Hemotrial: 2017-003539-12 - ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLA...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 00:02:21

Número EudraCT:

2017-003539-12

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

BIVV009-04

Register EU:

https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-003539-12/ES

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Título del ensayo:

ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DEL BIVV009 EN PACIENTES CON ENFERMEDAD POR CRIOAGLUTININAS PRIMARIA QUE NO HAN RECIBIDO TRANSFUSIONES SANGUÍNEAS RECIENTEMENTE

Título abreviado:

Un estudio para determinar la eficacia y efectividad del farmaco en estudio BIVV009 en pacientes con enfermedad por crioaglutininas primaria que no han recibido transfusiones sanguíneas recientemente

Código Protocolo del Promotor:

BIVV009-04

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

Bioverativ USA Inc. - Clinical Trial Dept

Email coordinador:

regulatory.spain@pharm-olam.com

Persona de contacto:

Bioverativ USA Inc. - Clinical Trial Dept - +34 91 1459110 00

Email de contacto:

regulatory.spain@pharm-olam.com

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Estados Unidos	Bioverativ USA Inc.	Bioverativ USA Inc.	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	BIVV009
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	BIVV009
Código del producto-fármaco:	BIVV009	Forma farmacéutica:	Solución para perfusión
Vía de administración:	Part A: 26 Weeks. Dosing: Day 0, Day 7, and every
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Enfermedad por crioaglutininas primaria
Objetivo principal del ensayo:	El objetivo principal de la Parte A es determinar si la administración del BIVV009 produce un aumento ¿ 1,5 g/dl en el valor de hemoglobina (Hb) y evita la necesidad de transfusiones en pacientes con enfermedad por crioaglutininas primaria que no han recibido transfusiones sanguíneas recientemente. El objetivo principal de la Parte B es evaluar la seguridad a largo plazo y la tolerabilidad del BIVV009 en pacientes con enfermedad por crioaglutininas primaria. El objetivo de este ensayo clínico será reducir sus niveles de hemoglobina y averiguar si el medicamento en investigación (BIVV009, tipo de proteína fabricada en el laboratorio que se fija a unas moléculas propias del organismo y se administra mediante una inyección intravenosa) evita la necesidad de transfusiones de sangre durante el tratamiento de su enfermedad por crioaglutininas (ECAg) primaria (enfermedad en la que el sistema inmunitario ataca y destruye los glóbulos rojos) siempre y cuando usted no haya recibido recibido recientemente una transfusión de sangre. También se estudiará la tolerabilidad del tratamiento con BIVV009.
Objetivos secundarios del ensayo:	Los objetivos secundarios de eficacia de la Parte A son: Evaluar el efecto del BIVV009 en los episodios clínicos y los parámetros de laboratorio de hemólisis y anemia en pacientes con enfermedad por crioaglutininas primaria. Evaluar el efecto del BIVV009 sobre las complicaciones características de la enfermedad por crioaglutininas. Evaluar el efecto del BIVV009 sobre la calidad de vida (CdV) en pacientes con enfermedad por crioaglutininas primaria. El objetivo secundario de la Parte B es estudiar la duración de la respuesta en el transcurso del tratamiento a largo plazo con BIVV009 en pacientes con enfermedad por crioaglutininas primaria.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	ESTUDIO ALEATORIZADO, DOBLE CIEGO, CONTROLADO CON PLACEBO PARA EVALUAR LA EFICACIA Y SEGURIDAD DEL BIVV009 EN PACIENTES CON ENFERMEDAD POR CRIOAGLUTININAS PRIMARIA QUE NO HAN RECIBIDO TRANSFUSIONES SANGUÍNEAS RECIENTEMENTE
Criterios de Inclusión:	Para ser incluidos, todos los pacientes deberán cumplir la totalidad de los criterios de inclusión que se presentan a continuación: 1.Hombres y mujeres adultos, de ¿ 18 años de edad en el momento de la selección. 2.Peso corporal ¿ 39 kg en el momento de la selección. 3.Diagnóstico confirmado de enfermedad por crioaglutininas primaria, según los siguientes criterios: a.Hemólisis crónica, b.Prueba de antiglobulina directa (PAD) poliespecífica positiva, c.PAD monoespecífica marcadamente positiva para C3d, d.Título de crioaglutininas ¿ 64 a 4¿C, e.PAD IgG ¿ 1+, y f.Ausencia de neoplasia maligna manifiesta. 4.Valor de hemoglobina ¿ 10.0 g/dl. 5.Valor de bilirrubina por encima del valor normal de referencia. 6.Valor de ferritina dentro del intervalo de valores normales de referencia, salvo que se encuentre fuera del intervalo de normalidad pero que el investigador (o la persona que haya designado) considere que no tiene importancia clínica. 7. Presencia de uno o más de los siguientes signos o síntomas de la enfermedad por crioaglutininas en los 3 meses previos a la selección: a. Anemia sintomática, definida como: i. Cansancio ii. Debilidad iii. Dificultad para respirar iv. Palpitaciones, frecuencia cardiaca acelerada v. Sensación de mareo y/o vi. Dolor torácico b. Acrocianosis c. Síndrome de Raynaud d. Hemoglobinuria e. Síntomas circulatorios incapacitantes y/o f. Complicaciones vasculares graves (incluida la trombosis) 8. Biopsia de médula ósea en los 6 meses previos a la selección, sin evidencia manifiesta de enfermedad linfoproliferativa u otra neoplasia maligna hematológica. Será necesaria otra biopsia de médula ósea si el promotor considera que la biopsia anterior es inadecuada para su análisis. 9. Vacunación contra bacterias patógenas encapsuladas (Neisseria meningitidis, Meningitis B, Haemophilus influenzae y Streptococcus pneumoniae) en los 5 años previos a la inclusión o según lo especificado en el Apéndice B. 10. Acceso i.v. adecuado. 11. Las mujeres deberán encontrarse en periodo postmenopáusico, ser quirúrgicamente estériles o estar utilizando de manera estable (¿ 3 meses antes de la selección) un método anticonceptivo muy eficaz y estar de acuerdo en seguir utilizándolo en el transcurso del estudio y durante las 6 semanas posteriores a la administración de la última dosis del medicamento del estudio. 12. Los hombres deberán haberse sometido a esterilización quirúrgica 90 días antes como mínimo o, en caso de tener relaciones sexuales con mujeres con capacidad de quedarse embarazadas, deberán aceptar utilizar un método anticonceptivo muy eficaz desde el día 0 hasta 6 semanas después de la administración de la última dosis del medicamento del estudio. 13.Capacidad para comprender y otorgar un consentimiento informado. 14.Capacidad para cumplir los requisitos del estudio y realizar la secuencia completa de los procedimientos establecidos en el protocolo.
Criterios de exclusión:	Los pacientes que presenten cualquiera de los siguientes criterios serán excluidos del estudio: 1.Síndrome por crioaglutininas secundario a una infección, enfermedad reumatológica o neoplasia maligna hematológica activa. 2.Haber recibido 1 o más transfusiones sanguíneas en los 6 meses previos a la inclusión. 3.Infección clínicamente importante, de cualquier tipo, durante el mes anterior a la inclusión (p. ej., hepatitis C activa, neumonía). 4.Diagnóstico clínico de lupus eritematoso sistémico (LES); u otros trastornos autoinmunitarios que presenten anticuerpos antinucleares en el momento de la selección. 5.Resultado positivo de pruebas analíticas de hepatitis (incluidos el antígeno de superficie del virus de la hepatitis B y/o anticuerpos contra el virus de la hepatitis C) antes o en el momento de la selección. 6.Presencia de anticuerpos contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) en el momento de la selección. 7.Tratamiento con rituximab en monoterapia en los 3 meses previos a la inclusión o con rituximab en politerapia (p. ej., con bendamustina,fludarabina, ibrutinib o medicamentos citotóxicos) en los 6 meses previos a la inclusión. 8.Tratamiento concomitante con corticoesteroides, distinto a una dosis estable diaria equivalente a ¿ 10 mg/día de prednisona durante los 3 meses anteriores. 9.Deficiencia de eritropoyetina. Se permite el tratamiento concomitante con eritropoyetina si el paciente ha estado recibiendo una dosis estable durante los 3 meses anteriores. 10.Uso concomitante de suplementos de hierro, a menos que el paciente haya estado recibiendo una dosis estable durante 4 semanas como mínimo. 11.Antecedentes médicos clínicamente importantes o enfermedad crónica en curso que podrían amenazar la seguridad del paciente o comprometer la calidad de los datos derivados de su participación en este estudio (según lo determine el investigador [o la persona que haya designado]), en el momento de la selección. 12. Tratamiento concomitante con otros medicamentos experimentales o participación en otro ensayo clínico con cualquier medicamento en investigación en los 30 días o un periodo equivalente a 5 semividas, el periodo que sea mayor, antes del inicio del tratamiento. 13.Mujeres embarazadas, que estén dando el pecho o que, si son mujeres con capacidad de quedar embarazadas, se considere que no es posible garantizar que van a utilizar métodos anticonceptivos de forma fiable.
Criterios de valoración:	El criterio de valoración principal de la eficacia es la tasa de pacientes con respuesta al tratamiento. Se considerará que un paciente responde al tratamiento si no ha recibido una transfusión sanguínea desde la semana 5 hasta la semana 26 (FDT) y tampoco ha recibido tratamiento para la enfermedad por crioaglutininas más allá de lo permitido porprotocolo. Además, el valor de Hb del paciente deberá cumplir el siguiente criterio: ¿ El valor de Hb es ¿ 15 g/dl desde el valor inicial (definida como el valor de Hb antes de la administración de la primera dosis del fármaco en estudio) al término del período de evaluación del tratamiento (definido como la media de los valores de las semanas 23, 25 y 26)
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO	Población:	Sevilla
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA

Investigador principal:	Servicio de Hemoterapia y Hemostasia.
Centro:	HOSPITAL CLINIC DE BARCELONA	Población:	Barcelona
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA	Población:	Majadahonda
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE	Población:	Valencia
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutamiento finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Investigadores

Estado actual