Ensayo clínico

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
FÁRMACO 1:
Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	N/A
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Not yet defined
Código del producto-fármaco:	MBG453	Forma farmacéutica:	Concentrado para solución para perfusión
Vía de administración:	D8 every four weeks as long as patients are derivi
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No
INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	sujetos adultos con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según el IPSS-R o con Leucemia Mielomonocítica Crónica de tipo 2 (LMMC-2)
Objetivo principal del ensayo:	Comparar la supervivencia global (OS) en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina Este ensayo clínico es para pacientes adultos a los que les han diagnosticado una enfermedad denominada Síndrome Mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto (según la escala de riesgo-IPSS-R) o bien, una leucemia mielomonocítica crónica de tipo 2 (LMMC-2) y su médico les ha aconsejado recibir un medicamento denominado azacitidina (un tipo de fármaco hipometilante). Para considerar que el paciente es candidato al ensayo clínico (EC) se deben realizar una serie de pruebas entre las cuales hay un análisis de las células de la sangre y de la médula ósea para averiguar qué subtipo de síndrome mielodisplásico tiene el paciente. Asimismo, se utilizan datos clínicos y analíticos para calcular el riesgo del paciente (es decir, saber si el paciente tiene un riesgo bajo, intermedio, alto o muy alto de que su enfermedad progrese hacia una leucemia mieloide aguda (LMA) en particular. Este ensayo clínico va a probar juntos MBG453 y azacitidina para ver si esta combinación es segura y eficaz. En resumen, se trata de un ensayo clínico de fase 3, multicéntrico, randomizado, doble ciego y comparado con placebo lo que significa que el paciente recibirá azacitidina, que es el tratamiento de referencia, combinada con una infusión endovenosa (en vena) de MBG453 o bien de placebo (un líquido inofensivo sin principios activos). Al tratarse de un estudio doble ciego, ni el paciente ni el médico sabrán si estan recibiendo MBG453 o placebo en las infusiones del â??medicamento del ensayoâ?.
Objetivos secundarios del ensayo:	Secundarios clave: 1: comparar el tiempo hasta el deterioro definitivo de fatiga en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina. 2: comparar los intervalos sin transfusión de concentrados de hematíes (RBC) en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina 3: comparar la mejoría de la fatiga en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina 4: comparar la mejoría del funcionamiento físico en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina 5: comparar la mejoría del estado emocional en el grupo de MBG453 más azacitidina frente al grupo de placebo más azacitidina. Otros: ¿evaluar la tasa de respuesta en cada grupo de tratamiento ¿evaluar la Supervivencia Libre de Progresión (PFS) en cada grupo de tratamiento ¿caracterizar la farmacocinética de MBG453 ____ Falta de espacio, por favor refieran al Protocolo
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio de fase III, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de azacitidina con o sin MBG453 para el tratamiento de pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo intermedio, alto o muy alto según el IPSS-R o con Leu
Criterios de Inclusión:	Criterios de inclusión clave: ¿ Se deberá obtener el consentimiento informado firmado antes de la participación en el estudio ¿ Edad mayor o igual a 18 años en la fecha de firma del formulario de consentimiento informado (FCI). ¿Diagnóstico morfológico de síndrome mielodisplásico (SMD) basado en la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al., 2016) por evaluación local del investigador y con una de las siguientes categorías de riesgo del Índice Pronóstico Internacional revisado (IPSS-R): ¿ Muy alto (>6 puntos). ¿ Alto (>4,5 - menor o igual a 6 puntos). ¿ Intermedio (>3 - menor or igual a 4,5 puntos) O Diagnóstico morfológico de leucemia mielomonocítica crónica de tipo 2 basado en la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al., 2016) por evaluación local del investigador con WBC < 13 x 10^9/L ¿ Indicación para el tratamiento con azacitidina según el investigador, de acuerdo con la práctica clínica habitual local y las pautas del centro para las decisiones sobre el tratamiento. ¿ No candidato para quimioterapia intensiva según el investigador, de acuerdo con la práctica clínica habitual local y las pautas del centro para las decisiones sobre el tratamiento. ¿ No candidato para trasplante de progenitores hematopoyéticos (TPH) según el investigador, de acuerdo con la práctica clínica habitual local y las pautas del centro para las decisiones sobre el tratamiento. ¿ Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0, 1 o 2. Por favor, refieran al protocolo para más detalles y cualquier criterio de inclusión adicional.
Criterios de exclusión:	Criterios de exclusión clave: ¿ Exposición previa a terapia dirigida a TIM-3 en algún momento. Terapia previa con inhibidores de los puntos de control inmunitarios o checkpoints (p. ej., anti-CTLA4, anti-PD-1, anti-PD-L1 o anti-PD-L2); las vacunas contra el cáncer únicamente están permitidas excepto si el fármaco se ha administrado durante los 4 meses anteriores a la aleatorización. ¿ Tratamiento previo de primera línea para síndromes mielodisplásicos de riesgo intermedio, alto o muy alto (según el IPSS-R) o LMMC-2 con cualquier fármaco antineoplásico incluyendo por ejemplo quimioterapia, lenalidomida y fármacos hipometilantes (HMA, por sus siglas en inglés)) como decitabina o azacitidina. Sin embargo, está permitido el tratamiento previo con hidroxiurea o leucoferesis antes de la aleatorización para reducir el recuento de glóbulos blancos (WBC) ¿ Tratamiento en investigación recibido durante las 4 semanas anteriores a la aleatorización. En caso de un inhibidor de los puntos de control inmunitarios o checkpoints, es necesario un intervalo mínimo previo de 4 meses para poder realizar la aleatorización. ¿ Pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) según la clasificación de la OMS de 2016 (Arber et al., 2016) con el Índice Pronóstico Internacional revisado (IPSS-R)
Criterios de valoración:	OS es el tiempo desde la aleatorización hasta el fallecimiento debido a cualquier causa. Si se desconoce que el sujeto haya fallecido, se censurará la OS en la última fecha que se sepa que el sujeto estaba vivo (en la fecha de corte o antes de esa fecha).
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:
Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No
COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:
Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:
Años:		Meses:
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:
Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):
POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO	Población:	Sevilla
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Investigador principal:	N/A
Centro:	COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA	Población:	Salamanca
Provincia:	Salamanca	Comunidad:	Castilla y León
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA	Población:	Badalona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5:

Investigador principal:	N/A
Centro:		Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 6: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS	Población:	Oviedo
Provincia:	Asturias	Comunidad:	Principado de Asturias
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutando
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	Desconocido En marcha Finalizado No iniciado Reclutamiento cerrado En Marcha
Estadio: