Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de Fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico que investiga la eficacia y seguridad de ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis temprana con mutaciones moleculares de alto riesgo

  • Guardar

  • Imprimir
  • << Volver

Resumen

2020-05-17 12:08:37
2014-004928-21
CINC424A2353
Descargar
Estudio de Fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico que investiga la eficacia y seguridad de ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis temprana con mutaciones moleculares de alto riesgo
Estudio de Fase III que investiga la eficacia y seguridad de ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis temprana con mutaciones moleculares de alto riesgo.
CINC424A2353

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Novartis Pharma Services AG Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Farmacéutica, S.A. España

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Ruxolitinib
ruxolitinib
INC424 Comprimido*
Patient may continue treatment with the study drug

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
  PLACEBO 1:

Si
Tablet

Oral use

Información General



Sindromes Mieloproliferativos

Mielofibrosis temprana con mutaciones moleculares de alto riesgo.


Evaluar el efecto de ruxolitinib en retrasar la progresión de MF de enfermedad temprana a enfermedad avanzada. Los pacientes de mielofibrosis con mutaciones de alto riesgo molecular tienen una enfermedad intrínsecamente más agresiva con un riesgo aumentado de transformación leucémica y una supervivencia global acortada. Debido a que en el momento actual no hay terapias establecidas para los pacientes con mielofibrosis temprana con mutaciones moleculares de alto riesgo, el objetivo del estudio es evaluar el ruxolitinib en esta población de pacientes

Evaluar el tiempo hasta progresión de la enfermedad de MF con o sin ruxolitinib. Evaluar los cambios en el volumen del bazo con o sin ruxolitinib. Determinar los cambios en los síntomas utilizando MF-7, EuroQoL-5D-5L (EQ-5D). Determinar la seguridad y tolerabilidad de ruxolitinib. Evaluar el efecto de ruxolitinib en la supervivencia global. Determinar la farmacocinética de ruxolitinib.

No

Estudio de Fase III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico que investiga la eficacia y seguridad de ruxolitinib en pacientes con mielofibrosis temprana con mutaciones moleculares de alto riesgo

Diagnóstico confirmado de MF con fibrosis de médula ósea de al menos Grado 1; independientemente del estado mutacional JAK2. Pacientes con al menos una mutación en uno de los cinco genes HMR (ASXL1, EZH2, SRSF2 e IDH1/2). Pacientes con bazo no palpable o bazo palpable

Pacientes con tratamiento previo con ruxolitinib u otros inhibidores JAK.

Supervivencia libre de progresión (PFS-1) desde la fecha de aleatorización hasta la presencia de alguno de los criterios de progresión de la enfermedad (Ver la Sección 10.4.1 para detalles sobre criterios y confirmación necesaria): -Esplenomegalia progresiva -Recuentos de blastos en circulación periférica > 10% -Transformación leucémica -Hb < 10 g/dl con disminución absoluta de al menos 3 g/dl desde la basal -Recuentos de leucocitos (WBC) > 25 x 103/microlitro

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


0
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


6

Para estudios internacionales:


197
320

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR


HOSPITAL UNIVERSITARIO PUERTA DEL MAR
CÁDIZ

Cádiz
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: Hospital Clínic i Provincial de Barcelona

Hospital Clinic i Provincial

Hospital Clínic i Provincial de Barcelona
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Centro de Actividades Ambulatorias. Bloque D, Sexta Planta, Laboratorio de Hematología Traslacional

HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA

H.UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA VICTORIA
MÁLAGA

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


EC Finalizado



EC Finalizado

Inicial