Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

EVALUATION OF THE PHARMACOKINETIC PROFILE, CLINICAL EFFICACY AND SAFETY OF THE VON WILLEBRAND FACTOR CONTAINED IN FANHDI® (DOUBLE-INACTIVATED HUMAN ANTI-HEMOPHILIC FACTOR) IN PEDIATRIC PATIENTS WITH VON WILLEBRAND DISEASE EVALUACIÓN DEL PERFIL FARMACOCINÉTICO, EFICACIA CLÍNICA Y SEGURIDAD DEL FACTOR VON WILLEBRAND CONTENIDO EN FANHDI® (FACTOR ANTI-HEMOFÍLICO HUMANO DOBLEMENTE INACTIVADO) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON ENFERMEDAD DE VON WILLEBRAND

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Resumen

2017-03-15 04:29:31
2012-003450-92
IG1005
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EVALUATION OF THE PHARMACOKINETIC PROFILE, CLINICAL EFFICACY AND SAFETY OF THE VON WILLEBRAND FACTOR CONTAINED IN FANHDI® (DOUBLE-INACTIVATED HUMAN ANTI-HEMOPHILIC FACTOR) IN PEDIATRIC PATIENTS WITH VON WILLEBRAND DISEASE EVALUACIÓN DEL PERFIL FARMACOCINÉTICO, EFICACIA CLÍNICA Y SEGURIDAD DEL FACTOR VON WILLEBRAND CONTENIDO EN FANHDI® (FACTOR ANTI-HEMOFÍLICO HUMANO DOBLEMENTE INACTIVADO) EN PACIENTES PEDIÁTRICOS CON ENFERMEDAD DE VON WILLEBRAND
Study of Fanhdi® in pediatric patients with VWD Estudio de Fanhdi® en pacientes pediatricos con EVW
IG1005

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
Instituto Grifols S.A. Instituto Grifols S.A. Fanhdi pediatric study VWD Spain

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test Fanhdi
Instituto Grifols S.A.
Concentrate and solvent for solution for injection
Intravenous use

Contenido del fármaco


No
Si

No
No

No
No

Si
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Trasplante Hematopoyético

Severe von Willebrand disease including types I, II, and III with VWF:RCof <15-20% Enfermedad de von Willebrand severa incluyendo los tipos I, II y III con VWF:RCof <15-20%


1. Evaluate the in vivo recovery and the pharmacokinetic profile of Fanhdi® in a pediatric population (<6 years of age) with severe von Willebrand disease2. Evaluate the efficacy of the product as a treatment for bleeds.3. Evaluate the efficacy of the product as prophylaxis for surgeries. 1. Evaluar la recuperación in vivo y el perfil farmacocinético de Fanhdi® en una población pediátrica (<6 años) con enfermedad de von Willebrand grave. 2. Evaluar la eficacia del producto como tratamiento en hemorragias. 3. Evaluar la eficacia del producto como profilaxis en cirugías.

1. Determine the long term clinical efficacy of prophylactic and/or on-demand treatment.2. Evaluate the clinical safety, as well as the immunogenicity and thrombogenicity of the product.3. Evaluate the tolerance to the product administration 1. Determinar la eficacia clínica a largo plazo de la profilaxis y/o el tratamiento a demanda.2. Evaluar la seguridad clínica, así como la inmunogenicidad y la trombogenicidad del producto.3. Evaluar la tolerancia a la administración del producto.

No


1. Patients diagnosed with severe hereditary von Willebrand's disease (VWF:RCof<20 IU/dl) type 1, 2 or 3, independent of prior treatment 2. Patients less than 6 years of age3. Patients that do not adequately respond to treatment with desmopressin4. Positive anti-HBs and anti-HAV antibodies due to prior exposure or vaccination. If negative, vaccination to hepatitis A and B with be initiated before the first infusion of Fanhdi®5. Signed informed consent by the patient's legal representative (mother, father o tutor) 1. Pacientes diagnosticados con EVW hereditaria grave (VWF:RCof < 15-20 UI/dl), de tipo 1, 2 y 3, independientemente del tratamiento previo.2. Pacientes menores de 6 años de edad.3. Pacientes que no respondan adecuadamente al tratamiento con desmopresina 4. Anticuerpos anti-HBs y anti-HVA positivos por exposición previa o vacunación. Si son negativos se iniciará la vacunación para las hepatitis A y B antes de la primera infusión de Fanhdi®5. Firma del consentimiento informado por parte del representante legal del paciente (madre, padre o tutor).

1. The subject has been diagnosed of acquired VWD2. Patients bleeding at the time of the first infusion or the 10 days prior to the infusion3. Subjects treated with desmopressin or another VWF containing FVIII concentrate during the 5 days prior to the infusion of the investigational product4. The subject is known or suspected to have present or past inhibitor activity (antibodies) directed against FVIII or VWF5. The subject is known to have history of intolerance to any Fanhdi® containing substance6. The subject is known to have history of anaphylactic reaction(s) to blood or blood components7. Subjects presenting severe platelet dysfunctions due to drugs (aspirin, other NSAIDs, etc.) or other pathologies (uremic thrombopathy, hematological diseases)8. Immunocompromised subjects or HIV positive that have less than 400 CD4+/?l, a viral load >400 copies/ml, platelet count lower than 100x10·9/l, present any additional factor that elevates the risk of bleeding or that have a life expectancy less than 1 year9. Subjects presenting anemia (hemoglobulin <11 g/dl)10. Subjects diagnosed with metabolic diseases that are not clinically controlled, such as diabetes mellitus, that could potentially interfere with the interpretations of the study11. The subject is participating in another clinical study involving an investigational treatment, or participated within the past month12. If it is anticipated that the subject will be treated with other products containing FVIII or VWF different from Fanhdi® during a period of one year13. The subject is unlikely to adhere to the protocol requirements of the study14. Any subject that does not dispose of a frozen plasma sample prior to the first infusion of Fanhdi® 1.Pacientes que presenten enfermedad de von Willebrand adquirida.2.Pacientes que presenten un episodio hemorrágico en el momento de la primera infusión del fármaco en los 10 días previos a la infusión.3.Pacientes que hayan sido tratados con desmopresina o con otro concentrado de FVIII conteniendo FVW en los 5 días previos a la infusión del fármaco en estudio.4.Pacientes que en algún momento de la historia de su enfermedad hayan presentado o presenten anticuerpos anti-FVW o anti-FVIII (>0.5 UB).5.Pacientes con alergias conocidas a alguno de los componentes de Fanhdi®6.Pacientes con historia conocida de reacciones graves o frecuentes a productos derivados del plasma.7.Pacientes que presenten alteraciones de la función plaquetaria de forma relevante, debido a fármacos (aspirina, otros AINEs, etc.) o a otras patologías (trombopatía urémica, enfermedades hematológicas).8.Pacientes inmunocomprometidos o HIV positivos que tengan menos de 400 CD4+/?l, carga viral mayor a 400 copias/ml, recuento plaquetario menor a 100x10·9/l, presenten algún factor adicional que aumente el riesgo hemorrágico o tengan un pronóstico de vida inferior a 1 año.9.Paciente que presente anemia (hemoglobina < 11 g/dl).10.Paciente que padezca enfermedades metabólicas no controladas clínicamente, como diabetes mellitus, que pudiera interferir con las interpretaciones del estudio.11.Haber participado en otros ensayos clínicos o haber recibido cualquier otro fármaco en investigación durante el mes previo al inicio del estudio.12.Previsión de que pueda ser tratado con otros productos conteniendo FVIII o FVW diferentes a Fanhdi® en un período de un año.13.Sospecha de condiciones que pudieran afectar al cumplimiento del protocolo por parte del paciente.14.Cualquier paciente del que no se disponga de una muestra de plasma congelada previa a la primera infusión de Fanhdi®

1. Determine the half-life and in vivo recovery of VWF:RCof and VWF:Ag, the half-life and the apparent in vivo recovery of FVIII:C, and other pharmacokinetic parameters after a single dose of Fanhdi® in pediatric patients with severe VWD. 2. Determine the clinical efficacy of Fanhdi® as replacement therapy in preventing excessive bleeding during spontaneous or traumatic induced bleeding episodes through the study of the duration and severity of the bleed, achievement of hemostasis, total number of infusions and doses administered for each bleeding episode.3. Determine the clinical efficacy of Fanhdi® as replacement therapy in preventing excessive bleeding in patients who undergo surgical procedures or invasive procedures through the study of the duration and seriousness of bleeding episodes and the achievement of hemostasis. 1. Determinar la semivida y recuperación in vivo de FVW:RCof y FVW:Ag así como la semivida aparente y recuperación in vivo del FVIII:C, y otros parámetros farmacocinéticos después de una única infusión de concentrado de Fanhdi® en pacientes pediátricos con EVW grave.2. Determinar la eficacia clínica en el tratamiento de episodios hemorrágicos, espontáneos o traumáticos mediante el estudio de la duración y severidad del sangrado, consecución de hemostasia, número de infusiones y dosis total requeridapara cada episodio hemorrágico.3. Determinar la eficacia clínica como profilaxis en pacientes sometidos a cirugías y procedimientos invasivos mediante el estudio de la duración y gravedad del sangrado y la consecución de hemostasia.

Fase IV
  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

Si
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

Si

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

5
0
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
0

0

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


8

Para estudios internacionales:


8
8
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO

Unidad de Hemofilia

COMPLEJO HOSPITALARIO REGIONAL VIRGEN DEL ROCÍO
SEVILLA

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutando



En Marcha