Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio en fase 3, abierto y multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad del FVIIIr PEGilado (BAX 855) en pacientes con hemofilia A severa previamente tratados sometidos a cirugía o a otros procedimientos invasivos

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Resumen

2017-03-15 04:35:57
2013-001359-11
261204
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Estudio en fase 3, abierto y multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad del FVIIIr PEGilado (BAX 855) en pacientes con hemofilia A severa previamente tratados sometidos a cirugía o a otros procedimientos invasivos
Estudio de la seguridad y la eficacia de factor VIII de coagulación (Bax 855) en los pacientes con un trastorno de la coagulación de la sangre llamada hemofilia A, sometidos a cirugías.
261204

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Baxter Innovations GmbH Baxter Innovations GmbH Eli Taube Austria

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test
PEGylated rFVIII
BAX 855 Powder and solution for solution for injection
Intravenous bolus use (Noncurrent)

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

BAX 855 BAX 855 (PEGYLA

Concentración del fármaco:

IU/kg internati range

250 to 2000

Contenido del fármaco


No
Si

No
No

No
No

No
No

Si
No

No
No

Si
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Otros

Severe hemophilia A (FVIII<1%) Hemofilia A severa (FVIII<1%)


The primary objective is to evaluate the peri-operative hemostatic efficacy of BAX855 in male subjects with severe hemophilia A (FVIII <1%) undergoing major or minor, elective surgical, dental or other invasive procedures. El objetivo principal es evaluar la eficacia hemostática perioperatoria de BAX 855 en varones con hemofilia A severa (FVIII <1%) sometidos a procedimientos quirúrgicos, dentales u otros procedimientos invasivos mayores o menores programados.

To determine the safety of BAX855 used in the perioperative settingo The occurrence of all AEso The occurrence of thrombotic events and/or allergic reactions to BAX855o To determine the development of FVIII inhibitors and binding antibodies to FVIII, BAX855 and PEG, as well as anti-CHO antibodies? To determine the intra-and postoperative blood loss at the end of surgery and until drain removal, if applicable, compared to the estimated volume of expected average and maximum blood loss in a comparable healthy individual as predicted preoperatively by the investigator/surgeonTo determine the number of units of blood, red blood cells, platelets, and other blood products transfused? To determine the daily and total weight-adjusted consumption of BAX855 per subject Determinar la seguridad de BAX 855 usado en el ámbito perioperatorio.oAparición de todos los AA.oAparición de episodios trombóticos y/o reacciones alérgicas a BAX 855.oDeterminar el desarrollo de anticuerpos inhibidores anti-FVIII y anticuerpos de unión a FVIII, BAX 855 y PEG, así como anticuerpos anti-CHO.?Determinar la pérdida de sangre intra y postoperatoria al final de la cirugía y hasta la retirada del drenaje, si procede, en comparación con el volumen estimado de pérdida de sangre promedio y máxima esperada prevista en un individuo sano comparable según la previsión del investigador/cirujano en la fase preoperatoria.?Determinar el número de unidades de sangre, eritrocitos, plaquetas y otros hemoderivados transfundidos.?Determinar el consumo ajustado por peso diario y total de BAX 855 ajustado por peso de cadapor sujeto paciente.

No


Subject requires an elective major or minor surgical, dental or other invasive procedure (e.g. biopsy, endoscopy).2. Subject and/or legal representative has/have provided signed informed consent.3. Subject is 12 to 65 years of age at the time of enrollment.4. Subject is male with severe hemophilia A (FVIII level <1%) as confirmed by the central lab at screening or a documented FVIII activity level <1%.5. Subject was previously treated with FVIII concentrates with ?150 documented exposure days (EDs).6. Subject is currently receiving prophylaxis or on-demand therapy with FVIII concentrate.7. Subject has a Karnofsky performance score of ?60 at screening.8. Subject is human immunodeficiency virus negative (HIV-); or HIV+ with stable disease and CD4+ count ?200 cells/mm3, as confirmed by central laboratory at screening.9. Subject is Hepatitis C virus negative (HCV-) by antibody or PCR testing, as confirmed by central laboratory at screening; or HCV+ with chronic stable hepatitis as assessed by the investigator. If positive, antibody titer will be confirmed by PCR.10. Subject is willing and able to comply with the requirements of the study protocol. 1.El sujetopaciente necesita un procedimiento quirúrgico, dental u otros procedimientos invasivos mayores o menores programados (p. ej., biopsia, endoscopia, etc.).2.El sujetopaciente y/o su representante legal ha proporcionado el consentimiento informado firmado.3.El sujetopaciente tiene entre 12 y 65 años en el momento de su inscripción en el estudio.4.El sujetopaciente es un varón con hemofilia A severa (concentración de FVIII < 1%) confirmada por el laboratorio central en el momento de la selección o con un nivel de actividad de FVIII < 1% confirmado.5.El sujetopaciente fue tratado previamente con concentrados de FVIII con ? 150 días de exposición (DE) documentados.6.El sujetopaciente está recibiendo actualmente profilaxis o tratamiento a demanda con concentrado de FVIII.7.El sujetopaciente tiene una puntuación en la escala funcional de Karnofsky ? 60 en el momento de la selección.8.El sujetopaciente es negativo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH?); o es VIH+ con enfermedad estable y recuento de células CD4+ ? 200 células/mm3, confirmado por el laboratorio central en el momento de la selección.9.El sujetopaciente es negativo para el virus de la hepatitis C (VHC?) mediante una prueba con anticuerpos o PCR, confirmado por el laboratorio central en el momento de la selección, o es VHC+ con hepatitis crónica estable según la evaluación del investigador. Si es positivo, el título de anticuerpos se confirmará mediante PCR.10.El sujetopaciente está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

1. Subject has detectable FVIII inhibitory antibodies (?0.6 BU using the Nijmegen modification of the Bethesda assay) at screening as determined by the central laboratory or at any timepoint prior to screening (?0.4 BU using the Nijmegen modification of the Bethesda assay or ?0.6 BU using the Bethesda assay).2. History of ongoing or recent thrombotic disease, fibrinolysis or disseminated intravascular coagulation (DIC).3. Subject has a platelet count <100 x 109/L, as confirmed by central laboratory at screening.4. Subject has severe renal impairment (serum creatinine > 2.0 mg/dL), as confirmed by central laboratory at screening.5. Subject has severe chronic hepatic dysfunction (eg ?5 X upper limit of normal alanine aminotransferase (ALT), as confirmed by central laboratory at screening, or a documented INR > 1.5).6. Subject has a known hypersensitivity towards mouse or hamster proteins, polysorbate 80 or to PEG.7. Subject is currently using or has recently (< 30 days) used pegylated drugs (other than BAX855) prior to study participation or is scheduled to use such drugs during trial participation.8. Subject is currently participating in another clinical drug (other than BAX855) or device study or use of another investigational product or device within 30 days prior to study entry.9. Subject has a diagnosis of an inherited or acquired hemostatic defect other than hemophilia A.10. Subject is currently receiving, or scheduled to receive during the course of the study, an immunomodulating drug (e.g., systemic corticosteroid agent at a dose equivalent to hydrocortisone greater than 10 mg/day, or alpha interferon) other than anti-retroviral chemotherapy.11. Subject has a clinically significant medical, psychiatric, or cognitive illness, or recreational drug/alcohol use that, in the opinion of the investigator, would affect subject safety or compliance. 1.El sujetopaciente presenta niveles de anticuerpos inhibidores anti-FVIII detectables (? 0,6 UB según la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda) en el momento de la selección, determinado por el laboratorio central o en cualquier hito temporal previo a la selección (? 0,4 UB según la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda o ? 0,6 UB según el ensayo de Bethesda).2.Antecedentes de enfermedad trombótica en proceso o reciente, fibrinólisis o coagulación intravascular diseminada (CID).3.El sujetopaciente presenta un recuento de plaquetas < 100 × 109/l, confirmado por el laboratorio central en el momento de la selección.4.El sujetopaciente presenta insuficiencia renal severa (creatinina sérica > 2,0 mg/dl) confirmada por el laboratorio central en el momento de la selección.5.El sujetopaciente presenta insuficiencia hepática crónica severa (p. ej., concentración de alanina aminotransferasa [ALT] ? 5 veces el límite superior normalde la normalidad, confirmado por el laboratorio central en la selección, o un cociente internacional normalizado [INR] > 1,5 confirmado).6.El sujetopaciente presenta hipersensibilidad conocida a las proteínas de ratón o de hámster, al polisorbato 80 o al PEG.7.El sujetopaciente está usando o ha usado recientemente (< 30 días) fármacos pegilados (distintos a BAX 855) antes de su participación en el estudio o está previsto que utilice dichos fármacos durante su participación en el ensayo clínico.8.El sujetopaciente está participando actualmente en otro estudio con un fármaco (distinto a BAX 855) o dispositivo médico o utiliza otro producto o dispositivo en investigación durante los 30 días previos a su entrada en el estudio.9.El sujetopaciente presenta un diagnóstico de deficiencia hemostática hereditaria o adquirida distintoa de la hemofilia A.10.El sujetopaciente está recibiendo actualmente, o está programado que reciba durante en el transcurso del estudio, un fármaco inmunomodulador (p. ej., corticoesteroides sistémicos a una dosis equivalente a hidrocortisona superior a 10 mg/día, o interferón alfa), distinto a la quimioterapia antirretroviral.11.El sujetopaciente tiene una enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva clínicamente significativa o consume drogas/alcohol, lo que, en opinión del investigador, afectaría a la seguridad o al cumplimiento terapéutico del paciente.

Global Hemostatic Efficacy score, which is composed of 3 individual ratings:1. Assessment of intra-operative hemostatic efficacy of BAX855 performed by the operating surgeon2. Assessment of postoperative hemostatic efficacy of BAX855 at postoperative day 1 performed by the investigator3. Assessment of postoperative hemostatic efficacy of BAX855 at EOS visit performed by the investigator El criterio principal de valoración es la puntuación de eficacia hemostática global, que está compuesta de 3 valoraciones individuales:1.Evaluación de la eficacia hemostática intraoperatoria de BAX 855 realizada por el cirujano que lleva a cabo la intervención quirúrgica.2.Evaluación de la eficacia hemostática postoperatoria de BAX 855 el día 1 postoperatorio realizada por el investigador.3.Evaluación de la eficacia hemostática postoperatoria de BAX 855 en la visita de final del estudio realizada por el investigador.

Fase IIIOtros
  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

Si
No

No
No

No
Si
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

Si

Centros participantes:


Si
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

2
0
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
1

0

Sexo:


0
1

Número planeado de pacientes a incluir:


6

Para estudios internacionales:


23
30
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

Estado actual


EC Finalizado



EC Finalizado