Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio Multicéntrico de Fase II, Abierto, de un solo brazo, Prospectivo, Intervencional, del Factor Derivado del Plasma VIII/VWF (Alphanate®) en la Terapia de Inducción de Tolerancia inmune en Sujetos con Hemofilia Congénita A.

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Resumen

2017-03-15 04:52:16
2015-005524-26
GBI1406
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Estudio Multicéntrico de Fase II, Abierto, de un solo brazo, Prospectivo, Intervencional, del Factor Derivado del Plasma VIII/VWF (Alphanate®) en la Terapia de Inducción de Tolerancia inmune en Sujetos con Hemofilia Congénita A.
Se trata de un estudio multicéntrico, multinacional, prospectivo, de un solo brazo, no aleatorizado y abierto en aproximadamente 25 sujetos varones con hemofilia congénita A que recibirán su primer (primario) tratamiento de ITI con Alphanate®. El estudio se llevará a cabo en aproximadamente 20 centros de estudio.
GBI1406
Name:IND/CTA NumberNumber:016703

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Grifols Biologicals Inc. Grifols Therapeutics Inc. Senior Mgr, Clinical Development United States

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test Alphanate
Grifols Biologicals Inc.
Powder for solution for injection
Intravenous use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

Antihemophilic

Concentración del fármaco:

IU/ml internati range

80 to 120

Contenido del fármaco


No
Si

No
No

No
No

Si
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Terapia Celular

Inhibitors in patients with severe Congenital Haemophilia A Inhibidores en pacientes con Hemofilia Congénita A severa.


Primary Objectives:• To assess the proportion of subjects who achieve complete immune tolerance within 33months of initiating Alphanate for immune tolerance induction (ITI).• To assess the safety of Alphanate treatment for ITI Objetivos principales:• Evaluar la proporción de sujetos que logran una tolerancia inmune completa en los 33 meses siguientes al inicio de Alfanato para la inducción de tolerancia inmune (ITI).• Evaluar la seguridad del tratamiento con Alfanato para la ITI.

Secondary Objective(s) (if applicable)• To assess the proportion of subjects who achieve either complete or partial immune tolerance within 33 months of initiating Alphanate for ITI.• To assess the maintenance of complete or partial immune tolerance without relapse for 12 months.• To assess the annualized frequency of bleeding events Objetivo(s) secundario(s) (si procede):• Evaluar la proporción de sujetos que logran una tolerancia inmune completa o parcial en los 33 meses siguientes al inicio de Alfanato para ITI.• Evaluar el mantenimiento de la tolerancia inmune completa o parcial sin recaídas durante 12 meses.• Evaluar la frecuencia anualizada de episodios hemorrágicos.

No


Inclusion Criteria:A subject must meet all of the following inclusion criteria at the time of the Screening/Baseline Visit (as specified below) to be eligible for participation in the study:1. The subject has a documented diagnosis of severe congenital hemophilia A with FVIII:C <1% of normal.2. The subject is a male <8 years of age at the Baseline Visit.3. The subject’s documented historical peak inhibitor titer is ?10 Bethesda units (BU) and ?200 BU.4. The subject has an inhibitor titer >0.6 BU and <10 BU at Screening.5. The subject has had a delay ?24 months from the date of diagnosis of the inhibitor to the start of the subject’s ITI treatment.6. The subject has a caregiver willing to participate and comply with requirements of the protocol, including home infusions, blood sampling, and daily diary for the duration of the trial.7. The subject has provided signed assent, if applicable (per Institutional Review Board or Ethics Committee requirements), and a parent or legal guardian has provided signed informed consent. Criterios de inclusión:Un sujeto debe cumplir todos los siguientes criterios de inclusión en el momento de la Visita de Selección/Basal (como se indica a continuación) para ser considerado apto para participar en el estudio:1. El sujeto tiene un diagnóstico documentado de hemofilia congénita A severa con un FVIII:C <1 % de lo normal.2. El sujeto es un varón <8 años de edad en la Visita Basal. 3. El valor máximo registrado de los títulos de inhibidor en el historial del sujeto es >=10 unidades Bethesda (UB) y <=200 UB. 4. El paciente tiene un título de inhibidor >0,6 UB y <10 UB en la Visita de Selección. 5. Ha existido un periodo de <=24 meses desde la fecha del diagnóstico del inhibidor hasta el comienzo del tratamiento de ITI del sujeto. 6. El paciente cuenta con un cuidador dispuesto a participar y cumplir con los requisitos del protocolo, incluidas las infusiones en el domicilio, toma de muestras de sangre y mantenimiento de un diario durante todo el ensayo.7. El sujeto ha dado su asentimiento firmado, si procede (de acuerdo a los requisitos exigidos por el Comité de Revisión Institucional o el Comité Ético) y los padres o tutor legal ha firmado el consentimiento informado.

