Hemotrial: 2017-001747-12 - Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto ...

Resumen

Fecha actualización:

2019-03-12 00:00:00

Número EudraCT:

2017-001747-12

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

CSEG101B2201

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-001747-12/ES

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Título del ensayo:

Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la dosis adecuada y la seguridad de crizanlizumab, con o sin hidroxiurea/hydroxicarbamida, en grupos secuenciales de edad descendente de pacientes pediátricos con Enfermedad de Células Falciformes con crisis vaso-oclusivas.

Título abreviado:

Estudio de confirmación y seguridad de la dosis de crizanlizumab en pacientes pediátricos con Enfermedad de Células Falciformes

Código Protocolo del Promotor:

CSEG101B2201

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

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Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
NOVARTIS FARMACÉUTICA, S.A.	Novartis Farmacéutica, S.A. - Trial Monitoring Organization (TMo)		ESPAÑA

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Test	Nombre comercial :	crizanlizumab
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):
Código del producto-fármaco:		Forma farmacéutica:	Concentrate for solution for infusion
Vía de administración:	Intravenous use
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Enfermedad de Células Falciformes con crisis vaso-oclusivas.
Objetivo principal del ensayo:	-Confirmar y establecer la dosis adecuada en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta <18 años en el momento de entrada al estudio (partes A y B). - Evaluar la seguridad de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta < 18 años (partes A y B).
Objetivos secundarios del ensayo:	-Evaluar la eficacia a largo plazo de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta <18 años en el momento de entrada al estudio(partes A y B) -Evaluar otras medidas de seguridad en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta <18 años en el momento de entrada al estudio Caracterizar la PK y PD de crizanlizumab a largo plazo en pacientes con edades comprendidas entre los 6 meses hasta < 18 años en el momento de entrada al estudio
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la dosis adecuada y la seguridad de crizanlizumab, con o sin hidroxiurea/hydroxicarbamida, en grupos secuenciales de edad descendente de pacientes pediátricos con Enfermedad de Células Falcif
Criterios de Inclusión:	1. Pacientes de ambos sexos (hombres o mujeres) entre los 2 hasta <18 años de edad (se ampliará el grupo 3 para permitir la inclusión de pacientes entre los 6 años hasta < 24 meses [que pesen al menos 6 kg] en la parte B una vez se confirme la dosis adecuada en los pacientes entre los 2 hasta < 6 años de edad). 2. Diagnóstico confirmado de enfermedad de células falciformes (ECF) (p. ej., cualquier genotipo incluyendo HbSS, HbSC, HbSÂ¿0 talasemia, HbSÂ¿+ talasemia y otros) mediante electroféresis de hemoglobinas o cromatografía líquida de alta resolución (HPLC) realizada de forma local. 3. Que hayan experimentado al menos una CVO durante los últimos 12 meses, según se determine mediante la historia clínica. La CVO previa se ha tenido que resolver al menos 7 días antes de la primera dosis del estudio y debe incluir todo lo siguiente: a. Aparición de síntomas correspondientes (véase la definición de CVO en el apartado 7.2.1.1). b. Una visita a un centro médico o a un profesional sanitario. c. Haber recibido un opioide oral/parenteral o cualquier analgesia parenteral no opioide. 4. Si está recibiendo HU/HC o un agente estimulante de eritropoyetina, debe haber estado recibiendo el fármaco durante al menos 6 meses antes de la selección y tener previsto continuar tomando la misma dosis con la misma pauta durante el estudio. 5. Haber recibido asistencia estándar adecuada a su edad para la ECF incluyendo profilaxis de penicilina, inmunización neumocócica y educación parental. 6. Doppler transcraneal (DTC) considerado de bajo riesgo durante los 6 meses previos (para edades entre los 2 y 16 años). Otros creiterios de inclusion pueden aplicar segun protocolo.
Criterios de exclusión:	1. Antecedente de trasplante de células madre. 2. Haber recibido algún hemoderivado durante los 30 días previos a la administración de la dosis del día 1. 3. Participación y continuación en un programa de transfusión crónico (series programadas de transfusiones con finalidad profiláctica ). 4. Pacientes con trastornos de sangrado. 5. Tener programado someterse a una exanguinotransfusión durante el transcurso del estudio. Se permiten pacientes que requieran una transfusión puntual como respuesta a un empeoramiento de la anemia o por CVO. 6. Contraindicación o hipersensibilidad a algún fármaco de clase similar al fármaco del estudio o a cualquier excipiente de la formulación del fármaco del estudio. 7. Tener programado iniciar o finalizar HU/HC durante el estudio, por otros motivos que no sean de seguridad. 8. Infección o inmunodeficiencia activa significativa (incluyendo el uso crónico de fármacos inmunosupresores) según el criterio del investigador. Otros creiterios de exclusion pueden aplicar segun protocolo.
Criterios de valoración:	1. Parámetros de PK (AUCd15)después de la dosis inicial. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Partes A) 2. Parámetro de PD (AUCd15) después de la dosis inicial. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Partes A) 3. Parámetros de PK (AUCtau) después de la quinta dosis. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años. 4. Parámetros de PD (AUCtau) después de la quinta dosis. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años 5.Parámetros de PK (Cmax) después de la dosis inicial y después de la quinta dosis. Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Partes A) 6. Concentraciones Predosis de PK Confirmar la dosis apropiada de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Parte B) 7. Frecuencia de cualquier evento adverso (EAs) como medida de la seguridad y tolerabilidad Seguridad de crizanlizumab en pacientes con edades comprendidas entre 2 meses y hasta < 18 años.(Partes A y B)
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Abierto

CENTRO 2:

Investigador principal:
Centro:		Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Abierto

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutando
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Investigadores

Estado actual