Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio fase II, multicéntrico, abierto, aleatorizado para evaluar la seguridad y la eficacia de dos posologías distintas de LDE225 oral, en pacientes adultos con leucemia aguda refractaria/en recidiva o en pacientes con edad avanzada sin tratamiento previo

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Resumen

2021-08-12 09:20:18
2012-004022-21
CLDE225X2203
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Estudio fase II, multicéntrico, abierto, aleatorizado para evaluar la seguridad y la eficacia de dos posologías distintas de LDE225 oral, en pacientes adultos con leucemia aguda refractaria/en recidiva o en pacientes con edad avanzada sin tratamiento previo
Estudio de eficacia y seguridad de LDE225 en pacientes adultos con leucemia aguda refractaria/en recidiva
CLDE225X2203

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
España Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Farmacéutica, S.A. Comercial

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental LDE225
sonidegib
N/A Cápsula*
53 semanas después de la entrada del último pacien

Contenido del fármaco

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Leucemia Aguda

recidivante / refractaria o leucemia aguda no tratada

Evaluar la tasa de remisión completa (RC) y de remisión completa con recuperación incompleta del recuento hemático (RCi) en dos posologías distintas de LDE225 en leucemia aguda El estudio evaluará evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de dos posologías distintas de LDE225 en pacientes con leucemia aguda refractaria/en recidiva o en pacientes con edad avanzada sin tratamiento previo.

1. Evaluar la tasa de respuesta global en dos posologías distintas de LDE225 en leucemia aguda 2. Evaluar la seguridad y tolerabilidad de dos posologías distintas de LDE225 en leucemia aguda 3. Caracterizar mejor la farmacocinética de dos posologías distintas de LDE225 en leucemia aguda.

No

Estudio fase II, multicéntrico, abierto, aleatorizado para evaluar la seguridad y la eficacia de dos posologías distintas de LDE225 oral, en pacientes adultos con leucemia aguda refractaria/en recidiva o en pacientes con edad avanzada sin tratamiento

- El consentimiento informado por escrito deberá obtenerse antes de cualquier procedimiento de selección - Pacientes hombres o mujeres adultos (18 años) - Diagnóstico histológico o citológico de:Leucemia mieloide aguda (LMA) no-M3 refractaria primaria o en recidiva, según la clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) (independientemente del número de regímenes previos) o de novo o secundaria [es decir, a síndrome mielodisplásico (SMD), neoplasma mieloproliferativo o quimioterapia previa para otra neoplasia] - LMA sin tratamiento previo en pacientes 65 años de edad, si no son candidatos para quimioterapia de inducción estándar - Leucemia linfoblástica aguda (LLA) no de célula T, refractaria o en recidiva, según la clasificación de la OMS. Pacientes con LLA cromosoma filadelfia positivo (Ph+) que hayan demostrado resistencia a terapia con inhibidor tirosina quinasa - Estado funcional que corresponda a la puntuación de 0, 1 ó 2 del ECOG (OMS) - Función renal adecuada, demostrado con: Creatinina sérica 1.5 x límite superior de normalidad (LSN) - Función hepática adecuada, demostrado con: Bilirrubina total 1.5 x rango de valores por encima del límite de normalidad (LSN), excepto que sea debido a elevación de la bilirrubina indirecta (es decir, síndrome de Gilbert o hemolisis). Alanina aminotransferasa sérica (ALT)/transaminasa pirúvico glutámico sérica (SGPT) 3 x LSN. Albúmina 2.0 g/dl. Fosfatasa alcalina (AP) 2.5 x LSN. CK sérica 1.5 LSN. - Por lo menos 2 semanas desde el final de la última terapia para la leucemia (excepto para hidroxiurea, que está permitida, si está clínicamente indicado, para disminuir la cifra de blastos, pero debería suspenderse después de 2 semanas de recibir la medicación del estudio, y corticosteroides, que están permitidos, pero deberían suspenderse cuando se inicie el tratamiento del estudio), recuperación a grado 1 de cualquier toxicidad no hematológica derivada del tratamiento previo (excluyendo alopecia de cualquier grado y neuropatía periférica de grado 2). Sólo se permitirán dosis estables orales bajas de corticosteroides ( 10 mg/día de prednisona o equivalente) durante el transcurso del estudio.

- SCT alogénico dentro de los últimos 4 meses y/o GVHD activa, o SCT autólogo dentro de las últimas 4 semanas - Afectación leucémica activa del SNC - Cirugía mayor dentro de las 2 semanas del inicio de la medicación del estudio - Condiciones médicas incontroladas concurrentes que puedan interferir o posiblemente influir en la interpretación del estudio - Incapacidad para tomar fármacos orales, o sin integridad física del tracto gastrointestinal superior o síndromes de mala absorción conocidos - Pacientes con diarrea no resuelta > grado 2 de los CTCAE - Pacientes que hayan sido tratados previamente con LDE225 sistémico o con otros inhibidores de la vía de señalización Hh - Pacientes que presenten alteraciones neuromusculares (es decir, miopatías inflamatorias, distrofia muscular, esclerosis lateral amiotrófica y atrofia muscular espinal) o que reciban tratamiento concomitante con fármacos que se conoce que causan rabdomiolisis, como inhibidores de la HMG CoA (estatinas), clofibrato y gemfibrozil. Puede utilizarse pravastatina si es necesario, con precaución adicional - Pacientes que tengan previsto iniciar nuevas actividades físicas, como ejercicio enérgico, que pueda producir aumentos significativos en los niveles de CK en plasma mientras reciban el tratamiento del estudio. La actividad muscular enérgica DEBERA evitarse dentro de la 1 semana de los análisis de sangre durante el estudio

Tasa de RC y de RCi, según los criterios del grupo internacionalde trabajo (IWG)

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:

No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:

0
1

1

Sexo:

1
1

Número planeado de pacientes a incluir:

9

Para estudios internacionales:

56
80

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA


COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
SALAMANCA

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU


HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE


HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE
VALENCIA

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


 EC Finalizado



EC Finalizado