Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio para evaluar Imetelstat (JNJ-63935937) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones en recaída o refractarios al tratamiento con Agentes Estimulantes de la Eritropoyesis (AEE).

  • Guardar

  • Imprimir
  • << Volver

Resumen

2020-05-16 00:42:01
2015-002874-19
63935937MDS3001
Descargar
Estudio para evaluar Imetelstat (JNJ-63935937) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones en recaída o refractarios al tratamiento con Agentes Estimulantes de la Eritropoyesis (AEE).
Estudio para evaluar imetelstat (GRN163L) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1.
63935937MDS3001

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Geron Corporation Geron Corporation Geron Corporation Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Imetelstat sodium
Imetelstat sodium
JNJ-63935937 Liofilizado para solución para perfusión
4-week treatment cycles (28 days) until treatment

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Síndrome Mielodisplásico

Síndrome Mielodisplásico (SMD)


Parte 1: Evaluar la eficacia y seguridad de imetelstat en sujetos con SMD con riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones que hayan recaído o sean refractarios al tratamiento con AEE Parte 2: Comparar la eficacia en términos de independencia de transfusiones RBC TI de imetelstat con placebo en sujetos con SMD de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones que hayan recaído o sean refractarios al tratamiento con AEE. Este es un estudio fase 2/3 multicéntrico de imetelstat que consta de dos partes. La parte 1 es un diseño abierto con un solo grupo para evaluar la eficacia y la seguridad de imetelstat. Aproximadamente 55 pacientes serán incluidos en la parte 1, incluyendo la cohorte de expansión; y seguidos para seguridad mejoría hematológica y reducción de los requerimientos de transfusiones. La parte 2 del estudio se iniciará si los datos de la parte 1 respaldan un perfil de riesgo/beneficio satisfactorio. La parte 2 es un diseño doble ciego, aleatorizado para comparar la eficacia de imetelstat con la de placebo. Aproximadamente 170 pacientes serán aleatorizados en la parte 2 en una proporción 2:1 para recibir imetelstat o placebo, respectivamente. Cada parte del estudio constará a su vez de 3 fases: una fase de selección (de hasta 28 días), una fase de tratamiento, y una fase de seguimiento posterior al tratamiento que continuará hasta la muerte, la pérdida de seguimiento, la retirada del consentimiento o el final del estudio (lo que suceda antes). El final del estudio se define como 2 años después de la entrada en el estudio del último paciente o cualquier momento en el que el promotor dé por finalizado el estudio, lo que suceda antes.

- Evaluar la seguridad de imetelstat en pacientes con SMD - Evaluar el tiempo de RBC TI y duración de RBC TI - Evaluar la tasa de mejoría hematológica - Evaluar las tasas de RC o RP - Evaluar OS -Evaluar la supervivencia libre de progresión. - Evaluar el tiempo de progresión de AML - Evaluar la tasa y la cantidad de tratamiento de soporte, incluidos las transfusiones y los factores de crecimiento mieloides (Solo parte 2) - Evaluar la farmacocinética e inmunogenicidad de imetelstat en pacientes con SMD -Evaluar el efecto del tratamiento con imetelstat en los resultados comunicados por los pacientes (PROs) -Evaluar el efecto del tratamiento sobre la utilización de recursos Medicos (Solo parte 2) -Evaluar el efecto de imetelstat en el intervalo QTc en un grupo de sujetos (Solo parte 2)

No

Estudio para evaluar imetelstat (GRN163L) en sujetos con Síndrome Mielodisplásico (SMD) con un IPSS de riesgo bajo o intermedio-1 dependientes de transfusiones en recaída o refractarios al tratamiento con Agentes Estimulantes de la Eritropoyesis (AEE

