Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de un solo grupo para evaluar la eficacia de UVADEX® (metoxsaleno) solución estéril en conjunto con el sistema de fotoféresis CELLEX® de THERAKOS® en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides

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Resumen

2020-05-17 14:46:44
2014-004806-14
TKS-2014-001
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Estudio de un solo grupo para evaluar la eficacia de UVADEX® (metoxsaleno) solución estéril en conjunto con el sistema de fotoféresis CELLEX® de THERAKOS® en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides
Estudio de un solo brazo de tratamiento para ver si UVADEX® junto con el Sistema Fotoferesis THERAKOS® Cellex® es eficaz en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides
TKS-2014-001

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
NA Therakos, Inc. Therakos, Inc. Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental
methoxsalen
Solución para modificación de las fracciones sangu
12 weeks

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Trasplante Hematopoyético

Acute graft-versus-host disease (aGvHD)


Evaluar la eficacia de la fotoféresis extracorpórea (FEC) en pacientes pediátricos con EICHa refractaria a esteroides

Evaluar la eficacia de la FEC Evaluar la duración de la respuesta a la FEC Evaluar el efecto ahorrador de esteroides de la FEC Evaluar la respuesta específica de órgano a la FEC

No

Estudio de un solo grupo para evaluar la eficacia de UVADEX® (metoxsaleno) solución estéril en conjunto con el sistema de fotoféresis CELLEX® de THERAKOS® en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria

Los pacientes deben cumplir todos los siguientes criterios: 1. Hombres o mujeres de 1 a 21 años de edad en el momento del consentimiento 2. EICHa de grado B-D refractaria a esteroides ­ ¿Refractaria a esteroides se define como la imposibilidad de responder a un tratamiento con esteroides, estando definida esa imposibilidad como cualquier EICHa de grado B-D (índice IBMTR) que muestre una progresión de ¿ 3 días o no muestre ninguna mejoría en 5 días de tratamiento con 2 mg/kg/día de metilprednisolona o equivalente en pacientes con una hepatopatía o una afección del tubo digestivo bajo, o bien una enfermedad de la piel asociada con ampollas. La implicación de un órgano de grado D se limitará a la piel y el hígado. ¿Refractaria a esteroides también se puede definir como la incapacidad para responder a 1 mg/kg/día de metilprednisolona o equivalente en pacientes con una enfermedad limitada al tubo digestivo alto o un grado menor de EICH de la piel. 3. Puntuación del estado funcional de Lansky ¿ 30 4. Los parámetros de laboratorio están dentro de los límites siguientes, evaluados en los 3 días previos al primer tratamiento del estudio: ­ Recuento absoluto de neutrófilos > 0,5 × 109/l ­ Concentración de creatinina < 2 veces el límite superior de la normalidad 5. Para pacientes con síntomas GI superiores aislados, resultados de la biopsia previa al cribado para confirmar el diagnóstico de EICHa 6. Las mujeres con capacidad de procrear y los hombres no esterilizados que mantengan relaciones sexuales activas con una mujer deben comprometerse a utilizar métodos anticonceptivos eficaces, como abstinencia, durante toda su participación en el estudio y en los 3 meses siguientes al último tratamiento con FEC; las mujeres con capacidad de procrear son aquellas que han llegado al inicio de la menarquia o que tienen 8 años de edad, lo que ocurra primero 7. Se debe obtener el consentimiento/asentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier procedimiento del estudio; el progenitor, el tutor legal o un representante legalmente autorizado del menor también debe dar su consentimiento informado por escrito

Cualquiera de los siguientes impediría que el paciente participara en el estudio: 1. Incluido actualmente en otro ensayo clínico para el tratamiento de la EICHa. 2. Uso de regímenes o fármacos experimentales para el tratamiento de la EICHa. 3. Tratamiento con >2,0 (mg/kg)/día de equivalentes de metilprednisolona por EICHa en los 30 días previos al primer tratamiento del estudio. 4. Signos manifiestos de recurrencia de la enfermedad subyacente. 5. Infección vírica, micótica o bacteriana no controlada. 6. Recuento de plaquetas < 20,0 × 109/l, a pesar de la transfusión de plaquetas. 7. Concentración de bilirrubina total ¿ 15 mg/dl. 8. Imposibilidad de tolerar los desplazamientos del volumen extracorpóreo asociados al tratamiento con FEC. 9. Hemorragia GI no controlada. 10. Enfermedad venooclusiva hepática. 11. Esperanza de vida < 4 semanas. 12. El paciente precisa soporte ventilatorio o con vasopresores. 13. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o por el virus de la hepatitis B o C (es necesaria la confirmación de la seronegatividad en los 6 meses previos a la selección). 14. Alergia o hipersensibilidad conocida al metoxsaleno, Uvadex o sus excipientes. 15. Hipersensibilidad o alergia conocida a la heparina y al anticoagulante de citrato dextrosa fórmula A (ACD-A). 16. Enfermedad con fotosensibilidad coexistente (p. ej., porfiria, lupus eritematoso sistémico, albinismo) o afaquia. 17. Trastornos de la coagulación que no se puedan corregir con una transfusión simple. 18. Melanoma o carcinoma basocelular o espinocelular coexistente. 19. Esplenectomía previa. 20. Recuento leucocitario mayor de 25.000/mm³. 21. Tratamiento actual con cualquier terapia inmunosupresora sistémica o biológica para el tratamiento de una enfermedad médica distinta a la EICHa. 22. Lactancia o embarazo. 23. Cualquier problema médico que pueda plantear riesgos al paciente. 24. Cualquier situación psicológica, familiar, social o geográfica que pueda dificultar el cumplimiento del protocolo del estudio y el calendario de seguimiento.

La proporción de pacientes que alcanzaron una respuesta total (respuesta completa [RC] + respuesta parcial [RP]) después de 4 semanas (día 28) de tratamiento con FEC , independientemente de la reducción de la dosis de esteroides

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
1

0

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


6

Para estudios internacionales:


24
48
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA


HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
SALAMANCA

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS


HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

Unidad de Oncología Y trasplante Pediátrico

HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE
VALENCIA

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


No iniciado



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