Hemotrial: 2004-002795-42 - Safety in Hemolytic PNH Patients Treated wi...

Resumen

Fecha actualización:

2017-03-15 03:56:06

Número EudraCT:

2004-002795-42

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

C04-002

Register EU:

PDF / enlace ensayo:

Título del ensayo:

Safety in Hemolytic PNH Patients Treated with Eculizumab: A Multi-center Open-label Research Design Study

Título abreviado:

SHEPHERD

Código Protocolo del Promotor:

C04-002

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

Email coordinador:

Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
ALEXION PHARMACEUTICALS INCORPORATED			United States

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Test	Nombre comercial :
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	eculizumab
Código del producto-fármaco:		Forma farmacéutica:	Solution for infusion
Vía de administración:	Intravenous use
Detalles del Fármaco (Principio Activo):
Código promotor:	h5G1.1-mAb	Otra información sobre tipo de fármaco:	Anti-C5 antibod
Concentración del fármaco:
Unidades :	mg/ml milligram	Tipo:	equal
Dosis:	10
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	Si
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	Information no disponible en EudraCT
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	Si
Producto derivado del plasma:	Information no disponible en EudraCT	Producto extractivo:	Information no disponible en EudraCT
Producto recombinante:	Information no disponible en EudraCT	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Anemias, Insuficiencias Medulares paroxysmal nocturnal hemoglobinuria
Objetivo principal del ensayo:	The primary objective is to evaluate the safety of eculizumab in patients with transfusion-dependent hemolytic paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH)
Objetivos secundarios del ensayo:	The secondary objectives are to assess hemolysis as measured by lactate dehydrogenase (LDH) change from baseline and Quality of Life (QoL) as measured by the FACIT-F SCALE.
El ensayo contiene un sub-estudio:	Information no disponible en EudraCT
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:
Criterios de Inclusión:	1. Individuals at least 18 years of age 2. Patients with a diagnosis of PNH > 6 months 3. Presence of a GPI deficient red blood cell clone (type III cells) by flow cytometry equal to or greater than 10%4. Patients must have - at least one transfusion in the past two years for anemia or anemia-related symptoms - or - personal beliefs that preclude the use of transfusion, with severe hemolytic PNH 5. Documented LDH level greater than or equal to 1.5 times upper limit of normal within 12 weeks of Visit 1 or during the screening period 6. Patients must avoid conception during the trial using a method that is most appropriate for their physical state and culture 7. Patients must be willing and able to give written informed consent
Criterios de exclusión:	1. Platelet count of < 30,000 per cubic millimetre 2. Absolute neutrophil count of less than or equal to 500 per microlitre 3. Presence or suspicion of active bacterial infection, in the opinion of the investigator, at Visit 2 or recurrent bacterial infections 4. Known or suspected hereditary complement deficiency 5. History of bone marrow transplantation 6. Participation in any other investigational drug trial or exposure to other investigational agent, device, or procedure within 30 days prior to screening 7. Pregnant, breast-feeding or intending to conceive during the course of the study, including the Safety Follow-up Visits 8. History of meningococcal disease 9. Patients who are not vaccinated against Neisseria meningitidis at least 14 days prior to Visit 2 10. Any condition that, in the opinion of the investigator, could increase the patient's risk by participating in the study or confound the outcome of the study
Criterios de valoración:	Primary endpoints are treatment-emergent adverse events (AEs), clinical laboratory and electrocardiogram data, and vital signs. These data will be summarised for safety-evaluable patients. Adverse events will be assigned MedDRA preferred terms and tabulated as incidence rates. Primary surrogate of efficacy endpoint is hemolysis as measured by lactate dehydrogenase (LDH) area under the curve (AUC).
Fases:	Fase III

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	Si
Centros participantes:
Multinacional europeo:	Si	Multinacional no europeo:	Information no disponible en EudraCT

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:	2	Meses:	0

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	0	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	1
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	10
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	45	En el total del ensayo:	85

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Por Determinar
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

Concentración del fármaco:

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir:

Para estudios internacionales:

Investigadores

Estado actual