Hemotrial: 2011-006197-88 - Clinical Phase II Trial to evaluate effica...

Resumen

Fecha actualización:

2017-03-15 04:25:26

Número EudraCT:

2011-006197-88

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

FANCOSTEM-1

Register EU:

PDF / enlace ensayo:

Título del ensayo:

Clinical Phase II Trial to evaluate efficacy and safety of CD34+ cells mobilization and collection after treatment with plerixafor and filgrastim in patients with Fanconi anemia for subsequent transduction with a lentiviral vector carring FANCA gene and reinfusion in the patient Ensayo clínico Fase II para evaluar la seguridad y eficacia de la movilización y colecta de células CD34+ tras tratamiento con plerixafor y filgrastim en pacientes con Anemia de Fanconi para su posterior transducción con un vector lentiviral portador del gen FANCA y reinfusión en el paciente

Título abreviado:

FANCOSTEM-1 FANCOSTEM-1

Código Protocolo del Promotor:

FANCOSTEM-1

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

Email coordinador:

Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Cristina Díaz de Heredia Rubio	Cristina Díaz de Heredia Rubio	Cristina Díaz de Heredia Rubio	Spain

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Test	Nombre comercial :	Mozobil
Nombre laboratorio farmacéutico:	Genzyme Europe B.V.	Nombre del producto-fármaco(s):	mozobil
Código del producto-fármaco:		Forma farmacéutica:	Injection
Vía de administración:	Intravenous useSubcutaneous use
Detalles del Fármaco (Principio Activo):
Código promotor:		Otra información sobre tipo de fármaco:	PLERIXAFOR
Concentración del fármaco:
Unidades :	mg/ml milligram	Tipo:	equal
Dosis:	20
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	Si	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Test	Nombre comercial :	Neupogen
Nombre laboratorio farmacéutico:	Amgen Europe B.V.	Nombre del producto-fármaco(s):	Neupogen
Código del producto-fármaco:		Forma farmacéutica:	Solution for injection
Vía de administración:	Intravenous useSubcutaneous use
Detalles del Fármaco (Principio Activo):
Código promotor:		Otra información sobre tipo de fármaco:
Concentración del fármaco:
Unidades :	mg/ml milligram	Tipo:	equal
Dosis:	0.6
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	Si	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Anemias, Insuficiencias Medulares Fanconi anemia Anemia de Fanconi
Objetivo principal del ensayo:	The main objective is to assess the safety of cell mobilization after treatment with filgrastim and plerixafor in patients with Fanconi Anemia. El objetivo principal es determinar la seguridad de la movilización con filgrastim y plerixafor en pacientes diagnosticados de Anemia de Fanconi.
Objetivos secundarios del ensayo:	- To assess the efficacy of CD34+ cell mobilization after treatment with filgrastim and plerixafor in patients with Fanconi Anemia.- To assess the CD34+ collection eficacy after treatment with high doses of filgrastim and plerixafor in patients with Fanconi Anemia.- To assess the efficacy of the immunomagnetic haematopoietic progenitors selection (CD34+ cells) from the apheresis product - Determinar la eficacia de movilización de células CD34+ a sangre periférica en pacientes diagnosticados de Anemia de Fanconi tras el tratamiento con filgrastim y plerixafor - Determinar la eficacia de la colecta de células CD34+ en pacientes diagnosticados de Anemia de Fanconi tras el tratamiento con filgrastim y plerixafor - Determinar la eficacia de la selección inmunomagnética de progenitores hematopoyéticos (células CD34+) del producto de aféresis
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:
Criterios de Inclusión:	- male or female > 1 year- diagnosed of Fanconi's anemia confirmed by instability chromosomal test with diepoxy-butane or mitomycin C- At least one of the following parameters must be higher than these values: Hemoglobin:8,0 g/dL; neutrophils: 750/mm3; platelets: 30.000/mm3- Lansky index> 60%.- Left ventricular ejection fraction >50%.- To grant informed consent in agreement with current law norms- Women in childbearing age must obtain a negative result in the pregnancy test in serum or urine in the visit of selection and accept the use of suitable contraceptive methods since at least 14 days prior to the first dose of mobilizing treatment until the 14 days following the last - Pacientes con diagnóstico de AF confirmado por un test de inestabilidad cromosómica con diepoxibutano o mitomicina C - Edad> 1 año.- Al menos uno de los siguientes parámetros debe superar los valores indicados: Hemoglobina:8,0 g/dL; Número de neutrófilos: 750/mm3; Número de plaquetas: 30.000/mm3.- Índice de Lansky > 60%.- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo >50%.- Otorgar consentimiento informado de acuerdo con la normativa legal vigente.- Las mujeres en edad fértil deberán obtener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero o en orina en la visita de selección , y aceptar el empleo de métodos anticonceptivos adecuados al menos desde los 14 días previos a la primera dosis del tratamiento movilizador hasta los 14 días siguientes a la última.
Criterios de exclusión:	- Evidence of myelodysplastic syndromes or leukemia, or cytogenetic abnormalities predicted of these syndromes in bone marrow aspiration. Cytogenetic analyses performed 2 months before starting study are accepted- Patients with active infection process or any other underlaying severe medical process- Severe Functional alteration of organs (hepatic, renal, respiratory)(?3), according to National Cancer Institute (NCI CTCAE v3) criteria- Haematopoietic transplant- Any disease or concomitant process that is not compatible with the study as per investigator opinion- Patients not elegible because of an psico-social evaluation- Patients that received transfusional support during the last 3 months.- Pregnant or breastfeeding women - Evidencias de síndrome mielodisplásico o leucemia, o anomalías citogenéticas predictivas de las mismas en aspirados de médula ósea Estudios citogenéticos realizados con dos meses de antelación se considerarán aceptables.- Pacientes con proceso infeccioso activo u otro estado médico subyacente grave.- Alteración funcional de órganos (hepática, renal, respiratorio) grave (?3),según los criterios del National Cancer Institute (NCI CTCAE v3).- Haber recibido trasplante hematopoyético.- Toda enfermedad o proceso concomitante que, en opinión del investigador, incapacite al sujeto para su participación en el estudio.- Pacientes que tras una evaluación psico-social se censuran como no aptos para el procedimiento.- Haber recibido soporte transfusional en los tres meses previos.- Mujeres embarazadas o en período de lactancia
Criterios de valoración:	Toxicity of the mobilization procedure according to National Cancer Institute (CTC NCI, versión 3.0) Toxicidad del protocolo de movilización según los criterios comunes de toxicidad del National Cancer Institute (CTC NCI, versión 3.0)
Fases:	Fase IFase II

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	Si
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:	5	Meses:	0

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	1	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	0
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	10
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:
Población de pacientes: 2
Rango de edad:
Menores de edad:	-1	Adultos (18-64 años):
Mayores (>=65 a/ños):
Sexo:
Mujer:		Hombre:
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Por Determinar
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

Concentración del fármaco:

Contenido del fármaco

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

Concentración del fármaco:

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo: