Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio Fase 2, aleatorizado, ciego, multicéntrico, para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat (GRN163L) en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo en recaída o refractarios a inhibidores de la quinasa de Janus (JAK).

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Resumen

2020-05-17 12:08:36
2015-000946-41
63935937MYF2001
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Estudio Fase 2, aleatorizado, ciego, multicéntrico, para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat (GRN163L) en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo en recaída o refractarios a inhibidores de la quinasa de Janus (JAK).
Estudio para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo tratados previamente con inhibidores de la quinasa de Janus (JAK).
63935937MYF2001

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Geron Corporation Geron Corporation Geron Corporation Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Imetelstat sodium
Imetelstat sodium
JNJ-63935937 Liofilizado para solución para perfusión
13 cycles or until disease progression

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Sindromes Mieloproliferativos

La Mielofibrosis (MF) se clasifica como una neoplasia mieloproliferativa (MPN)


Los objetivos principales de este estudio son: evaluar la tasa de respuesta esplénica y la tasa de respuesta sintomática ante dos niveles de dosis de imetelstat (9,4 mg/kg y 4,7 mg/kg de imetelstat por vía intravenosa [iv] cada 3 semanas) en sujetos con MF intermedia 2 o de alto riesgo recidivantes o resistentes al tratamiento con inhibidores de JAK. Estudio aleatorizado (medicación del estudio se asigna al azar), multicéntrico (más de un hospital, escuela médica o clínica participan), de dos regímenes de dosificación (brazos de tratamiento) de imetelstat como tratamiento único en pacientes MF de riesgo intermedio 2 o de alto riesgo cuya enfermedad haya recaído o es refractaria al tratamiento con un inhibidor de JAK. El estudio principal tendrá 3 fases: fase de selección (21 días antes de la aleatorización); fase de tratamiento simple ciego (desde la aleatorización hasta la interrupción del fármaco); y fase de seguimiento (hasta el fallecimiento, la pérdida del seguimiento, la retirada del consentimiento o el final del estudio, lo que antes ocurra). Los sujetos del brazo 1 recibirán 9,4 miligramos (mg)/kilogramo (kg) de imetelstat intravenoso (IV) cada 3 semanas hasta que se produzca la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable o finalización del estudio y los sujetos del brazo 2 recibirán 4,7 mg/kg de imetelstat IV cada 3 semanas hasta que se produzca la progresión de la enfermedad o una toxicidad inaceptable o finalización del estudio. Los participantes del brazo 2 pueden continuar con su dosis de imetelstat actual o aumentarla a 9,4 mg/kg a decisión del investigador. Se evaluará principalmente la tasa de respuesta esplénica y la respuesta sintomática. La seguridad de los sujetos será monitorizada durante todo el estudio. El estudio está cerrado para la inclusión de sujetos. Los sujetos que se estén beneficiando del tratamiento del estudio continuaran recibiendo imetelstat en una fase de extensión durante aproximadamente 2 años o hasta perdida de beneficio o toxicidad inaceptable. Los sujetos que participen en la fase de extensión serán seguidos para seguridad recogiendo eventos adversos graves y estado de supervivencia. La fase de extensión terminará aproximadamente 2 años después del punto de corte clínico para el análisis final, o cuando el promotor termine el estudio, lo que antes ocurra.

Los objetivos secundarios son: evaluar la seguridad de imetelstat; evaluar la remisión completa (RC) o la remisión parcial (RP), la mejoría clínica (MC), la respuesta esplénica, la respuesta sintomática y la respuesta de la anemia según los criterios de investigación y tratamiento de las neoplasias mieloproliferativas del Grupo de trabajo internacional (GTI-TMP) modificados en 2013, la duración de las respuestas y la supervivencia global (SG); evaluar la farmacocinética (FC) de imetelstat; evaluar la relación de la respuesta FC y farmacodinámica (FD) con factores como la concentración de hemoglobina, el tamaño del bazo y el recuento de plaquetas; evaluar la inmunogenicidad de imetelstat; y evaluar el efecto del tratamiento sobre los resultados comunicados por los pacientes (RCP).

No

Estudio Fase 2, aleatorizado, ciego, multicéntrico, para evaluar la actividad de 2 niveles de dosis de Imetelstat (GRN163L) en sujetos con mielofibrosis (MF) de riesgo intermedio-2 o alto riesgo en recaída o refractarios a inhibidores de la quinasa d

- Diagnóstico de MFP según los criterios revisados de la OMS; PTE-MF o PPV-MF según los criterios de IWG-MRT - MF intermedia 2 o de alto riesgo según el Sistema internacional de puntuación pronóstica (DIPSS) - Esplenomegalia medible antes del ingreso en el estudio, demostrable mediante medición del bazo palpable a 5cm o más (>=) por debajo del reborde costal o volumen del bazo de >= 450 cm^3 medido mediante RM. - Síntomas activos de MF demostrables mediante una puntuación de los síntomas de al menos 5 puntos ( en una escala de 0 a 10) en al menos uno de los síntomas, o una puntuación de 3 o más en al menos 2 de los síntomas. - Enfermedad progresiva documentada durante o después del tratamiento con un inhibidor de JAK - Estado funcional del Eastern Cooperative Oncology Group de 0, 1 o 2

- Recuento de blastos en sangre periférica de >= 10% o recuento deblastos en médula ósea de >=10% - Tratamiento previo con Imetelstat - Cirugía mayor en las 4 semanas previas a la aleatorización - Infección activa sistemica por hepatitis que requiera tratamiento (se permiten entrar en el estudio a ortadores de virus de hepatitis), de cualquier tipo o enfermedad hepática aguda o crónica incluyendo cirrosis - Historia previa de trasplante de células progenitoras hematopoyéticas

Porcentaje de pacientes participantes que consiguen una reducción del volumen del bazo mayor o igual al 35 % en la semana 24 (La tasa de respuesta esplénica se define como la proporción de pacientes que consiguen una reducción del volumen del bazo mayor o igual al 35 % en la semana 24 con respecto al momento basal determinada mediante pruebas de imagen). Porcentaje de pacientes participantes que consiguen una reducción del volumen del bazo mayor o igual al 50 % en la puntuación total de síntomas en la semana 24 (La tasa de respuesta sintomática se define como la proporción de pacientes que consiguen una reducción mayor o igual al 50 % en la puntuación total de síntomas en la semana 24 con respecto al momento basal, determinada por el diario Formulario de evaluación de los síntomas de mielofibrosis (MFSAF) versión 2.0)

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


0
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


15

Para estudios internacionales:


102
200

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRÍN

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO DE GRAN CANARIA DR. NEGRÍN
PALMAS DE GRAN CANARIA (LAS)

Las Palmas
Canarias, Islas





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
SALAMANCA

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA

Sº Hematología

HOSPITAL CLÍNIC DE BARCELONA
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

Sº Hematología

HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Sº Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 7: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA

Sº Hematología

HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO DE VALENCIA
VALENCIA

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutamiento finalizado



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