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Ensayo clínico

Un estudio sobre la seguridad y eficacia de ARGX-113 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria

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Resumen

2020-05-17 09:34:32
2016-003038-26
ARGX-113-1603
https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/search?query=2016-003038-26
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Un estudio sobre la seguridad y eficacia de ARGX-113 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria
Un estudio sobre la seguridad y eficacia de ARGX-113 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria
ARGX-113-1603

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
NA Argenx BVBA Argenx BVBA Bélgica

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental ARGX-113
N/A
ARGX-113 Concentrado para solución para perfusión
4 infusions over 3 week period

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General




Trombocitopenia inmune primaria


Evaluar la seguridad y tolerabilidad del ARGX-113. La finalidad de este ensayo clínico es determinar la seguridad de un medicamento en investigación, el fármaco del estudio, en personas que padecen trombocitopenia inmune primaria. Las personas que van a participar en este ensayo clínico ya reciben un tratamiento estándar (tratamiento de referencia) para la trombocitopenia inmune primaria, pero todavía presentan signos y síntomas de la enfermedad. Todos los participantes en este ensayo clínico seguirán utilizando el tratamiento estándar. Este ensayo clínico comparará la eficacia del fármaco del estudio combinado con el tratamiento estándar para tratar la trombocitopenia inmune primaria, en comparación con la administración del tratamiento estándar solo. El ensayo clínico también estudiará cómo toleran los pacientes el fármaco del estudio, cómo funciona, cómo lo procesa el organismo, qué efectos tiene sobre el organismo y cómo afecta al sistema inmunitario. Para garantizar que los efectos que se observen al utilizar el fármaco del estudio sean reales, el ensayo clínico comparará el fármaco del estudio, combinado con su tratamiento estándar, con la administración de un placebo combinado con su tratamiento estándar. El placebo es un producto que tiene la apariencia del fármaco del estudio, pero que no contiene ningún principio activo.

¿ Evaluar a los pacientes con respuesta inicial, es decir, recuento plaquetario ¿30 × 109/l o, como mínimo, duplicación del recuento plaquetario inicial y ausencia de hemorragia. ¿ Evaluar el efecto clínico del ARGX-113 por medio de: o recuentos plaquetarios; o uso de tratamiento de rescate; o episodios hemorrágicos. ¿ Evaluar el efecto del ARGX-113 en la calidad de vida. ¿ Evaluar la farmacocinética (FC) del ARGX-113. ¿ Evaluar los efectos farmacodinámicos (FD) del ARGX-113. ¿ Evaluar la inmunogenicidad del ARGX-113

No

Estudio en fase II, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la seguridad, eficacia y farmacocinética de ARGX-113 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria

1. Capacidad para comprender los requisitos del estudio, proporcionar el consentimiento informado por escrito (incluido el consentimiento por el uso y la divulgación de la información sanitaria relacionada con la investigación) y someterse a los procedimientos del protocolo del estudio (incluidas las visitas del estudio requeridas). 2. Hombres o mujeres de ¿18 a ¿85 años de edad. 3. Los pacientes aptos han de recibir un TE para la TIP, de conformidad con las directrices de la Asociación Estadounidense de Hematología (ASH) y el Grupo Internacional de Trabajo, con carácter estable en cuanto a dosis y frecuencia durante un mínimo de 4 semanas antes de la selección. El tratamiento estándar podrá incluir corticoesteroides orales, los inmunodepresores orales permitidos o un agonista del TPO-R (véase el apartado Sección 7.9.2). 4. Diagnóstico confirmado de TIP de acuerdo con los criterios de 2010 de la ASH con recuentos plaquetarios en sangre 40 IU/l o que sean quirúrgicamente estériles (es decir, que se hayan sometido a una histerectomía, una ooforectomía bilateral o que tengan documentada una ligadura de trompas o cualquier otro procedimiento de esterilización femenina permanente). La hormona foliculoestimulante puede usarse para confirmar el estado posmenopáusico en pacientes con amenorrea que no se encuentren en tratamiento de reemplazo hormonal si el valor está dentro del rango posmenopáusico según el laboratorio central. 6. Las participantes en edad fértil deben estar de acuerdo en usar un método anticonceptivo altamente eficaz (es decir, con una tasa de embarazo de menos del 1 % al año) durante el estudio y 90 días tras la interrupción del PEI. Los métodos anticonceptivos que derivan en una tasa baja de ineficacia cuando se usan sistemática y correctamente incluyen métodos tales como anticoncepción hormonal combinada asociada a una inhibición de la ovulación (oral, intravaginal y transdérmica), anticoncepción hormonal basada solo en la progesterona asociada a una inhibición de la ovulación (oral, inyectable e implantable), dispositivos intrauterinos (DIU), sistema de liberación hormonal intrauterina, abstinencia sexual verdadera (cuando esto concuerda con el estilo de vida preferido y habitual de la participante; no se consideran métodos anticonceptivos aceptables la abstinencia periódica [p. ej., métodos de calendario, de ovulación] ni la marcha atrás), oclusión bilateral de trompas o un participante hombre que se haya sometido a una vasectomía con aspermia documentada posterior al procedimiento. Todas las participantes que usen un método anticonceptivo hormonal, en especial, las que usen micofenolato, deben usar también un método de barrera (es decir, preservativo o capuchón oclusivo [diafragma o capuchón cervical/en bóveda]) y haberse mantenido estables en el tratamiento anticonceptivo hormonal durante al menos las 4 semanas previas a la selección. 7. Los pacientes de sexo masculino no esterilizados que sean sexualmente activos con una pareja de sexo femenino en edad fértil deben usar un método anticonceptivo doble efectivo, en el cual un método ha de ser uno de barrera y el otro, otro método de barrera o un método anticonceptivo altamente eficaz según lo descrito anteriormente para las mujeres en edad fértil (p. ej., preservativo con crema o gel espermicida, 1 método hormonal más 1 método de barrera, DIU más 1 método de barrera o 2 métodos de barrera simultáneamente). Pueden incluirse a hombres que practiquen una abstinencia sexual real (siempre que concuerde con el estilo de vida preferido y habitual del paciente). Podrá incluirse a pacientes de sexo masculino esterilizados que se hayan sometido a una vasectomía con aspermia documentada posterior al procedimiento. Además, se aconseja a los pacientes de sexo masculino que no donen esperma durante este periodo desde la firma del formulario de consentimiento informado, durante el transcurso del estudio y 90 días después de la administración del PEI.

1. Uso de anticoagulantes o de cualquier fármaco con efecto antiplaquetario (p. ej., ácido acetilsalicílico [aspirina] u otros medicamentos que contengan salicilato, inhibidores de la ciclooxigenasa, inhibidores del receptor de la adenosina-difosfato, inhibidores de la fosfodiesterasa, inhibidores de la glicoproteína IIB/IIIA, inhibidores de la recaptación de la adenosina, inhibidores de los tromboxanos, antipalúdicos y prostaciclina) durante el estudio y en las 3 semanas previas a la selección. 2. Pacientes que hayan recibido aportes de sangre o transfusiones en las 4 semanas previas a la selección. 3. Uso de IgIV o tratamiento con inmunoglobulina anti D en las 4 semanas previas a la selección. 4. Uso de trombopoyetina recombinante en cualquier momento. 5. Uso de rituximab en los 6 meses previos a la selección. No se permite el uso de ningún anti CD20, salvo rituximab, en ningún momento. 6. Uso de corticoesteroides que no se haya mantenido estable durante al menos las 4 semanas previas a la selección. 7. No se permite el uso de inmunodepresores en las 4 semanas previas a la selección, a excepción de los siguientes inmunodepresores orales: azatioprina (hasta 2,5 mg/kg/día), danazol (hasta 15 mg/kg/día), micofenolato de mofetilo (hasta 3 g/día) y micofenolato sódico (hasta 2160 mg/día), que han de haberse mantenido estables durante al menos las 4 semanas previas a la selección. 8. Uso de cualquier otro tratamiento biológico o fármaco en investigación distinto a los indicados anteriormente en los 3 meses o las 5 semividas del fármaco (lo que se prolongue más) previos a la selección. 9. Recepción de vacunas en las 4 semanas previas a la selección o vacuna programada durante el estudio. 10. En la selección, tener anomalías analíticas clínicamente significativas como se muestra a continuación: a. Aspartato aminotransferasa o alanina aminotransferasa >3 × límite superior de la normalidad (LSN). b. Bilirrubina sérica total >1,5 x LSN (excepto para la hiperbilirrubinemia de grado 1 según la definición de los Criterios terminológicos comunes para acontecimientos adversos [CTCAE] del Instituto Nacional del Cáncer de EE. UU., debida únicamente a un diagnóstico médico documentado de síndrome de Gilbert). c. Creatinina sérica >1,5 mg/dl o aclaramiento de creatinina 1,5 o tiempo de tromboplastina parcial activada >1,5 × LSN. g. Nivel total de inmunoglobulina G (IgG)

¿ Incidencia e intensidad de los acontecimientos adversos (AA) y acontecimientos adversos graves (AAG) surgidos durante del tratamiento. ¿ Cambios con respecto al inicio (media, mediana, valores mínimos y máximos, cambios) en las constantes vitales, los parámetros electrocardiográficos (ECG), las anomalías en las exploraciones físicas y las evaluaciones analíticas clínicas.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

No hay población de pacientes asignados al ensayo

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL DEL MAR.


HOSPITAL DEL MAR.
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON


HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE


HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE


HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA


COMPLEXO HOSPITALARIO UNIVERSITARIO A CORUÑA
Coruña, A

La Coruña
Galicia





Pendiente de aprobación

Estado actual


EC Finalizado



EC Finalizado