Ensayo clínico

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
FÁRMACO 1:
Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	N/A
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	midostaurin
Código del producto-fármaco:	PKC412	Forma farmacéutica:	Cápsula blanda
Vía de administración:	Induction therapy: 75 days (if 2 cycles) Consolida
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No
INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Pacientes con leucemia mieloide aguda de nuevo diagnóstico sin mutaciones en FLT3
Objetivo principal del ensayo:	Determinar si la adición de midostaurina a la terapia de inducción y consolidación habitual, seguida por terapia postconsolidación en monoterapia mejora la supervivencia libre de acontecimientos (EFS) en pacientes con LMA de nuevo diagnóstico sin mutaciones en FLT3 (SR < 0,05) La leucemia mieloide aguda es uno de los tipos de leucemia más comunes en adultos. Es una enfermedad heterogénea caracterizada por la presencia de mutaciones adquiridas, así como por alteraciones genéticas que influyen en el pronóstico de la enfermedad. Aproximadamente el 30% de los pacientes con leucemia mieloide aguda de diagnóstico reciente tienen alguna mutación en el gen FLT3. El gen FLT3 codifica una proteína que cumple una función clave en la proliferación y diferenciación de las células progenitoras hematopoyéticas normales. La midostaurina ha demostrado eficacia en pacientes con leucemia mieloide aguda con mutaciones en el gen FLT3. Estas observaciones respaldan la decisión de continuar su desarrollo en pacientes con leucemia mieloide aguda mutada por FLT3. Además, el potencial de actividad clínica de la midostaurina en pacientes con leucemia mieloide aguda sin una mutación en el gen FLT3 está respaldada por otros estudios de fases más preliminares. El propósito de este estudio es confirmar la evidencia preliminar de los primeros ensayos clínicos de que la midostaurina puede proporcionar un beneficio clínico no solo a pacientes con leucemia mieloide aguda con una mutación en el gen FLT3, sino también a pacientes con leucemia mieloide aguda sin una mutación en el FLT3 gene. Este estudio evaluará la eficacia y la seguridad de la midostaurina en combinación con la quimioterapia y la terapia de consolidación única con midostaurina en pacientes recién diagnosticados y en pacientes con leucemia mieloide aguda sin una mutación en el gen FLT3.
Objetivos secundarios del ensayo:	Objetivo 1: comparar la tasa de remisión completa (RC + RCi con recuperación adecuada del hemograma) en los dos grupos de tratamiento. Objetivo 2: comparar el porcentaje de pacientes que hayan conseguido estado negativo de EMR en los dos grupos de tratamiento. Objetivo 3: comparar el porcentaje de pacientes con estado negativo de EMR en la fase postconsolidación en los dos grupos de tratamiento. Objetivo 4: comparar el tiempo hasta el estado negativo de EMR en médula ósea entre los dos grupos de tratamiento. Objetivo 5: comparar la supervivencia libre de enfermedad (DFS), así como la incidencia acumulada de recaídas (CIR) e incidencia acumulada de muertes (CID) en los dos grupos de tratamiento. Objetivo 6: comparar el tiempo hasta RC o RCi con recuperación adecuada del hemograma en los dos grupos de tratamiento. Objetivo 7: comparar el tiempo hasta la recuperación de neutrófilos en los dos grupos de tratamiento Refierase al protocolo para más objetivos secundarios.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio fase III, aleatorizado, doble ciego, de quimioterapia de inducción (daunorrubicina o idarrubicina y citarabina) y de consolidación (dosis intermedias de citarabina) más midostaurina (PKC412) o de quimioterapia más placebo en pacientes con leu
Criterios de Inclusión:	Los pacientes elegibles para la inclusión en este estudio deben cumplir todos los criterios siguientes: Diagnóstico de LMA (blastos >/= 20 % en la médula ósea según la clasificación de 2016 de la Organización Mundial de la Salud [OMS]). Los pacientes con leucemia promielocítica aguda (LPA) con una reorganización PML-RARA, no son elegibles. La idoneidad para la quimioterapia de inducción intensiva a criterio del investigador según el estado de actividad del paciente y las comorbilidades. Ausencia documentada de la duplicación interna en tándem (ITD) y el dominio de la tirosina quinasa (TKD) que activan la mutación en los codones D835 e I836 en el gen FLT3, con punto de corte clínico de la relación de señal de mutado a no mutado de 0,05. Edad >/=18 años Valores de laboratorio que indican función orgánica adecuada evaluada localmente en la visita de selección: Aspartato aminotransferasa (AST)
Criterios de exclusión:	Los pacientes elegibles para este estudio no deben cumplir ninguno de los criterios siguientes: Leucemia del sistema nervioso central (SNC). LMA secundaria relacionada con la terapia. Leucemia extramedular aislada. Terapia previa para leucemia o mielodisplasia con las siguientes excepciones: Leucoaféresis de urgencia. Tratamiento de urgencia para hiperleucocitosis con hidroxiurea o citarabina a dosis bajas durante
Criterios de valoración:	Supervivencia libre de acontecimientos (EFS) definida como el tiempo entre la randomización al fracaso de obtencion de RC o RCi con recuperación adecuada del hemograma tras la inducción, recaída después de RC o RCi con recuperación adecuada del hemograma o muerte debida a cualquier causa, lo primero que suceda a criterio del investigador.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:
Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No
COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:
Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:
Años:		Meses:
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:
Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):
POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFIA

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO REINA SOFIA	Población:
Provincia:	Córdoba	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO	Población:	Sevilla
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO MIGUEL SERVET

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO MIGUEL SERVET	Población:	Zaragoza
Provincia:	Zaragoza	Comunidad:	Aragón
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Investigador principal:	N/A
Centro:	COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA	Población:	Salamanca
Provincia:	Salamanca	Comunidad:	Castilla y León
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 6: INSTITUT CATALA DONCOLOGIA - HOSPITAL DURAN I REYNALS

Investigador principal:	N/A
Centro:	INSTITUT CATALA DONCOLOGIA - HOSPITAL DURAN I REYNALS	Población:	Hospitalet de Llobregat, L
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO RAMON Y CAJAL

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO RAMON Y CAJAL	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 9: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE	Población:	Alicante/Alacant
Provincia:	Alicante	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 11: HOSPITAL SAN PEDRO DE ALCANTARA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL SAN PEDRO DE ALCANTARA	Población:
Provincia:	Cáceres	Comunidad:	Extremadura
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	Desconocido En marcha Finalizado No iniciado Reclutamiento cerrado EC Finalizado
Estadio: