Hemotrial: 2018-002680-26 - Terapia génica para la deficiencia de adhe...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 17:41:56

Número EudraCT:

2018-002680-26

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

RP-L201-0218

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2018-002680-26/ES

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Título del ensayo:

Terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ITGB2

Título abreviado:

Terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica el gen ITGB2

Código Protocolo del Promotor:

RP-L201-0218

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Estados Unidos	Rocket Pharmaceuticals, Inc.	Rocket Pharmaceuticals, Inc.	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	LADICell
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	CD34+CELLS
Código del producto-fármaco:	RP-L201	Forma farmacéutica:	Suspensión inyectable
Vía de administración:	One day / One time
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Deficiencia de adhesión leucocitaria tipo I (LAD-I).
Objetivo principal del ensayo:	El objetivo principal de este ensayo es evaluar la seguridad y la toxicidad asociada con la infusión del medicamento en investigación: células enriquecidas CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico (Chim.hCD18-LV). Un segundo objetivo primario es la supervivencia, determinada por la proporción de pacientes vivos a la edad de 2 años (24 meses) y al menos 1 año post-infusión del medicamento en investigación sin trasplante alogénico de HSC post-infusión del medicamento en investigación. El objetivo principal de este estudio de investigación es evaluar la seguridad de una terapia génica experimental diseñada para corregir la deficiencia del sistema inmune asociada con la Deficiencia de Adhesión Leucocitaria tipo I (LAD-I). En este estudio, las células madre sanguíneas (células que pueden formar más células sanguíneas) se recogerán de la sangre del paciente y se modificarán en el laboratorio para introducir la versión correcta del gen que causa LAD-I usando un vector lentiviral. Las células modificadas genéticamente se infundirán nuevamente en la sangre del paciente después de la terapia de acondicionamiento para eliminar la médula ósea existente para dejar espacio para el injerto, esto es, que las células corregidas crezcan. Una vez que se produzca el injerto, se espera que las células modificadas genéticamente generen células sanguíneas que contengan el gen funcional y puedan combatir las infecciones.
Objetivos secundarios del ensayo:	-Determinar si la infusión del medicamento en investigación resulta en un incremento del porcentaje de neutrófilos que expresan CD18 hasta al menos el 10%. -Determinar si la infusión del medicamento en investigación resulta en VCN/célula de al menos 0.1 en neutrófilos de sangre periférica (PB) que portan el vector terapéutico Chim.hCD18-LV al menos 6 meses post-infusión. -Determinación de la incidencia y severidad de infecciones bacterianas o de otra naturaleza (posterior a la reconstitución hematopoyética). -Evaluación de disminuciones (parcial o a niveles normales) de neutrofilia asociada a LAD-I. Evaluación de resolución (parcial o completa) de cualquier erupción cutánea o anomalías periodontales subyacentes. -Evaluación de la supervivencia global (más allá de los 24 meses de edad y más allá del año inicial posterior a la terapia en investigación).
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Terapia génica para la deficiencia de adhesión leucocitaria Tipo I (LAD-I): Ensayo clínico en Fase I para evaluar la seguridad y la eficacia de la infusión de células madre hematopoyéticas autólogas transducidas con un vector lentiviral que codifica
Criterios de Inclusión:	1. Diagnóstico confirmado de LAD-I severa demostrado por citometría de flujo indicativa de una expresión de CD18 en 2%, serán considerados elegibles si presentan
Criterios de exclusión:	1. Disponibilidad de un trasplante de donante compatible médicamente elegible con un HLA (antígeno leucocitario humano) idéntico. Los pacientes no se incluirán en este ensayo como una alternativa a un trasplante de HSCs indicado clínicamente y factible de un hermano donante con HLA idéntico. Si se identifica un hermano HLAidéntico, pero la colecta de HSCs de mPB (movilización en sangre periférica) o de BM (médula ósea) no es factible (por ejemplo, si el donante es no nacido, es un recién nacido del que no se recolectó sangre del cordón umbilical o no puede someterse a un procedimiento de donación debido a impedimentos médicos), entonces la inclusión puede ser permitida a criterio del Investigador Principal. 2. Disfunción hepática definida por: -Bilirrubina > 1.5 × límite normal superior (ULN) o -Alanina aminotransferasa (ALT) o asparato aminotransferasa (AST) >2.5×ULN 3. Disfunción renal definida por Grado 3 o anormalidades superiores en sodio, potasio, calcio, magnesio o fosfato séricos como están definidas por NCI CTCAE v5.0, o la necesidad de diálisis peritoneal o hemodiálisis. 4. Disfunción pulmonar definida por cualquiera de los siguientes: -Necesidad de suplemento de oxígeno durante las dos semanas previas (en ausencia de una infección aguda). -Saturación de oxígeno (por oximetría de pulso)
Criterios de valoración:	La variable principal de eficacia es la proporción de pacientes vivos a la edad de 2 (24 meses) y al menos 1 año después de la infusión de IMP sin alotrasplante de HSC después de la infusión de IMP
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1:

Investigador principal:	N/A
Centro:		Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	No iniciado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Investigadores

Estado actual