Ensayo clínico

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
FÁRMACO 1:
Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Imetelstat sodium
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Imetelstat sodium
Código del producto-fármaco:	JNJ-63935937	Forma farmacéutica:	Liofilizado para solución para perfusión
Vía de administración:	4-week treatment cycles (28 days) until treatment
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No
INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Síndrome Mielodisplásico Síndrome Mielodisplásico (SMD)
Objetivo principal del ensayo:	Parte 1: Evaluar la eficacia y seguridad de imetelstat en sujetos con SMD con riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones que hayan recaído o sean refractarios al tratamiento con AEE Parte 2: Comparar la eficacia en términos de independencia de transfusiones RBC TI de imetelstat con placebo en sujetos con SMD de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones que hayan recaído o sean refractarios al tratamiento con AEE. Este es un estudio fase 2/3 multicéntrico de imetelstat que consta de dos partes. La parte 1 es un diseño abierto con un solo grupo para evaluar la eficacia y la seguridad de imetelstat. Aproximadamente 55 pacientes serán incluidos en la parte 1, incluyendo la cohorte de expansión; y seguidos para seguridad mejoría hematológica y reducción de los requerimientos de transfusiones. La parte 2 del estudio se iniciará si los datos de la parte 1 respaldan un perfil de riesgo/beneficio satisfactorio. La parte 2 es un diseño doble ciego, aleatorizado para comparar la eficacia de imetelstat con la de placebo. Aproximadamente 170 pacientes serán aleatorizados en la parte 2 en una proporción 2:1 para recibir imetelstat o placebo, respectivamente. Cada parte del estudio constará a su vez de 3 fases: una fase de selección (de hasta 28 días), una fase de tratamiento, y una fase de seguimiento posterior al tratamiento que continuará hasta la muerte, la pérdida de seguimiento, la retirada del consentimiento o el final del estudio (lo que suceda antes). El final del estudio se define como 2 años después de la entrada en el estudio del último paciente o cualquier momento en el que el promotor dé por finalizado el estudio, lo que suceda antes.
Objetivos secundarios del ensayo:	- Evaluar la seguridad de imetelstat en pacientes con SMD - Evaluar el tiempo de RBC TI y duración de RBC TI - Evaluar la tasa de mejoría hematológica - Evaluar las tasas de RC, RP o remisión completa en médula ósea (RCmo). - Evaluar OS -Evaluar la supervivencia libre de progresión. - Evaluar el tiempo de progresión de AML - Evaluar la tasa y la cantidad de tratamiento de soporte, incluidos las transfusiones y los factores de crecimiento mieloides (Solo parte 2) - Evaluar la farmacocinética e inmunogenicidad de imetelstat en pacientes con SMD -Evaluar el efecto del tratamiento con imetelstat en los resultados comunicados por los pacientes (PROs) -Evaluar el efecto del tratamiento sobre la utilización de recursos Medicos (Solo parte 2) -Evaluar el efecto de imetelstat en el intervalo QTc en un grupo de sujetos (Solo parte 2)
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio para evaluar imetelstat (GRN163L) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones en recaída o refractarios al tratamiento con Agentes Estimulantes de la Eritropoyesis (AEE
Criterios de Inclusión:	1. Hombre o mujeres >/=18 años de edad (o la edad legal de consentimiento en la jurisdicción en la que el estudio se lleva a cabo). 2. Criterios modificados por la Enmienda 1. 2.1 Criterio modificado por Enmienda 2. 2.2 Criterio modificado por Enmienda 3. 2.3. En la Parte 1, el diagnóstico de SMD según los criterios de clasificación de la WHO confirmados por aspirado de médula ósea y biopsia en las 12 semanas anteriores al D1C1. Un informe del laboratorio local del aspirado de médula ósea y biopsia del diagnóstico debe ser revisado y aprobado por el promotor (Anexo 1) En la parte 2, el diagnóstico de SMD según los criterios de clasificación de la WHO confirmados por aspirado de médula ósea y biopsia en las 12 semanas anteriores a la aleatorización. (Anexo 1). Una muestra del aspirado de médula ósea y biopsia debe ser enviada al Revisor Central Independiente de Patología para la confirmación del diagnóstico. Se requiere la revisión del laboratorio central para confirmar el diagnóstico antes de la aleatorización. 3. MDS IPSS de riesgo bajo o intermedio 1 (Anexo 3); 4. Criterio modificado por la Enmienda 1. 4.1. Dependiente de transfusión RBC definida como la necesidad de al menos 4 unidades RBC transfundidas durante un período de 8 semanas durante las 16 semanas anteriores al D1C1 (Parte 1) o aleatorización (Parte 2) (definido en la Sección 3.1); la Hg pretransfusional debe ser /=1.5 g / dl o disminución de los requisitos transfusionales de glóbulos rojos de al menos 4 unidades en 8 semanas 5.2.1 Dependencia de transfusiones o disminución de la Hb >/=1,5 g/dl tras la mejoría hematología después de como mínimo 8 semanas de tratamiento con terapias descritas en el criterio de inclusión 5.1, en ausencia de otra explicación 5.4. Nivel de EPO endógeno en suero >500 mU / ml; (...) Por favor referir al Protocolo para más información
Criterios de exclusión:	1. Participante tiene alergias conocidas, hipersensibilidad, o intolerancia a imetelstat o sus excipients. (refierase al IB 25) 2. El participante ha recibido un fármaco experimental o en fase de investigación o ha utilizado un producto sanitario invasivo en fase de investigación en el plazo de los 30 días anteriores a D1C1 (Parte 1) o a la Aleatorización (Parte 2) (según definición en la Sección 3.1) o se encuentra actualmente participando en un estudio de investigación 3. Tratamiento previo con imetelstat 4. Criterio modificado por Enmienda 2 4.1. Haber recibido corticosteroides a dosis superiores a 30 miligramos por día de prednisona o equivalente, tratamiento con el factor de crecimiento dentro de las 4 semanas anteriores al D1C1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2) 5. El criterio 5 se modifica por la enmienda 2. 5.1 Antes del tratamiento con un agente hipometilante (ej, azacitidina, decitabina); 5.2. El criterio 5.2 se sustituye por el criterio 5.2.1, según la Enmienda5. 5.2.1. Tratamiento previo con lenalidomida, talidomida u otros análogos de la talidomida. - Tratamiento previo con lenalidomioda. - Haber recibido ESA o cualquier quimioterapia, inmunomoduladores 5.3 El criterio 5.3 se sustituye por el criterio 5.3.1, según la Enmienda5 5.3.1 Haber recibido un AEE o cualquier tratamiento frente al SMD, quimioterapia, inmunomoduladores o inmunosupresores en el plazo de las 4 semanas anteriores a D1C1 (Parte 1) o a la Aleatorización (Parte 2) (8 semanas en el caso de los AEE de acción prolongada). 6. Antecedente de trasplante de células germinales hematopoyéticas; 7. Anemia atribuida a otros factores distintos del síndrome mielodisplásico (tales como hemolisis, insuficiencia renal crónica, hepatitis, hemorragia gastrointestinal); 8. Cirugía mayor en el plazo de las 4 semanas anteriores al C1D1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2) (se excluyen la colocación de un acceso vascular y otras intervenciones quirúrgicas menores); 9. Diagnóstico o tratamiento de proceso maligno distinto del síndrome mielodisplásico, con la excepción de: 9.1. Proceso maligno tratado con intención curativa y sin enfermedad activa conocida en los >/=3 años anteriores al C1D1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2) 9.2. Cáncer cutáneo de tipo no melanoma o lentigo maligno tratados adecuadamente y sin signos de enfermedad 9.3. Carcinoma in situ de cuello uterino tratado adecuadamente y sin signos de enfermedad; 10. Enfermedad cardiovascular clínicamente importante, como arritmia no controlada o sintomática, insuficiencia cardiaca congestiva o infarto de miocardio en el plazo de los 6 meses anteriores al C1D1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2), cualquier cardiopatía de Clase 3 (moderada) o Clase 4 (severa) según la clasificación funcional de la New York Heart Association (...) Para una mayor información, véase el protocolo
Criterios de valoración:	Porcentaje de participantes sin ninguna transfusión de glóbulos rojos (RBC) durante cualquier periodo de 8 semanas consecutivas.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:
Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No
COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:
Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:
Años:		Meses:
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:
Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):
POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	0	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	1
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	16
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	140	En el total del ensayo:	200

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR	Población:
Provincia:	Cádiz	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE VALME

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE VALME	Población:	Sevilla
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)	Población:	SALAMANCA
Provincia:	Salamanca	Comunidad:	Castilla y León
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA	Población:	BADALONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 7:

Investigador principal:
Centro:		Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ	Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 9: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA	Población:	Majadahonda
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 11: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 12: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS	Población:	OVIEDO
Provincia:	Asturias	Comunidad:	Principado de Asturias
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutando
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	Desconocido En marcha Finalizado No iniciado Reclutamiento cerrado En Marcha
Estadio: