Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio en fase III, aleatorizado, abierto y controlado con principio activo de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento

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Resumen

2017-03-15 04:54:00
2016-002025-11
ALXN1210-PNH-301
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Estudio en fase III, aleatorizado, abierto y controlado con principio activo de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) sin tratamiento previo con inhibidores del complemento
Estudio de ALXN1210 frente a eculizumab en pacientes adultos con HPN sin tratamiento previo con inhibidores del complemento
ALXN1210-PNH-301

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Alexion Pharmaceuticals Incorporated Alexion Pharma Spain Rosa Enrique United States

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test Soliris
Alexion Europe SAS
ALXN1210 Concentrate for solution for infusion
Intravenous use

Contenido del fármaco


No
Si

No
No

No
Si

No
No

Si
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Comparator
Concentrate for solution for infusion
Intravenous use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

ALXN1210 Fc- and CDR-mod

Concentración del fármaco:

mg/ml milligram equal

10

Concentración del fármaco:

mg/ml milligram equal

10

Contenido del fármaco


No
Si

No
No

No
Si

No
No

Si
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Trombopenia

Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) Hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN)


The purpose of this study is to assess ALXN1210 compared to eculizumab in adult patients with PNH who have never been treated with a complement inhibitor. El objetivo de este estudio es evaluar ALXN1210 en comparación con el eculizumab en pacientes adultos con HPN que nunca han sido tratados con un inhibidor del complemento.

- safety and tolerability of ALXN1210- efficacy - PK/PD and immunogenicity- long-term safety and efficacy - Seguridad y tolerabilidad de ALXN1210-Eficacia-FC/FD e inmunogenética-Seguridad y eficacia a largo plazo

No


1. Male or female ? 18 years of age2. PNH diagnosis confirmed by documented by high-sensitivity flow cytometry3. Presence of 1 or more of the following PNH-related signs or symptoms within 3 months of Screening: fatigue, hemoglobinuria, abdominal pain, shortness of breath (dyspnea), anemia (hemoglobin <10 g/dL), history of a major adverse vascular event (including thrombosis), dysphagia, or erectile dysfunction; or history of pRBC transfusion due to PNH.4. LDH level ? 1.5 × ULN at screening.5. All patients must be vaccinated against meningococcal infections within 3 years prior to, or at the time of, initiating study drug6. Female patients of childbearing potential and male patients with female partners of childbearing potential must follow protocol-specified guidance for avoiding pregnancy while on treatment and for 8 months after last dose of study drug.7. Patients must be willing and able to give written informed consent and to comply with all study visits and procedures 1. Varones o mujeres de 18 años de edad o mayores2. Diagnóstico documentado de HPN confirmado mediante citometría de flujo de alta sensibilidad 3. Presencia de 1 o más de los siguientes signos o síntomas relacionados con la HPN en los 3 meses anteriores a la selección: fatiga, hemoglobinuria, dolor abdominal, dificultad para respirar (disnea), anemia (hemoglobina < 10 g/dl), antecedentes de un acontecimiento adverso vascular importante (incluida trombosis), disfagia o disfunción eréctil o antecedentes de transfusión de CGR como consecuencia de HPN.4. Nivel de LDH ? 1,5 veces el LSN en la selección.5. Se debe vacunar a todos los pacientes contra la meningitis meningocócica durante los 3 años antes de, o en el momento de, iniciar el fármaco del estudio. 6. Las pacientes en edad fértil y los pacientes con parejas en edad fértil deben seguir las recomendaciones especificadas en el protocolo para evitar el embarazo durante el tratamiento y durante 8 meses después de la última dosis del fármaco del estudio.7. Los pacientes deben estar dispuestos y ser capaces de dar su consentimiento informado por escrito y cumplir con todas las visitas y procedimientos del estudio

1. Current or previous treatment with a complement inhibitor.2. History of bone marrow transplantation.3. Body weight < 40 kilograms.4. Females who plan to become pregnant or are currently pregnant or breastfeeding. Females who have a positive pregnancy test result at Screening or on Day 1.5. Participation in another interventional clinical study or use of any experimental therapy within 30 days before initiation of study drug on Day 1 in this study or within 5 half-lives of that investigational product, whichever is greater.6. History of or ongoing major cardiac, pulmonary, renal, endocrine, or hepatic disease that, in the opinion of the Investigator or Sponsor, precludes the patient’s participation in an investigational clinical trial.7. Unstable medical conditions (eg, myocardial ischemia, active gastrointestinal bleed, severe congestive heart failure, anticipated need for major surgery within 6 months of randomization, coexisting chronic anemia unrelated to PNH) 1. Tratamiento actual o previo con un inhibidor del complemento.2. Antecedentes de trasplante de médula ósea.3. Peso corporal < 40 kg.4. Mujeres que piensen quedarse embarazadas o que estén embarazadas o en periodo de lactancia en ese momento. Mujeres que tienen un resultado positivo en la prueba de embarazo en la selección o el día 1.5. Participación en otro estudio terapéutico intervencionista o uso de cualquier tratamiento experimental en los 30 días previos al inicio del fármaco del estudio el día 1 en este estudio, o durante 5 semividas del producto en fase de investigación, lo que sea mayor6. Antecedentes de enfermedad cardíaca, pulmonar, renal, endocrina o hepática importante o en curso que, en opinión del investigador o del promotor, excluye la participación del paciente en un ensayo clínico en fase de investigación.7. Trastornos médicos inestables (p. ej., isquemia miocárdica, hemorragia gastrointestinal activa, insuficiencia cardíaca congestiva grave, necesidad prevista de cirugía mayor en el plazo de 6 meses con respecto a la aleatorización, coexistencia de anemia crónica no relacionada con HPN)

- Percentage of patients who achieve transfusion avoidance (TA)- Normalization of lactate dehydrogenase (LDH) levels - Porcentaje de pacientes que consiguen evitar la transfusión (ET)- Normalización de los niveles de la lactato deshidrogenasa (LDH)

Fase III
  DISEÑO DEL ENSAYO:

Si
Si

Si
No

No
Si

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Si
No

No
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

3
0
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


0
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


3

Para estudios internacionales:


70
214

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: Hospital Clínic i Provincial de Barcelona

Servicio de Hematología

Hospital Clínic i Provincial de Barcelona
Barcelona

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: Hospital Universitari Germans Trias i Pujol de Badalona

Servicio de Hematología

Hospital Universitari Germans Trias i Pujol de Badalona
BADALONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS

Servicio de Hematología

HOSPITAL CLÍNICO SAN CARLOS
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA

Servicio de Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DE HIERRO MAJADAHONDA
Majadahonda

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha