Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de un solo grupo para evaluar la eficacia de UVADEX® (metoxsaleno) solución estéril en conjunto con el sistema de fotoféresis CELLEX® de THERAKOS® en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides

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Resumen

2017-03-15 04:44:46
2014-004806-14
TKS-2014-001
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Estudio de un solo grupo para evaluar la eficacia de UVADEX® (metoxsaleno) solución estéril en conjunto con el sistema de fotoféresis CELLEX® de THERAKOS® en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides
Estudio de un solo brazo de tratamiento para ver si UVADEX® junto con el Sistema Fotoferesis THERAKOS® Cellex® es eficaz en pacientes pediátricos con enfermedad del injerto contra el huésped aguda (EICHa) refractaria a esteroides
TKS-2014-001

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Therakos, Inc. Therakos, Inc. Project Management United States

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test Uvadex 20 microgramos/ml solución de para modifica
Therakos UK Ltd.
Solution for blood fraction modification
Extracorporeal use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

METHOXSALEN

Concentración del fármaco:

µg/ml microgram equal

20

Contenido del fármaco


Si
No

No
Si

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Trasplante Hematopoyético

Enfermedad agudadel injerto contra el huésped (EICHa) Acute graft-versus-host disease (aGvHD)


To evaluate the efficacy of extracorporeal photopheresis (ECP) in pediatric patients with steroid-refractory aGvHD Evaluar la eficacia de la fotoféresis extracorpórea (FEC) en pacientes pediátricos con EICHa refractaria a esteroides

? To assess the safety of ECP? To assess the duration of response to ECP? To assess the steroid-sparing effect of ECP? To assess the organ-specific response to ECP ? Evaluar la eficacia de la FEC? Evaluar la duración de la respuesta a la FEC? Evaluar el efecto ahorrador de esteroides de la FEC? Evaluar la respuesta específica de órgano a la FEC

No


Patients must meet all of the following criteria: 1. Male or female 1 to 21 years of age at the time of consent2. Steroid-refractory grade B-C aGvHD­ Steroid-refractory is defined as progressive aGvHD within 3 days of, or no response within 7 days of, starting systemic steroids at a dose of 2.0 mg/kg/day of methylprednisolone equivalents 3. A Karnofsky/Lansky Performance Status score ? 304. Laboratory values are within the following limits, assessed within 3 days of the first study treatment:­ Absolute neutrophil count > 0.5 × 109/L­ Creatinine level < 2 times the upper limit of normal5. For patients with isolated upper GI symptoms, pre-Screening biopsy results to confirm diagnosis of aGvHD6. Female patients of childbearing potential and nonsterilized males who are sexually active with a female partner are committed to using effective methods of contraception, including abstinence, throughout their participation in the study and for 3 months following the last ECP treatment; females of childbearing potential are those who have reached the onset of menarche or 8 years of age, whichever comes first7. Signed informed consent/assent is obtained before conducting any study procedures; the parent, legal guardian or legally authorized representative of a minor must also provide written informed consent Los pacientes deben cumplir todos los siguientes criterios: 1. Hombres o mujeres de 1 a 21 años de edad en el momento del consentimiento2. EICHa de grado B-C refractaria a esteroides­ La refractariedad a los esteroides se define como EICHa progresiva en los 3 días siguientes al inicio de los esteroides sistémicos a una dosis de 2,0 (mg/kg)/día de equivalentes de metilprednisolona, o falta de respuesta en los 7 días siguientes al inicio de dicho tratamiento 3. Puntuación del estado funcional de Karnofsky/Lansky ? 304. Los parámetros de laboratorio están dentro de los límites siguientes, evaluados en los 3 días previos al primer tratamiento del estudio:­ Recuento absoluto de neutrófilos > 0,5 × 109/l­ Concentración de creatinina < 2 veces el límite superior de la normalidad5. Para pacientes con síntomas GI superiores aislados, resultados de la biopsia previa al cribado para confirmar el diagnóstico de EICHa6. Las mujeres con capacidad de procrear y los hombres no esterilizados que mantengan relaciones sexuales activas con una mujer deben comprometerse a utilizar métodos anticonceptivos eficaces, como abstinencia, durante toda su participación en el estudio y en los 3 meses siguientes al último tratamiento con FEC; las mujeres con capacidad de procrear son aquellas que han llegado al inicio de la menarquia o que tienen 8 años de edad, lo que ocurra primero7. Se debe obtener el consentimiento/asentimiento informado y firmado antes de realizar cualquier procedimiento del estudio; el progenitor, el tutor legal o un representante legalmente autorizado del menor también debe dar su consentimiento informado por escrito

Any of the following would exclude the patient from participation in the study: 1. Currently enrolled in another clinical trial for the treatment of acute GvHD2. Use of any experimental regimens or medication(s) for acute GvHD treatment3. Treatment with > 2.0 mg/kg/day of methylprednisolone equivalents for aGvHD within 30 days prior to the first study treatment4. Development of aGvHD after donor lymphocyte infusion5. Overt signs of relapse of the underlying condition 6. Uncontrolled viral, fungal, or bacterial infection7. Platelet count < 20.0 × 109/L, despite platelet transfusion8. Total bilirubin value ? 15 mg/dL9. Inability to tolerate the extracorporeal volume shifts associated with ECP treatment 10. Uncontrolled GI bleeding11. Veno-occlusive liver disease 12. Life expectancy < 4 weeks13. Patient requires invasive ventilation or vasopressor support14. Known human immunodeficiency virus (HIV) or hepatitis B or C virus infection15. Known hypersensitivity or allergy to methoxsalen16. Known hypersensitivity or allergy to heparin or Anticoagulant Citrate Dextrose Formula-A (ACD-A)17. Co-existing photosensitive disease (e.g., porphyria, systemic lupus erythematosus, albinism) or aphakia18. Female patient is breastfeeding or pregnant19. Any psychological, familial, sociological, and/or geographical condition that may potentially hamper compliance with the study protocol and the follow-up schedule Cualquiera de los siguientes impediría que el paciente participara en el estudio: 1. Incluido actualmente en otro ensayo clínico para el tratamiento de la EICH aguda2. Uso de regímenes o fármacos experimentales para el tratamiento de la EICHa3. Tratamiento con >2,0 (mg/kg)/día de equivalentes de metilprednisolona por EICHa en los 30 días previos al primer tratamiento del estudio4. Aparición de EICHa después de la infusión de linfocitos de donante5. Signos manifiestos de recurrencia de la enfermedad subyacente 6. Infección vírica, micótica o bacteriana no controlada7. Recuento de plaquetas < 20,0 × 109/l, a pesar de la transfusión de plaquetas8. Concentración de bilirrubina total ? 15 mg/dl9. Imposibilidad de tolerar los desplazamientos del volumen extracorpóreo asociados al tratamiento con FEC 10. Hemorragia GI no controlada11. Enfermedad venooclusiva hepática 12. Esperanza de vida < 4 semanas13. El paciente precisa soporte ventilatorio o con vasopresores14. Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o por el virus de la hepatitis B o C15. Hipersensibilidad o alergia conocida al metoxsaleno16. Hipersensibilidad o alergia conocida a la heparina o al anticoagulante de citrato dextrosa fórmula A (ACD-A)17. Enfermedad con fotosensibilidad coexistente (p. ej., porfiria, lupus eritematoso sistémico, albinismo) o afaquia18. Lactancia o embarazo19. Cualquier situación psicológica, familiar, social o geográfica que pueda dificultar el cumplimiento del protocolo del estudio y el calendario de seguimiento

The proportion of patients reaching an overall response (CR+PR) after 4 weeks (Day 28) of ECP treatment, regardless of steroid tapering. La proporción de pacientes que alcanzaron una respuesta total (respuesta completa [RC] + respuesta parcial [RP]) después de 4 semanas (día 28) de tratamiento con FEC , independientemente de la reducción de la dosis de esteroides

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

Si
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

1
1
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
1

0

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


6

Para estudios internacionales:


24
48
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA


HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
SALAMANCA

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON

Servicio de Oncología y Hematología Pediátricas

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS


HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS
Madrid

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE

Unidad de Oncología Y trasplante Pediátrico

HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE
VALENCIA

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


No Iniciado



En Marcha