Hemotrial: 2015-000946-41 - Estudio Fase 2, aleatorizado, ciego, multi...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 16:55:35

Número EudraCT:

2015-000946-41

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

63935937MYF2001

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Título del ensayo:

Estudio Fase 2, aleatorizado, ciego, multicéntrico, para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat (GRN163L) en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo en recaída o refractarios a inhibidores de la quinasa de Janus (JAK).

Título abreviado:

Estudio para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo tratados previamente con inhibidores de la quinasa de Janus (JAK).

Código Protocolo del Promotor:

63935937MYF2001

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

Email coordinador:

Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Estados Unidos	Geron Corporation	Geron Corporation	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Imetelstat sodium
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Imetelstat sodium
Código del producto-fármaco:	JNJ-63935937	Forma farmacéutica:	Liofilizado para solución para perfusión
Vía de administración:	13 cycles or until disease progression
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Sindromes Mieloproliferativos La Mielofibrosis (MF) se clasifica como una neoplasia mieloproliferativa (MPN)
Objetivo principal del ensayo:	Los objetivos principales de este estudio son: evaluar la tasa de respuesta esplénica y la tasa de respuesta sintomática ante dos niveles de dosis de imetelstat (9,4 mg/kg y 4,7 mg/kg de imetelstat por vía intravenosa [iv] cada 3 semanas) en sujetos con MF intermedia 2 o de alto riesgo recidivantes o resistentes al tratamiento con inhibidores de JAK. Estudio aleatorizado (medicación del estudio se asigna al azar), multicéntrico (más de un hospital, escuela médica o clínica participan), de dos regímenes de dosificación (brazos de tratamiento) de imetelstat como tratamiento único en pacientes MF de riesgo intermedio 2 o de alto riesgo cuya enfermedad haya recaído o es refractaria al tratamiento con un inhibidor de JAK. El estudio principal tendrá 3 fases: fase de selección (21 días antes de la aleatorización); fase de tratamiento simple ciego (desde la aleatorización hasta la interrupción del fármaco); y fase de seguimiento (hasta el fallecimiento, la pérdida del seguimiento, la retirada del consentimiento o el final del estudio, lo que antes ocurra). Los sujetos del brazo 1 recibirán 9,4 miligramos (mg)/kilogramo (kg) de imetelstat intravenoso (IV) cada 3 semanas hasta que se produzca la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable o finalización del estudio y los sujetos del brazo 2 recibirán 4,7 mg/kg de imetelstat IV cada 3 semanas hasta que se produzca la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable o finalización del estudio. Los participantes del brazo 2 pueden continuar con su dosis de imetelstat actual o aumentarla a 9,4 mg/kg a decisión del investigador. Se evaluará principalmente la tasa de respuesta esplénica y la respuesta sintomática. La seguridad de los sujetos será monitorizada durante todo el estudio. El estudio está cerrado para la inclusión de sujetos. Los sujetos que se estén beneficiando del tratamiento del estudio continuaran recibiendo imetelstat en una fase de extensión durante aproximadamente 2 años o hasta perdida de beneficio o toxicidad inaceptable. Los sujetos que participen en la fase de extensión serán seguidos para seguridad recogiendo eventos adversos graves y estado de supervivencia. La fase de extensión terminará aproximadamente 2 años después del punto de corte clínico para el análisis final, o cuando el promotor termine el estudio, lo que antes ocurra.
Objetivos secundarios del ensayo:	Los objetivos secundarios son: evaluar la seguridad de imetelstat; evaluar la remisión completa (RC) o la remisión parcial (RP), la mejoría clínica (MC), la respuesta esplénica, la respuesta sintomática y la respuesta de la anemia según los criterios de investigación y tratamiento de las neoplasias mieloproliferativas del Grupo de trabajo internacional (GTI-TMP) modificados en 2013, la duración de las respuestas y la supervivencia global (SG); evaluar la farmacocinética (FC) de imetelstat; evaluar la relación de la respuesta FC y farmacodinámica (FD) con factores como la concentración de hemoglobina, el tamaño del bazo y el recuento de plaquetas; evaluar la inmunogenicidad de imetelstat; y evaluar el efecto del tratamiento sobre los resultados comunicados por los pacientes (RCP).
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio Fase 2, aleatorizado, ciego, multicéntrico, para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat (GRN163L) en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo en recaída o refractarios a inhibidores de la quinasa d
Criterios de Inclusión:	- Diagnóstico de MFP según los criterios revisados de la OMS; PTE-MF o PPV-MF según los criterios de IWG-MRT - MF intermedia 2 o de alto riesgo según el Sistema internacional de puntuación pronóstica (DIPSS) - Esplenomegalia medible antes del ingreso en el estudio, demostrable mediante medición del bazo palpable a 5cm o más (>=) por debajo del reborde costal o volumen del bazo de >= 450 cm^3 medido mediante RM. - Síntomas activos de MF demostrables mediante una puntuación de los síntomas de al menos 5 puntos ( en una escala de 0 a 10) en al menos uno de los síntomas, o una puntuación de 3 o más en al menos 2 de los síntomas. - Enfermedad progresiva documentada durante o después del tratamiento con un inhibidor de JAK - Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group de 0, 1 o 2
Criterios de exclusión:	- Recuento de blastos en sangre periférica de >= 10% o recuento deblastos en médula ósea de >=10% - Tratamiento previo con Imetelstat - Cirugía mayor en las 4 semanas previas a la aleatorización - Infección activa sistemica por hepatitis que requiera tratamiento (se permiten entrar en el estudio a ortadores de virus de hepatitis), de cualquier tipo o enfermedad hepática aguda o crónica incluyendo cirrosis - Historia previa de trasplante de células progenitoras hematopoyéticas
Criterios de valoración:	Porcentaje de pacientes participantes que consiguen una reducción del volumen del bazo mayor o igual al 35 % en la semana 24 (La tasa de respuesta esplénica se define como la proporción de pacientes que consiguen una reducción del volumen del bazo mayor o igual al 35 % en la semana 24 con respecto al momento basal determinada mediante pruebas de imagen). Porcentaje de pacientes participantes que consiguen una reducción del volumen del bazo mayor o igual al 50 % en la puntuación total de síntomas en la semana 24 (La tasa de respuesta sintomática se define como la proporción de pacientes que consiguen una reducción mayor o igual al 50 % en la puntuación total de síntomas en la semana 24 con respecto al momento basal, determinada por el diario Formulario de evaluación de los síntomas de mielofibrosis (MFSAF) versión 2.0)
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	0	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	1
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	15
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	102	En el total del ensayo:	200

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN	Población:	PALMAS DE GRAN CANARIA (LAS)
Provincia:	Las Palmas	Comunidad:	Canarias, Islas
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)	Población:	SALAMANCA
Provincia:	Salamanca	Comunidad:	Castilla y León
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE	Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO RAMON Y CAJAL

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO RAMON Y CAJAL	Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 7: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA	Población:	VALENCIA
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir:

Para estudios internacionales:

Investigadores

Estado actual