Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio de extensión, abierto, de fase III del fostamatinib disodium en el tratamiento de púrpura trombocitopénica idiopática persistente/crónica

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Resumen

2017-03-15 04:40:12
2013-005454-30
C-935788-049
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Estudio de extensión, abierto, de fase III del fostamatinib disodium en el tratamiento de púrpura trombocitopénica idiopática persistente/crónica
Estudio del fostamatinib disodium en el tratamiento de púrpura trombocitopénica.
C-935788-049

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Rigel Pharmaceuticals, Inc. Rigel Pharmaceuticals, Inc. Ann M. Lowe, MD United States

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test
fostamatinib disodium tablets
R935788 Film-coated tablet
Oral use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

R935788 disodiu FOSTAMATINIB DI

Concentración del fármaco:

mg milligram(s) equal

100

Contenido del fármaco


Si
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Test
fostamatinib disodium tablets
R935788 Film-coated tablet
Oral use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

R935788 disodiu FOSTAMATINIB DI

Concentración del fármaco:

mg milligram(s) equal

150

Contenido del fármaco


Si
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Trombopenia

Persistent/Chronic Immune Thrombocytopenic Purpura púrpura trombocitopénica idiopática persistente/crónica


The primary objective of this study is to assess the long term safety of fostamatinib in subjects with persistent/chronic ITP El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de fostamatinib en sujetos con PTI persistente/crónica.

The secondary objectives of this study are to establish the long-term efficacy of fostamatinib in achieving and maintaining a stable platelet count in subjects who complete the treatment phase of Study C935788-047 or Study C935788-048, and to assess the pharmacokinetic (PK) profile of fostamatinib in subjects with persistent/chronic ITP. Los objetivos secundarios de este estudio son establecer la eficacia a largo plazo de fostamatinib para lograr y mantener un recuento plaquetario estable en sujetos que completen la fase de tratamiento del Estudio C935788-047 o del Estudio C935788-048, así como evaluar el perfil farmacocinético (FC) de fostamatinib en sujetos con PTI persistente/crónica.

No


1. Subject must be willing and able to give written informed consent by signing an IRB-approved Informed Consent Form prior to participating in any study-specific procedures.2. Subjects must have completed the Week 24 evaluation of Study C935788-047 or Study C935788-048 or have discontinued early (after Week 12) due to lack of response. No more than 7 days may have elapsed between the last day of treatment on the prior study and Day 1 of this study.3. Male or female at least 18 years of age.4. Females must be either post-menopausal for at least 1 year or surgically sterile; or if female of child-bearing potential, must not be pregnant or lactating and must agree to use an acceptable method of birth control throughout the duration of the trial and for 30 days following the last dose. Acceptable methods of birth control are defined as: hormonal contraception (pill, injection or implant) used consistently for at least 30 days prior toenrollment, intrauterine device (IUD), double-barrier (ie, condom and spermicide, or condom and diaphragm), or complete abstinence.5. In the Investigator?s opinion, the subject has the ability to understand the nature of the study and any hazards of participation and to communicate satisfactorily with the Investigator. 1. El sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de proporcionar su consentimiento informado por escrito mediante la firma de un Formulario de consentimiento informado aprobado por la JRI antes de participar en ningún procedimiento específico del estudio. 2.Los sujetos deben haber completado la evaluación de la Semana 24 del Estudio C935788-047 o del Estudio C935788-048 o haberse retirado de forma prematura (después de la Semana 12) debido a la falta de respuesta. No deben haber transcurrido más de 7 días entre el último día de tratamiento en el estudio anterior y el Día 1 de este estudio.3.Hombre o mujer de al menos 18 años de edad.4.Las mujeres deben haber entrado en la menopausia al menos hace 1 año o deben ser quirúrgicamente estériles; o, en el caso de una mujer en edad fértil, no debe estar embarazada o en período de lactancia y debe aceptar utilizar un método anticonceptivo aceptable durante el tiempo que dure el ensayo y durante 30 días con posterioridad a la última dosis. Los métodos anticonceptivos aceptables se definen como: anticonceptivos hormonales (píldora, inyección o implante) utilizados sistemáticamente durante al menos 30 días antes de la inscripción, dispositivo intrauterino (DIU), método de doble barrera (es decir, preservativo y espermicida, o preservativo y diafragma) o abstinencia total.5.En opinión del investigador, el sujeto tiene la capacidad para entender la naturaleza del estudio y cualquier riesgo que conlleve su participación, así como para comunicarse de manera satisfactoria con el investigador.

1. Any subject who discontinued participation in Study C935788-047 or Study C935788-048 prior to Week 12 or for any reason other than lack of response. Exceptions may be considered on a case-by-case basis after consultation between the Investigator and Sponsor with the specific reason for the exception noted.2. Subjects with poorly controlled hypertension during Study C935788-047 or Study C935788-048, defined as persistent or repeated systolic ? 140 mmHg, or diastolic ? 90 mmHg whether or not the subject is receiving anti-hypertensive treatment.3. Subjects with the following laboratory abnormalities at the time of enrollment (Day 1): a leukocyte count < 2,000/?L, a neutrophil count of < 1,000/?L, lymphocyte count < 750/?L, Hgb < 10 g/L, or transaminase levels (ALT, AST) > 1.5x ULN, bilirubin > 1.5x ULN, or estimated glomerular filtration rate (eGFR) < 30 mL/min.4. Subjects who have a significant infection, an acute infection such as influenza, or known inflammatory process at the time of enrollment into this study.5. Subjects who have received any blood or blood products within the 2 weeks prior to enrollment (IVIg or anti-D are allowed if used for rescue therapy). 1.Cualquier sujeto que interrumpa su participación en el Estudio C935788-047 o en el Estudio C935788-048 con anterioridad a la Semana 12 o por cualquier motivo distinto de la falta de respuesta. Tras la consulta entre el investigador y el promotor, se pueden considerar excepciones, caso por caso, para lo que se deberá anotar el motivo concreto para la excepción. 2.Sujetos con hipertensión mal controlada durante el Estudio C935788-047 o el Estudio C935788 048, definida como presión arterial sistólica ? 140 mmHg o diastólica ? 90 mmHg persistente o repetida, esté el sujeto recibiendo o no un tratamiento para la hipertensión. 3.Sujetos con las siguientes anomalías de laboratorio en el momento de la inscripción (Día 1): un recuento leucocitario < 2000/µl, un recuento de neutrófilos de < 1000/µl, un recuento de linfocitos < 750/µl, Hgb < 10 g/l o niveles de transaminasas (ALT, AST) > 1,5x LSN, bilirrubina > 1,5x LSN, o una tasa estimada de fibrilación glomerular (eGFR) < 30 ml/min. 4.Sujetos que tengan una infección significativa, una infección aguda como la gripe o un proceso inflamatorio conocido en el momento de inscripción en este estudio. 5.Sujetos que hayan recibido sangre o algún producto sanguíneo dentro de las 2 semanas anteriores a su inscripción (se permite el uso de IGIV o anti-D si se utilizan como tratamiento de rescate).

Version 1: The first version of the primary efficacy endpoint is for the purpose of assessing efficacy among all patients while they are on active treatment in one of the prior studies, in the current extension study, or in both. This version of the primary efficacy endpoint is the achievement and maintenance of a stable platelet count defined as follows:1) Achievement of a platelet count of at least 50,000/?L within 12 weeks of beginning active treatment.2) Achievement of a sustained stable platelet response; defined as no two visits, at least 4 weeks apart, with a platelet count < 50,000/?L, without an intervening visit with a platelet count of ? 50,000/?L unrelated to rescue therapy, within a period of 12 months following initial achievement of the target platelet count (see above).Version 2: The second version of the primary efficacy endpoint is for the purpose of a within-subject, between-study comparison of fostamatinib and placebo among subjects randomized to placebo in either of the prior studies, This version of the primary efficacy endpoint is the achievement and maintenance of a stable platelet count defined as follows:1) Achievement of a platelet count of at least 50,000/?L within 12 weeks of beginning treatment (placebo treatment in the prior study and fostamatinib treatment in the present study) and2) Achievement of a sustained stable platelet response; defined as no two visits, at least 4 weeks apart, with a platelet count < 50,000/ ?L, without an intervening visit with a platelet count of ? 50,000/ ?L unrelated to rescue therapy, within a period of 12 weeks following initial achievement of the target platelet count (see above). Versión 1: La primera versión del criterio de valoración principal de la eficacia tiene el fin de evaluar la eficacia entre todos los pacientes mientras reciben el tratamiento activo en uno de los estudios previos, en el estudio de extensión actual o en ambos. En esta versión del criterio de valoración principal de la eficacia, se busca lograr y mantener un recuento plaquetario estable, tal como se define a continuación: 1) Logro de un recuento plaquetario de al menos 50.000/µl dentro de las 12 semanas posteriores al comienzo del tratamiento activo. 2) Logro de una respuesta plaquetaria estable sostenida; definida como no tener en dos visitas (separadas al menos por 4 semanas) un recuento plaquetario < 50.000/µl, sin una visita de intervención con un recuento plaquetario de ? 50.000/µl no relacionado con el tratamiento de rescate, dentro de un periodo de 12 meses después del logro inicial del recuento plaquetario objetivo (ver más arriba).El comienzo del tratamiento activo puede tener lugar en el estudio anterior o en el estudio de extensión actual, dependiendo de cuándo el sujeto recibió por primera vez el tratamiento activo. Los sujetos que interrumpan el tratamiento debido a la falta de eficacia o a un AA antes de los 12 meses posteriores al logro de un recuento plaquetario de al menos 50.000/?l se considerarán fallos. Este criterio de valoración se resumirá utilizando recuentos y porcentajes, junto con un intervalo de confianza exacto del 95% (Clopper-Pearson) para el porcentaje real.Versión 2: La segunda versión del criterio de valoración principal de la eficacia tiene como objetivo comparar fostamatinib y placebo en un mismo sujeto y entre estudios en los sujetos aleatorizados para recibir placebo en cualquiera de los dos estudios anteriores. En esta versión del criterio de valoración principal de la eficacia se busca lograr y mantener un recuento plaquetario estable definido del siguiente modo: 1) Logro de un recuento plaquetario de al menos 50.000/µl dentro de las 12 semanas posteriores al inicio del tratamiento (tratamiento con placebo en el estudio anterior y tratamiento con fostamatinib en el estudio actual).2) Y logro de una respuesta plaquetaria estable sostenida; definida como no tener en dos visitas (separadas al menos por 4 semanas) un recuento plaquetario < 50.000/µl, sin una visita de intervención con un recuento plaquetario de ? 50.000/µl no relacionado con el tratamiento de rescate, dentro de un periodo de 12 semanas después del logro inicial del recuento plaquetario objetivo (ver más arriba).

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

Si
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

2
0
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


0
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


11

Para estudios internacionales:


100
150

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON


HOSPITAL UNIVERSITARI VALL D'HEBRON
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: INSTITUT CATALÀ D'ONCOLOGIA BADALONA (ICO)


INSTITUT CATALÀ D'ONCOLOGIA BADALONA (ICO)
BADALONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ


HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE


HOSPITAL UNIVERSITARI I POLITÈCNIC LA FE
VALENCIA

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


EC Finalizado



EC Finalizado

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