Ensayo clínico

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
FÁRMACO 1:
Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	FT-2102
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Not available
Código del producto-fármaco:	FT-2102	Forma farmacéutica:	Cápsula dura
Vía de administración:	The total duration of study treatment for each pat
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No
FÁRMACO 2:
Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	FT-2102
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	Not available
Código del producto-fármaco:	FT-2102	Forma farmacéutica:	Cápsula dura
Vía de administración:	The total duration of study treatment for each pat
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No
INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Leucemia mieloide aguda (LMA) or síndrome mielodisplásico (SMD) en recaída o refractario.
Objetivo principal del ensayo:	Fase I: ¿ Determinar las dosis máximas toleradas (DMT) o las dosis máximas evaluadas (DME), las toxicidades limitantes de la dosis (TLD) y la(s) dosis en fase II de FT-2102 en monoterapia, en combinación con azacitidina y en combinación con citarabina en pacientes con LMA o SMD que presentan la mutación IDH1-R132. Fase II: ¿ Evaluar la actividad antileucémica y antimielodisplásica de FT-2102 en monoterapia o en combinación con azacitidina en pacientes con LMA o SMD que presentan una mutación IDH1-R132. Este estudio se llevará a cabo en centros clínicos de Estados Unidos, Canadá, Reino Unido, España, Italia, Alemania, Francia, Australia y Corea del Sur. La parte de la fase 1 del estudio se está realizando en EE. UU. desde noviembre de 2015. Este estudio consta de 3 periodos: un periodo de incremento de dosis en fase I, un periodo de ampliación de la dosis en fase I y un periodo en fase II. El incremento de la dosis de FT-2102 en monoterapia se inició en noviembre de 2015, donde se evaluaron dosis de 150 y 300 mg una vez al día (1 v/d), una dosis de 150 mg dos veces al día (2 v/d) y una dosis diaria de 100 y 150 mg con alimentos para posiblemente mejorar la biodisponibilidad. Durante el transcurso del incremento de la dosis en monoterapia, se inició un grupo paralelo de incremento de la dosis de FT-2102 en combinación con azacitidina. La combinación se inició una vez que se finalizó y se consideró segura (no se observaron toxicidades limitantes de la dosis) la primera cohorte de nivel de dosis de FT-2102 en monoterapia (150 mg 1 v/d). Una vez que se identifique la dosis máxima tolerada o la dosis máxima evaluada en la cohorte en monoterapia y la cohorte combinada, se incluirán poblaciones seleccionadas de pacientes en cohortes de ampliación de la dosis en fase I con las dosis seleccionadas en monoterapia o en combinación para seguir caracterizando el perfil de seguridad y confirmar la dosis recomendada para la fase II. Después de que se haya confirmado la dosis recomendada para la fase II de FT-2102 en combinación con azacitidina, se evaluará la combinación de FT-2102 con citarabina a dosis bajas en una cohorte de 6 pacientes. En la parte de la fase II, se incluirán poblaciones específicas de pacientes con LMA/SMD que portan mutaciones IDH1-R132 para seguir caracterizando la seguridad y la eficacia de FT-2102 a las dosis recomendadas para la fase II en monoterapia o en combinación con azacitidina.
Objetivos secundarios del ensayo:	Fase I: ¿ Determinar la farmacocinética (FC) de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina o citarabina. ¿ Controlar a los pacientes para detectar cualquier indicio de actividad antileucémica o antimielodisplásica de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina o citarabina. Fase II: ¿ Confirmar la seguridad de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina. ¿ Evaluar medidas adicionales de la actividad antileucémica o antimielodisplásica de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina. ¿ Determinar la FC de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio en fase I/II abierto, multicéntrico de FT-2102 en monoterapia y en combinación con azacitidina o citarabina en pacientes con leucemia mieloide aguda o síndrome mielodisplásico con mutación de IDH1.
