Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Estudio fase 3, multicéntrico, aleatorizado y doble ciego para comparar la eficacia y la seguridad de azacitidina oral junto con el mejor tratamiento de apoyo frente a un placebo junto con el mejor tratamiento de apoyo en sujetos con anemia dependiente de transfusiones de eritrocitos y trombocitopenia por síndromes mielodisplásicos de poco riesgo según el IPSS

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Resumen

2020-05-17 09:34:31
2012-002471-34
AZA-MDS-003
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Estudio fase 3, multicéntrico, aleatorizado y doble ciego para comparar la eficacia y la seguridad de azacitidina oral junto con el mejor tratamiento de apoyo frente a un placebo junto con el mejor tratamiento de apoyo en sujetos con anemia dependiente de transfusiones de eritrocitos y trombocitopenia por síndromes mielodisplásicos de poco riesgo según el IPSS
La eficacia y seguridad de azacitidina oral junto con el mejor tratamiento de apoyo frente a un placebo junto con el mejor tratamiento de apoyo en pacientes con falta de glóbulos rojos normales dependientes de transfusiones y con un recuento bajo de plaquetas en la sangre debido al síndrome mielodisplásico de bajo riesgo (SMD)
AZA-MDS-003

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
NA Celgene Corporation Celgene Corporation Estados Unidos

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Experimental Azacitidina Oral
AZACITIDINA
CC-486 Comprimido recubierto con película
for as long as patient benefits from the treatment

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  FÁRMACO 2:
Experimental Azacitidina Oral
AZACITIDINA
CC-486 Comprimido recubierto con película
for or as long as patient benefits from the treatm

Contenido del fármaco


No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
No

No
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
  PLACEBO 1:

Si
Film-coated tablet

Oral use
  PLACEBO 2:

Si
Film-coated tablet

Oral use

Información General



Anemias, Insuficiencias Medulares, Síndrome Mielodisplásico, Trombopenia

Tratamiento de síndromes mielodisplásicos (SMD) de poco riesgo (riesgo bajo o intermedio-1 [INT-1]) según el Sistema de puntuación pronóstica internacional (IPSS) con anemia dependiente de transfusiones de eritrocitos y trombocitopenia.


Evaluar la independencia de transfusiones de eritrocitos en los dos grupos de tratamiento (azacitidina oral junto con el mejor tratamiento de apoyo frente a un placebo junto con el mejor tratamiento de apoyo) en sujetos con anemia dependiente de transfusiones de eritrocitos y trombocitopenia (recuento de plaquetas

?Evaluar en los dos grupos de tratamiento: - Supervivencia global (SG). - Mejoría hematológica-respuesta plaquetaria (MH-P). - Duración de la independencia de transfusiones de eritrocitos y tiempo hasta la independencia de transfusiones de eritrocitos. - Progresión a leucemia mieloide aguda (LMA) y tiempo hasta la progresión a LMA. - Mejoría hematológica-respuesta eritroide (MH-E). - Independencia de transfusiones de plaquetas, duración de la independencia de transfusiones de plaquetas y tiempo hasta la independencia de transfusiones de plaquetas. - Respuesta hematológica. - Episodios hemorrágicos con importancia clínica. - Seguridad - Calidad de vida relacionada con la salud (CVRS). - Utilización de recursos sanitarios.

No

Estudio fase 3, multicéntrico, aleatorizado y doble ciego para comparar la eficacia y la seguridad de azacitidina oral junto con el mejor tratamiento de apoyo frente a un placebo junto con el mejor tratamiento de apoyo en sujetos con anemia dependien

1.Edad mínima de 18 años en el momento de firmar el documento de consentimiento informado. 2.Diagnóstico confirmado de SMD según la clasificación de la OMS de 2008 3.Dependencia de transfusiones de eritrocitos, definida como: ?Necesidad media de transfusiones de >= 2 unidades de eritrocitos confirmada por cada 28 días confirmada durante un mínimo de 56 días inmediatamente antes de la aleatorización. -Las concentraciones de Hb en el momento de administración de una transfusión de eritrocitos o en los 7 días precedentes tendrán que haber sido 10,0 g/dl o las transfusiones administradas por cirugía programada no cumplirán los requisitos de transfusiones para determinar el estado de dependencia de transfusiones de eritrocitos. ?Transcurso de no más de 28 días consecutivos sin transfusiones de eritrocitos durante los 56 días inmediatamente anteriores a la aleatorización. 4.Trombocitopenia definida como dos recuentos de plaquetas = 21 días de diferencia. El segundo recuento de plaquetas confirmatorio deberá obtenerse

1.SMD de mucho riesgo según el IPSS (INT-2 o riesgo alto) 2.SMD secundario. 3.SMD hipoplásico u otro subtipo apto para ser tratado con inmunoterapia. 4.LMMC, leucemia mieloide crónica (LMC) atípica y enfermedad mieloproliferativa (EMP) no clasificable. 5.Tratamiento previo con cualquiera de los siguientes medicamentos: ?Azacitidina (cualquier formulación), decitabina u otros fármacos hipometilantes. ? Lenalidomida, a menos que el sujeto haya recibido la última dosis por lo menos 8 semanas antes de la aleatorización. 6.Alo o autotrasplante de células madre previo. 7.Antecedentes de enfermedad inflamatoria intestina, enfermedad celíaca, gastrectomía o resección intestinal alta previa u otro trastorno o defecto digestivo que pudiera interferir en la absorción, distribución, metabolismo o excreción del PEI o predisponer al sujeto a un mayor riesgo de toxicidad digestiva. 8.Trombocitopenia secundaria a otras causas posibles. 9.Tratamiento con cualquiera de los siguientes medicamentos en los 28 días previos a la aleatorización: ?Tratamientos citotóxicos, quimioterápicos, dirigidos o en investigación. ?Fármacos estimuladores de la trombopoyesis (FET; por ejemplo, romiplostim, eltrombopag o interleucina-11). ?FEE y otros factores de crecimiento hematopoyéticos de eritrocitos (por ejemplo, interleucina-3). ?Hidroxiurea. 10. AA persistentes del tratamiento previo, independientemente del tiempo. 11.Tratamiento concomitante con alguno de los siguientes medicamentos: ?Quelantes del hierro, excepto en los sujetos tratados con una dosis estable durante al menos 8 semanas (56 días) antes de la aleatorización. ?Corticosteroides, excepto en los sujetos tratados con una dosis estable o decreciente durante >= 1 semana antes de la aleatorización por enfermedades distintas del SMD. 12.Antecedentes de neoplasias malignas distintas del MDS, a menos que el sujeto se haya mantenido sin enfermedad durante >= 3 años. Sin embargo, podrán participar los sujetos con los siguientes antecedentes o enfermedades concomitantes: ?Carcinoma basocelular o espinocelular de piel. ?Carcinoma in situ de cuello uterino. ?Carcinoma in situ de mama. ?Identificación histológica fortuita de un cáncer de próstata (T1a o T1b según el sistema de estadificación clínica TNM [tumor, ganglios, metástasis]). 13.Cardiopatía activa significativa en los 6 meses precedentes, como: ?Insuficiencia cardíaca congestiva en clase IV de la New York Heart Association (NYHA). ?Angina de pecho inestable o con necesidad de intervención quirúrgica o médica. ?Infarto de miocardio. 14.Infección micótica, bacteriana o viral sistémica no controlada (definida como la presencia de signos y síntomas persistentes relacionados con la infección sin mejoría a pesar del tratamiento apropiado con antibióticos o antivirales o con cualquier otro tratamiento). 15.Infección conocida por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o de la hepatitis C (VHC) o evidencia de infección activa por el virus de la hepatitis B (VHB). 16.Parámetros de coagulación anómalos (TP > 15 segundos, TTP > 40 segundos o INR > 1,5). Previa consulta con el monitor médico, se podrán aceptar valores por encima del intervalo normal si el sujeto está recibiendo una dosis estable de anticoagulantes como profilaxis antitrombótica (es decir, en caso de fibrilación auricular, un acontecimiento tromboembólico previo, válvulas cardíacas mecánicas, lupus o anticuerpos antifosfolípidos). La decisión de incluir a estos pacientes será responsabilidad del investigador. 17. Cualquiera de las siguientes anomalías analíticas: ? AST/SGOT o ALT/SGPT en suero > 2,5 veces el límite superior de la normalidad (LSN), salvo que estas anomalías de las pruebas de función hepática puedan atribuirse a una sobrecarga de hierro demostrada por una saturación de transferrina sérica > 65% y una concentración sérica de ferritina > 1000 µg/l. ? Bilirrubina sérica > 1,5 veces el LSN. Serán aceptables unas concentraciones más elevadas en caso de que puedan atribuirse a una destrucción activa de precursores de eritrocitos en la médula ósea (es decir, eritropoyesis ineficaz) o en presencia de antecedentes conocidos de síndrome de Gilbert. Se excluirá a los sujetos con datos de anemia hemolítica autoinmunitaria que se manifieste como un recuento de reticulocitos corregido > 2 % con una prueba de Coombs positiva o una bilirrubina indirecta superior al 50 %. ?Creatinina sérica > 2,5 veces el LSN. 18.Anemia clínicamente significativa conocida por carencia de hierro, vitamina B12 o folato, anemia hemolítica autoinmunitaria o hereditaria o hemorragia digestiva. La ferropenia tendrá que determinarse mediante una tinción de hierro en el aspirado de médula ósea, la saturación de transferrina (hierro/capacidad de fijación total del hierro [Fe/TIBC]

El criterio de valoración principal será la proporción de sujetos de la población global que logren la independencia de transfusiones de eritrocitos con una duración >= 84 días (12 semanas).

  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

No

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:


  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


0
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


30

Para estudios internacionales:


213
386

Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO
  CENTRO 1: HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DE LAS NIEVES


HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DE LAS NIEVES
GRANADA

Granada
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 2: HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DEL ROCÍO

Hematology

HOSPITAL GENERAL DEL H.U. VIRGEN DEL ROCÍO
SEVILLA

Sevilla
Andalucía





Pendiente de aprobación
  CENTRO 3: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA

Hematology

HOSPITAL UNIVERSITARIO DE SALAMANCA
SALAMANCA

Salamanca
Castilla y León





Pendiente de aprobación
  CENTRO 4: HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU

Servicio de Hematología

HOSPITAL DE LA SANTA CREU I SANT PAU
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 5: HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA

Hematology

HOSPITAL UNIVERSITARI GERMANS TRIAS I PUJOL DE BADALONA
BADALONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 6: HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON

Hematology

HOSPITAL UNIVERSITARI VALL DHEBRON
BARCELONA

Barcelona
Cataluña





Pendiente de aprobación
  CENTRO 7: HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN

Hematology

HOSPITAL GENERAL UNIVERSITARIO GREGORIO MARAÑÓN
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 8: HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL

Servicio de Hematologia y Hemoterapia

HOSPITAL RAMÓN Y CAJAL
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 9: HOSPITAL UNIVERSITARIO DE ARABA (SEDE TXAGORRITXU Y SEDE SANTIAGO)

Servicio de Hematologia y Hemoterapia

HOSPITAL UNIVERSITARIO DE ARABA (SEDE TXAGORRITXU Y SEDE SANTIAGO)
VITORIA-GASTEIZ

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 10: HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ

Hematology

HOSPITAL UNIVERSITARIO LA PAZ
MADRID

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 11: HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA

Hematology

HOSPITAL VIRGEN DE LA VICTORIA
MÁLAGA

Madrid
Comunidad de Madrid





Pendiente de aprobación
  CENTRO 12: HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS

Hematology

HOSPITAL UNIVERSITARIO CENTRAL DE ASTURIAS
OVIEDO

Asturias
Principado de Asturias





Pendiente de aprobación

Estado actual


Reclutamiento finalizado



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