Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, 3-Arm Study of SAR302503 in Patients with Intermediate-2 or High-Risk Primary Myelofibrosis, Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis, or Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis with Splenomegaly Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con 3 grupos, de SAR302503 en pacientes con mielofibrosis primaria, mielofibrosis tras policitemia vera o mielofibrosis tras trombocitemia esencial, de riesgo intermedio de nivel 2 o alto y que presentan esplenomegalia

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Resumen

2017-03-15 04:21:43
2011-001897-25
EFC12153
A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, 3-Arm Study of SAR302503 in Patients with Intermediate-2 or High-Risk Primary Myelofibrosis, Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis, or Post-Essential Thrombocythemia Myelofibrosis with Splenomegaly Estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y con 3 grupos, de SAR302503 en pacientes con mielofibrosis primaria, mielofibrosis tras policitemia vera o mielofibrosis tras trombocitemia esencial, de riesgo intermedio de nivel 2 o alto y que presentan esplenomegalia
EFC12153

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
sanofi-aventis recherche & développement sanofi-aventis Regulatory France

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test
SAR302503 Capsule, hard
Oral use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):
SAR302503

Concentración del fármaco:
mg milligram(s) equal

100

Contenido del fármaco

Si
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
  PLACEBO 1:

Si
Capsule, hard

Oral use

Información General

Sindromes Mieloproliferativos

Primary myelofibrosis, post-polycythemia vera myelofibrosis, or post- essential thrombocythemia myelofibrosis mielofibrosis primaria, mielofibrosis tras policitemia vera o mielofibrosis tras trombocitemia esencial

To evaluate the efficacy of daily oral doses of 400 mg or 500 mg of SAR302503 (Investigational Medicinal Product, IMP) compared to placebo in the reduction of spleen volume as determined by magnetic resonance imaging (MRI) (or computed tomography scan in patients with contraindications for MRI). Evaluar la eficacia de dosis orales diarias de 400 mg o 500 mg de SAR302503 (producto en investigación, PEI) en comparación con placebo en la disminución del volumen esplénico determinado mediante resonancia magnética nuclear (RMN) (o mediante tomografía axial computarizada en los pacientes en los que esté contraindicada la RMN).

To evaluate the effect on Myelofibrosis (MF)-associated symptoms (key MF symptoms) as measured by the modified Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) diary. To evaluate the Overall Survival of patients treated with either 400 mg/day or 500 mg/day of IMP as compared to placebo. To evaluate the Progression Free Survival of patients treated with either 400 mg/day or 500 mg/day of IMP as compared to placebo.To evaluate the durability of splenic response.To evaluate the safety of IMP. Evaluar el efecto sobre los síntomas asociados a la mielofibrosis (MF) (síntomas principales de la MF) medido mediante el diario del Formulario modificado de evaluación de los síntomas de la mielofibrosis (Myelofibrosis Symptom Assessment Form, MFSAF). Evaluar la supervivencia global (SG) de los pacientes tratados con 400 mg/día o 500 mg/día del PEI en comparación con placebo.

Si

Full title : A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, 3-Arm Study of SAR302503 in Patients with Intermediate-2 or High-Risk Primary Myelofibrosis, Post-Polycythemia Vera Myelofibrosis, or Post-Essential Thrombocythemia My

Diagnosis of Primary Myelofibrosis (MF) or Post-Polycythemia Vera MF or Post-Essential Thrombocythemia MF, according to the 2008 World Health Organization and International Working Group of Myelofibrosis Research and Treatment (IWG-MRT) criteria.MF classified as high-risk or intermediate-risk level 2, as defined by modified IWG-MRT criteria.Enlarged spleen, palpable at least 5 cm below costal margin.At least 18 years of age.Eastern Cooperative Oncology Group performance status of 0, 1, or 2 at study entry. The following laboratory values within 14 days prior to the initiation of IMP or placebo:Absolute Neutrophil Count (ANC) ?1.0 x 10exp9/LPlatelet count ?50 x 10exp9/LSerum creatinine ?1.5 x Upper Limit of Normal (ULN)Serum amylase and lipase ?1.5 x ULNDirect bilirubin ?2.0 x ULNAspartate aminotransferase or alanine aminotransferase ?3 x ULN; higher values (ie, ?5 x ULN) are allowed if clinically compatible with hepatic extramedullary hematopoiesis. I 01. Diagnóstico de MFP o MF tras PV o MF tras TE, según los criterios de 2008 de la Organización Mundial de la Salud y el Grupo IWG-MRT.I 02. Mielofibrosis (MF) de riesgo alto o de riesgo intermedio de nivel 2, definido según los criterios modificados del Grupo IWG-MRT.I 03. Agrandamiento del bazo, palpable el menos 5 cm por debajo del margen costal.I 04. Tener como mínimo 18 años.I 05. Estado funcional (EF) de 0, 1 ó 2 en el momento de la inclusión en el estudio según la escala del Eastern Cooperative Oncology Group. I 06. Los siguientes valores analíticos en los 14 días previos al inicio del tratamiento con el PEI o placebo:- RAN ? 1,0 x 109/l- Recuento de plaquetas ? 50 x 109/l- Creatinina sérica ? 1,5 x LSN- Amilasa y lipasa sérica ? 1,5 x LSNI 07. Bilirrubina directa ? 2,0 x LSNI 08. Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa ? 3 x LSN; se permiten valores más altos (es decir, ? 5 x LSN) si son clínicamente compatibles con hematopoyesis extramedular hepática.I 09. Esperanza de vida ? 6 meses.I 10. Los pacientes con cualquier otra neoplasia maligna previa no son aptos para su inclusión en el estudio, salvo en los siguientes casos: pacientes con carcinoma cutáneo basocelular o espinocelular tratado adecuadamente, cáncer de cuello de útero in situ u otra neoplasia maligna de la que el paciente lleve sin experimentar recidivas durante al menos 5 años.I 11. Formulario de consentimiento informado (CI) firmado y formulario de la Ley federal estadounidense de portabilidad y responsabilidad de seguros médicos (Health Insurance Portability and Accountability Act, HIPPA), si procede, para participar en el estudio. I 12. Estar dispuesto a cumplir las visitas programadas, los planes de tratamiento, las evaluaciones analíticas y los demás procedimientos relacionados con el estudio.

Splenectomy.Any chemotherapy (eg, hydroxyurea), immunomodulatory drug therapy (eg, thalidomide, interferon-alpha), Anagrelide, immunosuppressive therapy, corticosteroids >10 mg/day prednisone or equivalent, or growth factor treatment (eg, erythropoietin), or hormones (eg, androgens, danazol) within 14 days prior to initiation of IMP or placebo; darbepoetin use within 28 days prior to initiation of IMP or placebo. Patients who have had exposure to hydroxyurea (eg, hydrea) in the past may be enrolled into the study as long as it has not been administered within 14 days prior to initiation of IMP or placebo. Major surgery within 28 days or radiation within 6 months prior to initiation of IMP or placebo.Prior treatment with a Janus Kinase 2 (JAK2) inhibitor. E 01. Esplenectomía.E 02. Quimioterapia de cualquier tipo (por ejemplo, hidroxiurea), tratamiento farmacológico inmunomodulador (por ejemplo, talidomida, interferón alfa), anagrelida, tratamiento inmunodepresor, corticosteroides a una dosis > 10 mg/día de prednisona o equivalente, o tratamiento con factores de crecimiento (por ejemplo, eritropoyetina), u hormonas (por ejemplo, andrógenos, danazol), en los 14 días previos al inicio del tratamiento con el PEI o placebo; uso de darbepoetina en los 28 días previos al inicio del tratamiento con el PEI o placebo. Puede incluirse en el estudio a los pacientes que hayan recibido hidroxiurea (por ejemplo, Hydrea) en el pasado, siempre que no se les haya administrado en los 14 días previos al inicio del tratamiento con el PEI o placebo. E 03. Cirugía mayor en los 28 días previos al inicio del tratamiento con PEI o placebo o radiación en los 6 meses previos.E 04. Tratamiento previo con un inhibidor de JAK2.E 05. Tratamiento concomitante con fármacos o plantas medicinales que se sepa que son inhibidores o inductores moderados o potentes del CYP3A4. E 06. Tratamiento con ácido acetilsalicílico a dosis > 150 mg. E 07. Infección aguda activa que requiera el uso de antibióticos.E 08. Insuficiencia cardíaca congestiva no controlada (clase 3 o 4 según la clasificación de la New York Heart Association), angina de pecho, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular, cirugía de bypass aortocoronario/aortofemoral, accidente isquémico transitorio o embolia pulmonar en los 3 meses previos al inicio del tratamiento con el PEI o placebo.E 09. Participación en un estudio de un producto en fase de investigación (fármaco, agente biológico, dispositivo) en los 30 días previos al inicio del tratamiento con el PEI o placebo, salvo si dicha participación se produce durante una fase que no sea de tratamiento.E 10. Mujeres embarazadas o en período de lactancia. E 11. Mujeres con capacidad reproductora, excepto si utilizan métodos anticonceptivos eficaces mientras están en tratamiento con el PEI o placebo. E 12. Varones que tengan como pareja una mujer con capacidad reproductora, salvo si aceptan utilizar métodos anticonceptivos eficaces durante el tratamiento con el PEI o placebo. E 13. Estar infectado por el virus de inmunodeficiencia humana o enfermedad asociada al síndrome de inmunodeficiencia adquirida.E 14. Hepatitis B o C clínicamente activa.E 15. Cualquier proceso patológico, neurológico o psiquiátrico agudo o crónico grave o datos clínicos anómalos que puedan aumentar el riesgo asociado a la participación en el estudio o a la administración del PEI o placebo, que puedan interferir en el proceso de consentimiento informado y/o en el cumplimiento de los requisitos del estudio, o que puedan interferir en la interpretación de los resultados del estudio y que, en opinión del investigador, harían que el paciente no fuera apto para su inclusión en este estudio.E 16. Incapacidad para tragar cápsulas.E 17. Presencia de un trastorno significativo digestivo o de otro tipo que inhiba la absorción de los medicamentos orales.

Response Rate (RR), defined as the proportion of patients who have a ?35% reduction in volume of spleen size at the end of Cycle 6, and confirmed 4 weeks thereafter Tasa de respuesta (TR), definida como el porcentaje de pacientes con una reducción ? 35 % en el volumen esplénico al final del ciclo 6 y confirmación 4 semanas después.

Fase III
  DISEÑO DEL ENSAYO:

Si
Si

No
No

Si
No

Si
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
Si

No
No

No

Centros participantes:

Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

4
7
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:

0
1

1

Sexo:

1
1

Número planeado de pacientes a incluir:

7

Para estudios internacionales:


225

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

Estado actual


 EC Finalizado



EC Finalizado