Exclusion Criteria:A subject meeting any of the following exclusion criteria is not eligible for participation in the study:1. The subject has acquired factor VIII (FVIII) deficiency.2. The subject has previously received ITI treatment.3. The subject has a recent (within 1 month) history of central line infection at the time of Screening.4. The subject has a high risk of cardiovascular, cerebrovascular, or thromboembolic event as judged by the investigator.5. The subject is currently undergoing treatment with immunosuppressive drugs (eg, systemic corticosteroids), azathioprine, cyclophosphamide, high dose immunoglobulin,interferon, or the use of a protein A column or plasmapheresis and is unwilling to discontinue these treatments starting at the screening visit.6. The subject is positive for human immunodeficiency virus by nucleic acid amplification technology at Screening.7. The subject has a known previous infection with hepatitis B virus or hepatitis C virus or has clinical signs and symptoms consistent with current HBV or HCV infection.8. The subject has significant proteinuria, has a history of acute renal failure or severe renal impairment (blood urea nitrogen or creatinine >2 times the upper limit of normal), or isreceiving dialysis at Screening.9. The subject has a value of aspartate transaminase or alanine aminotransferase >2 times the upper limit of normal at Screening.10. The subject has clinical evidence of any significant acute or chronic disease that, in the opinion of the investigator, may interfere with successful completion of the trial or placethe subject at undue medical risk.11. The subject has a history of anaphylaxis or severe systemic reaction to any plasma-derived or other blood products.12. The subject has participated in another clinical trial of an Investigational Product within 30 days prior to Screening—imaging studies without investigative treatments arepermitted—or has received any investigational blood product within the previous 3 months.13. In the opinion of the investigator, the subject or caregiver may have compliance problems with the protocol or the procedures of the protocol. Criterios de exclusión:No se debe incluir en el estudio a ningún sujeto que no cumpla los criterios para participar en el estudio:1. El sujeto ha contraído deficiencia del factor VIII (FVIII).2. El sujeto ha recibido previamente tratamiento ITI.3. El sujeto ha tenido una infección reciente (en el último mes) de la vía central antes de la Visita de Selección.4. El sujeto presenta un alto riesgo de episodios cardiovasculares, cerebrovasculares o tromboembólicos, según el criterio del investigador.5. El sujeto está actualmente sometido a tratamiento médico con un fármaco inmunodepresor (p.ej., corticoesteroides sistémicos), azatioprina, ciclofosfamida, inmunoglobulina a dosis elevadas, interferón o uso de una columna de proteína A o plasmaféresis y no está dispuesto a dejar estos tratamientos a partir de la visita de selección.6. El sujeto da positivo en el virus de inmunodeficiencia humana testado por tecnología de amplificación del ácido nucleico en el día de la Visita de Selección.7. El sujeto ha tenido anteriormente una infección comprobada del virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C o presenta en la actualidad signos y síntomas clínicos compatibles con infección por el VHB o VHC.8. El sujeto presenta una proteinuria significativa, tiene un historial de insuficiencia renal aguda o insuficiencia renal severa (nitrógeno uréico o creatinina >2 veces el límite superior de la normalidad) o está recibiendo diálisis en la selección.9. El sujeto presenta un valor de aspartato transaminasa o alanina aminotransferasa >2 veces el límite superior normal en la Visita de Selección.10. El sujeto presenta evidencia clínica de cualquier enfermedad aguda o crónica significativa que, a juicio del investigador, pueden interferir con la finalización con éxito del ensayo o poner al sujeto en un riesgo médico innecesario..11. El sujeto tiene un historial de anafilaxia o reacción sistémica severa a cualquier producto derivado del plasma u otros hemoderivados. 12. El sujeto ha participado en otro ensayo clínico con un producto en investigación en los 30 días previos a la Visita de Selección—los estudios por imágenes sin tratamientos en investigación están permitidos—o ha recibido algún producto derivado de la sangre en investigación en los últimos 3 meses.13. En opinión del investigador, el sujeto o su cuidador pueden tener problemas en el cumplimiento del protocolo o los procedimientos establecidos en el mismo.

The primary efficacy endpoint is the proportion of subjects achieving complete immune tolerance within 33 months of initiation of ITI treatment. El objetivo principal de eficacia es la proporción de sujetos que logren la tolerancia inmune completa en los 33 meses siguientes al inicio del tratamiento ITI.

Fase II
  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

Si
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

7
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
0

0

Sexo:


0
1

Número planeado de pacientes a incluir:


6

Para estudios internacionales:


16
25
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL VIRGEN DEL ROCÍO

Hematología y Hemoterapia

HOSPITAL VIRGEN DEL ROCÍO
Sevilla

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

Unidad de Hemostasia y Trombosis

HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE
VALENCIA

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha