Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Trasplante alogénico de NiCord®, células madre y progenitoras derivadas de sangre de cordón umbilical expandidas ex vivo, en pacientes adolescentes y adultos con neoplasias hematológicas malignas

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Resumen

2017-03-15 15:04:54
2014-000074-19
GCP#03.01.020
Trasplante alogénico de NiCord®, células madre y progenitoras derivadas de sangre de cordón umbilical expandidas ex vivo, en pacientes adolescentes y adultos con neoplasias hematológicas malignas
Trasplante de Nicord, Celulas madre y progenitoras de sangre de cordón umbilical en pacientes adolescentes y adultos con cáncer en la sangre (neoplasias hematológicas malignas)
GCP#03.01.020

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Gamida Cell Ltd Gamida Cell Ltd Clinical trial department Israel

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test
NiCord (CF cultured fraction and NF non-cultured f
Suspension for injection
Intravenous use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

ALLOGENEIC, UMB

Concentración del fármaco:

Other not less then

1200000000
ALLOGENEIC, UMB

Concentración del fármaco:

Other not less then

500000000

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Trasplante Hematopoyético

Neoplasias hematológicas de alto riesgo


Evaluar la incidencia acumulada de pacientes con un injerto de neutrófilos derivado de NiCord® 42 días después del trasplante Evaluar la incidencia de rechazo de un injerto secundario 180 días después del trasplante de NiCord

Tiempo desde la perfusión hasta el injerto de neutrófilos Tiempo desde la perfusión hasta el injerto de plaquetas Incidencia del injerto de plaquetas a los 100 días Proporción de mortalidad sin recidiva a los 100 días Incidencia de EICH aguda de grado II-IV y III-IV a los 100 días Incidencia de EICH crónica (limitada o extensiva) 180 días y 1 año después Incidencia de rechazo de un injerto secundario un año después del trasplante de NiCord® Supervivencia global 180 días y 1 año después Seguridad y tolerabilidad del trasplante de NiCord®

No


1.Los pacientes deben tener entre 12y65años de edad 2.Pacientes con una de las siguientes neoplasias hematológicas malignas:Leucemia linfoblástica aguda en una de las fases siguientes:a.Primera remisión morfológica completa de alto riesgo(CR1),definida como uno o varios de los siguientes:-Presencia de t(4;11),t(9;22),t(1;19)o reordenamientos de M/L t(11q23).-Leucocitosis extrema(LEUC>30 000/JlparaLLA-Bo>100 000/Jl para LLA-T).-Más de 4semanas en conseguir la remisión completa después de la terapia de inducción.b.Segunda remisión o posterior Leucemia mielógena aguda en una de las fases siguientes:a.Primera remisión morfológica completa(CR1)que NOse considere como riesgo favorable: Riesgo favorable se define como tener uno de los siguientes:-t(8,21)sin mutación cKIT,-inv(16)sin mutación cKIT o t(16;16),-cariotipo normal conNPM1 mutado y sin duplicación en tándem interna deFLT-3,-cariotipo normal con doble mutaciónCEBPA,-APLen primera o segunda remisión molecular al final de la consolidación.b.Segunda remisión o posterior Leucemia mielógena crónica en una de las fases siguientes:a.Fase crónica con una o varias de las siguientes características:-Imposibilidad de conseguir una respuesta hematológica o citogenética principal a nilotinib o dasatinib-Intolerancia/fracaso de los dos inhibidores de laTKI-Cualquier mutaciónT3151.b.Fase acelerada con una o varias de las siguientes características:- cientes con un diagnóstico reciente que no alcanzan una respuesta óptima a losTKI-Pacientes tratados conTKI que evolucionen desde una fase crónica.c.Crisis de blastos(mieloides y linfoides)en remisión morfológica completa Síndrome mielodisplásico con una categoría de riesgo en el IPSSdeINT-1 o superior y<5%de mieloblastos en la médula ósea según el análisis morfológico.Los pacientes conSMDclasificados comoINT-1 según la presentación principal deben tener trombocitopenia o neutropenia potencialmente mortal Linfoma que cumpla uno de los criterios siguientes:a.Linfomas sensibles a la quimioterapia que no hayan dado resultado con al menos una pauta previa de quimioterapia multiagente y NO SEAN ELEGIBLES para un trasplante autólogo(inelegible según lo definido en las directrices del centro).b.Linfoma de zona marginal de células B o linfoma folicular que haya progresado después de al menos dos tratamientos previos (excepto el fármaco único Rituxan) 3.Pacientes que tengan una USC parcialmente compatible con HLA:la unidad debe ser compatible con los loci del HLA4-6/6de claseI(HLA-AyHLA-B,baja resolución)y de claseII(HLA-DRB1,alta resolución)del paciente.Debe haber al menos una compatibilidad entre alelos en DRB1.LaUSCdebe tener una dosis de célulasCD34+ totales previamente crioconservadas de mayor o igual a 8x10^6,así como una dosis de células nucleadas totales previamente crioconservadas de mayor o igual a 1,8x10^9 y mayor o igual a 1,8x10^7CNT/kg. La USC se habrá sometido a una reducción del volumen antes de la crioconservación. 4.Los pacientes deben tener unaUSCadicional parcialmente compatible conHLAo dosUSC,como reserva en caso de rechazo del lote.LasUSCde reserva deben ser compatibles con los loci delHLA4-6/6de claseI(HLA-AyHLA-B,baja resolución)y de claseII(HLA-DRB1, lta resolución)del paciente y deben tener una dosis de células nucleadas totales previamente crioconservadas de al menos2x10^7por kilogramo, en caso de una USC,o 3x10^7por kilogramo,en caso de dos USC 5.Índice de Karnofsky/Lansky del sujeto mayor o igual a 70% 6.Pacientes con reservas fisiológicas suficientes como:-Cardíaca:FEVI>40%mediante ecocardiografía,tomografía computarizada oRMcardíaca-Pruebas de función pulmonar que demuestren unaFVCyFEV1>50%de lo pronosticado para la edad yDLCO>50%de lo pronosticado-Renal:Prueba de aclaramiento de creatinina mayor o igual a60ml/min-Hepática:Bilirrubina sérica<2,0mg/dl;transaminasas hepáticas(ALTyAST)<3xlímite superior normal 7.Las mujeres en edad fértil definidas como cualquier mujer que haya experimentado menarquia y no sea postmenopáusica ni haya sido esterilizada permanentemente (p.ej,oclusión tubárica,histerectomía,salpingectomía bilateral),aceptan utilizar un método anticonceptivo adecuado desde al menos 7 días antes de comenzar el tratamiento mieloablativo hasta la finalización de los procedimientos de seguimiento.Un método anticonceptivo adecuado se define como aquel que conlleva una baja tasa de fracaso(es decir, menos de 1 por cien al año)cuando se utiliza de forma sistemática y correcta,como implantes,inyectables,anticonceptivos orales combinados,algunos DIU,abstinencia sexual o pareja a quien se le haya realizado una vasectomía 8.El paciente(o tutor legal)firme el consentimiento informado por escrito después de conocer la naturaleza de la enfermedad del paciente y acepte voluntariamente el programa de tratamiento una vez informado de los tratamientos alternativos,riesgos potenciales,beneficios y molestias

1. Linfoma de células NK, linfoma de Burkitt. 2. Diagnóstico de LLC / LLCP. 3. SMD o LMC con fibrosis "marcada" o "3+". 4. Que hayan transcurrido menos de 21 días desde el inicio de último ciclo de quimioterapia del paciente y el inicio de la pauta de preparación del trasplante de células madre (fármacos intratecales, hidroxiurea, inhibidores de la tirosina quinasa, agentes de hipometilación y rituximab no se consideran quimioterapia). 5. Toxicidades persistentes clínicamente significativas previas a la quimioterapia que, en opinión del investigador, hagan que el sujeto no sea apto para el trasplante. 6. Presencia de anticuerpos anti-HLA a la USC de NiCord® seleccionada (IFM > 3000). 7. Infección por el VIH o serología positiva del VIH. 8. Hepatitis B , hepatitis C o VEB activas determinadas por serología o PCR. 9. Embarazo (según indique el resultado positivo en la analítica de gonadotropina coriónica humana (hCG), o lactancia. 10. Neoplasia maligna activa, salvo la neoplasia que causa el trasplante de SCU, durante los 12 meses siguientes a la inclusión. Estarán permitidos el carcinoma de células escamosas de la piel completamente resecado, carcinoma de células basales o carcinoma de cuello uterino in situ durante los 12 meses siguientes a la inclusión. 11. Infecciones bacterianas, fúngicas o víricas no controladas o enfermedades concomitantes graves que, según el criterio del investigador principal, indiquen que el paciente no podría tolerar un trasplante. 12. Pacientes con signos y síntomas de una enfermedad activa del sistema nervioso central (SNC), incluida la leucemia o el linfoma del SNC. 13. Pacientes con un nivel de alelos 8/8 compatible con HLA y donantes emparentados o no que estén disponibles. Por ejemplo, los pacientes que tengan un familiar donante haploidéntico no serán excluidos. 14. Pacientes que hayan recibido un trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas con anterioridad. 15. Alergia a la gentamicina bovina o cualquier otro producto que pueda interferir en el tratamiento. 16. Psicológicamente incapaz de someterse a un trasplante de médula ósea (TMO) con aislamiento estricto asociado o antecedentes documentados de incumplimiento médico y/o enfermedad psiquiátrica y/o situaciones sociales que puedan limitar el cumplimiento de los requisitos del estudio. 17. Pacientes que hayan participado en otro ensayo clínico o que hayan recibido un tratamiento en investigación 30 días antes del envío de la USC al centro de producción, salvo que lo apruebe el promotor.

1. incidencia acumulada de pacientes con un injerto de neutrófilos derivado de NiCord® 42 días después del trasplante 2. incidencia de rechazo de un injerto secundario 180 días después del trasplante de NiCord®

Fase IFase II
  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

Si
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

1
5
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
1

0

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


5

Para estudios internacionales:


10
20
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

Estado actual


Por Determinar



En Marcha