Hemotrial Un proyecto de SEHH

Ensayo clínico

Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.

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Resumen

2017-03-15 22:54:54
2011-006100-12
FANCOLEN-1
Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.
Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células transducidas con un vector lentiviral terapeutico para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.
FANCOLEN-1

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor Organización Persona de contacto País
FUNDACION PARA LA INVESTIGACION BIOMEDICA DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS Hospital Niño Jesus Servicio Oncohematologia Spain

Fármacos

  INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:
  FÁRMACO 1:
Test
CD34+ Cells
Suspension for injection
Intravenous use

Detalles del Fármaco (Principio Activo):

CD34+ CELLS

Concentración del fármaco:

IU/kg internati not less then

100.000

Contenido del fármaco


No
Si

Si
No

No
No

No
No

No
No

No
No

Si
  INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:

No hay placebos asignados al ensayo

Información General



Anemias, Insuficiencias Medulares

Anemia de Fanconi (Subtipo A)


El objetivo principal de este ensayo clínico abierto de Fase I/II es el de evaluar la seguridad y la eficacia terapéutica de un procedimiento de terapia génica hematopoyética con un medicamento huérfano consistente en un vector lentiviral portador del gen FANCA para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.

No aplica

No


-Pacientes diagnosticados de Anemia de Fanconi del grupo de complementación AF-A -Al menos uno de los siguientes parámetros debe ser inferior a los valores indicados: Hemoglobina:8,0 g/dL; Número de neutrófilos: 1000/mm3; Número de plaquetas: 50.000/mm3 -Edad mínima 1 año -Edad máxima 21 años -Índice de Lansky > 60%. -Otorgar consentimiento informado de acuerdo con la normativa legal vigente. - Número de células a transducir: Al menos 3x105 CD34+ purificadas/Kg de peso. -Resultado negativo en el Test de embarazo en orina en la visita basal para las mujeres en edad fértil, que deberán adquirir el compromiso de usar un método anticonceptivo eficaz durante el periodo de participación en el estudio.

? Pacientes con donante familiar HLA idéntico. ? Evidencias de síndrome mielodisplásico o leucemia, o anomalías citogenéticas predictivas de las mismas en aspirados de médula ósea. En este caso se darán por válidos los estudios realizados con dos meses de antelación a la entrada del paciente en el ensayo clínico. ? Evidencias de que el paciente a infundir tenga signos de mosaicismo somático, con mejoría hematológica. ? Toda enfermedad o proceso concomitante que en opinión del investigador incapacite al sujeto para su participación en el estudio. ? Afectación sensorial o motora preexistente >= grado 2 según los criterios del National Cancer Institute (NCl). ? Mujeres embarazadas o en período de lactancia.

- Determinar la toxicidad asociada a la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A. - Determinar el grado de injerto asociado a la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A.

Fase IFase II
  DISEÑO DEL ENSAYO:

No
No

No
No

No
No

No
No
  COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

No
No

No
No

Si

Centros participantes:


No
No
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

10
0
  TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:


  POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:
  Población de pacientes: 1

Rango de edad:


1
1

1

Sexo:


1
1

Número planeado de pacientes a incluir:


5

Para estudios internacionales:


5
5
  Población de pacientes: 2

Rango de edad:


-1

Sexo:



Número planeado de pacientes a incluir:


Para estudios internacionales:



Investigadores

  INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

Estado actual


Por Determinar



En Marcha