Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio fase II, multicéntrico, aleatorizado, abierto, con dos brazos de tratamiento para investigar los beneficios de una formulación mejorada de deferasirox (comprimido recubierto)

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Resumen

2020-05-16 00:41:58
2013-004167-32
CICL670F2201
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Estudio fase II, multicéntrico, aleatorizado, abierto, con dos brazos de tratamiento para investigar los beneficios de una formulación mejorada de deferasirox (comprimido recubierto)
estudio fase II para investigar los beneficios de la formulación mejorada de deferasirox
CICL670F2201

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Novartis Pharma Services AG Novartis Farmacéutica, S.A. Novartis Farmacéutica, S.A. España

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Exjade
DEFERASIROX
ICL670 Comprimido dispersable
24 semanas

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental
DEFERASIROX
ICL670 Comprimido recubierto con película
24 semanas

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 3:
Experimental
DEFERASIROX
ICL670 Comprimido recubierto con película
24 wsemanas

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 4:
Experimental Exjade
DEFERASIROX
ICL670 Comprimido dispersable
24 semanas

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 5:
Experimental Exjade
DEFERASIROX
ICL670 Comprimido dispersable
24 semanas

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 6:
Experimental
DEFERASIROX
ICL670 Comprimido recubierto con película
24 semanas

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Anemias, Insuficiencias Medulares, Síndrome Mielodisplásico

talasemia dependiente de transfusiones o síndrome mielodisplásico a muy baja, baja o intermedia (int-1) riesgo


Evaluar la seguridad global de las formulaciones de deferasirox FCT y de deferasirox DT en pacientes con síndrome mielodisplásico de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (int) o talasemia dependiente de transfusión

? Evaluar ambas formulaciones en AAs de GI seleccionados ? Evaluar la farmacocinética de ambas formulaciones ? Evaluar ambas formulaciones en la satisfacción del paciente y en la palatabilidad utilizando un cuestionario de resultados notificados por el paciente (PRO) ? Evaluar la farmacocinética de ambas formulaciones ? Evaluar ambas formulaciones en los síntomas GI del paciente utilizando un diario de PRO completado diariamente ? Evaluar ambas formulaciones en el cumplimiento del paciente utilizando recuento de comprimidos y el diario de PRO diario.

No

Estudio fase II, multicéntrico, aleatorizado, abierto, con dos brazos de tratamiento para investigar los beneficios de una formulación mejorada de deferasirox (comprimido recubierto)

? Consentimiento/asentimiento informado por escrito antes de cualquier procedimiento específico del estudio. Para los pacientes pediátricos, el consentimiento se obtendrá del(la) padre/madre o del representante legal del paciente. Los investigadores también obtendrán el asentimiento del paciente según las pautas locales, regionales o nacionales. ? Hombres y mujeres con ? 10 años ? Pacientes con talasemia dependiente de transfusión y sobrecarga de hierro, que precisen deferasirox DT a dosis de ? 30 mg/kg/día, a criterio del investigador. ? Pacientes con síndrome mielodisplásico (SMD) de riesgo muy bajo, bajo o intermedio y sobrecarga de hierro que precisen deferasirox DT a dosis de ? 20 mg/kg/día, a criterios del investigador ? El SMD de riesgo muy bajo, bajo o intermedio (int) debería determinarse con el sistema de puntuación pronóstico internacional revisado (IPSS-R) e el IPSS-R deberá confirmarse con un examen de médula ósea dentro de los 6 meses antes de entrar en el estudio y deberán permanecer hematológicamente estables con una esperanza de vida del paciente de por lo menos 1 año. ? Antecedentes de transfusión de por lo menos 20 unidades de PRBC y que se prevea que recibirán transfusiones con por lo menos 8 unidades de PRBCs anualmente durante el estudio. ? Ferritina sérica > 1000ng/mL, medido en la visita 1 de selección y en la visita 2 de selección (el valor medio se utilizará para los criterios de elegibilidad).

? Aclaramiento de creatinina por debajo del límite de contraindicación en la información de prescripción localmente aprobada. El aclaramiento de creatinina se calculará a partir de la creatinina sérica en la visita 1 y en la visita 2 de selección y el valor medio se utilizará para los criterios de elegibilidad. ? Creatinina sérica > 1.5 x LSN en la selección, medido en la visita 1 y en la visita 2 de selección (el valor medio se utilizará para los criterios de elegibilidad). ? ALT (SGPT) > 5 x LSN, a menos que la LIC confirmada sea >10 mg Fe/dw dentro de los 6 meses antes de la visita de selección 1. ? Proteinuria significativa indicada con una proporción de proteína/creatinina urinaria >0.5 mg/mg en una muestra de orina no de primera micción en la visita de selección 1 y en la visita de selección 2. ? Pacientes con deterioro significativo de la función gastrointestinal (GI) o enfermedad GI que pueda alterar significativamente la absorción de deferasirox oral (por ejemplo, enfermedades ulcerosas, náuseas incontroladas, vómitos, diarrea, síndrome de mala absorción o resección del intestino delgado. ? Evidencia clínica o de laboratorio de Hepatitis B o de Hepatitis C activa (HBsAg en ausencia de HBsAb O VHC Ab positivo con ARN del VHC positivo) ? Pacientes con alteraciones psiquiátricas o adictivas que impidan que otorguen su consentimiento informado o que reciban alguna de las opciones de tratamiento o pacientes que no quieran o no puedan cumplir con el protocolo (incluyendo el uso de los dispositivos electrónicos para el PROe). ? Enfermedad hepática con severidad de clase B o C de Child-Pugh

Seguridad total, medido por la frecuencia y gravedad de los eventos adversos y los cambios en los valores de laboratorio de la línea de base (creatinina sérica, aclaramiento de creatinina, ALT, AST, plaquetas, glóbulos rojos y glóbulos blancos)

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


6

Para estudios internacionales:


65
150
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

Hematología

HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: CENTRO ONCOLÓGICO MD ANDERSON INTERNATIONAL ESPAÑA

Hematología

CENTRO ONCOLÓGICO MD ANDERSON INTERNATIONAL ESPAÑA
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación

Estado actual


EC Finalizado



EC Finalizado