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Ensayo clínico

Estudio para determinar si la Vatiquinona, medicación del estudio, es segura y efectiva para tratar la ataxia de Friedreich, una condición neurológica

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Resumen

2021-08-12 15:44:24
2020-002812-36
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Estudio para determinar si la Vatiquinona, medicación del estudio, es segura y efectiva para tratar la ataxia de Friedreich, una condición neurológica
Estudio para determinar si la Vatiquinona, medicación del estudio, es segura y efectiva para tratar la ataxia de Friedreich, una condición neurológica

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Estados Unidos PTC Therapeutics, Inc. PTC Therapeutics, Inc. Comercial

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Vatiquinone
VATIQUINONE
PTC743 Cápsula*
Placebo controlled phase 72 weeks Open label exte

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Ataxia de Friedreich (MOVE-FA)


El objetivo principal del estudio es evaluar la eficacia (utilizando la Escala de puntuación modificada de ataxia de Friedreich [modified Friedreich Ataxia Rating Scale, mFARS]) y la seguridad de la vatiquinona en sujetos con ataxia de Friedreich (AF). N/A

� Demostrar los efectos de la vatiquinona sobre las actividades de la vida diaria según la evaluación de la escala de actividades de la vida diaria de la escala de evaluación de la AF (FA Rating Scale Activities of Daily Living, FARS-ADL). � Demostrar los efectos del vatiquinona en la ambulación evaluada mediante la prueba de marcha de 1 minuto (1-minute walk test, 1MWT). � Demostrar los efectos de la vatiquinona sobre las caídas evaluados mediante un registro de caídas

No

Estudio aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo, con extensión abierta, para evaluar la eficacia y la seguridad del vatiquinona para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (MOVE-FA)

1. mFARS �20 a �70 al inicio 2. Edad mínima de 7 años en el momento de la visita de selección 3. Debe ser capaz de caminar como mínimo 10 pies (unos 3 metros) en un minuto con o sin ayuda (sin silla de ruedas). 4. Diagnóstico de ataxia de Friedreich (homocigotos para la expansión repetida de guanina-adenina-adenina [GAA] en el intrón-1 del gen de la frataxina), confirmado mediante pruebas genéticas clínicas. 5. Consentimiento para cumplir con los procedimientos del estudio. En el caso de los pacientes menores de 18 años (o edad del consentimiento), los progenitores/tutor(es) legal(es) del paciente deben aceptar cumplir con los requisitos del estudio, incluida la necesidad de un seguimiento frecuente y prolongado; el/los progenitor(es)/tutor(es) legal(es) con custodia del paciente debe(n) dar su consentimiento para que el paciente se inscriba en el estudio. 6. Diferencia en la mFARS entre la selección y el inicio de no más de 4 puntos o Si el sujeto está tomando medicamentos prohibidos (véanse los criterios de exclusión) en la selección, esta diferencia se evaluará entre la mFARS después de la interrupción y la mFARS inicial. 7. Capacidad para abstenerse de tomar anticoagulantes y de cualquier aspirina (incluyendo 81 mg) durante 30 días antes de la visita inicial y durante todo el estudio. 8. Capacidad para abstenerse de tomar inductores/inhibidores potentes del citocromo P450 (CYP) 3A4 (p. ej., ketoconazol, rifampicina, hierba de San Juan, zumo de pomelo) durante al menos 4 semanas antes de la inscripción. 9. Capacidad para tragar cápsulas 10. Los hombres y las mujeres en edad fértil deben estar dispuestos a utilizar un método anticonceptivo eficaz (p. ej., implantes, inyectables, parche transdérmico, anticonceptivos orales, anticonceptivos orales combinados, métodos de barrera y dispositivos intrauterinos) desde el momento de la firma del consentimiento hasta 30 días después de la interrupción del tratamiento. Nota: Si no se usan otros métodos anticonceptivos, es necesario utilizar métodos de doble barrera.

1. Personas con diagnóstico clínico de AF que tengan mutaciones puntuales, deleciones u otras mutaciones en la expansión sin GAA. 2. Tratamiento previo con vatiquinona o alergia a vatiquinona, aceite de sésamo, gelatina (bovina y/o porcina), dióxido de titanio u óxido de hierro rojo 3. Fracción de eyección 7,0 %) en el momento de la selección. 5. Tener ideas suicidas o conductas suicidas actuales según la escala Columbia para evaluar el riesgo de suicidio (Columbia-Suicide Severity Rating Scale, C-SSRS) en la selección o al inicio. 6. Pacientes embarazadas o en periodo de lactancia o aquellos sexualmente activos que no estén dispuestos a cumplir los métodos anticonceptivos adecuados; las mujeres en edad fértil deben dar negativo en una prueba de embarazo en la selección y durante la visita inicial. 7. Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa �2 veces el límite superior de la normalidad (LSN) en el momento de la selección. 8. Índice internacional normalizado �1,5 x LSN en el momento de la selección o hemorragia clínicamente significativa, según lo determine el investigador. 9. Creatinina sérica �1,5 x LSN en el momento de la selección. 10. Comorbilidades que pueden confundir los resultados del estudio (p. ej., síndrome de malabsorción de grasa, otro trastorno mitocondrial) en opinión del investigador. 11. Participación en cualquier otro ensayo clínico intervencionista o haber recibido algún fármaco en investigación en cualquier otro ensayo clínico en los 60 días previos a la visita inicial. Los pacientes pueden volver a ser seleccionados después de haber pasado el periodo de exclusión de 60 días. 12. Uso concomitante de CoQ10, vitamina E o idebenona, o cualquier otro medicamento no aprobado para la AF en los 30 días previos a la visita de selección. Estos medicamentos prohibidos pueden interrumpirse en la visita de selección; si este es el caso, se debe repetir la evaluación mFARS para confirmar la aptitud para la inclusión después de un mínimo de 30 días después de la interrupción, y no debe haber más de una diferencia de 4 puntos en la mFARS evaluada desde la visita posterior a la interrupción hasta la visita inicial.

El Criterio principal de valoración del estudio será el cambio con respecto al inicio en la mFARS en la semana 72.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

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No

No
No

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  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DEU.

Unidad de Enfermedades Neuromusculares

HOSPITAL DE SANT JOAN DE DEU.
Esplugues de Llobregat

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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