Hemotrial: 2018-003534-32 - Estudio en fase I/II de 4 partes para evalu...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 09:46:36

Número EudraCT:

2018-003534-32

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-003534-32/ES

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Título del ensayo:

Estudio en fase I/II de 4 partes para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de M254 en voluntarios sanos y en pacientes con púrpura trombocitopénica inmunitaria

Título abreviado:

Seguridad y tolerabilidad de M254 en voluntarios sanos y pacientes con púrpura trombocitopénica inmunitaria (PTI)

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Estados Unidos	Momenta Pharmaceuticals, Inc.	Momenta Pharmaceuticals, Inc.	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	N/A
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	N/A
Código del producto-fármaco:	M254	Forma farmacéutica:	Solución para perfusión
Vía de administración:	Part A: 1 Day, single ascending dose Part B: 1 Da
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Comparador	Nombre comercial :	Privigen
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	n.a.
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Perfusión*
Vía de administración:	Part B: 1 Day, single dose Part C: 1 Day, single d
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	púrpura trombocitopénica inmunitaria
Objetivo principal del ensayo:	Parte A: Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de dosis ascendentes únicas de administración intravenosa de M254 en voluntarios sanos Parte B: Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de una administración intravenosa única de M254 en pacientes con púrpura trombocitopénica idiopática (PTI) en comparación con 1000 mg/kg de inmunoglobulina intravenosa (IgIV) Parte C: Evaluar la seguridad de una administración intravenosa única de M254 en comparación con 1000 mg/kg de IgIV Caracterizar la FD de una administración intravenosa única de M254 en comparación con 1000 mg/kg de IgIV Parte D: Evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la administración intravenosa repetida de M254 en pacientes con TPI N/A
Objetivos secundarios del ensayo:	Parte A: Caracterizar la farmacocinética (FC) de una administración intravenosa única de M254 a diferentes dosis en voluntarios sanos Parte B: Caracterizar la FC de una administración intravenosa única de M254 a diferentes dosis en pacientes con PTI Parte C: Caracterizar la FC de una administración intravenosa única de M254 a diferentes dosis Parte D: Caracterizar la FC de dosis intravenosas repetidas de M254 en pacientes con TPI Evaluar la FD de dosis intravenosas repetidas de M254 en pacientes con TPI
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio en fase I/II de 4 partes para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de M254 en voluntarios sanos y en pacientes con púrpura trombocitopénica inmunitaria
Criterios de Inclusión:	1. El participante debe tener entre 18 y 55 años de edad, ambos inclusive, en el momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI). 2. Buena salud según lo indicado en el historial médico (sin hemólisis o trombosis que puedan afectar el estudio actual), la exploración física, las constantes vitales (con presión arterial sistólica por debajo de 140 mmHg), las pruebas analíticas clínicas y el electrocardiograma de 12 derivaciones, y todos los hallazgos anómalos se evalúan como no clínicamente significativos por el investigador. 3. El peso corporal debe estar entre 50 y 110 kg, inclusive, y el índice de masa corporal (IMC) entre 18,5 y 30 kg/m2, inclusive, en el momento de la selección. 4. Son aptos los hombres y las mujeres sanos. a. Participantes del sexo masculino: ¿ Si es hombre, quirúrgica o biológicamente estéril. Si no es estéril, acuerdo para usar una forma aceptable de regulación de la natalidad con la pareja sexual o abstenerse de tener relaciones sexuales durante 100 días después del último tratamiento. b. Participantes del sexo femenino: ¿ Una participante del sexo femenino es apta para participar si no está embarazada, no está en periodo de lactancia y se cumple, al menos, una de las siguientes condiciones: ¿ No es una mujer con capacidad de concebir (esterilizada quirúrgicamente mediante histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral) o sin capacidad de concebir (es decir, postmenopáusica durante al menos 1 año). O ¿ Una mujer con capacidad de concebir que esté de acuerdo en seguir la guía anticonceptiva durante el período de tratamiento y, al menos, los 90 días después de la última dosis de intervención del estudio. ¿ Con capacidad de concebir, con una pareja sexual masculina fértil, dispuesta a usar 2 métodos anticonceptivos adecuados desde 30 días antes de la dosis hasta 90 días después de la última dosis del tratamiento del estudio. La anticoncepción adecuada se define como el uso de anticonceptivos hormonales o de un dispositivo intrauterino combinado con, al menos, una de las siguientes formas de anticoncepción: un diafragma o capuchón cervical, o un condón. Además, se acepta la abstinencia total, de acuerdo con el estilo de vida del sujeto. 5. Capaz de dar un consentimiento informado firmado que incluya el cumplimiento de los requisitos y las restricciones enumerados en el FCI y en este protocolo. 6. Capacidad para hablar, leer y entender el idioma o los idiomas de atención médica primaria en el centro. 7. Si es mujer, una prueba de embarazo en suero negativa en el momento de la selección y una prueba de embarazo en orina o suero negativa en la entrada en la clínica para la visita inicial, y no estar amamantando o planificando un embarazo hasta 90 días después de la última dosis de la medicación del estudio. Pacientes: 1. El participante debe tener entre 18 y 64 años de edad, ambos inclusive, en el momento de firmar el FCI. 2. Diagnóstico de PTI (con o sin esplenectomía), de acuerdo con las Guías de Hematología, durante al menos 3 meses antes de la selección. 3. Recuento plaquetario ¿15 × 10^9/l y
Criterios de exclusión:	1.Tratamiento previo con M254 2.Antecedentes de alergia farmacológica, hipersensibilidad o intolerancia a cualquier fármaco que,en opinión del investigador,pondría en riesgo al paciente y comprometería su seguridad en el estudio 3.Antecedentes o presencia de enfermedad cardiovascular, pulmonar,hepática,renal,hematológica,gastrointestinal,endocrina,inmunológica,dermatológica,neurológica,oncológica,psiquiátrica o cualquier otra afección que,en opinión del Investigador,ponga en peligro la seguridad del paciente o la validez de los resultados del estudio 4.Antecedentes de esplenectomía, asma(con excepción del asma infantil que se ha resuelto),EPOC o infecciones gastrointestinales o respiratorias recurrentes o actuales 5.Cualquier enfermedad en los 5 días,o infecciones de vías respiratorias clínicamente significativas en los 30 días,previos a la primera dosis del fármaco del estudio. 6.Con restricción de líquidos 7.Cualquier medicamento recetado en los 14 días previos a la administración de la dosis(o 5 semividas,lo que sea más largo)o cualquier medicamento tópico o sistémico sin receta (incluyendo cualquier producto a base de hierbas)en los 7 días previos a la administración de la dosis 8.Planes para participar en otro ensayo clínico mientras esté inscrito en este estudio y/o haya recibido un fármaco y/o dispositivo en investigación en los 60 días previos a la administración de la dosis 9.Prueba de orina positiva en el momento de la selección. 10.Positivo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH),el antígeno de superficie de la hepatitis B(HBsAg)o el virus de la hepatitis C(VHC)en el momento de la selección 11.Antecedentes o diagnóstico actual de dependencia de sustancias(excepto nicotina y cafeína)o abuso de alcohol en los últimos 2 años,de acuerdo con los criterios del Manual de Diagnóstico y Estadística de Trastornos Mentales,4.ª Edición, Revisión de Texto (DSM-IV-TR) 12.Fumar actualmente o haber fumado más de 5 cigarrillos al día en los últimos 90 días y no poder dejar de fumar durante el período de observación ingresado en la clínica 13.No estar dispuesto a abstenerse de consumir alcohol durante al menos 24 horas antes de tomar la medicación del estudio y hasta el momento del alta de la unidad de estudio y al menos 24 horas antes de cada visita ambulatoria 14.Donación o pérdida significativa de sangre completa(480 ml o más)en los 30 días o plasma en los 14 días previos al ingreso 15.Vacunación en el mes previo a la administración de la dosis, o planes para recibir la vacuna en los 3 meses posteriores a la última dosis 16.Venas no aptas para canulación o múltiples venopunciones en ambos brazos 17.Pacientes con antecedentes de trombosis arterial o venosa,Y ¿2 de los siguientes factores de riesgo:tratamiento sustitutivo hormonal,anticoncepción sistémica (con estrógeno), abaquismo,diabetes,hipercolesterolemia, medicamentos para la hipertensión,cáncer,trastornos trombofílicos hereditarios(p. ej., Factor V Leiden, insuficiencia de antitrombina III, síndrome antifosfolípido, etc.), hiperviscosidad (crioglobulinas y quilomicronemia). 18.Pacientes con insuficiencia selectiva de IgA y anticuerpos anti-IgA conocidos Pacientes: 1.Pacientes con antecedentes de trombosis arterial o venosa,Y ¿2 de los siguientes factores de riesgo: tratamiento sustitutivo hormonal,anticoncepción sistémica(con estrógeno),tabaquismo,diabetes,hipercolesterolemia, medicamentos para la hipertensión,cáncer,trastornos trombofílicos hereditarios (p.ej.,Factor V Leiden, insuficiencia de antitrombina III, síndrome antifosfolípido, etc.),hiperviscosidad(crioglobulinas y quilomicronemia) 2.Cualquier anomalía clínicamente relevante, distinta de la PTI, que, en opinión del investigador, haga que el paciente no sea apto para participar en el estudio 3.Pacientes de sexo femenino en periodo de lactancia o embarazadas durante la selección o antes de la dosis el día 1 4.Antecedentes de abuso o dependencia de alcohol/drogas en los 12 meses posteriores al estudio 5.Rituximab en los 3 meses posteriores a la selección 6.El paciente ha consumido aspirina, compuestos que contienen aspirina, salicilatos, anticoagulantes, quinina o antinflamatorios no esteroideos(AINE)durante más de 3 días consecutivos en las 2 semanas posteriores al inicio del estudio y hasta el final del mismo 7.Consumo de cualquier complemento herbario o alimenticio, salvo complementos vitamínicos o minerales, en la semana posterior al inicio del estudio 8.Si se conoce por el historial médico anterior, falta de respuesta a la IgIV. La falta de respuesta a la IgIV se define como un aumento del recuento plaquetario que no superó los 50 × 10^9/l en los 14 días posteriores al tratamiento. 9.Antecedentes de aglutinación plaquetaria que impide la medición fiable de los recuentos plaquetarios. 10.Cualquier indicio clínico o analítico de infección por VIH. Para los criterios de exclusión,los pacientes con n.° 11 - 17 ver el protocolo;aquí no hay más posibilidades
Criterios de valoración:	Parte A: Incidencia e intensidad de acontecimientos adversos (AA) después de la administración de M254 en niveles de dosis única Cambios clínicamente significativos en las pruebas analíticas de seguridad clínica, las constantes vitales y los electrocardiogramas (ECG) con la administración de M254 Parte B: Incidencia e intensidad de AA tras la administración de M254 en niveles de dosis única y 1000 mg/kg de IgIV Cambios clínicamente significativos en las pruebas analíticas de seguridad clínica, las constantes vitales y los ECG después de la administración de M254 y 1000 mg/kg de IgIV Parte C: Incidencia e intensidad de AA de M254 y 1000 mg/kg de IgIV Cambios clínicamente significativos en las pruebas analíticas de seguridad clínica, las constantes vitales y los ECG después de la administración de M254 y 1000 mg/kg de IgIV Respuesta plaquetaria después de la administración de M254 en comparación con IgIV Parte D: Incidencia e intensidad de AA con la administración repetida de M254 Cambios clínicamente significativos en las pruebas analíticas de seguridad clínica, las constantes vitales y los ECG con la administración de M254
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MALAGA

Investigador principal:	Immunologia
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO REGIONAL DE MALAGA	Población:
Provincia:	Málaga	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:	Hematologia
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE

Investigador principal:	Immunologia
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutando
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico