Hemotrial: 2013-002447-29 - Ensayo en fase I de seguridad y farmacocin...

Resumen

Fecha actualización:

2020-05-16 21:39:46

Número EudraCT:

2013-002447-29

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

CL01-ORY-1001

Register EU:

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Título del ensayo:

Ensayo en fase I de seguridad y farmacocinética humanas de ORY-1001, un inhibidor de LSD1, en leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria

Título abreviado:

Código Protocolo del Promotor:

CL01-ORY-1001

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

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Persona de contacto:

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PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
Oryzon Genomics S.A.	Oryzon Genomics S.A.	Oryzon Genomics S.A.	España

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	ORY-1001
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	ORY-1001
Código del producto-fármaco:	ORY-1001	Forma farmacéutica:	Polvo para solución oral
Vía de administración:	Until disease progression or investigators decisio
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Leucemia Aguda Leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria
Objetivo principal del ensayo:	Evaluar la seguridad y tolerabilidad de ORY-1001 en humanos El presente estudio se ha diseñado para determinar la farmacocinética, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinamia de ORY-1001 en administración oral a varias dosis en pacientes con leucemia aguda refractaria o con recidiva y para establecer la dosis máxima tolerada. La leucemia aguda refractaria o recidivante tiene un mal pronóstico, la única estrategia de tratamiento es el trasplante hematopoyético pero hasta un 50% de pacientes no son candidatos para este procedimiento (no alcanzan respuesta al tratamiento, tienen una pronta recaída y un inaceptable índice de comorbididad) o recaen después de este procedimiento. La recaída se ha asociado con la incapacidad de los tratamientos actuales para erradicar las células madre leucémicas. La investigación de nuevas opciones terapéuticas es un imperativo. ORY-1001 ha demostrado ser seguro y efectivo para tratar la leucemia aguda en modelos animales, y parece que determinados perfiles genéticos se podrían beneficiar especialmente del tratamiento con este fármaco.
Objetivos secundarios del ensayo:	- Describir la farmacocinética (FC) de ORY-1001 en humanos - Valorar las respuestas (RC/RCi/RP) con ORY-1001 en pacientes con leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria, especialmente en aquellos que presentan el gen rMLL - Evaluar los marcadores de farmacodinámica (PD) indirectos para la unión de fármaco a su diana
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Ensayo en fase I de seguridad y farmacocinética humanas de ORY-1001, un inhibidor de LSD1, en leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria
Criterios de Inclusión:	1. Pacientes con edad a partir de 16 años 2. Leucemia aguda (LA) recurrente o refractaria (sin incluir la leucemia promielocítica) que el investigador considere no apta para el régimen quimioterápico intensivo en ese momento 3. Escala de estado funcional (EF) ECOG de 0-2 4. Las mujeres en edad fértil deben presentar una prueba de embarazo en suero u orina negativa dentro de las dos semanas antes del inicio del tratamiento 5. Los pacientes hombres o mujeres fértiles deben usar un método anticonceptivo altamente eficaz durante el período de estudio y 6 meses después de la última dosis de ORY-1001. 6. Los pacientes hombres deben utilizar preservativo con el fin de evitar exponer a su pareja al fármaco. 7. Los pacientes deben poder entender y cumplir con los requisitos que establece el protocolo, y deberán ser capaces de y estar dispuestos a firmar un consentimiento informado por escrito 8. La esperanza de vida es de al menos 2 meses
Criterios de exclusión:	1. Antecedentes de cáncer que, según la opinión del investigador, puedan crear confusión en la evaluación de los criterios de valoración del estudio 2. Pacientes con hipertensión o diabetes insuficientemente controladas, hepatitis o VIH. 3. Patología intercurrente o situación social que pueda afectar al cumplimiento de los requisitos del estudio 4. Pacientes embarazadas o en período de lactancia 5. Cualquier afección médica que, en opinión del investigador, ponga al paciente en una situación inaceptable de alto riesgo de toxicidad al participar en el estudio clínico 6. Tratamiento de leucemia mieloide aguda recibido en los 14 días anteriores. La hidroxiurea o la 6-mercaptopurina están permitidas hasta 12 horas antes del inicio del tratamiento del estudio y tras la primera parte del tratamiento (días 1-5) en caso de hiperleucocitosis. 7. Los pacientes tratados con antidepresivos informaron una actividad inhibitoria KDM1A/LSD1: Tranilcipromina o fenelzina. 8. Radioterapia aplicada menos de 2 semanas antes del inicio del estudio
Criterios de valoración:	NA
Fases:

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	1	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	1
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	15
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	30	En el total del ensayo:	30
Población de pacientes: 2
Rango de edad:
Menores de edad:	-1	Adultos (18-64 años):
Mayores (>=65 a/ños):
Sexo:
Mujer:		Hombre:
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DEL ROCÍO

Investigador principal:	Servicio de Hematología
Centro:	HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DEL ROCÍO	Población:	SEVILLA
Provincia:	Sevilla	Comunidad:	Andalucía
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Investigador principal:	Hematology
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 3: COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN

Investigador principal:	Hematología Clínica
Centro:	COMPLEJO HOSPITALARIO GREGORIO MARAÑÓN	Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 4: HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE

Investigador principal:	Servicio de Hematologia
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO 12 DE OCTUBRE	Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE

Investigador principal:
Centro:	HOSPITAL UNIVERSITARIO Y POLITÉCNICO LA FE	Población:	VALENCIA
Provincia:	Valencia	Comunidad:	Comunidad Valenciana
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	EC Finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	EC Finalizado
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo:

Número planeado de pacientes a incluir: