Hemotrial: 2013-005454-30 - Estudio de extensión, abierto, de fase II...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 09:46:36

Número EudraCT:

2013-005454-30

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

C-935788-049

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Título del ensayo:

Estudio de extensión, abierto, de fase III del fostamatinib disodium en el tratamiento de púrpura trombocitopénica idiopática persistente/crónica

Título abreviado:

Estudio del fostamatinib disodium en el tratamiento de púrpura trombocitopénica.

Código Protocolo del Promotor:

C-935788-049

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

Email coordinador:

Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Estados Unidos	Rigel Pharmaceuticals, Inc.	Rigel Pharmaceuticals, Inc.	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	fostamatinib disodium tablets
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	fostamatinib disodium
Código del producto-fármaco:	R935788	Forma farmacéutica:	Comprimido recubierto con película
Vía de administración:	24 weeks of treatment
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	fostamatinib disodium tablets
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Fostamatinib disodium
Código del producto-fármaco:	R935788	Forma farmacéutica:	Comprimido recubierto con película
Vía de administración:	2 years
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Trombopenia púrpura trombocitopénica idiopática persistente/crónica
Objetivo principal del ensayo:	El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de fostamatinib en sujetos con PTI persistente/crónica. N/A
Objetivos secundarios del ensayo:	Los objetivos secundarios de este estudio son establecer la eficacia a largo plazo de fostamatinib para lograr y mantener un recuento plaquetario estable en sujetos que completen la fase de tratamiento del Estudio C-935788-047 o el Estudio C-935788-048, así como evaluar el perfil farmacocinético (FC) de fostamatinib en sujetos con PTI persistente/crónica.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio de extensión, abierto, de fase III del fostamatinib disodium en el tratamiento de púrpura trombocitopénica idiopática persistente/crónica
Criterios de Inclusión:	1. El sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de proporcionar su consentimiento informado por escrito mediante la firma de un Formulario de consentimiento informado aprobado por la JRI antes de participar en ningún procedimiento específico del estudio. 2. Los sujetos deben haber completado la evaluación de la Semana 24 del Estudio C-935788-047 o C-935788-048 o haberse retirado de forma prematura (a partir de la Semana 12) debido a la falta de respuesta. No deben haber transcurrido más de 7 días entre el último día de tratamiento en el Estudio C-935788-047 o C-935788-048 y la administración inicial (Día 1) del Estudio C-935788-049. 3. Hombre o mujer de al menos 18 años de edad. 4. Las mujeres deben haber entrado en la menopausia al menos hace 1 año o deben ser quirúrgicamente estériles; o, en el caso de una mujer en edad fértil, no debe estar embarazada o en período de lactancia y debe aceptar utilizar un método anticonceptivo aceptable durante el tiempo que dure el ensayo y durante 30 días con posterioridad a la última dosis. Los métodos anticonceptivos aceptables se definen como: anticonceptivos hormonales (píldora, inyección o implanteasociados con la inhibición de la ovulación (oral, intravaginal, transdérmico, inyectable o implantable) utilizados sistemáticamente durante al menos 30 días antes de la inscripción, dispositivo intrauterino (DIU), método de doble barrera (es decir, preservativo y espermicida, o preservativo y diafragma) o abstinencia totalun sistema intrauterino de liberación de hormonas (SIU), pareja vasectomizada siempre y cuando dicha pareja sea la única pareja sexual de la paciente y se haya evaluado médicamente el éxito de dicha operación, o abstinencia total, definida como el evitar las relaciones sexuales heterosexuales durante el periodo de tratamiento completo del estudio. 5. En opinión del investigador, el sujeto tiene la capacidad para entender la naturaleza del estudio y cualquier riesgo que conlleve su participación, así como para comunicarse de manera satisfactoria con el investigador.
Criterios de exclusión:	1.Cualquier sujeto que interrumpa su participación en el Estudio C-935788-047 o C-935788-048 con anterioridad a la Semana 12 o por cualquier motivo distinto de la falta de respuesta. Tras la consulta entre el investigador y el promotor, se pueden considerar excepciones, caso por caso, para lo que se deberá anotar el motivo concreto para la excepción. 2.Sujetos con hipertensión mal controlada durante el Estudio C-935788-047 o C-935788 048, definida como presión arterial sistólica >= 140 mmHg o diastólica >= 90 mmHg persistente o repetida, esté el sujeto recibiendo o no un tratamiento para la hipertensión. 3.Sujetos con las siguientes anomalías de laboratorio en el momento de la inscripción (Día 1): un recuento leucocitario < 2000/µl, un recuento de neutrófilos de < 1000/µl, un recuento de linfocitos < 750/µl, Hgb < 10 g/dl o niveles de transaminasas (ALT, AST) > 1,5x LSN, bilirrubina > 1,5x LSN, o una tasa estimada de fibrilación glomerular (eGFR) < 30 ml/min. 4.Sujetos que tengan una infección significativa, una infección aguda como la gripe o un proceso inflamatorio conocido en el momento de inscripción en este estudio. 5.Sujetos que hayan recibido sangre o algún producto sanguíneo dentro de las 2 semanas anteriores a su inscripción (se permite el uso de IGIV o anti-D si se utilizan como tratamiento de rescate).
Criterios de valoración:	Versión 1: La primera versión delde este criterio de valoración principal de la eficacia tiene el fin de evaluar la eficacia entre todos los pacientes mientras reciben el tratamiento activo en uno de los estudios previos, en el estudio de extensión actual o en ambos. En esta versión del criterio de valoración principal de la eficacia, se busca lograr y mantener un recuento plaquetario estable, tal como se define a continuación: 1) Logro de un recuento plaquetario de al menos 50.000/?l dentro de las 12 semanas posteriores al comienzo del tratamiento activo. 2) Logro de una respuesta plaquetaria estable sostenida; definida como no tener en dos visitas (separadas al menos por 4 semanas) un recuento plaquetario < 50.000/?l, sin una visita de intervención con un recuento plaquetario de ? 50.000/?l no relacionado con el tratamiento de rescate, dentro de un periodo de 12 meses después del logro inicial del recuento plaquetario objetivo (ver más arriba). El comienzo del tratamiento activo puede tener lugar en el estudio anterior o en el estudio de extensión actual, dependiendo de cuándo el sujeto recibió por primera vez el tratamiento activo. Los sujetos que interrumpan el tratamiento debido a la falta de eficacia o a un AA antes de los 12 meses posteriores al logro de un recuento plaquetario de al menos 50.000/?l se considerarán fallos. Este criterio de valoración se resumirá utilizando recuentos y porcentajes, junto con un intervalo de confianza exacto del 95% (Clopper-Pearson) para el porcentaje real. Versión 2: La segunda versión delde este criterio de valoración principal de la eficacia tiene como objetivo comparar fostamatinib y placebo en un mismo sujeto y entre estudios en los sujetos aleatorizados para recibir placebo en cualquiera de los dos estudios anteriores. En esta versión del criterio de valoración principal de la eficacia se busca lograr y mantener un recuento plaquetario estable definido del siguiente modo: 1) Logro de un recuento plaquetario de al menos 50.000/?l dentro de las 12 semanas posteriores al inicio del tratamiento (tratamiento con placebo en el estudio anterior y tratamiento con fostamatinib en el estudio actual). 2) Y logro de una respuesta plaquetaria estable sostenida; definida como no tener en dos visitas (separadas al menos por 4 semanas) un recuento plaquetario < 50.000/?l, sin una visita de intervención con un recuento plaquetario de ? 50.000/?l no relacionado con el tratamiento de rescate, dentro de un periodo de 12 semanas después del logro inicial del recuento plaquetario objetivo (ver más arriba). Los sujetos que interrumpan el tratamiento debido a la falta de eficacia o a un AA antes de las 12 semanas posteriores al logro de un recuento plaquetario de al menos 50.000/?l se considerarán fallos. Las hipótesis nula y alternativa para la comparación de fostamatinib frente a placebo son las siguientes: H0: pF = pP frente a H1: pF ? pP donde pF y pP denotan las proporciones reales al lograr y mantener un recuento plaquetario estable para fostamatinib y placebo, respectivamente. La hipótesis nula se probará utilizando una prueba de McNemar bilateral realizada con un nivel de significación de 0,05.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	0	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	1
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	11
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	100	En el total del ensayo:	150

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: INSTITUT CATALA DONCOLOGIA - HOSPITAL GERMANS TRIAS I PUJOL

Investigador principal:	N/A
Centro:	INSTITUT CATALA DONCOLOGIA - HOSPITAL GERMANS TRIAS I PUJOL	Población:	BADALONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ	Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	VALENCIA
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:	Inicial

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir:

Para estudios internacionales:

Investigadores

Estado actual