Hemotrial: 2019-001453-10 - Un estudio de baja intervención que docume...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-11 23:55:09

Número EudraCT:

2019-001453-10

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2019-001453-10/ES

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Título del ensayo:

Un estudio de baja intervención que documenta la eficacia, la calidad de vida relacionada con la salud y la seguridad del tratamiento se referencia con eculizumab o el tratamiento con ravulizumab en pacientes con hemoglobinuria nocturna paroxística

Título abreviado:

Un estudio de baja intervención que documenta la eficacia, la calidad de vida relacionada con la salud y la seguridad del tratamiento se referencia con eculizumab o el tratamiento con ravulizumab en pacientes con hemoglobinuria nocturna paroxística

Código Protocolo del Promotor:

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Coordinador del estudio:

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Suiza	Roche Farma S. A. U. que realiza el ensayo en España y que actua como representante F.Hoffmann-La Ro	Roche Farma S. A. U. que realiza el ensayo en España y que actua como representante F.Hoffmann-La Ro	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Ultomiris
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	RAVULIZUMAB
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Concentrado para solución para perfusión
Vía de administración:	Q8W
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	ECULIZUMAB
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	ECULIZUMAB
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Concentrado para solución para perfusión
Vía de administración:	QW2 till
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) que se trata con eculizumab o ravulizumab según la etiqueta local
Objetivo principal del ensayo:	Documentar la eficacia del tratamiento estándar de atención (SOC) con eculizumab sobre la base de los niveles de lactato deshidrogenasa (LDH) a lo largo del tiempo en la práctica clínica habitual Se trata de un estudio multicéntrico, abierto y de bajo nivel de intervención diseñado para documentar la eficacia,la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinamia, la satisfacción con el tratamiento y el estado de salud en pacientes con hemoglobinuria paroxistica nocturna en tratamiento con eculizumab como estándar de tratamiento o en tratamiento con ravulizumab. En el estudio también podrán participar pacientes adultos y adolescentes con esta enfermedad tratados con ravulizumab, que constituirán una cohorte independiente
Objetivos secundarios del ensayo:	-Documentar la concentración de LDH a lo largo del tiempo en la práctica clínica habitual con ravulizumab -Para documentar la eficacia (incluida la calidad de vida relacionada con la salud [CVRS]), la seguridad, la farmacocinética, la farmacodinámica (PD), la satisfacción con el tratamiento y el estado de salud del tratamiento con SOC con eculizumab o el tratamiento con ravulizumab sobre la base de la incidencia de hemólisis penetrante, número de transfusiones de sangre, unidades de glóbulos rojos empaquetados transfundidos, niveles de hemoglobina y hepatoglobina a lo largo del tiempo, concentración sérica y CVRS evaluados por el Cuestionario de Satisfacción con el Tratamiento para el Medicamento-9 (TSQM-9), Cuestionario sobre la calidad de vida del euro 5 (5 -nivel de versión; EQ-5D-5L) puntajes de escala analógica visual y basada en índices -Evaluar la seguridad sobre la incidencia e intensidad de los acontecimientos adversos -Recoger biomarcadores farmacodinámicos.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	ESTUDIO MULTICÉNTRICO DE BAJO NIVEL DE INTERVENCIÓN PARA DOCUMENTAR LA EFICACIA, LA CALIDAD DE VIDA RELACIONADA CON LA SALUD Y LA SEGURIDAD DEL TRATAMIENTO DE REFERENCIA CON ECULIZUMAB O EL TRATAMIENTO CON RAVULIZUMAB EN PACIENTES CON HEMOGLOBINURIA
Criterios de Inclusión:	¿Edad mínima de 12 años ¿Disposición y capacidad para cumplir todas las visitas y procedimientos del estudio. ¿Diagnóstico documentado de HPN, confirmado mediante una evaluación de eritrocitos por citometría de flujo de alta sensibilidad con un tamaño del clon de granulocitos o monocitos ¿ 10%, en los 6 meses previos a la inclusión en el estudio ¿Tratamiento documentado con eculizumab o ravulizumab en una dosis y frecuencia conformes a la ficha técnica local en caso de HPN. -Los pacientes tratados con eculizumab deberán haber recibido una dosis estable durante al menos 4 meses antes de su inclusión en el estudio. ¿Concentración de LDH ¿ 2 veces el LSN en la fase de selección ¿Vacunación contra Neisseria meningitidis menos de 3 años antes de la inclusión en el estudio ¿Pacientes menores de 18 años: vacunación contra Haemophilius infuenzae de tipo B y Streptococcus pneumoniae con estricto cumplimiento de las recomendaciones nacionales de vacunación (p. ej., directrices del ACIP) en cada grupo ¿Pacientes que reciban otros tratamientos (p. ej., inmunodepresores, corticosteroides, suplementos de hierro o anticoagulantes): dosis estable durante un mínimo de 28 días antes de la selección. ¿Mujeres en edad fértil: compromiso de seguir los requisitos de anticoncepción descritos en el resumen de las características del producto o en la ficha técnica local de eculizumab o ravulizumab ¿Negatividad para el antígeno de superficie del virus de la hepatitis B (HBsAg).Podrán participar pacientes seropositivos para el virus de la hepatitis B (VHB) pero debidamente tratados, sin ADN del VHB detectable (sensibilidad del análisis ¿ 10 UI/ml). Nota: Podrán participar pacientes que hayan sido vacunados contra el VHB. ¿Negatividad para anticuerpos contra el virus de la hepatitis C (VHC). Podrán participar pacientes seropositivos para el VHC pero debidamente tratados, sin ARN del VHC detectable ¿Podrán participar pacientes con infección conocida por el VIH siempre que el recuento de CD4 sea superior a 200 células/µl y cumplan todos los demás criterios. ¿Función hepática adecuada en la fase de selección
Criterios de exclusión:	¿Episodio vascular adverso importante en los 6 meses previos a la inclusión en el estudio. ¿Recuento de plaquetas < 30.000/mm3 en la fase de selección. ¿RAN < 500/µl en la fase de selección. ¿Peso corporal < 40 kg en la fase de selección. ¿Antecedentes de trasplante de médula ósea. ¿Antecedentes de infección por Neisseria meningitidis en los 6 meses ¿Inmunodeficiencia conocida o sospechada previos a la inclusión. ¿Infección bacteriana, vírica o micótica sistémica activa en los 14 días previos a la inclusión en el estudio. ¿Episodio importante de infección con necesidad de hospitalización o tratamiento con antibióticos IV en los 28 días previos a la selección o con antibióticos orales en las 2 semanas previas a la selección y hasta la inclusión en el estudio. ¿Presencia de fiebre en los 7 días previos a la inclusión en el estudio. ¿Vacunación con una vacuna de microorganismos vivos atenuados en el mes previo a la inclusión en el estudio. ¿Antecedentes de neoplasias malignas, incluido síndrome mielodisplásico, en los 5 años previos a la selección con las siguientes excepciones: Podrán participar pacientes con cualquier neoplasia maligna debidamente tratada con intención curativa y que hayan permanecido en remisión sin tratamiento durante más de 5 años antes de la inclusión en el estudio Podrán participar pacientes con antecedentes de carcinoma basocelular o espinocelular o melanoma de piel o de carcinoma in situ de cuello uterino tratado con intención curativa en cualquier momento antes de la inclusión en el estudio. Podrán participar pacientes con cáncer de próstata de bajo grado en estadio inicial que no hayan necesitado tratamiento en ningún momento antes de la inclusión en el estudio. ¿Antecedentes de enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, endocrina o hepática importante en curso que, en opinión del investigador o promotor, impida la participación del paciente en un ensayo clínico de investigación ¿Enfermedades inestables (p. ej., isquemia miocárdica, hemorragia digestiva activa, insuficiencia cardíaca congestiva grave, necesidad prevista de cirugía mayor en los 12 meses siguientes a la inclusión en el estudio o anemia crónica coexistente no relacionada con la HPN) que hagan improbable que el paciente tolere los requisitos del estudio intervencionista de crovalimab. ¿Antecedentes de reacciones de hipersensibilidad, alérgicas o anafilácticas a cualquiera de los componentes contenidos en eculizumab, ravulizumab o crovalimab, incluida la hipersensibilidad a anticuerpos monoclonales humanos, humanizados o murinos o la hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes del producto. ¿Embarazo o lactancia materna, o intención de quedarse embarazada durante el estudio. ¿Participación en otro estudio intervencionista o uso de cualquier tratamiento experimental en los 30 días previos a la inclusión en el estudio o en el período equivalente a 5 semividas de ese producto experimental con la siguiente excepción: Podrán participar pacientes incluidos en un estudio intervencionista con eculizumab o ravulizumab siempre que cumplan los criterios de elegibilidad (p. ej., estén dispuestos y sean capaces de cumplir las evaluaciones del estudio ¿Trastorno o factor de riesgo médico o psicológico conocido que, en opinión del investigador, pueda interferir en la participación del paciente en este estudio, suponer un riesgo adicional para el paciente o confundir la evaluación del paciente o los resultados de este estudio y del estudio intervencionista de crovalimab. ¿Sospecha o certeza de deficiencia hereditaria del complemento. ¿Tratamiento con azatioprina o fármacos estimuladores de los eritrocitos en los 14 días previos a la inclusión en el estudio. ¿Esplenectomía en los 6 meses previos a la inclusión en el estudio. ¿Diagnóstico de enfermedades autoinmunitarias del tejido conjuntivo ¿Cualquier indicio de procesos inflamatorios activos
Criterios de valoración:	¿Documentar la concentración de LDH a lo largo del tiempo en la práctica clínica habitual con eculizumab.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO	Población:	Sevilla
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Investigador principal:
Centro:	COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA	Población:	Salamanca
Provincia:	Salamanca	Comunidad:	Castilla y León
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3:

Investigador principal:
Centro:		Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:

Ensayo clínico