Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

¿Estudio cruzado en fase III, abierto, prospectivo, aleatorizado, controlado, multicéntrico y de 2 periodos con la continuación de un solo grupo para evaluar la seguridad y la eficacia de BAX 930 (rADAMTS13) en el tratamiento profiláctico y a demanda de sujetos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita grave (PTTc, síndrome de Upshaw-Schulman [SUS], púrpura trombocitopénica trombótica hereditaria [PTTh])?

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Resumen

2021-08-12 09:46:36
2017-000858-18
281102
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2017-000858-18/ES
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¿Estudio cruzado en fase III, abierto, prospectivo, aleatorizado, controlado, multicéntrico y de 2 periodos con la continuación de un solo grupo para evaluar la seguridad y la eficacia de BAX 930 (rADAMTS13) en el tratamiento profiláctico y a demanda de sujetos con púrpura trombocitopénica trombótica congénita grave (PTTc, síndrome de Upshaw-Schulman [SUS], púrpura trombocitopénica trombótica hereditaria [PTTh])?
Estudio en fase III, aleatorizado, controlado de púrpura trombocitopénica trombótica congénita con BAX 930
281102
BAXALTA INNOVATIONS GMBH
frank.stout@shire.com
Baxalta Innovation GmbH - Frank Stout
frank.stout@shire.com

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Austria Baxalta Innovations GmbH Baxalta Innovations GmbH Comercial

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Recombinant A Disintegrin and Metalloproteinase wi
apadamtase alfa
BAX930 or SHP655 Polvo y disolvente para solución inyectable
Approximately 20 months in the prophylaxis cohort

Contenido del fármaco

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General


Púrpura trombocitopénica trombótica congénita grave (PTTc, Síndrome Upshaw-Schulman, púrpura trombocitopénica trombótica hereditaria [PTTh])

1. Determinar la incidencia de episodios agudos de PTT en sujetos con PTTc que reciben el tratamiento estándar de atención o BAX 930 como tratamiento profiláctico. Baxalta Innovations GmbH / Baxalta US Inc (en adelante, Baxalta o Promotor) ha desarrollado el recombinante ADAMTS13 (una desintegrina y metaloproteinasa de trombospondina motivo tipo 1, miembro 13) llamado BAX 930, que es sintetizado por un ovario de hámster chino genéticamente modificado Línea celular (CHO) que expresa el ADNc de ADAMTS humano. Se trata de un estudio cruzado prospectivo, aleatorizado, controlado, sin enmascaramiento, multicéntrico y de 2 periodos con la continuación de un solo grupo para evaluar la seguridad y la eficacia de BAX 930 en el tratamiento profiláctico y a demanda de sujetos con PTTc grave y el objetivo principal es determinar la incidencia de episodios agudos de PTT en sujetos con PTTc que reciben el tratamiento estándar de atención o BAX 930 como tratamiento profiláctico. Hasta 60 sujetos, incluidos de 24 a 40 sujetos que empezarán en la cohorte de profilaxis y de 6 a 20 sujetos en la cohorte a demanda. Al menos 9 de los sujetos que participen en la cohorte de profilaxis deben ser pediátricos. Además, se incluirá hasta un máximo de 60 sujetos adultos con una inscripción que concluya la siguiente inscripción de: el tercer sujeto en la cohorte pediátrica de 0 a 6 años; y al menos un total de 24 sujetos en la cohorte de profilaxis. La inscripción en la cohorte a demanda concluirá cuando se complete la inscripción en la cohorte de profilaxis. Los sujetos pediátricos también podrán inscribirse en la cohorte a demanda. La duración planificada de la participación del sujeto será de 20 meses en la cohorte de profilaxis y de 1 mes aproximadamente en la cohorte bajo demanda.

1.Evaluar la eficacia de BAX 930 en el tratamiento de episodios agudos de PTT medida por 1) el número de acontecimientos agudos de PTT que responden al tratamiento y 2) el tiempo hasta la resolución en las cohortes profiláctica y a demanda. 2.Evaluar la seguridad y tolerabilidad de BAX 930 en términos de acontecimientos adversos y acontecimientos adversos graves relacionados en las cohortes profilácticas y a demanda. 3.Evaluar la farmacocinética de ADAMTS13 durante un máximo de 288 horas después de la infusión en cada grupo de tratamiento (BAX 930 y tratamiento estándar de atención) en la cohorte profiláctica. 4.Evaluar la incidencia de manifestaciones aisladas de PTT, incluidas trombocitopenia, anemia hemolítica microangiopática, disfunción renal, signos y síntomas neurológicos y dolor abdominal en la cohorte profiláctica. 5.Valorar la inmunogenia de BAX 930 medida por la incidencia de anticuerpos de unión e inhibidores para ADAMTS13 en las cohortes profiláctica y a demanda.

No

¿Estudio cruzado en fase III, abierto, prospectivo, aleatorizado, controlado, multicéntrico y de 2 periodos con la continuación de un solo grupo para evaluar la seguridad y la eficacia de BAX 930 (rADAMTS13) en el tratamiento profiláctico y a demanda

1.Sujetos o representantes legalmente autorizados que han proporcionado un formulario de consentimiento informado firmado (¿18 años de edad) o un formulario de asentimiento (firmado por el representante legal si el sujeto tiene

1.Sujetos a los que se les ha diagnosticado otro trastorno semejante a la PTT (anemia hemolítica microangiopática), incluida la PTT adquirida. 2.Sujetos que tienen una hipersensibilidad conocida a las proteínas de hámster. 3.Sujetos que han experimentado un episodio agudo de PTT con una diferencia de menos de 30 días antes de la selección (solo en la cohorte profiláctica). 4.Sujetos que presentan antecedentes médicos o la presencia de un inhibidor funcional de ADAMTS13 en la selección. 5.Sujetos que cuentan con antecedentes médicos de una deficiencia inmune genética o adquirida que podría interferir en la evaluación de la inmunogenia del producto, incluidos los sujetos con un resultado positivo para el virus de inmunodeficiencia humana (VIH) con un recuento de grupo de diferenciación absoluto 4 (CD4) 1,5 c.Hipoalbuminemia grave

1. Incidencia de episodios agudos de PTT entre sujetos que recibieron BAX 930 o SoC profilácticamente durante los períodos de tratamiento correspondientes

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:

No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

N/A

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO
Sevilla

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)

N/A

HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)
Salamanca

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE


HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO DE ALICANTE
Alicante/Alacant

Alicante
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Unidad de Hemostasia y Trombosis

HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: 

N/A



La Coruña
Galicia





Pendiente de aprobación

Estado actual


 Reclutando



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