Ensayo clínico

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
FÁRMACO 1:
Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Células Mononucleares troncales adultas autólogas
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	células mononucleares troncales adultas autólogas
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Solución para perfusión
Vía de administración:	single dose
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No
INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
PLACEBO 1:
¿Se ha usado un placebo en el ensayo?:	Si	Formato del placebo:	Solution for infusion
Modo de administración del placebo:	Intracoronary use

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Terapia Celular Miocardiopatía dilatada de oriden idiopático
Objetivo principal del ensayo:	Valorar comparativamente la eficacia de la inyección intracoronaria de Células Mononucleares troncales adultas autólogas de médula ósea no expandidas sobre la mejora de la función ventricular, en pacientes con Miocardiopatía Dilatada de origen idiopático que reciben tratamiento médico convencional, frente a un grupo control al que se le administrará un producto placebo más el tratamiento médico convencional. Varios ensayos clínicos aleatorizados y metanálisis han demostrado una mejoría significativa en la función ventricular postinfarto tras una infusión intracoronaria de células mononucleadas derivadas de médula ósea (BMMNC). Aunque el papel de la terapia celular en el tratamiento de enfermedades cardiacas isquémicas ha sido extensamente estudiado, su aplicación potencial en la enfermedad cardiaca congestiva por otras causas, no ha sido estudiado en profundidad, pese a que aún constituye una causa importante de muerte cardiovascular. Es el caso de la miocardiopatía de origen no isquémico, que es una causa importante de fallo cardiaco. Junto a esta experiencia, el grupo de investigación en cardiología del Hospital Reina Sofía de Córdoba ha finalizado un ensayo clínico en fase II con un seguimiento de 12 meses (NCT00629096, EudraCT 2007-003088-36) para analizar la seguridad y eficacia de una infusión intracoronaria de BMMNCs en 27 pacientes con DC (Suárez de Lezo J. et al. 2013). En este estudio se observó una mejoría en la clase funcional NYHA y una reducción en los niveles plasmáticos de BNP, sin acontecimientos adversos. No obstante estudios más amplios, controlados y aleatorizados son necesarios para comprender los mecanismos biológicos del efecto de las BMMNCs en el miocardio, y de los factores que influyen en la respuesta clínica a la terapia regenerativa con las células autólogas en pacientes con DC. Hemos diseñado un ensayo clínico fase III, controlado con placebo, aleatorizado y doble ciego para estudiar la eficacia, medida como la recuperación funcional ventricular (variable principal), así como la seguridad de una infusión intracoronaria de BMMNCs autólogas versus placebo, en combinación con el tratamiento convencional, en pacientes con DC idiopática.
Objetivos secundarios del ensayo:	? Analizar los factores clínicos, funcionales y biológicos predictores de buena respuesta al tratamiento con células mononucleares troncales adultas autólogas de médula ósea no expandidas, en términos de recuperación funcional. ? Determinar, a la vista de los resultados obtenidos, el protocolo idóneo de aplicación de terapia celular al tratamiento de MD de origen idiopático. ? Confirmar la seguridad del producto y de la vía de administración, demostrada en estudios previos.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Ensayo clínico multicéntrico fase III, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo para evaluar la eficacia de la infusión intracoronaria de Células Mononucleares adultas autólogas de médula ósea no expandidas sobre la recuperación funcional e
Criterios de Inclusión:	1. Pacientes de ambos sexos, con edades comprendidas entre 18 y 70 años. 2. Pacientes diagnosticados de MD de origen idiopático establecida mediante ecocardiografía (1), 3. Evolución mínima desde el diagnóstico de 6 meses (2), 4. Ausencia de lesiones coronarias comprobadas mediante TAC multicorte y/o estudio hemodinámico, realizado tras la inclusión del paciente en el ensayo o durante los 6 meses previos la firma del consentimiento informado para el ensayo. 5. Pacientes con tratamiento farmacológico estable durante al menos 6 meses previos a su inclusión (de forma individualizada ajustándose según grado funcional). 6. FEVI< 40% o FEVI 40%-50% si VTDVI > 110 ml/m2 7. Presencia de ritmo sinusal. 8. Pacientes que otorguen su consentimiento informado para la participación en el ensayo clínico. 9. Parámetros analíticos normales, definidos por: ? Leucocitos ? 3000 ? Neutrófilos ? 1500 ? Plaquetas ? 100000 ? AST/ALT ? 2,5 rango estándar institución ? Creatinina ? 2,5 mg/dl 10. Las mujeres en edad fértil(3) deberán obtener resultados negativos en una prueba de embarazo realizada en el momento de la inclusión en el estudio y comprometerse a usar un método anticonceptivo médicamente aprobado mientras dure el estudio. Se describe como método anticonceptivo efectivo aquel método anticonceptivo oral (que combine estrógenos con gestágenos) o de otro tipo como, por ejemplo, un anticonceptivo hormonal inyectable, implantable o en parche, DIU o esterilización quirúrgica.
Criterios de exclusión:	1. Miocardiopatías Dilatadas Secundarias. 2. Antecedentes recientes de miocarditis en los 6 meses previos a la firma del consentimiento informado. 3. Pacientes susceptibles de tratamiento con resincronización. Serán pacientes susceptibles de resincronización aquellos pacientes con IC que tengan un QRS > 150, presenten sintomatología y que no respondan al tratamiento farmacológico. No se excluirán aquellos pacientes que hayan sido sometidos a una resincronización antes de los 6 meses previos a la inclusión, y que no hayan respondido a la misma (no hayan modificado la Fracción de Eyección). 4. Pacientes en lista de espera activa de Trasplante cardiaco. 5. Coexistencia de otras enfermedades sistémicas graves. 6. Coexistencia de cualquier tipo de enfermedad hematológica. 7. Mujeres embarazadas, en periodo de lactancia, o en edad fértil que no estén usando un método anticonceptivo eficaz. 8. Pacientes que estén actualmente participando o hayan finalizado su participación en un ensayo clínico en un periodo inferior a 3 meses o que hayan participado en un ensayo clínico de Terapias Avanzadas (terapia celular, terapia génica o ingeniería de tejidos) en cualquier momento previo. 9. Pacientes con tumores malignos o pre-malignos. 10. Serología positiva para HBV, HCV o HIV. 11. Pacientes que en el momento de la inclusión en el ensayo estén tomando algún medicamento prohibido por protocolo. Se define un ?periodo de lavado? de 2 meses para poder ser incluido en el ensayo.
Criterios de valoración:	Cambios en la función ventricular determinados angiográficamente.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:
Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No
COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:
Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:
Años:		Meses:
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:
Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):
POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	0	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	1
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	51
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE JEREZ DE LA FRONTERA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DE JEREZ DE LA FRONTERA	Población:	JEREZ DE LA FRONTERA
Provincia:	Cádiz	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR	Población:
Provincia:	Cádiz	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFIA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFIA	Población:
Provincia:	Córdoba	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA NIEVES

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA NIEVES	Población:	GRANADA
Provincia:	Granada	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO JUAN RAMON JIMENEZ

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO JUAN RAMON JIMENEZ	Población:	HUELVA
Provincia:	Huelva	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE VALME

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE VALME	Población:	SEVILLA
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO	Población:	SEVILLA
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN MACARENA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN MACARENA	Población:	SEVILLA
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 9: HOSPITAL COSTA DEL SOL

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL COSTA DEL SOL	Población:	Marbella
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MALAGA

Investigador principal:	Cardiology
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MALAGA	Población:
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 11: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA	Población:
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	Desconocido En marcha Finalizado No iniciado Reclutamiento cerrado EC Finalizado
Estadio: