Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio multicéntrico, aleatorizado, prospectivo, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia clínicas de la inmunoglobulina humana normal de administración intravenosa BT595 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI) crónica

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Resumen

2017-03-15 04:50:25
2015-003653-17
992
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Estudio multicéntrico, aleatorizado, prospectivo, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia clínicas de la inmunoglobulina humana normal de administración intravenosa BT595 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI) crónica
Estudio multicéntrico, aleatorizado, prospectivo, abierto, para evaluar la seguridad y eficacia clínicas de la inmunoglobulina humana normal de administración intravenosa BT595 en pacientes con trombocitopenia inmune primaria (PTI) crónica
992

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Biotest AG Biotest AG Clinical Trial Information Germany

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test
IgG Next Generation
BT595 Solution for infusion
Intravenous use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

BT595 HUMAN NORMAL IM

Concentración del fármaco:

mg/ml milligram equal

100

Contenido del fármaco


No
Si

No
No

No
No

Si
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Trombopenia

Chronic primary immune thrombocytopenia (ITP) Trombocitopenia inmune primaria (PTI) crónica


The main purpose of this study is to assess the efficacy and safety of BT595 in adult subjects with chronic ITP. The primary objective of the study is to determine the rate of subjects with a response. A response is defined as a platelet count of ?30×109/L and at least a 2 fold increase of the baseline count, confirmed on at least 2 separate occasions at least 7 days apart, and the absence of bleeding. La finalidad principal de este estudio es evaluar la eficacia y la seguridad de BT595 en sujetos adultos con PTI crónica. El objetivo principal del estudio es determinar la tasa de sujetos con respuesta al tratamiento. La respuesta se define como una cifra de trombocitos ? 30 × 109/l que como mínimo duplica la cifra de trombocitos basal, confirmada al menos en 2 ocasiones distintas con un mínimo de 7 días de diferencia, y ausencia de hemorragia.

The secondary objective of this study, in addition to further efficacy assessments, is to evaluate the safety of BT595. Los objetivos secundarios de este estudio, además de otras evaluaciones de la eficacia, tienen por fin evaluar la seguridad del BT595.

No


a) Written informed consent obtained from subjects indicating that they understand the purpose of and procedures required for the study and are willing to participateb) Male or female, aged 18 through 75 years, inclusivec) Diagnosis of chronic ITP (>12 months’ duration), including diagnosis of refractory ITP, and as defined by the International Working Group (Rodeghiero et al, 2009), where ITP is described as an autoimmune disorder characterized by isolated thrombocytopenia in the absence of other causes or disorders that may be associated with thrombocytopeniad) Treatment is indicated because of a high risk of bleeding or a need to raise the platelet counte) Mean screening platelet count of <30×109/L from 3 qualifying platelet counts performed within approximately 7 to 14 days before the start of treatment, with no individual platelet count above 35×109/L. The subject may be rescreened if the mean screening platelet count is ?30×109/L. a) Consentimiento informado por escrito de los sujetos en el que afirman que entienden el propósito y los procedimientos necesarios para llevar a cabo el estudio y que están dispuestos a participar en él.b) Hombres y mujeres de edades comprendidas entre 18 y 75 años de edad, ambos inclusive.c) Diagnóstico de PTI crónica (> 12 meses de evolución), incluido el diagnóstico de PTI resistente, según la definición del Grupo Internacional de Trabajo (Rodeghiero et al., 2009), en la que la PTI se describe como un trastorno autoinmune caracterizado por una trombocitopenia aislada en ausencia de otras causas o trastornos que puedan cursar con trombocitopenia.d) El tratamiento está indicado porque existe un riesgo elevado de hemorragia o una necesidad de elevar la cifra de trombocitos.e) La cifra media de trombocitos en la fase de selección es < 30 × 109/l a partir de 3 recuentos plaquetarios considerados válidos realizados entre, aproximadamente, 7 y 14 días antes de iniciar el tratamiento, sin una cifra de trombocitos individual superior a 35 × 109/l. El sujeto podrá repetir la selección si la cifra media de trombocitos que se obtiene en la fase de selección es ? 30 × 109/l. (Nota: Si el sujeto repite la selección, todas las pruebas de laboratorio deben repetirse.)

a) Pregnancy or unreliable contraceptive measures or lactation period (females only)b) Known intolerance to immunoglobulins or comparable substances (e.g., vaccination reaction)c) Known intolerance to proteins of human origin or known allergic reactions to components of the study productd) Participation in another clinical study within 90 days before entering the study or during the study and/or previous participation in this studye) Employee or direct relative of an employee of the contract research organization, the study site, or Biotestf) Secondary thrombocytopenia or acquired medical conditions known to be associated with secondary thrombocytopenia, such as chronic lymphocytic leukemia; lymphoma; multiple myeloma; thyroid disease; or other forms of thrombocytopenia, such as drug induced thrombocytopenia; cirrhotic liver diseases; antiphospholipid syndrome; environmental thrombocytopenia; and bone marrow diseasesg) Severe concomitant diseases that in the judgment of the investigator will interfere with the study, such as autoimmune hemolytic anemia, acute renal failure, and noncontrolled arterial hypertensionh) Laboratory findings (e.g., abnormal laboratory values for hemoglobin, transaminase levels [alanine aminotransferase, aspartate aminotransferase], total bilirubin, creatinine, blood urea nitrogen, and immunoglobulins G, A, M) that preclude participationi) Positive Coombs test (direct and indirect)j) Planned invasive procedures during the time frame of the studyk) Maintenance therapy with intravenous immunoglobulins (IVIgs) or infusion of IVIgs within 3 months before start of the studyl) Unresponsive to previous IVIg treatmentm) Additional therapy with high dose corticosteroids (equivalent to >30 mg prednisone/day), thrombopoietin receptor agonists, and/or immunosuppressives and/or other therapies (e.g., infusion of platelets) within 1 month before the start of the study (Note: Subjects on stable doses of ITP active treatment must not have modified the dose in the preceding 2 weeks and must maintain their prestudy dose during the study. Corticosteroids should not be given as a premedication. Rescue therapy with short courses [i.e., 1 to 4 days] of high dose steroids and IVIgs are allowed up to 2 weeks before study inclusion.)n) History of thrombotic events (including myocardial infarction, cerebral vascular accident [including stroke], pulmonary embolism, and deep vein thrombosis) 6 months before treatment start with BT595 or the presence of significant risk factors for thrombotic eventso) Therapy with live attenuated virus vaccines 3 months before start of the studyp) Selective, absolute immunoglobulin A (IgA) deficiency or known antibodies to IgA a) Embarazo, métodos anticonceptivos no fiables o estar en periodo de lactancia (solo las mujeres).b) Intolerancia conocida a las inmunoglobulinas o sustancias comparables (por ejemplo, reacción a una vacuna).c) Intolerancia conocida a las proteínas de origen humano o reacciones alérgicas conocidas a los componentes del producto en estudio.d) Participar en otro estudio clínico en los 90 días previos a la inclusión en el estudio o durante el estudio o haber participado previamente en este estudio.e) Ser empleado o familiar directo de algún empleado de la organización de investigación por contrato, del centro del estudio o de Biotest.f) Trombocitopenia secundaria o cualquier afección médica adquirida que se sabe que está asociada a una trombocitopenia secundaria, tales como leucemia linfocítica crónica, linfoma, mieloma múltiple o enfermedad tiroidea, o bien otras formas de trombocitopenia como la trombocitopenia farmacógena, la cirrosis hepática, el síndrome antifosfolipídico, la trombocitopenia ambiental y las enfermedades de la médula ósea.g) Enfermedades concomitantes graves que, a juicio del investigador, interferirían en el estudio, como la anemia hemolítica autoinmune, la insuficiencia renal aguda y la hipertensión arterial no controlada.h) Resultados de laboratorio (por ejemplo, valores anormales de hemoglobina, niveles de transaminasas [alanina aminotransferasa, aspartato aminotransferasa], bilirrubina total, creatinina, nitrógeno ureico en sangre e inmunoglobulinas G, A y M) que impiden la participación en el estudio clínico.i) Resultado positivo en la prueba de Coombs (directa e indirecta).j) Procedimientos invasivos planificados durante el periodo del estudio.k) Tratamiento de mantenimiento con inmunoglobulinas (IVIg) administradas por vía intravenosa o infusión de IVIg en los 3 meses previos al inicio del estudio.l) Resistencia al tratamiento con IVIg previo.m) Terapia adicional con una dosis elevada de corticoesteroides (equivalente a > 30 mg de prednisona/día), agonistas de los receptores de trombopoyetina, inmunosupresores y/u otras terapias (por ejemplo, infusión de trombocitos) en el mes previo al inicio del estudio (Nota: Los sujetos que reciben un tratamiento activo para la PTI a dosis estables no pueden modificar la dosis en las 2 semanas previas al inicio del estudio y deben mantener su dosis previa al estudio a lo largo del estudio clínico. Los corticoesteroides no deben administrarse como premedicación. Los tratamientos de rescate en ciclos cortos [por ejemplo, de 1 a 4 días] de dosis elevadas de esteroides y IVIg se permiten hasta 2 semanas antes de incluir el sujeto en el estudio.)n) Antecedentes de episodios trombóticos (como infarto de miocardio, accidente cerebrovascular [incluido el ictus], embolia pulmonar y trombosis venosa profunda) en los 6 meses previos al inicio del tratamiento con BT595 o presencia de importantes factores de riesgo de episodios trombóticos.o) Terapia con vacunas elaboradas con microbios vivos atenuados en los 3 meses previos al inicio del estudio.p) Déficit absoluto y selectivo de inmunoglobulina A (IgA) o de anticuerpos conocidos frente a la IgA.

Rate of subjects with response (R): defined as subjects with a platelet count of ?30×109/L and at least a 2 fold increase of the baseline count, confirmed on at least 2 separate occasions at least 7 days apart, and the absence of bleeding Tasa de sujetos con respuesta (R): sujetos con una cifra de trombocitos ? 30 × 109/l que como mínimo duplica la cifra de trombocitos basal, confirmada al menos en 2 ocasiones distintas con un mínimo de 7 días de diferencia, y ausencia de hemorragia.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

Si
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


19
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


0
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


20

Para estudios internacionales:


40
40

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA

Hemostasia y Trombosis

HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA
MÁLAGA

Málaga
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI SON ESPASES

Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARI SON ESPASES
Palma de Mallorca

Islas Baleares
Baleares, Islas





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

Hematología

HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA

Coagulación

HOSPITAL UNIVERSITARIO DE LA PRINCESA
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha