Hemotrial: 2019-003924-19 - Estudio no aleatorizado y abierto, para inv...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-11 23:55:09

Número EudraCT:

2019-003924-19

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-003924-19/ES

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Título del ensayo:

Estudio no aleatorizado y abierto, para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RVT-1401 para el tratamiento de pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes

Título abreviado:

Estudio no aleatorizado y abierto, para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de RVT-1401 para el tratamiento de pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes

Código Protocolo del Promotor:

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Suiza	Immunovant Sciences GmbH	Immunovant Sciences GmbH	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	RVT-1401
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	RVT-1401
Código del producto-fármaco:	RVT-1401	Forma farmacéutica:	Solución inyectable
Vía de administración:	Cohort 1: 680 mg once a week for a 12 weeks Cohort
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes
Objetivo principal del ensayo:	Examinar el efecto de RVT-1401 sobre el porcentaje de respondedores (definidos como los sujetos con un valor de Hb â?¥10 g/dL y como mÃnimo un aumento â?¥2 g/dL frente al basal sin tratamiento de rescate o transfusiones de sangre en las dos semanas previas). Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de RVT-1401 en sujetos con anemia hemolÃtica autoinmune por autoanticuerpos calientes Este estudio de investigaciÃ³n evalÃºa un medicamento experimental llamado â??RVT-1401â?. Su objetivo es investigar la seguridad y la eficacia de RVT-1401 en el tratamiento de la AHAAC (anemia hemolÃtica autoinmune por autoanticuerpos calientes). La AHAAC es una enfermedad en la que se destruyen los glÃ³bulos rojos sanos debido a una respuesta inmune daÃ±ina causada por unas proteÃnas llamadas anticuerpos. RVT-1401 es un anticuerpo monoclonal humano dirigido frente al sistema inmunitario, que se administra en inyecciÃ³n subcutÃ¡nea (es decir, debajo de la piel). Se confÃa en que el tratamiento con RVT-1401 mejore la descomposiciÃ³n de esos anticuerpos reduciendo la respuesta inmune daÃ±ina y mejore sus sÃntomas de AHAAC. El objeto de este estudio es examinar los efectos, positivos y negativos, que RVT-1401 ejerce en usted, medirle la cantidad de RVT-1401 presente en sangre en diferentes momentos, determinar cÃ³mo afecta RVT-1401 a los anticuerpos en cuestiÃ³n y examinar cÃ³mo actÃºa sobre sus sÃntomas de AHAAC.
Objetivos secundarios del ensayo:	-Examinar el efecto de RVT-1401 sobre: el cambio en los valores de Hb, el tiempo hasta la respuesta, el cambio en los valores de hematocrito, sobre el porcentaje de participantes con valores de Hb dentro de la normalidad, el tiempo hasta alcanzar unos valores de Hb dentro de la normalidad, el cambio en el cansancio, el cambio en la disnea y sobre el cambio en la calidad de vida relacionada con la salud. - Evaluar el cambio en los niveles séricos de IgG total y subclases de IgG (I-IV). - Examinar la farmacocinética de RVT-1401 tras la administración de dosis repetidas en pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes. - Evaluar los cambios en LDH, bilirrubina y haptoglobina. -Determinar los anticuerpos anti-RVT-1401 tras la administración de dosis repetidas en pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio de fase 2, multicéntrico, no aleatorizado y abierto, de RVT- 01 en el tratamiento de pacientes con anemia hemolítica autoinmune por autoanticuerpos calientes
Criterios de Inclusión:	1. Hombre o mujer â?¥ 18 aÃ±os de edad. 2. DiagnÃ³stico de anemia hemolÃtica autoinmune por autoanticuerpos calientes (WAIHA), primaria o secundaria, documentada por la positividad de un test de antiglobulina directa (direct antiglobulin test, DAT) especÃfico para anti-IgG sola o para anti-IgG mÃ¡s C3d. 3. La WAIHA secundaria sÃ³lo puede incluir la leucemia linfocÃtica crÃ³nica (chronic lymphocytic leukemia, CLL) en Estadio 0 en la que no estÃ© indicado un tratamiento separado o no se prevea que precise tratamiento activo durante el estudio. 4. Fracaso o intolerancia a como mÃnimo un tratamiento previo para la WAIHA (por ejemplo, corticosteroides, rituximab, azatioprina, ciclofosfamida, ciclosporina, micofenolato mofetilo (MMF), danazol o vincristina). El fracaso se define como empeoramiento o enfermedad refractaria a pesar de los esteroides y/o inmunosupresores. 5. Se permiten los pacientes con esplenectomÃa â?¥3 meses antes del DÃa 1 que se encuentren al dÃa en cuanto a sus vacunas (segÃºn edad y recomendaciones locales). 6. Haptoglobina < lÃmite inferior de la normalidad (lower limit of normal, LLN) y deshidrogenasa lÃ¡ctica (LDH) > lÃmite superior de la normalidad (upper limit of normal, ULN). 7. En los exÃ¡menes de SelecciÃ³n y en el Basal, el sujeto debe presentar una hemoglobina
Criterios de exclusión:	1. Participantes con otros tipos de anemia hemolÃtica autoinmune (AIHA) (por ejemplo, por anticuerpos frÃos, sÃndrome de aglutininas frÃas, de tipo mixto o hemoglobinuria paroxÃstica por frÃo). 2. Participantes que hayan precisado mÃ¡s de 2 uds. de concentrado de hematÃes por semana en las 2 semanas previas a la SelecciÃ³n y al Basal. 3. Uso de rituximab, cualquier anticuerpo monoclonal para inmunomodulaciÃ³n o inhibidor de la proteasa, en el plazo de los 3 meses anteriores a la SelecciÃ³n. 4. Inmunoglobulinas, administradas por vÃa SC, IV (IVIG) o intramuscular, o plasmafÃ©resis/ intercambio plasmÃ¡tico (plasma Exchange, PE) en el plazo de los 60 dÃas anteriores a la SelecciÃ³n. 5. IgG total 480 mseg en los sujetos con bloqueo de rama. 23. DiagnÃ³stico concomitante de pÃºrpura trombocitopÃ©nica idiopÃ¡tica/sÃndrome de Evans con plaquetas
Criterios de valoración:	Porcentaje de respondedores en la semana 13. Evaluación de la seguridad y la tolerabilidad, mediante el análisis de los datos de acontecimientos adversos y de los cambios frente al basal en constantes vitales, ECG y determinaciones de laboratorio.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:	Hematologia
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO QUIRONSALUD MADRID

Investigador principal:	Hematologia
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO QUIRONSALUD MADRID	Población:
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutamiento finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Investigadores

Estado actual