Hemotrial: 2011-006100-12 - Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la s...

Resumen

Fecha actualización:

2021-08-12 15:51:44

Número EudraCT:

2011-006100-12

ClinicalTrial.gov ID:

Código protocolo:

FANCOLEN-1

Register EU:

PDF / enlace ensayo:

Título del ensayo:

Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.

Título abreviado:

Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células transducidas con un vector lentiviral terapeutico para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.

Código Protocolo del Promotor:

FANCOLEN-1

Otra identificación:

Coordinador del estudio:

Email coordinador:

Persona de contacto:

Email de contacto:

PROMOTORES DEL ENSAYO
Nombre del promotor	Organización	Persona de contacto	País
España	FUNDACION PARA LA INVESTIGACION BIOMEDICA DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS	FUNDACION PARA LA INVESTIGACION BIOMEDICA DEL HOSPITAL UNIVERSITARIO NIÑO JESUS	No Comercial

Fármacos

INFORMACIÓN DE FÁRMACOS USADOS:

FÁRMACO 1:

Función del fármaco :	Experimental	Nombre comercial :	CD34+ Cells
Nombre laboratorio farmacéutico:		Nombre del producto-fármaco(s):	CD34+ CELLS
Código del producto-fármaco:	N/A	Forma farmacéutica:	Suspensión inyectable
Vía de administración:	One day/one time
Contenido del fármaco
Principio Activo de origen químico:	No	Principio Activo de origen biológico / biotecnológico (otro de Terapia Avanzada):	No
Producto de terapia génica:	No	Producto combinado que incluye un dispositivo, pero no implica una Terápia Avanzada:	No
Producto radiofarmacéutico:	No	Producto inmunológico (como vacuna, alergeno, suero inmune):	No
Producto derivado del plasma:	No	Producto extractivo:	No
Producto recombinante:	No	Producto que contiene organismo genéticamente modificado:	No
Producto contiene plantas medicinales:	No	Producto contiene medicina homeopática:	No
Otro tipo de medicamento:	No

INFORMACIÓN DE PLACEBOS USADOS:
No hay placebos asignados al ensayo

Información General

Indicaciones:
Enfermedad de investigación:	Anemias, Insuficiencias Medulares Anemia de Fanconi (Subtipo A)
Objetivo principal del ensayo:	El objetivo principal de este ensayo clínico abierto de Fase I/II es el de evaluar la seguridad y la eficacia terapéutica de un procedimiento de terapia génica hematopoyética con un medicamento huérfano consistente en un vector lentiviral portador del gen FANCA para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A. N/A
Objetivos secundarios del ensayo:	No aplica
El ensayo contiene un sub-estudio:	No
Título completo, fecha y versión de cada sub-estudio y la relación de sus objetivos:	Ensayo clínico Fase I/II para evaluar la seguridad y eficacia de la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con un vector lentiviral portador del gen FANCA (medicamento huérfano) para pacientes con Anemia de Fanconi del Subtipo A.
Criterios de Inclusión:	-Pacientes diagnosticados de Anemia de Fanconi del grupo de complementación AF-A -Al menos uno de los siguientes parámetros debe ser inferior a los valores indicados: Hemoglobina:8,0 g/dL; Número de neutrófilos: 1000/mm3; Número de plaquetas: 50.000/mm3 -Edad mínima 1 año -Edad máxima 21 años -Índice de Lansky > 60%. -Otorgar consentimiento informado de acuerdo con la normativa legal vigente. - Número de células a transducir: Al menos 3x105 CD34+ purificadas/Kg de peso. -Resultado negativo en el Test de embarazo en orina en la visita basal para las mujeres en edad fértil, que deberán adquirir el compromiso de usar un método anticonceptivo eficaz durante el periodo de participación en el estudio.
Criterios de exclusión:	? Pacientes con donante familiar HLA idéntico. ? Evidencias de síndrome mielodisplásico o leucemia, o anomalías citogenéticas predictivas de las mismas en aspirados de médula ósea. En este caso se darán por válidos los estudios realizados con dos meses de antelación a la entrada del paciente en el ensayo clínico. ? Evidencias de que el paciente a infundir tenga signos de mosaicismo somático, con mejoría hematológica. ? Toda enfermedad o proceso concomitante que en opinión del investigador incapacite al sujeto para su participación en el estudio. ? Afectación sensorial o motora preexistente >= grado 2 según los criterios del National Cancer Institute (NCl). ? Mujeres embarazadas o en período de lactancia.
Criterios de valoración:	- Determinar la toxicidad asociada a la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A. - Determinar el grado de injerto asociado a la infusión de células CD34+ autólogas transducidas con el vector lentiviral terapéutico en pacientes con anemia de Fanconi del subtipo A.
Fases:	Fase IFase II

DISEÑO DEL ENSAYO:

Controlado:	No	Randomizado:	No
Abierto:	No	Simple ciego:	No
Doble ciego:	No	Grupos paralelos:	No
Cruzado:	No	Otros:	No

COMPARADOR DEL ENSAYO CONTROLADO:

Otro(s) medicamento(s):	No	Placebo:	No
Otros:	No	Unicéntrico:	No
Multicéntrico:	No
Centros participantes:
Multinacional europeo:	No	Multinacional no europeo:	No

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO:

Años:		Meses:

TIEMPO ESTIMADO DURACIÓN DEL ENSAYO EN ESPAÑA:

Fecha Inicio ensayo en España (mes/año):		Fecha prevista fin reclutamiento en España (mes/año):

POBLACIÓN DE PACIENTES EN EL ESTUDIO:

Población de pacientes: 1
Rango de edad:
Menores de edad:	1	Adultos (18-64 años):	1
Mayores (>=65 a/ños):	1
Sexo:
Mujer:	1	Hombre:	1
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:	5
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:	5	En el total del ensayo:	5
Población de pacientes: 2
Rango de edad:
Menores de edad:	-1	Adultos (18-64 años):
Mayores (>=65 a/ños):
Sexo:
Mujer:		Hombre:
Número planeado de pacientes a incluir:
En el país ó Estado Miembro:
Para estudios internacionales:
En la Unión Européa:		En el total del ensayo:

Investigadores

INVESTIGADORES QUE PARTICIPAN EN EL ESTUDIO

CENTRO 1: CENTRE SOCIOSANITARI SANT JORDI DE LA VALL DHEBRON

Investigador principal:	Oncology
Centro:	CENTRE SOCIOSANITARI SANT JORDI DE LA VALL DHEBRON	Población:	BARCELONA
Provincia:	Barcelona	Comunidad:	Cataluña
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

CENTRO 2:

Investigador principal:
Centro:		Población:	MADRID
Provincia:	Madrid	Comunidad:	Comunidad de Madrid
Coordinador:		Persona de contacto:
Email de contacto:		Teléfono de contacto:
Estado centro:	Pendiente de aprobación

Estado actual

Estado de reclutamiento:	Reclutamiento finalizado
Fecha Inicio Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Fecha Fin Reclutamiento (DD/MM/AAAA):
Estado del ensayo:	En Marcha
Estadio:

Ensayo clínico

Resumen

Fármacos

Contenido del fármaco

Información General

Centros participantes:

Rango de edad:

Sexo: