Hemotrial: 2017-002163-17 - ESTUDIO CLINICO MULTICENTRICO PARA AVALUAR ...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 15:44:24

Número EudraCT:

2017-002163-17

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-002163-17/ES

PDF / enlace ensayo:

Descargar

Título del ensayo:

ESTUDIO CLINICO MULTICENTRICO PARA AVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE NICOTINAMIDA EN PACIENTES CON ATAXIA DE FRIEDREICH

Título abreviado:

ESTUDIO CLINICO MULTICENTRICO PARA AVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE NICOTINAMIDA EN PACIENTES CON ATAXIA DE FRIEDREICH

Código Protocolo del Promotor:

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

Email coordinador:

Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Alemania	RWTH Aachen University represented by the Rector himself, represented by the Dean of the Medical Fac	RWTH Aachen University represented by the Rector himself, represented by the Dean of the Medical Fac	No Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Nicotinamide
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	NICOTINAMIDE
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Cápsula dura
Vía de administración:	24 months
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Ataxia de Friedreich
Objetivo principal del ensayo:	Evaluar la eficacia de las dosis diarias de nicotinamida para ralentizar la progresión de la enfermedad, en base a los cambios en la Escala de evaluación y calificación de la ataxia (SARA) en comparación con el placebo en pacientes con ataxia de Friedreic La nicotinamida es un inhibidor clásico de HDAC de clase III, penetra rápidamente en todos los tejidos y cruza fácilmente la barrera hematoencefálica .Ésta se ha administrado en los últimos cuarenta años en dosis altas para una variedad de aplicaciones terapéuticas. Una revisión sobre la seguridad de la nicotinamida en dosis altas ha revelado que el índice terapéutico de la nicotinamida es amplio, pero a dosis muy altas se ha informado hepatotoxicidad reversible en animales y humanos. No hay evidencia de teratogenicidad en estudios con animales y la nicotinamida no es en sí oncogénica; a dosis muy altas, sin embargo, potencia la formación de tumores de islotes en ratas tratadas con estreptozotocina o aloxano. No hay evidencia de oncogenicidad en el hombre. La inhibición del crecimiento puede ocurrir en ratas, pero el crecimiento en niños no se ve afectado. Sin embargo, las dosis altas de nicotinamida aún deben considerarse como un fármaco con potencial tóxico a dosis para adultos superiores a 3 g / día y solo deben aplicarse bajo supervisión. Hasta donde sabemos, la nicotinamida se ha aplicado en la ataxia de Friedreich en dosis tan altas (> 3 g) solo en un estudioen la ataxia de Friedreich en el Reino Unido . La nicotinamida se ha administrado de manera segura durante 5 años a aproximadamente 3 g (1.2 g / m2) por día a más de 250 personas, incluidos niños de 3 años en adelante, adolescentes y adultos en un intento de prevenir la diabetes en una población en riesgo. No se observaron efectos adversos graves. En otro reciente estudio de aumento de la dosis en diez pacientes con ataxia de Friedreich, la nicotinamida se administró en dosis únicas, 2-8 g por día durante 5 días y 8 semanas. La nicotinamida fue generalmente bien tolerada y las náuseas fueron el evento adverso más frecuente en este estudio.
Objetivos secundarios del ensayo:	Determinar el cambio en las variables de valoración secundarias, como calidad de vida, medidas funcionales motoras y cognitivas, escalas globales de cambio de impresión del médico y del paciente, así como el nivel de proteína frataxina, e paciente en tratamiento con dosis diarias de nicotinamida en comparación con placebo en pacientes con diagnóstico de ataxia de Friedreich. Evaluar parámetros cognitivos, cardíacos y medulares/cerebrales.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	ENSAYO CLINICO RANDOMIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO, GRUPO PARALELOS, MULTICENTRICO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DE NICOTINAMIDA EN PACIENTE CON ATAXIA DE FRIEDREICH
Criterios de Inclusión:	1. Los pacientes deben tener un diagnóstico genético molecular de ataxia de Friedreich con una expansión repetida por GAA en ambos alelos del gen FXN y un puntaje SARA> 7 y
Criterios de exclusión:	1. Pacientes con cualquier condición médica o enfermedad que, en opinión del investigador, interferiría con el cumplimiento del estudio y/o afectaría la capacidad del paciente para participar o completar el estudio. 2. Cualquier condición médica o neurológica/ neurodegenerativa no controlada (que no sea la ataxia de Friedreich). 3. Enfermedad psiquiátrica clínicamente significativa (por ejemplo, depresión mayor no controlada, esquizofrenia, trastorno afectivo bipolar) dentro de los 6 meses previos al screening. 4. Pacientes con disfagia clínicamente significativa. 5. Hipersensibilidad a la nicotinamida. 6. Pacientes que se sabe son positivos para el virus de inmunodeficiencia humana (VIH). 7. Pacientes con antecedentes importantes de abuso de sustancias (por ejemplo, abuso de alcohol o drogas) dentro de los seis meses anteriores al screening. 8. Pacientes con antecedentes de alergias graves a medicamentos. 9. Paciente con evidencia de una función hepática alterada detectada como un perfil hepático anormal en el screening (por ejemplo, valores repetidos de aspartato aminotransferasa [AST], alanina aminotransferasa [ALT] y bilirrubina ¿3 × el límite superior de la normalidad). 10. Historia de malignidad o carcinoma. Se pueden hacer las siguientes excepciones después haber realizado la consulta al Promotor: ¿ Sujetos con cáncer en remisión más de 5 años antes del screening. ¿ Sujetos con antecedentes de carcinoma escamoso o de células basales extirpado o tratado. ¿ Sujetos con cáncer de próstata in situ. 11. Historia o evidencia de un trastorno autoinmune considerado clínicamente significativo por el investigador o que requiere el uso crónico de corticosteroides sistémicos u otros inmunosupresores. 12. Historia de enfermedad cardíaca clínicamente significativa (fracción de eyección 2; enfermedad valvular congénita o adquirida clínicamente significativa; enfermedad coronaria sintomática como infarto de miocardio previo o angina, péptido natriurético tipo B (BNP) incrementado más de 2 veces el rango normal según edad y el género; antecedentes de arritmias inestables, antecedentes de fibrilación auricular. 13. El sujeto recibió un medicamento en investigación dentro de los 30 días previos a la inclusión en este estudio. 14. Pacientes que toman valproato de sodio o cualquier otro inhibidor de histona desacetilasa conocido. 15. Uso de vitamina B1 (tiamina), la abstinencia debe realizarse al menos 3 meses antes de la detección. 16. Uso de vitamina B3 (nicotinamida), la retirada debe realizarse al menos 3 meses antes de la detección. 17. Si los pacientes toman idebenona o coenzima Q10 (CoQ), esto debería ser continuo durante los últimos tres meses y no cambiar durante el estudio. 18. El sujeto no desea o no puede dar su consentimiento informado por escrito y seguir los procedimientos descritos en el protocolo. 19. Para los sujetos que se someterán a una resonancia magnética: cualquier contraindicación para la resonancia magnética, como, entre otros, marcapasos cardíacos, desfibrilador cardíaco implantado, pinzas de aneurisma, pinza vascular de la arteria carótida, neuroestimulador, dispositivos de infusión de fármacos implantados, fragmentos metálicos u objetos extraños en el ojos, piel o cuerpo, estimulador de crecimiento / fusión ósea, coclear, implante otológico, claustrofobia severa o cualquier condición que pueda contraindicar una resonancia magnética. 20. Pacientes que participan en otro ensayo clínico intervencionista, excluyendo estudios de historia natural / estudios observacionales, al inicio del estudio o dentro de los últimos 30 días antes del inicio del estudio. 21. El sujeto está mental o legalmente incapacitado. 22. Mujeres embarazadas según lo determinado por la prueba de hCG [suero u orina] positiva en la detección o antes de la dosificación. Los participantes en edad de reproductiva deben usar un método anticonceptivo adecuado como se define en el protocolo del estudio. 23. Mujeres en periódo de lactancia.
Criterios de valoración:	Cambio en la escala para la evaluación y calificación de la ataxia (SARA)
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO LA PAZ

Investigador principal:	Department of Neurology
Centro:	COMPLEJO HOSPITALARIO LA PAZ	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	No iniciado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Investigadores

Estado actual