Hemotrial: 2014-000074-19 - Trasplante alogénico de NiCord®, células...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 17:41:56

Número EudraCT:

2014-000074-19

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

GCP#03.01.020

Register EU:

PDF / enlace ensayo:

Título del ensayo:

Trasplante alogénico de NiCord®, células madre y progenitoras derivadas de sangre de cordón umbilical expandidas ex vivo, en pacientes adolescentes y adultos con neoplasias hematológicas malignas

Título abreviado:

Trasplante de Nicord, Celulas madre y progenitoras de sangre de cordón umbilical en pacientes adolescentes y adultos con cáncer en la sangre (neoplasias hematológicas malignas)

Código Protocolo del Promotor:

GCP#03.01.020

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

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Persona de contacto:

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Israel	Gamida Cell Ltd	Gamida Cell Ltd	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	NiCord (CF cultured fraction and NF non-cultured f
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	allogeneic, umbilical cord blood-derived, non-expa
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Suspensión inyectable
Vía de administración:	A single dose of the IMP will be administered. Tot
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Trasplante Hematopoyético Neoplasias hematológicas de alto riesgo
Objetivo principal del ensayo:	Evaluar la incidencia acumulada de pacientes con un injerto de neutrófilos derivado de NiCord® 42 días después del trasplante Evaluar la incidencia de rechazo de un injerto secundario 180 días después del trasplante de NiCord En los trasplantes alogénicos de células madre se utilizan células madre (células formadoras de sangre) de un donante sano. Algunos de los riesgos asociados al trasplante de sangre de cordón umbilical se deben al hecho de que la unidad de sangre de cordón umbilical tiene una escasa cantidad de células madre. El objetivo de este estudio es probar un modo de aumentar la cantidad de células madre progenitoras en la unidad de sangre de cordón umbilical. Esta nueva técnica se denomina NiCord®. Cada año aumenta el número de personas tratadas con trasplante de células madre de sangre de cordón umbilical. La principal diferencia entre el trasplante de células madre de sangre de cordón umbilical y de un donante adulto es que en la sangre de cordón umbilical existe una menor cantidad de células madre. El trasplante de sangre de cordón umbilical podría ser más seguro si se aumentara la cantidad de células madre. El principal objetivo de este estudio es determinar si NiCord® es un método seguro para aumentar la cantidad de células madre. NiCord® es un método en investigación, lo que significa que está en pruebas en otros estudios de investigación y que no ha sido aprobado por la Agencia Gubernamental de Control de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA), ni por la EMA ni por la Agencia Española. NiCord® puede mejorar las posibilidades de trasplante satisfactorio de células de sangre de cordón umbilical acelerando la recuperación de producción de células sanguíneas. También puede reducir el tiempo de hospitalización y el riesgo de sufrir infecciones o complicaciones hemorrágicas. Si los resultados de este estudio son favorables, pueden producirse beneficios para los pacientes en el futuro.
Objetivos secundarios del ensayo:	Tiempo desde la perfusión hasta el injerto de neutrófilos Tiempo desde la perfusión hasta el injerto de plaquetas Incidencia del injerto de plaquetas a los 100 días Proporción de mortalidad sin recidiva a los 100 días Incidencia de EICH aguda de grado II-IV y III-IV a los 100 días Incidencia de EICH crónica (limitada o extensiva) 180 días y 1 año después Incidencia de rechazo de un injerto secundario un año después del trasplante de NiCord® Supervivencia global 180 días y 1 año después Seguridad y tolerabilidad del trasplante de NiCord®
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Trasplante alogénico de NiCord®, células madre y progenitoras derivadas de sangre de cordón umbilical expandidas ex vivo, en pacientes adolescentes y adultos con neoplasias hematológicas malignas
Criterios de Inclusión:	1.Los pacientes deben tener entre 12y65años de edad 2.Pacientes con una de las siguientes neoplasias hematológicas malignas:Leucemia linfoblástica aguda en una de las fases siguientes:a.Primera remisión morfológica completa de alto riesgo(CR1),definida como uno o varios de los siguientes:-Presencia de t(4;11),t(9;22),t(1;19)o reordenamientos de M/L t(11q23).-Leucocitosis extrema(LEUC>30 000/JlparaLLA-Bo>100 000/Jl para LLA-T).-Más de 4semanas en conseguir la remisión completa después de la terapia de inducción.b.Segunda remisión o posterior Leucemia mielógena aguda en una de las fases siguientes:a.Primera remisión morfológica completa(CR1)que NOse considere como riesgo favorable: Riesgo favorable se define como tener uno de los siguientes:-t(8,21)sin mutación cKIT,-inv(16)sin mutación cKIT o t(16;16),-cariotipo normal conNPM1 mutado y sin duplicación en tándem interna deFLT-3,-cariotipo normal con doble mutaciónCEBPA,-APLen primera o segunda remisión molecular al final de la consolidación.b.Segunda remisión o posterior Leucemia mielógena crónica en una de las fases siguientes:a.Fase crónica con una o varias de las siguientes características:-Imposibilidad de conseguir una respuesta hematológica o citogenética principal a nilotinib o dasatinib-Intolerancia/fracaso de los dos inhibidores de laTKI-Cualquier mutaciónT3151.b.Fase acelerada con una o varias de las siguientes características:- cientes con un diagnóstico reciente que no alcanzan una respuesta óptima a losTKI-Pacientes tratados conTKI que evolucionen desde una fase crónica.c.Crisis de blastos(mieloides y linfoides)en remisión morfológica completa Síndrome mielodisplásico con una categoría de riesgo en el IPSSdeINT-1 o superior y40%mediante ecocardiografía,tomografía computarizada oRMcardíaca-Pruebas de función pulmonar que demuestren unaFVCyFEV1>50%de lo pronosticado para la edad yDLCO>50%de lo pronosticado-Renal:Prueba de aclaramiento de creatinina mayor o igual a60ml/min-Hepática:Bilirrubina sérica
Criterios de exclusión:	1. Linfoma de células NK, linfoma de Burkitt. 2. Diagnóstico de LLC / LLCP. 3. SMD o LMC con fibrosis "marcada" o "3+". 4. Que hayan transcurrido menos de 21 días desde el inicio de último ciclo de quimioterapia del paciente y el inicio de la pauta de preparación del trasplante de células madre (fármacos intratecales, hidroxiurea, inhibidores de la tirosina quinasa, agentes de hipometilación y rituximab no se consideran quimioterapia). 5. Toxicidades persistentes clínicamente significativas previas a la quimioterapia que, en opinión del investigador, hagan que el sujeto no sea apto para el trasplante. 6. Presencia de anticuerpos anti-HLA a la USC de NiCord® seleccionada (IFM > 3000). 7. Infección por el VIH o serología positiva del VIH. 8. Hepatitis B , hepatitis C o VEB activas determinadas por serología o PCR. 9. Embarazo (según indique el resultado positivo en la analítica de gonadotropina coriónica humana (hCG), o lactancia. 10. Neoplasia maligna activa, salvo la neoplasia que causa el trasplante de SCU, durante los 12 meses siguientes a la inclusión. Estarán permitidos el carcinoma de células escamosas de la piel completamente resecado, carcinoma de células basales o carcinoma de cuello uterino in situ durante los 12 meses siguientes a la inclusión. 11. Infecciones bacterianas, fúngicas o víricas no controladas o enfermedades concomitantes graves que, según el criterio del investigador principal, indiquen que el paciente no podría tolerar un trasplante. 12. Pacientes con signos y síntomas de una enfermedad activa del sistema nervioso central (SNC), incluida la leucemia o el linfoma del SNC. 13. Pacientes con un nivel de alelos 8/8 compatible con HLA y donantes emparentados o no que estén disponibles. Por ejemplo, los pacientes que tengan un familiar donante haploidéntico no serán excluidos. 14. Pacientes que hayan recibido un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas con anterioridad. 15. Alergia a la gentamicina bovina o cualquier otro producto que pueda interferir en el tratamiento. 16. Psicológicamente incapaz de someterse a un trasplante de médula ósea (TMO) con aislamiento estricto asociado o antecedentes documentados de incumplimiento médico y/o enfermedad psiquiátrica y/o situaciones sociales que puedan limitar el cumplimiento de los requisitos del estudio. 17. Pacientes que hayan participado en otro ensayo clínico o que hayan recibido un tratamiento en investigación 30 días antes del envío de la USC al centro de producción, salvo que lo apruebe el promotor.
Criterios de valoración:	1. incidencia acumulada de pacientes con un injerto de neutrófilos derivado de NiCord® 42 días después del trasplante 2. incidencia de rechazo de un injerto secundario 180 días después del trasplante de NiCord®
Fases:	Fase IFase II

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	1	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	0
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	5
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	10	En el total del ensayo:	20
Población de pacientes: 2
Rango de edad:
Menores de edad:	-1	Adultos (18-64 años):
Mayores (>=65 a/ños):
Sexo:
Mujer:		Hombre:
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:	Department of Hematology
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	VALENCIA
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo: