Hemotrial: 2016-002025-11 - Estudio en fase III, aleatorizado, abierto ...

Resumen

Fecha actualización:

2017-03-15 04:54:00

Número EudraCT:

2016-002025-11

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

ALXN1210-PNH-301

Register EU:

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Título del ensayo:

Estudio en fase III, aleatorizado, abierto y controlado con principio activo de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento

Título abreviado:

Estudio de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con HPN sin tratamiento previo con inhibidores del complemento

Código Protocolo del Promotor:

ALXN1210-PNH-301

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

Email coordinador:

Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Alexion Pharmaceuticals Incorporated	Alexion Pharma Spain	Rosa Enrique	United States

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Test	Nombre comercial :	Soliris
Nombre laboratorio farmacéutico:	Alexion Europe SAS	Nombre del producto-fármaco(s):
Código del producto-fármaco:	ALXN1210	Forma farmacéutica:	Concentrate for solution for infusion
Vía de administración:	Intravenous use
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	Si
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	Si
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	Si	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Comparator	Nombre comercial :
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):
Código del producto-fármaco:		Forma farmacéutica:	Concentrate for solution for infusion
Vía de administración:	Intravenous use
Detalles del Fármaco (Principio Activo):
Código promotor:	ALXN1210	Otra información sobre tipo de fármaco:	Fc- and CDR-mod
Concentración del fármaco:
Unidades :	mg/ml milligram	Tipo:	equal
Dosis:	10
Código promotor:		Otra información sobre tipo de fármaco:
Concentración del fármaco:
Unidades :	mg/ml milligram	Tipo:	equal
Dosis:	10
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	Si
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	Si
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	Si	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Trombopenia Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)
Objetivo principal del ensayo:	The purpose of this study is to assess ALXN1210 compared to eculizumab in adult patients with PNH who have never been treated with a complement inhibitor. El objetivo de este estudio es evaluar ALXN1210 en comparación con el eculizumab en pacientes adultos con HPN que nunca han sido tratados con un inhibidor del complemento.
Objetivos secundarios del ensayo:	- safety and tolerability of ALXN1210- efficacy - PK/PD and immunogenicity- long-term safety and efficacy - Seguridad y tolerabilidad de ALXN1210-Eficacia-FC/FD e inmunogenética-Seguridad y eficacia a largo plazo
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:
Criterios de Inclusión:	1. Male or female ? 18 years of age2. PNH diagnosis confirmed by documented by high-sensitivity flow cytometry3. Presence of 1 or more of the following PNH-related signs or symptoms within 3 months of Screening: fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath (dyspnea), anemia (hemoglobin <10 g/dL), history of a major adverse vascular event (including thrombosis), dysphagia, or erectile dysfunction; or history of pRBC transfusion due to PNH.4. LDH level ? 1.5 × ULN at screening.5. All patients must be vaccinated against meningococcal infections within 3 years prior to, or at the time of, initiating study drug6. Female patients of childbearing potential and male patients with female partners of childbearing potential must follow protocol-specified guidance for avoiding pregnancy while on treatment and for 8 months after last dose of study drug.7. Patients must be willing and able to give written informed consent and to comply with all study visits and procedures 1. Varones o mujeres de 18 años de edad o mayores2. Diagnóstico documentado de HPN confirmado mediante citometría de flujo de alta sensibilidad 3. Presencia de 1 o más de los siguientes signos o síntomas relacionados con la HPN en los 3 meses anteriores a la selección: fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, dificultad para respirar (disnea), anemia (hemoglobina < 10 g/dl), antecedentes de un acontecimiento adverso vascular importante (incluida trombosis), disfagia o disfunción eréctil o antecedentes de transfusión de CGR como consecuencia de HPN.4. Nivel de LDH ? 1,5 veces el LSN en la selección.5. Se debe vacunar a todos los pacientes contra la meningitis meningocócica durante los 3 años antes de, o en el momento de, iniciar el fármaco del estudio. 6. Las pacientes en edad fértil y los pacientes con parejas en edad fértil deben seguir las recomendaciones especificadas en el protocolo para evitar el embarazo durante el tratamiento y durante 8 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.7. Los pacientes deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con todas las visitas y procedimientos del estudio
Criterios de exclusión:	1. Current or previous treatment with a complement inhibitor.2. History of bone marrow transplantation.3. Body weight < 40 kilograms.4. Females who plan to become pregnant or are currently pregnant or breastfeeding. Females who have a positive pregnancy test result at Screening or on Day 1.5. Participation in another interventional clinical study or use of any experimental therapy within 30 days before initiation of study drug on Day 1 in this study or within 5 half-lives of that investigational product, whichever is greater.6. History of or ongoing major cardiac, pulmonary, renal, endocrine, or hepatic disease that, in the opinion of the Investigator or Sponsor, precludes the patient’s participation in an investigational clinical trial.7. Unstable medical conditions (eg, myocardial ischemia, active gastrointestinal bleed, severe congestive heart failure, anticipated need for major surgery within 6 months of randomization, coexisting chronic anemia unrelated to PNH) 1. Tratamiento actual o previo con un inhibidor del complemento.2. Antecedentes de trasplante de médula ósea.3. Peso corporal < 40 kg.4. Mujeres que piensen quedarse embarazadas o que estén embarazadas o en periodo de lactancia en ese momento. Mujeres que tienen un resultado positivo en la prueba de embarazo en la selección o el día 1.5. Participación en otro estudio terapéutico intervencionista o uso de cualquier tratamiento experimental en los 30 días previos al inicio del fármaco del estudio el día 1 en este estudio, o durante 5 semividas del producto en fase de investigación, lo que sea mayor6. Antecedentes de enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, endocrina o hepática importante o en curso que, en opinión del investigador o del promotor, excluye la participación del paciente en un ensayo clínico en fase de investigación.7. Trastornos médicos inestables (p. ej., isquemia miocárdica, hemorragia gastrointestinal activa, insuficiencia cardíaca congestiva grave, necesidad prevista de cirugía mayor en el plazo de 6 meses con respecto a la aleatorización, coexistencia de anemia crónica no relacionada con HPN)
Criterios de valoración:	- Percentage of patients who achieve transfusion avoidance (TA)- Normalization of lactate dehydrogenase (LDH) levels - Porcentaje de pacientes que consiguen evitar la transfusión (ET)- Normalización de los niveles de la lactato deshidrogenasa (LDH)
Fases:	Fase III

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	Si	Randomizado:	Si
Abierto:	Si	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	Si
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	Si	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	Si
Centros participantes:
Multinacional europeo:	Si	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:	3	Meses:	0

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	0	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	1
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	3
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	70	En el total del ensayo:	214

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1:

Investigador principal:
Centro:		Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: Hospital Universitari Germans Trias i Pujol de Badalona

Investigador principal:
Centro:	Hospital Universitari Germans Trias i Pujol de Badalona	Población:	BADALONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3:

Investigador principal:
Centro:		Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA	Población:	Majadahonda
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutando
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

Concentración del fármaco:

Concentración del fármaco:

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir:

Para estudios internacionales:

Investigadores

Estado actual