1. Hombre o mujeres ¿18 años de edad (o la edad legal de consentimiento en la jurisdicción en la que el estudio se lleva a cabo). 2. Criterios modificados por la Enmienda 1. 2.1 Criterio modificado por Enmienda 2. 2.2 Criterio modificado por Enmienda 3. 2.3. En la Parte 1, el diagnóstico de SMD según los criterios de clasificación de la WHO confirmados por aspirado de médula ósea y biopsia en las 12 semanas anteriores al D1C1. Un informe del laboratorio local del aspirado de médula ósea y biopsia del diagnóstico debe ser revisado y aprobado por el promotor (Anexo 1) En la parte 2, el diagnóstico de SMD según los criterios de clasificación de la WHO confirmados por aspirado de médula ósea y biopsia en las 12 semanas anteriores a la aleatorización. (Anexo 1). Una muestra del aspirado de médula ósea y biopsia debe ser enviada al Revisor Central Independiente de Patología para la confirmación del diagnóstico. Se requiere la revisión del laboratorio central para confirmar el diagnóstico antes de la aleatorización. 3. MDS IPSS de riesgo bajo o intermedio 1 (Anexo 3); 4. Criterio modificado por la Enmienda 1. 4.1. Dependiente de transfusión RBC definida como la necesidad de al menos 4 unidades RBC transfundidas durante un período de 8 semanas durante las 16 semanas anteriores al D1C1 (Parte 1) o aleatorización (Parte 2) (definido en la Sección 3.1); la Hg pretransfusional debe ser ¿9.0 g / dl para contar las 4 unidades totales; 5. Tiene SMD que es recaída / refractaria al tratamiento de la AEE; tal como se define mediante el cumplimiento de cualquiera de los siguientes criterios: 5.1. Recibido al menos 8 semanas de tratamiento con una dosis semanal mínima de epoetina alfa 40.000 U, epoetina beta 30.000 U o darbepoetina alfa 150 mcg (o agente / dosis equivalente), sin haber alcanzado una aumento de Hg ¿1.5 g / dl o disminución de los requisitos transfusionales de glóbulos rojos de al menos 4 unidades en 8 semanas 5.2. Dependencia de transfusión o reducción de la Hg por ¿1.5 g / dL después de mejora hematológica, en ausencia de otra explicación 5.3. Criterio 5.3 sustituido por el criterio del 5,4 por Enmienda 1. 5.4. Nivel de EPO endógeno en suero > 500 mU / ml; 13. Criterio eliminado por Enmienda 2.

- Participante tiene alergias conocidas, hipersensibilidad, o intolerancia a imetelstat o sus excipients. (refierase al IB 25) - Participante ha recibido un fármaco en investigación o ha usado un medicaldevice investigación invasiva dentro de los 30 días anteriores al D1C1 (parte 1) o Aleatorización (Parte 2) (definida en seccion 3.1) o está incluido actualmente en un estudio de investigación -Tratamiento previo con imetelstat -Criterio modificado por Enmienda 2 Haber recibido orticosteroides superiores a 30 miligramos por dóa de prednisona o equivalente, tratamiento del factor de crecimiento dentro de las 4 semanas anteriores al D1C1 (Parte 1) o aleatorización (Parte 2) -Criterio modificado por Enmienda 2. ¿ Antes del tratamiento con un agente hipometilante (ej, azacitidina, decitabina) - Tratamiento previo con lenalidomioda. - Haber recibido ESA o cualquier quimioterapia, inmunomoduladores o Inmunosupresores dentro de las 4 semanas anteriores al D1C1 (Parte 1) o aleatorización (Parte 2) (8 semanas como mucho- con ESAs) -Antecedente de trasplante de células germinales hematopoyéticas; - Anemia atribuida a otros factores distintos del síndrome mielodisplásico (tales como hemolisis, insuficiencia renal crónica, hepatitis, hemorragia gastrointestinal); - Cirugía mayor en el plazo de las 4 semanas anteriores al C1D1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2) (se excluyen la colocación de un acceso vascular y otras intervenciones quirúrgicas menores); - Diagnóstico o tratamiento de proceso maligno distinto del síndrome mielodisplásico, con la excepción de: -Proceso maligno tratado con intención curativa y sin enfermedad activa conocida en los ¿3 años anteriores al C1D1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2) -Cáncer cutáneo de tipo no melanoma o lentigo maligno tratados adecuadamente y sin signos de enfermedad -Carcinoma in situ de cuello uterino tratado adecuadamente y sin signos de enfermedad; -Enfermedad cardiovascular clínicamente importante, como arritmia no controlada o sintomática, insuficiencia cardiaca congestiva o infarto de miocardio en el plazo de los 6 meses anteriores al C1D1 (Parte 1) o a la aleatorización (Parte 2), cualquier cardiopatía de Clase 3 (moderada) o Clase 4 (severa) según la clasificación funcional de la New York Heart Association Para una mayor información, véase el protocolo

Porcentaje de participantes sin ninguna transfusión de glóbulos rojos (RBC) durante cualquier periodo de 8 semanas consecutivas.

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


0
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


16

Para estudios internacionales:


140
200

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR


HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR
Cádiz

Cádiz
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE VALME


HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE VALME
Sevilla

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
SALAMANCA

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

Sº Hematología

HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA
BADALONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 7: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

Sº Hematología

HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 8: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 9: HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE


HOSPITAL UNIVERSITARIO DR. PESET ALEIXANDRE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE


HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE
Valencia

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación
  CENTRO 11: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS
OVIEDO

Asturias
Principado de Asturias





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha