Hemotrial: 2010-022235-10 - ESTUDIO DE FASE I/II DE AZACITIDINA (VIDAZ...

Resumen

Fecha actualización:

2023-09-25 21:54:04

Número EudraCT:

2010-022235-10

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

ITCC-015/EWOG-MDS-Azacyti

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Título del ensayo:

ESTUDIO DE FASE I/II DE AZACITIDINA (VIDAZA®) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON SÍNDROME MIELODISPLÁSICO (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÍTICA JUVENIL (LMMJ) DE NUEVO DIAGNÓSTICO, AVANZADO, O EN RECAÍDA

Título abreviado:

Azacitidina en niÃ±os con SMD o LMMJ

Código Protocolo del Promotor:

ITCC-015/EWOG-MDS-Azacyti

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

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Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Holanda	Erasmus MC	Erasmus MC	No Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	N/A
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	AZACITIDINE\|
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Polvo para suspensiÃ³n inyectable
Vía de administración:	at least 3 months (for 3 cycles) prior to Hematopo
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Síndrome Mielodisplásico SÃndrome mielodisplÃ¡sico avanzado (SMD) y Leucemia MielomonocÃtica Juvenil (LMMJ)
Objetivo principal del ensayo:	Establecer la dosis recomendada y la eficacia preliminar de azacitidina en niÃ±os con SMD o LMMJ de nuevo diagnÃ³stico, avanzado y en recaÃda N/A
Objetivos secundarios del ensayo:	- Determinar la seguridad y tolerancia de azacitidina en SMD (primario o secundario) o LMMJ de nuevo diagnÃ³stico, avanzado, o en recaÃda. - Determinar (de forma preliminar) la tasa de remisiÃ³n hematolÃ³gica en estos pacientes. - Describir la duraciÃ³n de la respuesta y el seguimiento a largo plazo, incluyendo el de los pacientes sometidos a trasplante de células madre hematopoyÃ©ticas tras el tratamiento con azacitidina. - Determinar los parÃ¡metros farmacocinÃ©ticos de azacitidina en plasma. - Estudiar los efectos farmacodinÃ¡micos de azacitidina en pacientes pediÃ¡tricos con SMD o LMMJ avanzado
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	ESTUDIO DE FASE I/II DE AZACITIDINA (VIDAZAÂ®) EN PACIENTES PEDIÃTRICOS CON SÃNDROME MIELODISPLÃSICO (SMD) O LEUCEMIA MIELOMONOCÃTICA JUVENIL (LMMJ) DE NUEVO DIAGNÃ?STICO, AVANZADO, O EN RECAÃDA
Criterios de Inclusión:	En este estudio existen 5 subgrupos de pacientes elegibles que se incluirÃ¡n en 5 estratos diferentes: ? estrato 1: pacientes con diagnÃ³stico reciente de SMD primario avanzado (RAEB o RAEB-t) en una ?ventana pre-trasplante de células madre hematopoyÃ©ticas? ? estrato 2: pacientes en recaÃda con SMD primario avanzado en una ?ventana de re-trasplante?. En la recaÃda se puede continuar la administraciÃ³n de azacitidina si el segundo trasplante no es viable, siempre y cuando exista un beneficio para el paciente. ? estrato 3: pacientes con LMMJ de diagnÃ³stico reciente en una ?ventana de pre-trasplante de células madre hematopoyÃ©ticas?. ? estrato 4: pacientes con LMMJ en recaÃda en una ?ventana re-trasplante?. En la recaÃda se puede continuar la administraciÃ³n de azacitidina si el segundo trasplante no es viable, siempre y cuando exista un beneficio para el paciente. ? estrato 5: pacientes de diagnÃ³stico reciente o recaÃda de SMD secundario, tras quimioterapia, radioterapia y/o trasplante de células madre hematopoyÃ©ticas o casos secundarios tras el tratamiento previo de anemia aplÃ¡sica. Condiciones generales: ? SMD o LMMJ primario o secundario confirmado por los criterios diagnÃ³sticos especificados en el protocolo EWOG-MDS de 2006 (vÃ©ase anexo 1). ? desde 1 mes hasta ? 18 años de edad ? puntuaciÃ³n de Lansky ? 60; o la puntuaciÃ³n de Karnofsky ? 60 (anexo 2) ? Esperanza de vida? 3 meses ? FunciÃ³n renal normal definida como menos de, o igual, a grado 1 NCI-CTCAE (mÃ¡x 1.5 x ULN). ? FunciÃ³n hepÃ¡tica normal definida como menos de o igual, a grado 1 NCI-CTCAE (mÃ¡x 2.5 x ULN para transaminasas y bilirrubina) ? Sin quimioterapia en las 3 semanas previas al inicio de la medicaciÃ³n del estudio. El periodo de 1 semana de lavado es suficiente para pacientes con LMMJ que reciben 6- MP o bajas dosis de citarabina. ? Para pacientes con LMMJ: saturaciÃ³n de O2 >92% sin aporte adicional de oxÃgeno ? Para pacientes con LMMJ: recuento de monocitos en sangre perifÃ©rica superior a 1.0x109/l ? Para pacientes en recaÃda tras el trasplante: recuperaciÃ³n de todos los efectos tÃ³xicos de quimioterapia previa/trasplante de células madre hematopoyÃ©ticas. ? Capaces de cumplir con el seguimiento programado y con el manejo de la toxicidad. ? Para pacientes en edad fÃ©rtil, debe obtenerse un test de embarazo negativo antes de entrar en el estudio. Si es necesario, se utilizarÃ¡ un mÃ©todo anticonceptivo eficaz. ? Consentimiento informado por escrito de los pacientes o de los padres/tutores legales de menores de edad, de acuerdo con la legislaciÃ³n y normas locales.
Criterios de exclusión:	Historia clÃnica previa o actual: ? Otras enfermedades o condiciones mÃ©dicas graves ? AnomalÃas genÃ©ticas indicativas de LMA ? Pacientes con LMMJ en los que existe sospecha del sÃndrome de Noonan en base a la historia clÃnica y/o sÃntomas ? Pacientes con SMD secundarios con fallo de mÃ©dula Ã³sea subyacente o SMD familiar ? Enfermedad extramedular aislada ? InfiltraciÃ³n sintomÃ¡tica del SNC ? InfecciÃ³n actual no controlada ? Toxicidad cardiaca (fracciÃ³n de acortamiento por debajo de 28%) ? No estÃ¡ permitido ningÃºn tratamiento concomitante con otra terapia anti-cÃ¡ncer ? Pacientes embarazadas o en periodo de lactancia ? Pacientes cuyo seguimiento no puede realizarse regularmente debido a motivos psicolÃ³gicos, sociales, familiares o geogrÃ¡ficos ? Pacientes que no podrÃ¡n cumplir las guÃas de manejo de toxicidades ? Tratamiento previo con un agente dimetilante ? Alergia a azicitidina o manitol.
Criterios de valoración:	El objetivo principal de este estudio es establecer la dosis recomendada y la eficacia preliminar de azacitidina en niÃ±os con SMD o LMMJ de nuevo diagnÃ³stico, avanzado, o en recaÃda.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	1	Adultos (18-64 años):	0
Mayores (>=65 a/ños):	0
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	5
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	65	En el total del ensayo:	65
Población de pacientes: 2
Rango de edad:
Menores de edad:	-1	Adultos (18-64 años):
Mayores (>=65 a/ños):
Sexo:
Mujer:		Hombre:
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÃ?O JESÃ?S

Investigador principal:	Servicio de Onco-HematologÃa
Centro:	HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÃ?O JESÃ?S	Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	No iniciado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir: