Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y actividad de azacitidina y para comparar azacitidina con los controles históricos en sujetos pediátricos con nuevo diagnóstico de síndrome mielodisplásico avanzado o leucemia mielomonocítica juvenil antes de trasplante de células madre hematopoyéticas

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Resumen

2017-03-15 15:05:05
2014-002388-13
AZA-JMML-001
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Estudio de fase 2, multicéntrico, abierto para evaluar la farmacocinética, farmacodinámica, seguridad y actividad de azacitidina y para comparar azacitidina con los controles históricos en sujetos pediátricos con nuevo diagnóstico de síndrome mielodisplásico avanzado o leucemia mielomonocítica juvenil antes de trasplante de células madre hematopoyéticas
Para determinar la seguridad, eficacia clínica, y el efecto de azacitidina en el cuerpo, dentro del cuerpo y las interacciones dentro del cuerpo en niños y jóvenes adultos con nuevo diagnóstico de síndromes mielodisplásicos avanzados o leucemia mielomonocítica juvenil antes del trasplante de médula ósea y sangre. Al final del estudio, los datos serán comparados con los datos de un estudio anterior de pacientes con las mismas enfermedades.
AZA-JMML-001

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Celgene Corporation Celgene Corporation ClinicalTrialDisclosure United States

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test Vidaza 25 mg/ml polvo para suspensión inyectable
Celgene Europe Ltd Azacitidina
Powder for solution for infusion
Intravenous use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

Concentración del fármaco:

mg/ml milligram equal

10

Contenido del fármaco


Si
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Test Vidaza 25 mg/ml polvo para suspensión inyectable
Celgene Europe Ltd Azacitidina
Powder for suspension for injection
Subcutaneous use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

Concentración del fármaco:

mg/ml milligram equal

25

Contenido del fármaco


Si
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Síndrome Mielodisplásico

Tratamiento de sujetos pediátricos con nuevo diagnóstico de síndrome mielodisplásico (SMD) avanzado o leucemia mielomonocítica juvenil (LMMJ) antes del trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH)


El objetivo principal consiste en evaluar el efecto del tratamiento sobre la tasa de respuesta (SMD: remisión completa [RC], remisión parcial [RP] o RC en médula ósea; LMMJ: remisión completa clínica [RCc] o remisión parcial clínica [RPc]) el día 28 del ciclo 3 y en compararlo con el tratamiento convencional mediante un análisis por parejas de datos históricos.

El objetivo secundario consiste en evaluar mejor la seguridad, eficacia, farmacocinética (FC) y farmacodinámica (FD) de azacitidina en esta población de sujetos.

No


SMD: 1.Nuevo diagnóstico de SMD primario o secundario avanzado con una cantidad de células inmaduras en sangre o médula ósea o anomalía cromosómica ligada a SMD secundario, con análisis de SP y MO que confirmen el diagnóstico en los 14 días previos a la firma del consentimiento informado LMMJ: 1.Nuevo diagnóstico de LMMJ, con análisis de SP y MO que confirmen el diagnóstico en los 14 días previos a la firma del consentimiento informado, con alteración específica en los genes (que llevan la información que determina las características de una persona) en el cuerpo Para SMD y LMMJ: 2. Puntuación de juego de Lansky o estado funcional de Karnofsky mayor o igual a 60 3. Pacientes con función hepática y renal normal 4. Pacientes de edad comprendida entre 1 mes y menos de 18 años en el momento de otorgar el consentimiento o asentimiento informado

SMD: 1.Paciente con una enfermedad causada por "defectos genéticos" (que causan anomalías en la información que determina las características de una persona). 2. Paciente que ha heredado la enfermedad que causa los fracasos de la médula ósea (el tejido blando del interior de los huesos). LMMJ: 1. Pacientes con una desviación específica en la llamada línea germinal Ambos: 1. Cualquier otra disfunción orgánica que interfiera en la administración del tratamiento conforme a este protocolo 2. Alergia a azacitidina

Tasa de respuesta el día 28 del ciclo 3 -SMD: proporción de sujetos con RC, RP o RC en médula ósea con arreglo a los criterios modificados recogidos en la tabla 3 del artículo de Cheson 2006, adaptados a valores de referencia pediátricos, al cabo de 3 meses (día 28 del ciclo 2). La respuesta deberá mantenerse durante al menos 4 semanas en el período de 4 semanas que preceda o suceda al día 28 del ciclo 3 (es decir, mantenida durante el período comprendido entre el día 28 del ciclo 2 y el día 28 del ciclo 3 o entre el día 28 del ciclo 3 y el día 28 del ciclo 4). -LMMJ: proporción de sujetos con RCc o RPc mantenida con arreglo a los criterios internacionales de respuesta de la LMMJ (Niemeyer 2015) al cabo de 3 meses (día 28 del ciclo 2). La respuesta deberá mantenerse durante al menos 4 semanas en el período de 4 semanas que preceda o suceda al día 28 del ciclo 3 (es decir, mantenida durante el período comprendido entre el día 28 del ciclo 2 y el día 28 del ciclo 3 o entre el día 28 del ciclo 3 y el día 28 del ciclo 4).

  DISEÑO DEL ENSAYO:

Si
No

Si
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

Si
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

5
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
0

0

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


3

Para estudios internacionales:


55
55
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU

Servei d'Hematologia

HOSPITAL DE SANT JOAN DE DÉU
ESPLUGUES DE LLOBREGAT

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS

Hemato-Oncología Pediátrica

HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA

Hemato-Oncología

HOSPITAL CLÍNICO UNIVERSITARIO VIRGEN DE LA ARRIXACA
MURCIA

Murcia
Región de Murcia





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha