormonales orales, inyectados o implantados u otras formas de anticoncepción hormonal que tengan eficacia comparable (tasa de fallo

Evaluar la seguridad de la terapia con CTL019.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:

No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DEU.


HOSPITAL DE SANT JOAN DE DEU.
Esplugues de Llobregat

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación

Estado actual


 EC Finalizado



EC Finalizado