Criterios de Inclusión:	1.LMA anatomopatológicamente demostrada o SMD de riesgo intermedio, alto o muy alto según la definición de los criterios de la Organización Mundial de la Salud (OMS) o el Sistema Internacional de Puntuación Pronóstica Revisado (Revised International Prognostic Scoring System, IPSS-R) que presenten mutaciones IDH1-R132 y uno de los siguientes criterios sobre la base del periodo de inscripción o la cohorte de tratamiento: a.Cohortes de monoterapia de fase I, incluyendo incremento de la dosis/ampliación de la dosis: LMA/SMD que sea R/R al tratamiento de referencia o para quienes los tratamientos de referencia estén contraindicados b.Incremento de la dosis/ampliación de la dosis de la combinación (FT-2102 + azacitidina) de fase I (los pacientes deben cumplir uno de los siguientes criterios): i. Pacientes con LMA que sea R/R al tratamiento de referencia o para quienes los tratamientos de referencia estén contraindicados ii. Pacientes con SMD que sea R/R al tratamiento de referencia, o que no hayan recibido tratamiento anteriormente, que sean aptos para el tratamiento con azacitidina c.Cohorte de incremento de la dosis/ampliación de la dosis de la combinación (FT-2102 + citarabina) de fase I: Pacientes ¿60 años con LMA que sea R/R al tratamiento de referencia o para quienes los tratamientos de referencia estén contraindicados d.Cohorte 1 de fase II (monoterapia) solamente: LMA que sea R/R al tratamiento de referencia e.Cohorte 2 de fase II (monoterapia) solamente: LMA/SMD en RC/RCi morfológica tras un tratamiento de inducción que contiene un fármaco citotóxico (+/- consolidación) con mutación IDH-R132 residual (¿0,01 %) detectada en la médula ósea f.Cohorte 3 de fase II (monoterapia) solamente: LMA/SMD R/R que haya sido tratado anteriormente con un tratamiento inhibidor de IDH1 Y para quienes estén contraindicados los tratamientos de referencia g.Cohorte 4 de fase II (FT-2102 + azacitidina) solamente: Pacientes
Criterios de exclusión:	1.Antecedentes de neoplasia maligna a menos que haya estado libre de enfermedad durante ¿12 meses o se considere quirúrgicamente curado; los pacientes con cáncer de piel no melanoma in situ son aptos independientemente del tiempo que haya transcurrido desde el diagnóstico (incluidos los diagnósticos concomitantes) 2.Pacientes con metástasis sintomáticas en el sistema nervioso central (SNC) u otra localización del tumor (como compresión de la médula espinal, otra masa compresiva, lesión dolorosa no controlada, fractura ósea, etc.) que requiera una intervención terapéutica urgente, cuidados paliativos, cirugía o radioterapia. 3.Pacientes con antecedentes de trasplante de células madre (TCM) alogénico, si cumplen cualquiera de los siguientes criterios: han transcurrido
Criterios de valoración:	Fase I: ¿Incidencia y gravedad de los acontecimientos adversos (AA), las anomalías analíticas clínicas y los cambios en los parámetros del electrocardiograma (ECG). Fase II: ¿Respuesta completa (remisión completa [RC], remisión completa con recuperación incompleta del recuento sanguíneo [RCi], estado libre de leucemia morfológica [ELLM], RC en médula ósea) derivada a partir de los criterios de respuesta para la LMA (2003) y el SMD (2006) del Grupo de Trabajo Internacional (International Working Group, IWG) de acuerdo con la evaluación del investigador.
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:
Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No
COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:
Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:
Años:		Meses:
TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:
Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):
POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUES DE VALDECILLA

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO MARQUES DE VALDECILLA	Población:	Santander
Provincia:	Cantabria	Comunidad:	Cantabria
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Investigador principal:	N/A
Centro:	COMPLEJO ASISTENCIAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA	Población:	Salamanca
Provincia:	Salamanca	Comunidad:	Castilla y León
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HESTIA DURAN I REYNALS

Investigador principal:	Hospital Duran i Reynals
Centro:	HESTIA DURAN I REYNALS	Población:	Hospitalet de Llobregat, L
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 7: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO FUNDACION JIMENEZ DIAZ

Investigador principal:	START Madrid
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO FUNDACION JIMENEZ DIAZ	Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 9: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutando
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	Desconocido En marcha Finalizado No iniciado Reclutamiento cerrado En Marcha
Estadio: