Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Ensayo en fase I de seguridad y farmacocinética humanas de ORY-1001, un inhibidor de LSD1, en leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria

  • Guardar

  • Imprimir
  • << Volver

Resumen

2020-12-01 21:24:15
2013-002447-29
CL01-ORY-1001
Descargar
Ensayo en fase I de seguridad y farmacocinética humanas de ORY-1001, un inhibidor de LSD1, en leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria
CL01-ORY-1001

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Oryzon Genomics S.A. Oryzon Genomics S.A. Oryzon Genomics S.A. España

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental ORY-1001
ORY-1001
ORY-1001 Polvo para solución oral
Until disease progression or investigators decisio

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Leucemia Aguda

Leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria


Evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-1001 en humanos El presente estudio se ha diseñado para determinar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinamia de ORY-1001 en administración oral a varias dosis en pacientes con leucemia aguda refractaria o con recidiva y para establecer la dosis máxima tolerada. La leucemia aguda refractaria o recidivante tiene un mal pronóstico, la única estrategia de tratamiento es el trasplante hematopoyético pero hasta un 50% de pacientes no son candidatos para este procedimiento (no alcanzan respuesta al tratamiento, tienen una pronta recaída y un inaceptable índice de comorbididad) o recaen después de este procedimiento. La recaída se ha asociado con la incapacidad de los tratamientos actuales para erradicar las células madre leucémicas. La investigación de nuevas opciones terapéuticas es un imperativo. ORY-1001 ha demostrado ser seguro y efectivo para tratar la leucemia aguda en modelos animales, y parece que determinados perfiles genéticos se podrían beneficiar especialmente del tratamiento con este fármaco.

- Describir la farmacocinética (FC) de ORY-1001 en humanos - Valorar las respuestas (RC/RCi/RP) con ORY-1001 en pacientes con leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria, especialmente en aquellos que presentan el gen rMLL - Evaluar los marcadores de farmacodinámica (PD) indirectos para la unión de fármaco a su diana

No

Ensayo en fase I de seguridad y farmacocinética humanas de ORY-1001, un inhibidor de LSD1, en leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria

1. Pacientes con edad a partir de 16 años 2. Leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria (sin incluir la leucemia promielocítica) que el investigador considere no apta para el régimen quimioterápico intensivo en ese momento 3. Escala de estado funcional (EF) ECOG de 0-2 4. Las mujeres en edad fértil deben presentar una prueba de embarazo en suero u orina negativa dentro de las dos semanas antes del inicio del tratamiento 5. Los pacientes hombres o mujeres fértiles deben usar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el período de estudio y 6 meses después de la última dosis de ORY-1001. 6. Los pacientes hombres deben utilizar preservativo con el fin de evitar exponer a su pareja al fármaco. 7. Los pacientes deben poder entender y cumplir con los requisitos que establece el protocolo, y deberán ser capaces de y estar dispuestos a firmar un consentimiento informado por escrito 8. La esperanza de vida es de al menos 2 meses

1. Antecedentes de cáncer que, según la opinión del investigador, puedan crear confusión en la evaluación de los criterios de valoración del estudio 2. Pacientes con hipertensión o diabetes insuficientemente controladas, hepatitis o VIH. 3. Patología intercurrente o situación social que pueda afectar al cumplimiento de los requisitos del estudio 4. Pacientes embarazadas o en período de lactancia 5. Cualquier afección médica que, en opinión del investigador, ponga al paciente en una situación inaceptable de alto riesgo de toxicidad al participar en el estudio clínico 6. Tratamiento de leucemia mieloide aguda recibido en los 14 días anteriores. La hidroxiurea o la 6-mercaptopurina están permitidas hasta 12 horas antes del inicio del tratamiento del estudio y tras la primera parte del tratamiento (días 1-5) en caso de hiperleucocitosis. 7. Los pacientes tratados con antidepresivos informaron una actividad inhibitoria KDM1A/LSD1: Tranilcipromina o fenelzina. 8. Radioterapia aplicada menos de 2 semanas antes del inicio del estudio

NA

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


15

Para estudios internacionales:


30
30
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO

Servicio de Hematología

HOSPITAL UNIVERSITARIO VIRGEN DEL ROCIO
SEVILLA

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Hematology

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

Hematología Clínica

COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Servicio de Hematologia

HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE

N/A

HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITECNICO LA FE
VALENCIA

Valencia
Comunidad Valenciana





Pendiente de aprobación

Estado actual


EC Finalizado



EC Finalizado