Hemotrial: 2020-001989-10 - La mielofibrosis se suele tratar con un med...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 16:55:35

Número EudraCT:

2020-001989-10

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2020-001989-10/FR

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Título del ensayo:

La mielofibrosis se suele tratar con un medicamento llamado Ruxolitinib. Ruxolitinib está aprobado y por eso es normalmente la primera elección de tratamiento por parte de los médicos. Se hace este estudio para saber si tomar Ruxolitinib y el medicamento en estudio a la vez, CPI-0610, funciona mejor que tomar solo Ruxolitinib, saber si puede ayudar a disminuir el tamaño del bazo y hacer que los pacientes se sientan mejor Para ser parte de este estudio no se debe haber tomado Ruxolitinib antes

Título abreviado:

La mielofibrosis se suele tratar con un medicamento llamado Ruxolitinib. Ruxolitinib está aprobado y por eso es normalmente la primera elección de tratamiento por parte de los médicos. Se hace este estudio para saber si tomar Ruxolitinib y el medicamento en estudio a la vez, CPI-0610, funciona mejor que tomar solo Ruxolitinib, saber si puede ayudar a disminuir el tamaño del bazo y hacer que los pacientes se sientan mejor Para ser parte de este estudio no se debe haber tomado Ruxolitinib antes

Código Protocolo del Promotor:

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

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Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Estados Unidos	Constellation Pharmaceuticals, Inc.	Constellation Pharmaceuticals, Inc.	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	CPI-0610 Tablets, 100 mg
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	CPI-0610
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Comprimido
Vía de administración:	Patients may receive treatment in the study until
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	CPI-0610 Tablets, 25mg
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	CPI-0610
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Comprimido
Vía de administración:	Patients may receive treatment in the study until
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Mielofibrosis
Objetivo principal del ensayo:	Determinar la eficacia de CPI-0610 + ruxolitinib en comparación con placebo + ruxolitinib La mielofibrosis asociada a neoplasias mieloproliferativas es una enfermedad grave y potencialmente mortal. Esta enfermedad se encuentra en la médula ósea (tejido blando dentro de los huesos que produce células sanguíneas) y produce cicatrices (fibrosis), que a su vez provoca una disminución de la producción de glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas que circulan en la sangre. Esta enfermedad también puede causar síntomas como picor, sudores nocturnos, dolor de huesos y músculos, malestar abdominal, plenitud de estómago temprana, dolor debajo de las costillas izquierdas debido al agrandamiento del bazo del paciente y fatiga. El trasplante de células madre (transferir las células madre de un donante sano al paciente) es actualmente el único tratamiento que puede inducir una remisión a largo plazo en pacientes con MF. Sin embargo, dado que la edad promedio en el momento del diagnóstico de MF es de 65 años, la mayoría de los pacientes no son elegibles para este tratamiento. Por lo tanto, las opciones de tratamiento disponibles son principalmente para ayudar a disminuir los síntomas de enfermedades como anemia, picor y sudores nocturnos, y para disminuir el tamaño del bazo. Actualmente, ninguno de estos tratamientos orientados a los síntomas ha cambiado el comportamiento de esta enfermedad con el tiempo. La única terapia aprobada actualmente disponible es ruxolitinib. Para los pacientes que han sido tratados previamente con ruxolitinib y han fracasado el tratamiento, actualmente no existe otra terapia aprobada y el pronóstico de estos pacientes es malo.
Objetivos secundarios del ensayo:	- Determinar la eficacia de CPI-0610 + ruxolitinib en comparación con placebo + ruxolitinib - Caracterizar los efectos de CPI-0610 + ruxolitinib en comparación con placebo + ruxolitinib en la médula ósea - Determinar el efecto de CPI-0610 + ruxolitinib en la persistencia de la respuesta esplénica en comparación con placebo + ruxolitinib - Determinar el efecto de CPI-0610 + ruxolitinib en la persistencia de la respuesta según la PTS en comparación con placebo + ruxolitinib - Determinar el efecto de CPI-0610 + ruxolitinib versus placebo + ruxolitinib sobre la tasa de transfusiones de GR durante las primeras 24 semanas de tratamiento - Determinar el efecto de CPI-0610 + ruxolitinib versus placebo + ruxolitinib sobre la tasa de dependencia de transfusiones de GR en la semana 24 - Determinar el efecto de CPI-0610 + ruxolitinib versus placebo + ruxolitinib sobre la conversión de la dependencia de transfusiones de GR a la independencia y otros según descrito en el protocolo
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio de fase III aleatorizado, doble ciego y controlado con principio activo de CPI-0610 y ruxolitinib frente a placebo y ruxolitinib en pacientes con MF sin tratamiento previo con iJAK
Criterios de Inclusión:	Los pacientes son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se aplican todos los criterios siguientes: AÃ±os 1.> o = 18 aÃ±os al momento de firmar el consentimiento informado Tipo de paciente y caracterÃsticas de la enfermedad 2. Tener un diagnÃ³stico confirmado de MF (PMF o PPV-MF o PET-MF) de acuerdo con los criterios de la OMS de 2016 (SecciÃ³n 10.4) 3. Requieren terapia para MF en opiniÃ³n del investigador y son elegibles para tratamiento con ruxolitinib. 4. Tener categorÃa de riesgo DIPSS Intermedio-1 o superior (SecciÃ³n 10.5) 5. Tener un volumen del bazo de> o = 450 cm3 por resonancia magnÃ©tica o tomografÃa computarizada (lectura local o central) 6. Haber completado el MFSAF v4.0 (SecciÃ³n 10.6) al menos 5 de 7 dÃas antes de la aleatorizaciÃ³n. 7. Tener al menos 2 sÃntomas con una puntuaciÃ³n promedio > o = 3 durante el perÃodo de 7 dÃas antes de la aleatorizaciÃ³n o una puntuaciÃ³n total promedio de> o = 10 durante el perÃodo de 7 dÃas antes de la aleatorizaciÃ³n utilizando el MFSAF v4.0 (SecciÃ³n 10.6 ) 8. Tener evaluaciones de laboratorio aceptables obtenidas dentro de los 28 dÃas anteriores a la primera dosis del medicamento del estudio: â?¢ RAN> o = 1 Ã? 109 / L en ausencia de factores de crecimiento o transfusiones durante las 4 semanas anteriores â?¢ Recuento de plaquetas> o = 100 Ã? 109 / L en ausencia de factores de crecimiento o transfusiones durante las 4 semanas anteriores â?¢ Recuento de blastos en sangre perifÃ©rica
Criterios de exclusión:	1. Haber irradiación esplénica en los 6 meses posteriores al inicio del fármaco del estudio 2. Esplenectomía previa 3. Candidato y estar dispuesto a someterse a un TCMH alogénico y, en opinión del investigador, el beneficio de un TCMH alogénico antes del tratamiento con un inhibidor de JAK2 supera sus riesgos. 4. Infección activa o crónica conocida actual por el VIH, la hepatitis B o la hepatitis C. No se requiere el cribado de los pacientes con pruebas serológicas para estos virus. Sin embargo, los pacientes que tienen antecedentes de hepatitis viral o en los que existe una sospecha actual de hepatitis viral deben realizarse pruebas serológicas para hepatitis B y hepatitis C para determinar si existe alguna evidencia actual de infección en curso con estos virus. Los pacientes que se considere que están en riesgo de contraer la infección por el VIH deben realizarse la prueba del VIH. 5. Infección activa. Los pacientes no serán elegibles para la inscripción hasta que se recuperen a < o =G1 durante al menos 2 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio. 6. Función gastrointestinal alterada o una enfermedad gastrointestinal, incluida la EII activa, que podría alterar significativamente la absorción del fármaco del estudio, incluidas las náuseas, los vómitos o la diarrea no resueltos> Grado 1 7. Hipersensibilidad conocida al agente en investigación o ruxolitinib, o sus metabolitos o excipientes de formulación. 8. Antecedentes de leucoencefalopatía multifocal progresiva. 9. Función cardíaca deteriorada o enfermedades cardíacas clínicamente significativas. 10. Hipertensión no controlada en curso (presión arterial sistólica en reposo> 160 mmHg y presión arterial diastólica en reposo> 100 mmHg) a pesar del tratamiento máximo con al menos 2 antihipertensivos. 11. Aumento continuo de glucosa en sangre incontrolado (HbA1c> o = 9%) a pesar del tratamiento máximo con agentes antihiperglucemiantes orales y/o inyectables. 12. Antecedentes de una neoplasia maligna concurrente o secundaria, excepto por un carcinoma local de células basales o de células escamosas de la piel adecuadamente tratado, carcinoma cervical in situ, cáncer de vejiga superficial, cáncer de próstata asintomático sin enfermedad metastásica conocida y sin necesidad de tratamiento o que requiera solo terapia hormonal y con antígeno prostático específico normal durante > o = 1 año antes de la aleatorización, cáncer en estadio 1 o 2 tratado adecuadamente actualmente en remisión completa, o cualquier otro cáncer que haya estado en remisión completa durante > o = 3 años 13. Otra condición médica concomitante grave y/o incontrolada que podría comprometer la participación en el estudio o análisis de los datos del estudio. 14. Tratamiento previo con cualquier inhibidor de JAKi o BET para el tratamiento de una neoplasia mieloproliferativa 15. Tratamiento anticanceroso sistémico distinto de hidroxiurea y anagrelida menos de 2 semanas (o 5 semividas, lo que sea mayor) antes de la primera dosis del fármaco del estudio. NOTA: Se permiten la hidroxiurea y la anagrelida hasta 24 horas antes del inicio del fármaco del estudio. 16. Haber recibido algún agente en investigación (ya sea como tratamiento contra el cáncer o no) menos de 2 semanas (o 5 vidas medias, lo que sea más largo) antes de la primera dosis del medicamento del estudio. 17. Haber recibido un factor de crecimiento hematopoyético (factor de crecimiento de granulocitos, agente estimulante de la eritropoyesis, mimético de trombopoyetina) o esteroides androgénicos menos de 4 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio. 18. Haber recibido un inhibidor o inductor potente del CYP3A4 en las 2 semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio (sección 10.8), incluida la hierba de San Juan. Se prohíbe el inicio del tratamiento o el uso concomitante de un inhibidor o inductor potente de CYP3A4 durante el tratamiento del estudio. 19. Requerir corticosteroides sistémicos de> o = 10 mg QD de prednisolona o equivalente 4 semanas antes de la primera dosis del fármaco del estudio. Los pacientes que recibieron corticosteroides tópicos, nasales, intraarticulares o inhalados son elegibles. 20. Mujeres que están amamantando o embarazadas según lo documentado por una prueba de embarazo de beta-hCG en suero consistente con el embarazo, obtenida dentro de las 72 horas anteriores a la primera dosis. Las pacientes con valores de beta-hCG que se encuentran dentro del rango para el embarazo pero que no están embarazadas (falsos positivos) pueden inscribirse con el consentimiento por escrito del Monitor Médico del Promotor, después de que se haya excluido el embarazo. Las pacientes femeninas en edad fértil (consulte el protocolo para conocer las condiciones) no requieren una prueba de embarazo en suero. 21. El paciente no desean o no puede cumplir con este protocolo de estudio o con los requisitos del estudio.
Criterios de valoración:	Respuesta esplénica en la semana 24
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA	Población:
Provincia:	Málaga	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN	Población:	Palmas de Gran Canaria, Las
Provincia:	Las Palmas	Comunidad:	Canarias, Islas
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)	Población:	Salamanca
Provincia:	Salamanca	Comunidad:	Castilla y León
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: INSTITUT CATALA DONCOLOGIA - HOSPITAL GERMANS TRIAS I PUJOL

Investigador principal:
Centro:	INSTITUT CATALA DONCOLOGIA - HOSPITAL GERMANS TRIAS I PUJOL	Población:	Badalona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5: INSTITUT CATALA DONCOLOGIA GIRONA - HOSPITAL JOSEP TRUETA

Investigador principal:
Centro:	INSTITUT CATALA DONCOLOGIA GIRONA - HOSPITAL JOSEP TRUETA	Población:	Girona
Provincia:	Gerona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO FUNDACION JIMENEZ DIAZ

Investigador principal:	Hematologia
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO FUNDACION JIMENEZ DIAZ	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 7: COMPLEJO HOSPITALARIO DE NAVARRA

Investigador principal:
Centro:	COMPLEJO HOSPITALARIO DE NAVARRA	Población:
Provincia:	Navarra	Comunidad:	Comunidad Foral de Navarra
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 8: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 9: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO

Investigador principal:
Centro:	COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO DE SANTIAGO	Población:	Santiago de Compostela
Provincia:	La Coruña	Comunidad:	Galicia
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	No iniciado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico