INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
FÁRMACO 1:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
N/A
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
DEFERASIROX
Código del producto-fármaco:
ICL670
Forma farmacéutica:
Comprimido recubierto con película
Vía de administración:
24 semanas
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
FÁRMACO 2:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
N/A
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
DEFERASIROX
Código del producto-fármaco:
ICL670
Forma farmacéutica:
Comprimido recubierto con película
Vía de administración:
24 wsemanas
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
FÁRMACO 3:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
Exjade
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
DEFERASIROX
Código del producto-fármaco:
ICL670
Forma farmacéutica:
Comprimido dispersable
Vía de administración:
24 semanas
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
FÁRMACO 4:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
Exjade
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
DEFERASIROX
Código del producto-fármaco:
ICL670
Forma farmacéutica:
Comprimido dispersable
Vía de administración:
24 semanas
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
FÁRMACO 5:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
N/A
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
DEFERASIROX
Código del producto-fármaco:
ICL670
Forma farmacéutica:
Comprimido recubierto con película
Vía de administración:
24 semanas
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
FÁRMACO 6:
Función del fármaco :
Experimental
Nombre comercial :
Exjade
Nombre laboratorio farmacéutico:
Nombre del producto-fármaco(s):
DEFERASIROX
Código del producto-fármaco:
ICL670
Forma farmacéutica:
Comprimido dispersable
Vía de administración:
24 semanas
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:
No
Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):
No
Producto de terapia génica:
No
Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:
No
Producto radiofarmacéutico:
No
Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):
No
Producto derivado del plasma:
No
Producto extractivo:
No
Producto recombinante:
No
Producto que contiene organismo genéticamente modificado:
No
Producto contiene plantas medicinales:
No
Producto contiene medicina homeopática:
No
Otro tipo de medicamento:
No
INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo
Indicaciones:
Enfermedad de investigación:
Anemias, Insuficiencias Medulares, Síndrome Mielodisplásico
talasemia dependiente de transfusiones o síndrome mielodisplásico a muy baja, baja o intermedia (int-1) riesgo
Objetivo principal del ensayo:
Evaluar la seguridad global de las formulaciones de deferasirox FCT y de deferasirox DT en pacientes con síndrome mielodisplásico de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (int) o talasemia dependiente de transfusión N/A
Objetivos secundarios del ensayo:
? Evaluar ambas formulaciones en AAs de GI seleccionados
? Evaluar la farmacocinética de ambas formulaciones
? Evaluar ambas formulaciones en la satisfacción del paciente y en la palatabilidad utilizando un cuestionario de resultados notificados por el paciente (PRO)
? Evaluar la farmacocinética de ambas formulaciones
? Evaluar ambas formulaciones en los síntomas GI del paciente utilizando un diario de PRO completado diariamente
? Evaluar ambas formulaciones en el cumplimiento del paciente utilizando recuento de comprimidos y el diario de PRO diario.
El ensayo contiene un sub-estudio:
No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:
Estudio fase II, multicéntrico, aleatorizado, abierto, con dos brazos de tratamiento para investigar los beneficios de una formulación mejorada de deferasirox (comprimido recubierto)
Criterios de Inclusión:
? Consentimiento/asentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento específico del estudio. Para los pacientes pediátricos, el consentimiento se obtendrá del(la) padre/madre o del representante legal del paciente. Los investigadores también obtendrán el asentimiento del paciente según las pautas locales, regionales o nacionales.
? Hombres y mujeres con ? 10 años
? Pacientes con talasemia dependiente de transfusión y sobrecarga de hierro, que precisen deferasirox DT a dosis de ? 30 mg/kg/día, a criterio del investigador.
? Pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio y sobrecarga de hierro que precisen deferasirox DT a dosis de ? 20 mg/kg/día, a criterios del investigador
? El SMD de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (int) debería determinarse con el sistema de puntuación pronóstico internacional revisado (IPSS-R) e el IPSS-R deberá confirmarse con un examen de médula ósea dentro de los 6 meses antes de entrar en el estudio y deberán permanecer hematológicamente estables con una esperanza de vida del paciente de por lo menos 1 año.
? Antecedentes de transfusión de por lo menos 20 unidades de PRBC y que se prevea que recibirán transfusiones con por lo menos 8 unidades de PRBCs anualmente durante el estudio.
? Ferritina sérica > 1000ng/mL, medido en la visita 1 de selección y en la visita 2 de selección (el valor medio se utilizará para los criterios de elegibilidad).
Criterios de exclusión:
? Aclaramiento de creatinina por debajo del límite de contraindicación en la información de prescripción localmente aprobada. El aclaramiento de creatinina se calculará a partir de la creatinina sérica en la visita 1 y en la visita 2 de selección y el valor medio se utilizará para los criterios de elegibilidad.
? Creatinina sérica > 1.5 x LSN en la selección, medido en la visita 1 y en la visita 2 de selección (el valor medio se utilizará para los criterios de elegibilidad).
? ALT (SGPT) > 5 x LSN, a menos que la LIC confirmada sea >10 mg Fe/dw dentro de los 6 meses antes de la visita de selección 1.
? Proteinuria significativa indicada con una proporción de proteína/creatinina urinaria >0.5 mg/mg en una muestra de orina no de primera micción en la visita de selección 1 y en la visita de selección 2.
? Pacientes con deterioro significativo de la función gastrointestinal (GI) o enfermedad GI que pueda alterar significativamente la absorción de deferasirox oral (por ejemplo, enfermedades ulcerosas, náuseas incontroladas, vómitos, diarrea, síndrome de mala absorción o resección del intestino delgado.
? Evidencia clínica o de laboratorio de Hepatitis B o de Hepatitis C activa (HBsAg en ausencia de HBsAb O VHC Ab positivo con ARN del VHC positivo)
? Pacientes con alteraciones psiquiátricas o adictivas que impidan que otorguen su consentimiento informado o que reciban alguna de las opciones de tratamiento o pacientes que no quieran o no puedan cumplir con el protocolo (incluyendo el uso de los dispositivos electrónicos para el PROe).
? Enfermedad hepática con severidad de clase B o C de Child-Pugh
Criterios de valoración:
Seguridad total, medido por la frecuencia y gravedad de los eventos adversos y los cambios en los valores de laboratorio de la línea de base (creatinina sérica, aclaramiento de creatinina, ALT, AST, plaquetas, glóbulos rojos y glóbulos blancos)
Fases:
