Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio Fase 2, aleatorizado, ciego, multicéntrico, para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat (GRN163L) en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo en recaída o refractarios a inhibidores de la quinasa de Janus (JAK).

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Resumen

2017-03-15 04:46:57
2015-000946-41
63935937MYF2001
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Estudio Fase 2, aleatorizado, ciego, multicéntrico, para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat (GRN163L) en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo en recaída o refractarios a inhibidores de la quinasa de Janus (JAK).
Estudio para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo tratados previamente con inhibidores de la quinasa de Janus (JAK).
63935937MYF2001

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Janssen-Cilag International NV Janssen-Cilag S.A. Global Clinical Operations Spain Belgium

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test
Imetelstat sodium
JNJ-63935937 Lyophilisate for solution for infusion
Intravenous use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

JNJ-63935937 IMETELSTAT SODI

Concentración del fármaco:

mg milligram(s) equal

210

Contenido del fármaco


Si
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Sindromes Mieloproliferativos

Myelofibrosis (MF) is classified as a myeloproliferative neoplasm (MPN) La Mielofibrosis (MF) se clasifica como una neoplasia mieloproliferativa (MPN)


The primary objectives of this study are to evaluate spleen response rate and symptom response rate of 2 dose regimens of imetelstat (9.4 mg/kg and 4.7 mg/kg imetelstat given intravenous [IV] every 3 weeks) in subjects with intermediate-2 or high-risk MF who are relapsed after or refractory to JAK inhibitor treatment. Los objetivos principales de este estudio son: evaluar la tasa de respuesta esplénica y la tasa de respuesta sintomática ante dos niveles de dosis de imetelstat (9,4 mg/kg y 4,7 mg/kg de imetelstat por vía intravenosa [iv] cada 3 semanas) en sujetos con MF intermedia 2 o de alto riesgo recidivantes o resistentes al tratamiento con inhibidores de JAK.

The secondary objectives are: - To assess the safety of imetelstat - To assess CR or PR, CI, spleen response, symptoms response, and anemia response per modified 2013 IWG-MRT criteria, duration of responses, and overall survival (OS). - To evaluate the pharmacokinetics of imetelstat - To evaluate the PK/response and pharmacodynamic (PD) relationships with factors that include hemoglobin concentration, spleen size, and platelet count - To evaluate the immunogenicity of imetelstat - To assess the effect of treatment on PROs (patient-reported outcomes) Los objetivos secundarios son: evaluar la seguridad de imetelstat; evaluar la remisión completa (RC) o la remisión parcial (RP), la mejoría clínica (MC), la respuesta esplénica, la respuesta sintomática y la respuesta de la anemia según los criterios de investigación y tratamiento de las neoplasias mieloproliferativas del Grupo de trabajo internacional (GTI-TMP) modificados en 2013, la duración de las respuestas y la supervivencia global (SG); evaluar la farmacocinética (FC) de imetelstat; evaluar la relación de la respuesta FC y farmacodinámica (FD) con factores como la concentración de hemoglobina, el tamaño del bazo y el recuento de plaquetas; evaluar la inmunogenicidad de imetelstat; y evaluar el efecto del tratamiento sobre los resultados comunicados por los pacientes (RCP).

No


- Diagnosis of PMF according to the revised WHO criteria; or PET-MF or PPV-MF according to the IWG-MRT criteria - DIPSS intermediate-2 or high risk MF - Measurable splenomegaly prior to study entry as demonstrated by palpable spleen measuring greater than or equal to (>=) 5 cm below the left costal margin OR spleen volume of >= 450 cm^3 measured by MRI - Active symptoms of MF as demonstrated by a symptom score of at least 5 points (on a 0 to 10 scale) on at least one of the symptoms or a score of 3 or greater on at least 2 of the symptoms - Documented progressive disease during or after JAK inhibitor therapy - ECOG performance status 0, 1 or 2 - Diagnóstico de MFP según los criterios revisados de la OMS; PTE-MF o PPV-MF según los criterios de IWG-MRT - MF intermedia 2 o de alto riesgo según el Sistema internacional de puntuación pronóstica (DIPSS) - Esplenomegalia medible antes del ingreso en el estudio, demostrable mediante medición del bazo palpable a 5cm o más (>=) por debajo del reborde costal o volumen del bazo de >= 450 cm^3 medido mediante RM. - Síntomas activos de MF demostrables mediante una puntuación de los síntomas de al menos 5 puntos ( en una escala de 0 a 10) en al menos uno de los síntomas, o una puntuación de 3 o más en al menos 2 de los síntomas. - Enfermedad progresiva documentada durante o después del tratamiento con un inhibidor de JAK - Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group de 0, 1 o 2

- Peripheral blood blast count of >= 10% or bone marrow blast count of >=10% - Prior treatment with imetelstat - Major surgery within 4 weeks of randomization - Past or present active hepatitis infection of any type or known acute or chronic liver disease including cirrhosis - Prior history of hematopoietic stem cell transplant - Recuento de blastos en sangre periférica de >= 10% o recuento de blastos en médula ósea de >=10% - Tratamiento previo con Imetelstat - Cirugía mayor en las 4 semanas previas a la aleatorización - Hepatitis activa pasada o presente o cualquier tipo de enfermedad hepática aguda o crónica incluyendo cirrosis - Historia previa de trasplante de células progenitoras hematopoyéticas

- Percentage of participants who Achieve Greater than or equal to 35 percent (%) Reduction in Spleen Volume at Week 24 (Spleen response rate is defined as the percentage of participants who achieve >= 35% reduction in spleen volume at Week 24 from baseline as measured by imaging scans.) - Percentage of participants who Achieve Greater than or equal to 50 percent (%) Reduction in Total Symptom Score at Week 24 (Symptom response rate is defined as the percentage of participants who achieve >= 50% reduction in TSS at Week 24 from baseline as measured by the modified Myelofibrosis Symptom Assessment Form (MFSAF) version 2.0 diary.) Porcentaje de pacientes participantes que consiguen una reducción del volumen del bazo mayor o igual al 35 % en la semana 24 (La tasa de respuesta esplénica se define como la proporción de pacientes que consiguen una reducción del volumen del bazo mayor o igual al 35 % en la semana 24 con respecto al momento basal determinada mediante pruebas de imagen). Porcentaje de pacientes participantes que consiguen una reducción del volumen del bazo mayor o igual al 50 % en la puntuación total de síntomas en la semana 24 (La tasa de respuesta sintomática se define como la proporción de pacientes que consiguen una reducción mayor o igual al 50 % en la puntuación total de síntomas en la semana 24 con respecto al momento basal, determinada por el diario Formulario de evaluación de los síntomas de mielofibrosis (MFSAF) versión 2.0)

  DISEÑO DEL ENSAYO:

Si
Si

No
Si

No
Si

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

Si
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

3
2
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


0
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


15

Para estudios internacionales:


102
200

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRIN
PALMAS DE GRAN CANARIA (LAS)

Las Palmas
Canarias, Islas





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
SALAMANCA

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA

Sº Hematología

HOSPITAL CLÍNIC I PROVINCIAL DE BARCELONA
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

Sº Hematología

HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 7: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

Sº Hematología

HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA
VALENCIA

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha