Ensayo clínico

Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y actividad de azacitidina y para comparar azacitidina con los controles históricos en sujetos pediátricos con nuevo diagnóstico de síndrome mielodisplásico avanzado o leucemia mielomonocítica juvenil antes de trasplante de células madre hematopoyéticas

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 17:41:56

Número EudraCT:

2014-002388-13

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

AZA-JMML-001

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Título del ensayo:

Título abreviado:

Para determinar la seguridad, eficacia clínica, y el efecto de azacitidina en el cuerpo, dentro del cuerpo y las interacciones dentro del cuerpo en niños y jóvenes adultos con nuevo diagnóstico de síndromes mielodisplásicos avanzados o leucemia mielomonocítica juvenil antes del trasplante de médula ósea y sangre. Al final del estudio, los datos serán comparados con los datos de un estudio anterior de pacientes con las mismas enfermedades.

Código Protocolo del Promotor:

AZA-JMML-001

Otra identificación:

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Estados Unidos	Celgene Corporation	Celgene Corporation	Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Azacitidine
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	AZACITIDINA
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Polvo para solución para perfusión
Vía de administración:	Los sujetos serán tratados durante un mínimo de 3
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

FÁRMACO 2:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	Azacitidina
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	AZACITIDINA
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Polvo para suspensión inyectable
Vía de administración:	Los sujetos serán tratados durante un mínimo de 3
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Síndrome Mielodisplásico Tratamiento de sujetos pediátricos con nuevo diagnóstico de síndrome mielodisplásico (SMD) avanzado o leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) antes del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)
Objetivo principal del ensayo:	El objetivo principal consiste en evaluar el efecto del tratamiento sobre la tasa de respuesta (SMD: remisión completa [RC], remisión parcial [RP] o RC en médula ósea; LMMJ: remisión completa clínica [RCc] o remisión parcial clínica [RPc]) el día 28 del ciclo 3 y en compararlo con el tratamiento convencional mediante un análisis por parejas de datos históricos. Este estudio evaluará como funciona azacitidina en niños y adolescentes recién diagnosticados de síndrome mielodisplásico (SMD) o leucemia mielomonocítica juvenil (JMML) antes de someterse a un trasplante de células madre, que es un procedimiento en el que las células madre sanas son donadas por otra persona. Los datos farmacocinéticos también se recogen para verificar como tolera el cuerpo estos medicamentos, y lo que hace el cuerpo al medicamento.
Objetivos secundarios del ensayo:	El objetivo secundario consiste en evaluar mejor la seguridad, eficacia, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de azacitidina en esta población de sujetos.
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y actividad de azacitidina y para comparar azacitidina con los controles históricos en sujetos pediátricos con nuevo diagnóstico de síndrome mielodi
Criterios de Inclusión:	SMD: 1.Nuevo diagnóstico de SMD primario o secundario avanzado con una cantidad de células inmaduras en sangre o médula ósea o anomalía cromosómica ligada a SMD secundario, con análisis de SP y MO que confirmen el diagnóstico en los 14 días previos a la firma del consentimiento informado LMMJ: 1.Nuevo diagnóstico de LMMJ, con análisis de SP y MO que confirmen el diagnóstico en los 14 días previos a la firma del consentimiento informado, con alteración específica en los genes (que llevan la información que determina las características de una persona) en el cuerpo Para SMD y LMMJ: 2. Puntuación de juego de Lansky o estado funcional de Karnofsky mayor o igual a 60 3. Pacientes con función hepática y renal normal 4. Pacientes de edad comprendida entre 1 mes y menos de 18 años en el momento de otorgar el consentimiento o asentimiento informado
Criterios de exclusión:	SMD: 1.Paciente con una enfermedad causada por "defectos genéticos" (que causan anomalías en la información que determina las características de una persona). 2. Paciente que ha heredado la enfermedad que causa los fracasos de la médula ósea (el tejido blando del interior de los huesos). LMMJ: 1. Pacientes con una desviación específica en la llamada línea germinal Ambos: 1. Cualquier otra disfunción orgánica que interfiera en la administración del tratamiento conforme a este protocolo 2. Alergia a azacitidina
Criterios de valoración:	Tasa de respuesta el día 28 del ciclo 3 -SMD: proporción de sujetos con RC, RP o RC en médula ósea con arreglo a los criterios modificados recogidos en la tabla 3 del artículo de Cheson 2006, adaptados a valores de referencia pediátricos, al cabo de 3 meses (día 28 del ciclo 2). La respuesta deberá mantenerse durante al menos 4 semanas en el período de 4 semanas que preceda o suceda al día 28 del ciclo 3 (es decir, mantenida durante el período comprendido entre el día 28 del ciclo 2 y el día 28 del ciclo 3 o entre el día 28 del ciclo 3 y el día 28 del ciclo 4). -LMMJ: proporción de sujetos con RCc o RPc mantenida con arreglo a los criterios internacionales de respuesta de la LMMJ (Niemeyer 2015) al cabo de 3 meses (día 28 del ciclo 2). La respuesta deberá mantenerse durante al menos 4 semanas en el período de 4 semanas que preceda o suceda al día 28 del ciclo 3 (es decir, mantenida durante el período comprendido entre el día 28 del ciclo 2 y el día 28 del ciclo 3 o entre el día 28 del ciclo 3 y el día 28 del ciclo 4).
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	1	Adultos (18-64 años):	0
Mayores (>=65 a/ños):	0
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	3
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	55	En el total del ensayo:	55
Población de pacientes: 2
Rango de edad:
Menores de edad:	-1	Adultos (18-64 años):
Mayores (>=65 a/ños):
Sexo:
Mujer:		Hombre:
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DEU.

Investigador principal:	Servei dHematologia
Centro:	HOSPITAL DE SANT JOAN DE DEU.	Población:	ESPLUGUES DE LLOBREGAT
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2:

Investigador principal:
Centro:		Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL CLINICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA	Población:	MURCIA
Provincia:	Murcia	Comunidad:	Región de Murcia
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir: