Hemotrial: 2016-001463-36 - Estudio de fitusirán (ALN-AT3SC) en pacien...

Resumen

Fecha actualización:

2019-03-12 00:00:00

Número EudraCT:

2016-001463-36

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

ALN-AT3SC-003

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2016-001463-36

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Título del ensayo:

Estudio de fitusirán (ALN-AT3SC) en pacientes con hemofilia A o B e inhibidores

Título abreviado:

ATLAS-INH: Estudio en fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de fitusirán en pacientes con hemofilia A o B y anticuerpos inhibidores de los factores VIII o IX

Código Protocolo del Promotor:

ALN-AT3SC-003

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

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Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
GENZYME CORPORATION	GENZYME CORPORATION		ESTADOS UNIDOS

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Test	Nombre comercial :	fitusiran
Nombre laboratorio farmacéutico:	Alnylam Pharmaceuticals, Inc.	Nombre del producto-fármaco(s):
Código del producto-fármaco:		Forma farmacéutica:	Solution for injection
Vía de administración:	Subcutaneous use
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	Si	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	Information no disponible en EudraCT
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	Information no disponible en EudraCT	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Hemofilia A o Hemofilia B
Objetivo principal del ensayo:	Evaluar la eficacia de fitusirán en comparación con el tratamiento a demanda con fármacos de derivación, determinada por la frecuencia de episodios hemorrágicos
Objetivos secundarios del ensayo:	Evaluar la eficacia de fitusirán en comparación con el tratamiento a demanda con fármacos de derivación, determinada por la frecuencia de episodios hemorrágicos espontáneos, la frecuencia de episodios hemorrágicos articulares y la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en pacientes que reciben fitusirán.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:
Criterios de Inclusión:	Varones de ¿ 12 años de edad. Hemofilia A o B grave (medición en el laboratorio central o resultado documentado en la historia clínica de FVIII < 1% o FIX ¿ 2% en la selección) con inhibidores (demostrados mediante título de inhibidores ¿ 0,6 BU/ml en la selección o con datos en la historia) Actividad AT ¿60% en la selección Mínimo de 6 episodios hemorrágicos con necesidad de tratamiento con fármacos de derivación en los 6 meses previos. Disposición y capacidad para cumplir los requisitos del estudio y para otorgar el consentimiento informado por escrito y el asentimiento en el caso de los menores de edad para dar el consentimiento.
Criterios de exclusión:	1. Trastornos hemorrágicos coexistentes conocidos distintos de la hemofilia A o B, es decir, enfermedad de Von Willebrand, otras carencias de factores o trastornos de las plaquetas. 2. Participación actual en un tratamiento de inducción de tolerancia inmunitaria (ITI). 3. Uso actual de fármacos de derivación como tratamiento profiláctico habitual destinado a evitar episodios hemorrágicos espontáneos. 4. Actividad AT < 60 % en la selección, según la medición del laboratorio central. 5. Presencia de hepatopatía clínicamente significativa, o como indique cualquiera de las circunstancias siguientes: a. INR > 1,2 b. ALT/AST > 1,5 × límite superior de la normalidad (LSN); c. Bilirrubina total > LSN (> 1,5 LSN en pacientes con síndrome de Gilbert); d. Antecedentes de hipertensión portal, varices esofágicas o encefalopatía hepática; e. Presencia de ascitis constatada en la exploración física. 6. Positivo para anticuerpos contra el virus de la hepatitis C, salvo los pacientes con antecedentes de infección por el VHC que cumplas las condiciones a. y b.: a. Tratamiento curativo finalizado al menos 12 semanas antes de la inscripción y consecución de respuesta virológica sostenida, documentada por un ARN del VHC negativo en la selección, o desaparición espontánea de la infección documentada por un ARN del VHC negativo en la selección. b. Ausencia de indicios de cirrosis según una de las evaluaciones siguientes: ¿FibroScan < 12,5 kPa (si está disponible), o ¿Puntuación de FibroTest < 0,75 y APRI < 2 (si FibroScan no está disponible). 7. Presencia de hepatitis aguda, es decir, hepatitis A, hepatitis E. 8. Presencia de infección aguda o crónica por el virus de la hepatitis B (positivo para HBsAg o positivo para el anticuerpo IgM anti-HBc). 9. Recuento de plaquetas ¿ 100 000/¿l. 10. Presencia de infección aguda en la selección. 11. VIH positivo con recuento de CD4 < 200 células/¿l. 12. Filtración glomerular estimada ¿ 45 ml/min/1,73 m2 (empleando la fórmula de la Modificación de la dieta en enfermedad renal [MDRD]). 13. Trastorno trombofílico coexistente, determinado por la presencia de cualquiera de lo siguiente identificado en el laboratorio central (o por los resultados históricos, si se dispone de ellos): a. Mutación del FV Leiden (homocigótica o heterocigótica) b. Deficiencia de proteína S c. Deficiencia de proteína C d. Mutación de la protrombina (G20210A; homocigótica o heterocigótica) 14. Antecedente de síndrome de anticuerpos antifosfolípidos. 15. Antecedentes de tromboembolia arterial o venosa, fibrilación auricular, valvulopatía importante, infarto de miocardio, angina, accidente isquémico transitorio o derrame cerebral. Podrán participar pacientes que hayan sufrido una trombosis relacionada con un acceso venoso permanente. 16. Neoplasia maligna en los 2 años anteriores, salvo carcinoma basocelular o espinocelular de la piel tratado con éxito. 17. Cualquier trastorno (p. ej., enfermedad) que, en opinión del investigador, motive que el paciente no sea adecuado para la administración de la medicación el día 1 o que pueda dificultar el cumplimiento del estudio, la seguridad del paciente o la participación del paciente en el período de tratamiento del estudio. Esto incluye trastornos cardiovasculares, neurológicos, digestivos, endocrinos, renales o psiquiátricos importantes activos y mal controlados (inestables) no relacionados con la hemofilia, identificados mediante la historia médica o alteraciones analíticas fundamentales. 18. En la selección, necesidad prevista de una intervención quirúrgica durante el estudio o intervención quirúrgica programada durante el estudio. 19. Realización de un procedimiento quirúrgico < 14 horas antes de la selección o tratamiento actual adicional con infusión de fármacos de derivación para hemostasia posquirúrgica. 20. Antecedentes de alergias múltiples a fármacos o antecedentes de reacción alérgica a un oligonucleótido o a GalNAc. 21. Acceso venoso inadecuado, en opinión del investigador, para hacer las extracciones de sangre exigidas por el protocolo de estudio. 22. Antecedente de intolerancia a inyecciones s.c. 23. Participación actual o futura en otro estudio clínico, que se vaya a producir durante este estudio, con un medicamento experimental distinto de fitusirán o un producto sanitario experimental; para poder participar en este estudio, el paciente debe suspender el medicamento o producto sanitario en investigación al menos 30 días (o 5 × la semivida del fármaco experimental, lo que suponga más tiempo) antes de la administración (día 1). 24. Participación actual o previa en un ensayo de genoterapia. 25. Antecedente de alcoholismo en los 12 meses previos a la selección. El alcoholismo se define como el consumo semanal regular de más de 14 unidades (unidad: 1 vaso de vino [unos 125 ml] = una bebida de alta graduación (unos 30 ml) = 284 ml de cerveza.
Criterios de valoración:	Tasa de hemorragias anualizada (THA)
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	No iniciado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Investigadores

Estado actual