Hemotrial: 2013-000200-41 - Estudio fase II, multicéntrico, abierto, ...

Resumen

Fecha actualización:

2023-09-25 21:54:05

Número EudraCT:

2013-000200-41

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

CAMN107A2203

Register EU:

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Título del ensayo:

Estudio fase II, multicéntrico, abierto, no controlado, para evaluar la eficacia y la seguridad de nilotinib oral en pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica (LMC) Ph+ en fase crónica (FC) de nuevo diagnóstico o con LMC Ph+ en FC o fase acelerada (FA), resistente o intolerante a imatinib o a dasatinib

Título abreviado:

Estudio de eficacia y seguridad de nilotinib en pacientes pediÃ¡tricos con LMC

Código Protocolo del Promotor:

CAMN107A2203

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
España	Novartis Farmacéutica, S.A.	Novartis Farmacéutica, S.A.	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Nilotinib
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	NILOTINIB\|
Código del producto-fármaco:	AMN107	Forma farmacéutica:	CÃ¡psula dura
Vía de administración:	all patients will be treated with nilotinib for a
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Nilotinib
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	NILOTINIB\|
Código del producto-fármaco:	AMN107	Forma farmacéutica:	CÃ¡psula dura
Vía de administración:	All patients will be treated with nilotinib in the
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 3:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Nilotinib
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	NILOTINIB\|
Código del producto-fármaco:	AMN107	Forma farmacéutica:	CÃ¡psula dura
Vía de administración:	all patients will be treated with nilotinib for a
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Sindromes Mieloproliferativos pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica (LMC) Ph+ en fase crónica (FC) de nuevo diagnóstico o con LMC Ph+ en FC o fase acelerada (FA), resistente o intolerante a imatinib o a dasatinib
Objetivo principal del ensayo:	? Evaluar la eficacia de nilotinib en pacientes pediátricos con LMC Ph+ en FC resistente o intolerante a imatinib o a dasatinib ? Evaluar la eficacia de nilotinib en pacientes pediátricos con LMC Ph+ en FA resistente o intolerante a imatinib o a dasatinib ? Evaluar la eficacia de nilotinib en pacientes pediátricos con LMC Ph+ en FC de diagnóstico reciente. El propósito del estudio es evaluar la eficacia, seguridad y concentración de nilotinib conforme avanza el tiempo, en leucemia mieloide crónica (LMC) Ph+ en pacientes pediátricos (de 1 a < 18 años).
Objetivos secundarios del ensayo:	Caracterizar mejor la eficacia y el perfil PK de nilotinib en pacientes pediátricos con LMC Ph+ Caracterizar mejor la seguridad y tolerabilidad de nilotinib en pacientes pediátricos con LMC Ph+ Evaluar el efecto a largo plazo en el crecimiento, desarrollo y maduración del tratamiento con nilotinib en pacientes pediátricos con LMC Ph+ Identificar signos emergentes de resistencia a nilotinib Describir la aceptabilidad de la formulación de la medicación del estudio
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio fase II, multicéntrico, abierto, no controlado, para evaluar la eficacia y la seguridad de nilotinib oral en pacientes pediátricos con leucemia mieloide crónica (LMC) Ph+ en fase crónica (FC) de nuevo diagnóstico o con LMC Ph+ en FC o fase ac
Criterios de Inclusión:	Los pacientes elegibles para inclusión en este estudio deberán cumplir todos los criterios siguientes: 1.Pacientes varones y mujeres de 1 años de edad hasta menos de 18 años de edad al inicio del estudio 2.Los pacientes deberán tener diagnosticada LMC Ph+ o de diagnóstico reciente o LMC Ph+ en FC o FA resistente o intolerante a imatinib o a dasatinib 3.Estado funcional: Karnofsky ? 50% para pacientes > 10 años de edad, y Lansky ? 50 para pacientes ? 10 años de edad 4.Los pacientes deberán presentar función pancreática, renal y hepática adecuada 5.Los pacientes deberán presentar valores de potasio, magnesio, fósforo y calcio total ? LIN (límite inferior de normalidad) o corregidos hasta dentro de los límites de normalidad con suplementos antes de la primera dosis de la medicación del estudio. El consentimiento informado por escrito deberá obtenerse antes de cualquier procedimiento de selección.
Criterios de exclusión:	Los pacientes elegibles para este estudio no deberán cumplir ninguno de los siguientes criterios: 1.Pacientes mujeres que: (a) estén embarazas, (b) sean físicamente fértiles sin una prueba de embarazo hCG negativa antes de la visita basal y (c) pacientes físicamente fértiles que no accedan a practicar abstinencia o, si son sexualmente activas, no accedan a utilizar un método anticonceptivo definido en el Apartado 7.2.2.5.5. 2.Pacientes que reciban activamente terapia con inhibidores o inductores potentes de CYP3A4 y que el tratamiento no pueda ser suspendido o cambiado por una medicación distinta por lo menos 14 días antes de iniciar la medicación del estudio. 3.Pacientes que estén recibiendo actualmente tratamiento con alguna medicación que tenga un riesgo conocido o posible riesgo de prolongar el intervalo QT y que el tratamiento no pueda ser suspendido o cambiado por una medicación distinta antes de iniciar la medicación del estudio. En https://www.azcert.org/medical-pros/drug-lists/drug-lists.cfm puede hallarse una lista de compuestos que prolongan el QT. 4.Enfermedad hepática, pancreática o renal severa crónica o aguda considerada no relacionada con la LMC 5.Antecedentes de pancreatitis antes de los 12 meses de iniciar la medicación del estudio o historial clínico previo de pancreatitis crónica. 6.Enfermedad clínica concurrente incontrolada y/o severa que, a criterio del investigador, pudiese causar riesgos de seguridad inaceptables o comprometer el cumplimiento con el protocolo (por ejemplo, diabetes incontrolada, infección incontrolada) 7.Deterioro de la función cardíaca 8.Pacientes con una mutación T315I documentada en BCR-ABL. 9.Tratamiento previo con más de un ITK para pacientes con LMC Ph+ intolerante/resistente a imatinib o dasatinib. Tratamiento previo con algún ITK para pacientes con LMC Ph+ de diagnóstico reciente no está permitido excepto que el paciente haya recibido imatinib durante menos de 2 semanas antes de la primera dosis de la medicación del estudio y se le haya suspendido por lo menos 5 días antes de la primera dosis de nilotinib. 10.Pacientes que hayan recibido quimioterapia mielosupresora dentro de las 3 semanas, imatinib dentro de 5 días o dasatinib dentro de 3 días antes de la primera dosis de la medicación del estudio. 11.Pacientes que no se hayan recuperado de todas las toxicidades agudas de toda la quimioterapia mielosupresora previa antes de iniciar la medicación del estudio. 12. Pacientes que reciban hidroxiurea más de 21 días para el tratamiento de la LMC Ph+ antes del inicio de nilotinib o con una duración máxima prevista que exceda una semana después del inicio de nilotinib 13.Pacientes que hayan recibido factores de crecimiento hematopoyético antes de los 7 días del inicio de la medicación del estudio. 14.Pacientes que hayan recibido Pegfilgrastim (Neulasta®) antes de los 14 días del inicio de la medicación del estudio. 15.En caso de trasplante de células madre (SCT) o rescate sin irradiación corporal total (TBI): Evidencia de enfermedad de injerto contra huésped activa o menos < 3 meses desde el SCT. 16.En caso de radioterapia: menos de 2 semanas si paliativa local, menos de 3 meses después de irradiación corporal total (TBI) o radioterapia craneoespinal o si por lo menos radiación del 50% de la pelvis; menos de 6 semanas después de otra radiación sustancial de la MO. 17.Pacientes con infección conocida por virus de la hepatitis B, hepatitis C o VIH. 18.Pacientes que, a criterio del investigador, sea improbable que cumplan con los requisitos del protocolo o con los de monitorización de la seguridad. 19.Pacientes en periodo de lactancia. 20.Pacientes con hipersensibilidad conocida al ingrediente activo o a cualquiera de los excipientes incluyendo lactosa. 21.Deterioro de la función gastrointestinal (GI) o enfermedad GI que pueda alterar significativamente la absorción de la medicación del estudio (por ejemplo, enfermedad ulcerosa, náuseas incontroladas, vómitos, diarrea, mala absorción, resección del intestino delgado o cirugía de bypass gástrico). 22.Enfermedad médica concurrente incontrolada y/o severa que, a criterio del investigador, pudiese causar riesgos de seguridad inaceptables o cumplimiento con el compromiso con el protocolo (por ejemplo, diabetes, infección, neutropenia febril, etc).
Criterios de valoración:	Tasa de respuesta citogenetica mayor RCM Tasa de respuesta hematológica completa (RHC) Tasa de respuesta molecular mayor RMM Tasa de respuesta citogenetica completa RCM
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	1	Adultos (18-64 años):	0
Mayores (>=65 a/ños):	0
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	2
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	16	En el total del ensayo:	70
Población de pacientes: 2
Rango de edad:
Menores de edad:	-1	Adultos (18-64 años):
Mayores (>=65 a/ños):
Sexo:
Mujer:		Hombre:
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2:

Investigador principal:
Centro:		Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ	Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Contenido del fármaco

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir:

Para estudios internacionales:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir:

Para estudios internacionales:

Investigadores

Estado actual