Hemotrial: 2015-003653-17 - Estudio multicéntrico, aleatorizado, pros...

Resumen

Fecha actualización:

2023-07-26 02:19:44

Número EudraCT:

2015-003653-17

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

992

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Título del ensayo:

Estudio multicéntrico, aleatorizado, prospectivo, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia clínicas de la inmunoglobulina humana normal de administración intravenosa BT595 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI) crónica

Título abreviado:

Estudio multicéntrico, aleatorizado, prospectivo, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia clínicas de la inmunoglobulina humana normal de administración intravenosa BT595 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI) crónica

Código Protocolo del Promotor:

992

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Alemania	Biotest AG	Biotest AG	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	IgG Next Generation
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Human Normal Immunoglobulin (iv)\|
Código del producto-fármaco:	BT595	Forma farmacéutica:	Solución para perfusión
Vía de administración:	5 days
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Trombopenia Trombocitopenia inmune primaria (PTI) crónica
Objetivo principal del ensayo:	La finalidad principal de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de BT595 en sujetos adultos con PTI crónica. El objetivo principal del estudio es determinar la tasa de sujetos con respuesta al tratamiento. La respuesta se define como una cifra de trombocitos ¿ 30 × 109/l que como mínimo duplica la cifra de trombocitos basal, confirmada al menos en 2 ocasiones distintas con un mínimo de 7 días de diferencia, y ausencia de hemorragia. La trombocitopenia inmune primaria (PTI) es un trastorno mediado por el sistema inmunitario que se produce por una destrucción de las plaquetas mediada por los anticuerpos. Los pacientes con PTI presentan trombocitopenia grave (número de plaquetas en sangre anormalmente bajo) y corren el riesgo de sufrir hemorragias significativas. Biotest AG está estudiando un fármaco en fase de investigación llamado BT595 (inmunoglobulina intravenosa, IVIg) que no ha sido aprobado para su comercialización por ningún órgano regulador en ningún país para la indicación objeto de estudio. Este estudio debe realizarse con el fin de recibir una nueva autorización de comercialización conforme a las pautas de la ¿Directriz de la Agencia Europea del Medicamento sobre la investigación clínica de inmunoglobulina humana normal para la administración intravenosa (IVIg)¿. El tratamiento con BT595 debería provocar un aumento suficiente de la cifra de plaquetas del paciente. Tradicionalmente, la PTI se trataba en primera línea con corticoesteroides, inmunoglobulina intravenosa (IVIg) o inmunoglobulinas RhoD intravenosas (inmunoglobulina anti-D/RhIg, solo para pacientes no esplenectomizados con Rh D positivo). Los tratamientos de segunda línea también incluyen agonistas de los receptores de trombopoyetina, alcaloides de la vinca y danazol, los inmunodepresores ciclofosfamida, azatioprina y ciclosporina o micofenolato mofetil, así como el anticuerpo monoclonal anti-CD20 rituximab. En casos de complicaciones de hemorragias graves que no responden al tratamiento con fármacos, puede considerarse la esplenectomía como medida de rescate. Para el estudio propuesto, se incluirá a 40 sujetos en alrededor de 18 centros en 6 países de la UE. Esos sujetos recibirán una dosis terapéutica de BT595 de 2 g/kg de peso corporal en un programa de 2 o 5 días. El estudio analizará la eficacia (aumento de la cifra de plaquetas) y la seguridad de BT595. El studio durará aproximadamente 36 día para cada sujeto.
Objetivos secundarios del ensayo:	Los objetivos secundarios de este estudio, además de otras evaluaciones de la eficacia, tienen por fin evaluar la seguridad del BT595.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio multicéntrico, aleatorizado, prospectivo, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia clínicas de la inmunoglobulina humana normal de administración intravenosa BT595 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI) crónica
Criterios de Inclusión:	a) Consentimiento informado por escrito de los sujetos en el que afirman que entienden el propósito y los procedimientos necesarios para llevar a cabo el estudio y que están dispuestos a participar en él. b) Hombres y mujeres de edades comprendidas entre 18 y 75 años de edad, ambos inclusive. c) Diagnóstico de PTI crónica (> 12 meses de evolución), incluido el diagnóstico de PTI resistente, según la definición del Grupo Internacional de Trabajo (Rodeghiero et al., 2009), en la que la PTI se describe como un trastorno autoinmune caracterizado por una trombocitopenia aislada en ausencia de otras causas o trastornos que puedan cursar con trombocitopenia. d) El tratamiento está indicado porque existe un riesgo elevado de hemorragia o una necesidad de elevar la cifra de trombocitos. e) La cifra media de trombocitos en la fase de selección es < 30 × 109/l a partir de 3 recuentos plaquetarios considerados válidos realizados entre, aproximadamente, 7 y 14 días antes de iniciar el tratamiento, sin una cifra de trombocitos individual superior a 35 × 109/l. El sujeto podrá repetir la selección si la cifra media de trombocitos que se obtiene en la fase de selección es ¿ 30 × 109/l. (Nota: Si el sujeto repite la selección, todas las pruebas de laboratorio deben repetirse.)
Criterios de exclusión:	a) Embarazo, métodos anticonceptivos no fiables o estar en periodo de lactancia (solo las mujeres). b) Intolerancia conocida a las inmunoglobulinas o sustancias comparables (por ejemplo, reacción a una vacuna). c) Intolerancia conocida a las proteínas de origen humano o reacciones alérgicas conocidas a los componentes del producto en estudio. d) Participar en otro estudio clínico en los 90 días previos a la inclusión en el estudio o durante el estudio o haber participado previamente en este estudio. e) Ser empleado o familiar directo de algún empleado de la organización de investigación por contrato, del centro del estudio o de Biotest. f) Trombocitopenia secundaria o cualquier afección médica adquirida que se sabe que está asociada a una trombocitopenia secundaria, tales como leucemia linfocítica crónica, linfoma, mieloma múltiple o enfermedad tiroidea, o bien otras formas de trombocitopenia como la trombocitopenia farmacógena, la cirrosis hepática, el síndrome antifosfolipídico, la trombocitopenia ambiental y las enfermedades de la médula ósea. g) Enfermedades concomitantes graves que, a juicio del investigador, interferirían en el estudio, como la anemia hemolítica autoinmune, la insuficiencia renal aguda y la hipertensión arterial no controlada. h) Resultados de laboratorio (por ejemplo, valores anormales de hemoglobina, niveles de transaminasas [alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa], bilirrubina total, creatinina, nitrógeno ureico en sangre e inmunoglobulinas G, A y M) que impiden la participación en el estudio clínico. i) Resultado positivo en la prueba de Coombs (directa e indirecta). j) Procedimientos invasivos planificados durante el periodo del estudio. k) Tratamiento de mantenimiento con inmunoglobulinas (IVIg) administradas por vía intravenosa o infusión de IVIg en los 3 meses previos al inicio del estudio. l) Resistencia al tratamiento con IVIg previo. m) Terapia adicional con una dosis elevada de corticoesteroides (equivalente a > 30 mg de prednisona/día), agonistas de los receptores de trombopoyetina, inmunosupresores y/u otras terapias (por ejemplo, infusión de trombocitos) en el mes previo al inicio del estudio (Nota: Los sujetos que reciben un tratamiento activo para la PTI a dosis estables no pueden modificar la dosis en las 2 semanas previas al inicio del estudio y deben mantener su dosis previa al estudio a lo largo del estudio clínico. Los corticoesteroides no deben administrarse como premedicación. Los tratamientos de rescate en ciclos cortos [por ejemplo, de 1 a 4 días] de dosis elevadas de esteroides y IVIg se permiten hasta 2 semanas antes de incluir el sujeto en el estudio.) n) Antecedentes de episodios trombóticos (como infarto de miocardio, accidente cerebrovascular [incluido el ictus], embolia pulmonar y trombosis venosa profunda) en los 6 meses previos al inicio del tratamiento con BT595 o presencia de importantes factores de riesgo de episodios trombóticos. o) Terapia con vacunas elaboradas con microbios vivos atenuados en los 3 meses previos al inicio del estudio. p) Déficit absoluto y selectivo de inmunoglobulina A (IgA) o de anticuerpos conocidos frente a la IgA.
Criterios de valoración:	Tasa de sujetos con respuesta (R): sujetos con una cifra de trombocitos ¿ 30 × 109/l que como mínimo duplica la cifra de trombocitos basal, confirmada al menos en 2 ocasiones distintas con un mínimo de 7 días de diferencia, y ausencia de hemorragia.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	0	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	1
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	20
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	40	En el total del ensayo:	40

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA

Investigador principal:	Hemostasia y Trombosis
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA	Población:
Provincia:	Málaga	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI SON ESPASES

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI SON ESPASES	Población:	Palma de Mallorca
Provincia:	Islas Baleares	Comunidad:	Baleares, Islas
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3:

Investigador principal:
Centro:		Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir:

Para estudios internacionales:

Investigadores

Estado actual