Hemotrial: 2014-004806-14 - Estudio de un solo grupo para evaluar la e...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 17:30:16

Número EudraCT:

2014-004806-14

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

TKS-2014-001

Register EU:

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Título del ensayo:

Estudio de un solo grupo para evaluar la eficacia de UVADEX® (metoxsaleno) solución estéril en conjunto con el sistema de fotoféresis CELLEX® de THERAKOS® en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides

Título abreviado:

Estudio de un solo brazo de tratamiento para ver si UVADEX® junto con el Sistema Fotoferesis THERAKOS® Cellex® es eficaz en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides

Código Protocolo del Promotor:

TKS-2014-001

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

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Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Estados Unidos	Therakos, Inc.	Therakos, Inc.	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	N/A
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	methoxsalen
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Solución para modificación de las fracciones sangu
Vía de administración:	12 weeks
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Trasplante Hematopoyético Acute graft-versus-host disease (aGvHD)
Objetivo principal del ensayo:	Evaluar la eficacia de la fotoféresis extracorpórea (FEC) en pacientes pediátricos con EICHa refractaria a esteroides N/A
Objetivos secundarios del ensayo:	Evaluar la eficacia de la FEC Evaluar la duración de la respuesta a la FEC Evaluar el efecto ahorrador de esteroides de la FEC Evaluar la respuesta específica de órgano a la FEC
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio de un solo grupo para evaluar la eficacia de UVADEX® (metoxsaleno) solución estéril en conjunto con el sistema de fotoféresis CELLEX® de THERAKOS® en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria
Criterios de Inclusión:	Los pacientes deben cumplir todos los siguientes criterios: 1. Hombres o mujeres de 1 a 21 años de edad en el momento del consentimiento 2. EICHa de grado B-D refractaria a esteroides ¿Refractaria a esteroides se define como la imposibilidad de responder a un tratamiento con esteroides, estando definida esa imposibilidad como cualquier EICHa de grado B-D (índice IBMTR) que muestre una progresión de ¿ 3 días o no muestre ninguna mejoría en 5 días de tratamiento con 2 mg/kg/día de metilprednisolona o equivalente en pacientes con una hepatopatía o una afección del tubo digestivo bajo, o bien una enfermedad de la piel asociada con ampollas. La implicación de un órgano de grado D se limitará a la piel y el hígado. ¿Refractaria a esteroides también se puede definir como la incapacidad para responder a 1 mg/kg/día de metilprednisolona o equivalente en pacientes con una enfermedad limitada al tubo digestivo alto o un grado menor de EICH de la piel. 3. Puntuación del estado funcional de Lansky ¿ 30 4. Los parámetros de laboratorio están dentro de los límites siguientes, evaluados en los 3 días previos al primer tratamiento del estudio: Recuento absoluto de neutrófilos > 0,5 × 109/l Concentración de creatinina < 2 veces el límite superior de la normalidad 5. Para pacientes con síntomas GI superiores aislados, resultados de la biopsia previa al cribado para confirmar el diagnóstico de EICHa 6. Las mujeres con capacidad de procrear y los hombres no esterilizados que mantengan relaciones sexuales activas con una mujer deben comprometerse a utilizar métodos anticonceptivos eficaces, como abstinencia, durante toda su participación en el estudio y en los 3 meses siguientes al último tratamiento con FEC; las mujeres con capacidad de procrear son aquellas que han llegado al inicio de la menarquia o que tienen 8 años de edad, lo que ocurra primero 7. Se debe obtener el consentimiento/asentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier procedimiento del estudio; el progenitor, el tutor legal o un representante legalmente autorizado del menor también debe dar su consentimiento informado por escrito
Criterios de exclusión:	Cualquiera de los siguientes impediría que el paciente participara en el estudio: 1. Incluido actualmente en otro ensayo clínico para el tratamiento de la EICHa. 2. Uso de regímenes o fármacos experimentales para el tratamiento de la EICHa. 3. Tratamiento con >2,0 (mg/kg)/día de equivalentes de metilprednisolona por EICHa en los 30 días previos al primer tratamiento del estudio. 4. Signos manifiestos de recurrencia de la enfermedad subyacente. 5. Infección vírica, micótica o bacteriana no controlada. 6. Recuento de plaquetas < 20,0 × 109/l, a pesar de la transfusión de plaquetas. 7. Concentración de bilirrubina total ¿ 15 mg/dl. 8. Imposibilidad de tolerar los desplazamientos del volumen extracorpóreo asociados al tratamiento con FEC. 9. Hemorragia GI no controlada. 10. Enfermedad venooclusiva hepática. 11. Esperanza de vida < 4 semanas. 12. El paciente precisa soporte ventilatorio o con vasopresores. 13. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o por el virus de la hepatitis B o C (es necesaria la confirmación de la seronegatividad en los 6 meses previos a la selección). 14. Alergia o hipersensibilidad conocida al metoxsaleno, Uvadex o sus excipientes. 15. Hipersensibilidad o alergia conocida a la heparina y al anticoagulante de citrato dextrosa fórmula A (ACD-A). 16. Enfermedad con fotosensibilidad coexistente (p. ej., porfiria, lupus eritematoso sistémico, albinismo) o afaquia. 17. Trastornos de la coagulación que no se puedan corregir con una transfusión simple. 18. Melanoma o carcinoma basocelular o espinocelular coexistente. 19. Esplenectomía previa. 20. Recuento leucocitario mayor de 25.000/mm³. 21. Tratamiento actual con cualquier terapia inmunosupresora sistémica o biológica para el tratamiento de una enfermedad médica distinta a la EICHa. 22. Lactancia o embarazo. 23. Cualquier problema médico que pueda plantear riesgos al paciente. 24. Cualquier situación psicológica, familiar, social o geográfica que pueda dificultar el cumplimiento del protocolo del estudio y el calendario de seguimiento.
Criterios de valoración:	La proporción de pacientes que alcanzaron una respuesta total (respuesta completa [RC] + respuesta parcial [RP]) después de 4 semanas (día 28) de tratamiento con FEC , independientemente de la reducción de la dosis de esteroides
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	1	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	0
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	6
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	24	En el total del ensayo:	48
Población de pacientes: 2
Rango de edad:
Menores de edad:	-1	Adultos (18-64 años):
Mayores (>=65 a/ños):
Sexo:
Mujer:		Hombre:
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)

Investigador principal:	N/A
Centro:	HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO DE SALAMANCA (COMPLEJO ASISTENCIAL UNIV.SA)	Población:	SALAMANCA
Provincia:	Salamanca	Comunidad:	Castilla y León
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3:

Investigador principal:	N/A
Centro:		Población:	Madrid
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE	Población:	VALENCIA
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir: