Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de selinexor frente al tratamiento de elección del médico en participantes que han sido tratados de mielofibrosis previamente

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Resumen

2023-07-26 00:48:48
2020-003809-60
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Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de selinexor frente al tratamiento de elección del médico en participantes que han sido tratados de mielofibrosis previamente
Un estudio para evaluar la seguridad y la eficacia de selinexor frente al tratamiento de elección del médico en participantes que han sido tratados de mielofibrosis previamente

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Estados Unidos Karyopharm Therapeutics Inc. Karyopharm Therapeutics Inc. Comercial

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Selinexor
Selinexor|
KPT-330 Comprimido recubierto con película
on Days 1, 8, 15, and 22 of each 28-day cycle unti

Contenido del fármaco

No
No

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No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General


Mielofibrosis

Determinar la actividad clínica de selinexor en monoterapia en comparación con la EM en pacientes con MF tratada previamente. La mielofibrosis (MF) es un tipo raro de cáncer de la sangre. Hay producción anormal de células sanguíneas y la formación de tejido fibroso en la médula ósea. La médula ósea contiene células sanguíneas inmaduras que posteriormente se convierten en los 3 tipos de células de la sangre: glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. Una mutación en el ADN de una sola célula sanguínea inmadura hace que esa mutación se transmita a medida que la célula se divide. Estas células anormales desplazan a las células sanas de la médula ósea. Como resultado, la médula ósea pierde la capacidad de crear nuevas células sanas, lo que provoca los síntomas de la MF. Se desconoce la causa de la MF primaria. Se relaciona con mutaciones del ADN en unas proteínas llamadas quinasas asociadas a Janus (JAK). El fármaco del estudio, selinexor, actúa atrapando las proteínas buenas llamadas "proteínas supresoras de tumores" dentro del núcleo celular e impide la producción de las proteínas malas llamadas oncogenes. Así, las células cancerosas mueran o dejen de crecer. Selinexor ha sido probado previamente en humanos para saber la dosis adecuada y ha recibido la autorización condicional de comercialización en Europa cuando se administra con dexametasona a pacientes con MM avanzado muy tratado y refractario. Selinexor puede ayudar a tratar el cáncer, pero también podría causar efectos secundarios. El uso de ruxolitinib, un inhibidor de JAK, ha mejorado el pronóstico de los pacientes con MF. Sin embargo, para algunos pacientes, como los que tienen pocas plaquetas (trombocitopenia) o tienen pocos glóbulos rojos (anemia), el tratamiento con ruxolitinib puede ser difícil. O no lo toleran, o deja de funcionar al cabo de un tiempo, haciendo que los síntomas reaparezcan. Para estos pacientes son necesarios nuevos tratamientos. Este estudio pretende probar los posibles efectos y el perfil de seguridad de selinexor en pacientes con MF en los que ha fracasado el tratamiento con ruxolitinib.

Secundario clave: â? Evaluar las medidas adicionales de la actividad clínica de selinexor en comparación con la EM en pacientes con MF. Otros secundarios: â? Evaluar el resultado de supervivencia de los pacientes con MF que reciben selinexor en comparación con los de EM. â? Evaluar las medidas adicionales de la actividad clínica de selinexor en comparación con la EM en pacientes con MF. â? Determinar el perfil de seguridad de selinexor y compararlo con el EM en pacientes con MF. â? Caracterizar la farmacocinética (FC) de selinexor en pacientes con MF. Exploratorios: â? Evaluar los resultados notificados por el paciente en pacientes con MF que reciben selinexor en comparación con el EM. â? Identificar biomarcadores predictivos de la respuesta al tratamiento y analizar el mecanismo de acción del tratamiento en pacientes con MF. â? Evaluar los cambios en las necesidades de transfusión â? Evaluar los cambios en los niveles de LDH en suero

No

Estudio en fase II, aleatorizado, abierto y multicéntrico para evaluar la seguridad y la eficacia de selinexor en monoterapia frente al tratamiento de elección del médico en pacientes con mielofibrosis tratados previamente

1. Diagnóstico de MF primaria o MF después de trombocitemia esencial o policitemia vera según la clasificación de la OMS de 2016 de NMP, confirmado por el informe de patología local más reciente. 2. Tratamiento previo con inhibidores de JAK durante al menos 6 meses. 3. Esplenomegalia mensurable durante el periodo de selección, demostrada por un volumen del bazo > or = 450 cm3 mediante RM o TAC. 4. Recidivante, refractaria o intolerante a los inhibidores de JAK según se define como el cumplimiento de uno de los criterios siguientes: a. o = 18 años de edad 6. ECOG < o = 2 7. Recuento de plaquetas > o = 75 U 10 9 /l 8. Recuento de neutrófilos absoluto > o = 1,5 U 10 9 /l 9. Bilirrubina directa en serum < o = 1,5 U LSN; AST y ALT < o =2,5 U LSN 10. Aclaramiento de creatinina (ACr) calculado >15 ml/min según la fórmula de Cockcroft y Gault. 11. Los pacientes con virus de la hepatitis B (VHB) activo son aptos si se ha administrado tratamiento antivírico para la hepatitis B durante >8 semanas y la carga viral es o = 350 células/microl, concentración vírica negativa según la norma institucional y no tienen antecedentes de infecciones oportunistas por síndrome de inmunodeficiencia adquirida (SIDA) en el último año. 14. Las mujeres que participen y que tengan capacidad de concebir deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en el momento de la selección y aceptar utilizar métodos anticonceptivos muy eficaces durante todo el estudio y, por lo menos, hasta 90 días después de la última dosis de Selinexor, o la duración indicada en la ficha técnica del medicamento comparador (grupo EM â?? Physician Choice (PC)). La capacidad de concebir excluye: Edad >50 años y amenorrea natural durante >1 año, salpingoooforectomía bilateral previa o histerectomía. 15. Los hombres sexualmente activos deben utilizar métodos anticonceptivos muy eficaces durante todo el estudio y, por lo menos, hasta 90 días después de la última dosis de Selinexor, o la duración indicada en la ficha técnica del medicamento comparador (grupo EM â?? Physician Choice (PC)). Los pacientes deben aceptar no donar esperma durante el periodo de tratamiento del estudio. 16. Los pacientes deben firmar un consentimiento informado por escrito de acuerdo con las directrices federales, locales e institucionales. Se permitirá el paso del brazo de elección del médico (PC) al brazo de selinexor (S) para los pacientes que desarrollen una enfermedad progresiva (>25% de aumento desde el nadir) o para aquellos con una reducción de 25% de aumento desde el nadir) confirmada por el IRC o debido a una reducción de

1. >5 % blastos en sangre periférica o >10 % blastos en médula ósea (p.ej. fase acelerada). 2. Tratamiento previo con selinexor u otros inhibidores de XPO1. 3. Uso de cualquier tratamiento anti-FM estándar o experimental 1 según los CTCAE). 5. Recibieron inhibidores potentes del citocromo P450 3A (CYP3A) < o = 7 días antes de la administración de selinexor O inductores potentes del CYP3A < o =14 días antes de la administración de selinexor. 6. Cirugía mayor

Tasa de reducción del volumen del bazo > o = 35 % (RVE35) según la evaluación de la respuesta por parte del Comité de Radiología Independiente (CRI)

Fase II
  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
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No
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No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
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No
No

No

Centros participantes:

No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

Estado actual


 Reclutamiento finalizado



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